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Nature子刊:四川大学×复旦大学合作开发基因编辑纳米疫苗,长效突破肿瘤耐受,实现高效免疫治疗
生物世界· 2025-10-22 10:30
研究核心观点 - 开发了一种基于CRISPR-Cas9的纳米疫苗(AVAX),通过精准敲除血红素氧合酶-1(HO-1)基因,长效逆转肿瘤细胞对活性氧(ROS)的耐受性,显著增强光动力疗法(PDT)的疗效[3] - 创新性提出利用基因编辑技术的遗传效应长效消除肿瘤耐受,为实体瘤免疫治疗提供了新策略[4] - 该策略通过对肿瘤细胞进行遗传改造,永久改变其对ROS的敏感性,为原位疫苗开发提供新思路[6] 技术平台与作用机制 - AVAX采用核壳式自组装结构,实现CRISPR-Cas9系统的高效递送,靶向敲除HO-1基因[6] - 透明质酸外壳靶向CD44受体,增强肿瘤富集;精氨酸修饰的聚乙烯亚胺内核高效携载编辑系统,并可缓解肿瘤缺氧微环境[8] - 单次静脉注射联合近红外光照,即可实现20.15%的肿瘤细胞内HO-1基因编辑效率[6] - 编辑后的ROS敏感表型可遗传至子代肿瘤细胞[8] 临床前疗效数据 - 在B16F10黑色素瘤和LL/2肺癌模型中,AVAX联合光动力治疗实现93%的肿瘤抑制率[8] - 与PD-L1抗体联用时,50%的荷瘤小鼠肿瘤完全消退,生存期超过50天[8] - 在肺转移模型中,肺转移结节数下降为原来的不足1/20[9] - 可激活系统性抗肿瘤免疫,治疗组肿瘤中CD8 T和CD4 T细胞浸润显著增加,免疫抑制性髓源细胞明显减少[8] 安全性评估 - 该纳米疫苗对主要器官无显著毒性[9] - 未在免疫细胞中检测到脱靶编辑[9]
协同构建具有韧性的食品体系
中国经济网· 2025-10-20 07:03
大会核心主题 - 2025年世界农业科技创新大会主题为构建韧性食品体系,确保全球人们获得健康营养食品 [1] - 实现目标需要政府部门、专家、企业家和金融界共同努力 [1] “一带一路”农业合作与创新 - “一带一路”国家农业在全球占据非常重要部分,其粮食供应稳定有助于所有相关国家获得韧性 [1] - 人工智能、基因编辑技术、合成生物技术等创新是形成稳定、快速发展的食品系统的关键两翼 [1] 阿拉丁集团工业农业战略 - 公司基于对中国新能源、工业制造和设计能力以及全球农业科技的理解,创新提出工业农业发展理念 [1] - 工业农业理念不依赖传统天地,依靠能源转换和光合作用改变传统土壤农业 [1] - 公司已在北京平谷区启动建设“农业中关村—中国现代农业产业创新中心”,并在全国布局九大超级工业农业基地 [1] “神灯奖”专项计划 - 阿拉丁现代农业研究院及阿拉丁农业有限公司于2025年发起设立“神灯奖”专项计划 [1] - 该计划面向全球农业科学家,旨在激励在工业农业研究领域取得重大突破、为产能提升做出卓越贡献的科技工作者 [1]
2025世界农业科技创新大会“一带一路”现代农业与文旅产业创新发展高峰论坛举行
中国金融信息网· 2025-10-19 08:52
会议核心信息 - 2025世界农业科技创新大会“一带一路”现代农业与文旅产业创新发展高峰论坛于10月18日在北京举行 [1] - 会议聚焦推动工业农业产业落地,构建“工业农业+先进制造业+现代文旅”产业集群高地,共建“一带一路”倡议 [1] - 世界农业科技创新大会由中国农业大学、平谷区人民政府、北京市农业农村局、国际农业研究磋商组织共同主办,旨在推动农食系统转型 [5] 阿拉丁集团工业农业战略 - 阿拉丁控股集团提出工业农业发展理念,基于对中国新能源、工业制造和设计能力以及全球农业科技的理解和实践进行产业整合 [3] - 公司已在北京平谷区启动建设“农业中关村—中国现代农业产业创新中心”,并在全国布局九大工业农业基地 [3] - 工业农业理念延伸至食品加工、冷链物流、工业农业机器人等产业,并与文旅产业创新融合 [3] - 阿拉丁现代农业研究院、阿拉丁农业有限公司于2025年发起设立面向全球农业科学家的“神灯奖”专项计划,旨在激励工业农业研究领域的重大突破 [4] 农业科技创新趋势 - 创新在构建韧性食品系统中发挥重要作用,关键技术包括人工智能、基因编辑技术、合成生物技术等 [3] - 实现目标需要农业专家、政府部门、私营企业家、资助人、银行等多方共同努力 [3] - 美国国家科学院院士朱健康就《生物技术助力“一带一路”农业现代化》发表演讲 [4]
西藏药业: 转型再出发 双路径发力构建新增长曲线
中国证券报· 2025-09-28 21:38
公司战略转型 - 公司2025年再次努力转型 大方向是新质生产力 小方向是创新药[1] - 公司以新媒体营销与创新药研发为双轮驱动 全面提升盈利能力和可持续发展能力[1] - 公司构建第二增长曲线 包括内源性增长和外源性增长双路径发力[3] 财务表现 - 公司过去10年(2015年-2024年)营业收入从5.21亿元增至28.07亿元 年均复合增长率为18.34%[2] - 公司过去10年(2015年-2024年)净利润从0.92亿元增至10.51亿元 年均复合增长率为27.63%[2] - 2024年营业收入同比下降10.45% 扣非净利润同比增长9.45%[3] - 2025年上半年收入增长2.23% 扣非净利润增长3.69%[3] 投资与并购 - 公司拟以6000万美元投资Accuredit Therapeutics Limited 将持有其40.82%股权[1] - Accuredit核心资产为锐正基因 主要从事基因编辑技术研究[1] - 并购锐正基因是公司外源性增长的重要抓手 开启从0到1的创新探索[3] 产品管线 - 核心产品包括生物制品一类新药新活素 藏药诺迪康 国际心血管药物依姆多[2] - 诺迪康和金罗汉两个产品已具备重新爆发和增长机会[3] - 计划推进新活素的海外临床研究 尝试海外市场[3] 锐正基因技术平台 - 锐正基因聚焦基于非病毒载体的体内基因编辑药物开发[5] - 建立产业级端到端体内基因编辑技术平台 拥有基因编辑和递送专利技术[5] - 碱基编辑器已获美国专利[5] - 通过基因可逆性技术和高饱和剂量脱靶检测提升安全性[6] 研发进展 - 主要在研产品ART001针对ATTR 已在中国和美国获批IND[5] - ART001正在中国开展I/IIa期临床试验[5] - ART001获得美国FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定[5] - ART002尚未取得临床批件[5] 行业前景 - 基因编辑技术效果不可逆 安全性是核心关注点[6] - 国际上需等待2年到5年临床数据验证安全性[6] - 安全性得到确认后可应用于多种大病种 慢病领域应用较谨慎[6]
转型再出发 双路径发力构建新增长曲线
中国证券报· 2025-09-28 20:45
公司战略转型 - 公司计划在2025年进行战略转型 聚焦新质生产力和创新药方向[1] - 公司通过内源性增长和外源性增长双路径发力 以新媒体营销和创新药研发为双轮驱动[1] - 公司已基本完成从1到10的内源性增长目标 正为实现从10到100的规模化增长奠定基础[1] 财务表现 - 公司过去10年(2015年-2024年)营业收入从5.21亿元增至28.07亿元 年均复合增长率18.34%[2] - 同期净利润从0.92亿元增至10.51亿元 年均复合增长率27.63%[2] - 2024年营业收入同比下降10.45% 扣非净利润同比增长9.45% 较2023年112.49%的增速大幅放缓[2] - 2025年上半年收入增长2.23% 扣非净利润增长3.69%[2] 投资布局 - 公司以6000万美元投资Accuredit Therapeutics Limited 获得40.82%股权[1] - Accuredit核心资产为通过VIE架构控制的锐正基因 主要从事基因编辑技术研究[1] - 锐正基因成立于2021年 聚焦基于非病毒载体的体内基因编辑药物开发[4] 产品管线 - 公司核心产品包括生物制品一类新药"新活素"、藏药"诺迪康"、心血管药物"依姆多"及多个国家级中药品种[2] - 锐正基因主要产品ART001针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性 已在中美获批IND 正在中国开展I/IIa期临床试验[4] - ART001获得美国FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定 ART002尚未取得临床批件[4] 技术优势 - 锐正基因建立产业级端到端体内基因编辑技术平台 开发出系列基因编辑和递送专利技术[4] - 碱基编辑器已获美国专利 通过基因可逆性技术和高饱和剂量脱靶检测提升安全性[4][5] - 基因编辑技术特点为效果不可逆 安全性是核心关注点 需2-5年临床数据验证[5] 增长战略 - 公司计划构建第二增长曲线 包括内源性增长和外源性增长两个维度[3] - 内源性增长侧重稳定新活素基本盘 重塑现有产品价值 诺迪康和金罗汉产品已具备重新爆发机会[3] - 外源性增长通过研发投入、并购及创新产品布局 计划推进新活素海外临床研究[3] 管理团队 - 锐正基因CEO王永忠曾任苏桥生物CEO、先声药业总裁、康弘生物CEO及美国健赞公司科学家[4] - 公司看重锐正基因的国际化视野可赋能海外拓展 其研究方向紧跟生物医药前沿趋势[4]
科创板IPO过会,百奥赛图港股大涨
36氪· 2025-09-26 01:57
IPO进展 - 科创板IPO于9月24日获上交所上市审核委员会批准 拟募集资金11.85亿元 主要投资药物早期研发服务平台建设等项目 [1][4] - 若成功登陆科创板 公司77.81%股份将在A股上市流通 22.19%股份在H股流通 [2] - 港股股价在IPO过会后次日盘中涨超10% 收盘涨5.73%至29.5港元/股 [1] 财务表现 - 2025年上半年营收6.21亿元 同比增长51.27% [2] - 归母净利润4799.9万元 同比扭亏且超过2024年全年水平 [2] - 临床前产品与服务业务营收458.1万元 同比增长56.9% 毛利率保持约70%高位 [2] - 经营现金流净额2.03亿元 同比大幅增长587.1% [3] - 2022-2024年营收复合增长率达35.56% 2024年实现净利润3354.18万元 成功扭亏 [5] 业务构成 - 专注基因编辑技术创新与应用 形成四大技术平台:基因编辑模式动物制备 创新模式动物繁殖与供应 临床前药理药效评价及抗体药物发现 [4] - 推动"千鼠万抗"计划 利用RenMice小鼠平台大规模发现全人候选抗体分子 [10] - 开发肿瘤 自身免疫 心脑血管等疾病领域创新型小鼠模型 [10] - 加强海外制药公司业务联系 拓展海外CRO业务 [10] 研发投入 - 2022-2024年研发投入分别为6.99亿元 4.74亿元 3.24亿元 占营收比例从130.96%降至33.04% [6] - 截至2024年底拥有研发人员337人 占员工总数30.78% [6] 募资用途 - 药物早期研发服务平台建设项目投资4.54亿元 占募资总额38.28% [5] - 抗体药物研发及评价项目投资3.16亿元 占比26.70% [5] - 临床前研发项目投资1.65亿元 占比13.92% [5] - 补充流动资金2.5亿元 占比21.10% [5] 公司治理 - 沈月雷与倪健合计控制27.0291%表决权 为公司共同控股股东及实控人 [6] - 创始人沈月雷带领团队将基因敲除模式动物研发周期从14-18个月缩短至7-9个月 服务哈佛大学医学院 GSK等国际机构 [9]
自带导航 主动敲门 CRISPR有了新型“快递车”
科技日报· 2025-09-22 23:36
基因编辑技术突破 - 开发新型LNP-SNA递送系统 通过DNA外壳结构提升细胞靶向性和内化效率 实现主动式细胞摄取[3] - 新系统递送效率达传统脂质纳米颗粒的3倍以上 细胞毒性显著降低 基因编辑精准度提升60%以上[3] - 模块化平台可适配多种细胞靶向需求 已成功在皮肤细胞 免疫细胞 肾脏细胞及骨髓干细胞完成验证[4] 传统递送技术局限 - 病毒载体存在免疫原性风险且载荷有限 人工合成LNP存在内体逃逸效率低下的技术瓶颈[2] - 体外编辑方案因操作复杂性和高成本难以规模化应用 行业亟需新型体内递送方案[2] 产业化进展 - 基于球形核酸技术的7款药物已进入人体临床试验阶段 部分适应症涉及癌症治疗领域[4] - 生物技术公司正推动新技术临床转化 目标加速基因疗法临床应用落地[4] 技术价值定位 - 突破核心在于递送系统创新而非编辑工具本身 解决体内精准给药的关键瓶颈[1][4] - 技术突破为遗传病 癌症及罕见病等难治性疾病提供新的治疗范式[1]
百奥赛图IPO:募资缩水超7亿,要融资11.85亿,实控人外债不低
搜狐财经· 2025-09-22 12:39
核心观点 - 百奥赛图科创板上市将上会 保荐机构为中金证券 公司为临床前CRO及生物技术企业 基于基因编辑技术提供模式动物及临床前研发服务 与全球前十制药企业均有合作[1] - 实控人表决权比例较低且存在大额偿债压力 募资规模较首版缩水7.08亿元 研发投入及人员持续缩减 面临专利侵权诉讼索赔100万元[1][3][5][6][7][8][13][15] - 公司收入保持增长并于2024年实现扭亏 但资产负债率显著高于行业平均水平 应收账款及存货规模持续走高 相关减值损失侵蚀利润[16][19][20][21] 公司治理与股权结构 - 实际控制人沈月雷、倪健夫妇合计控制公司27.03%表决权 通过一致行动协议强化控制[3][4] - 实控人存在大额偿债压力 2024-2025年需偿还借款本息及纳税合计1.13亿元 其中2025年为偿债高峰金额达7,943.61万元[5][6] - 实控人持股比例较低 若通过减持H股或质押方式偿债可能导致控制权进一步稀释[5] 融资与募投项目 - 本次IPO拟募集资金11.85亿元 较首版招股书募资规模18.93亿元缩水7.08亿元[7][8] - 募投资金主要用于药物早期研发服务平台建设(4.54亿元)、抗体药物研发及评价(3.16亿元)、临床前研发(1.65亿元)及补充流动资金(2.5亿元)[7][8] - 药物早期研发服务平台建设项目中建筑工程款占比70.70% 抗体药物研发及评价项目中工程建设费用占比68.40%[9][10][11] - 公司于2022年9月在港交所上市募资约5亿元 本次为二次融资[9] 研发投入与人员 - 研发费用持续下滑 2022-2024年分别为6.99亿元、4.74亿元、3.24亿元 研发费用率从130.96%降至33.04%[11][12] - 2024年研发费用率33.04%略低于行业均值38.42% 但高于南模生物(19.67%)、药康生物(12.69%)及昭衍新药(4.6%)[12] - 研发人员数量持续减少 从2022年627人降至2024年337人 占比从47%降至30.78%[13][14] - 公司拥有192项发明专利 其中境内97项、境外95项 核心技术包括ESC/HR、CRISPR/EGE、SUPCE及RenMice平台[14][15] 财务表现 - 营业收入持续增长 2022-2024年分别为5.34亿元、7.17亿元、9.8亿元 同比增长50.58%、34.28%、36.76%[16] - 2024年实现净利润0.34亿元 扭亏为盈 2022-2023年分别为亏损6.02亿元、3.83亿元[16] - 2024年上半年营业收入6.21亿元同比增长51.27% 净利润0.48亿元同比增长194.72%[16] - 资产负债率居高不下 2022-2024年分别为58.9%、67.73%、65.28% 显著高于行业均值17.33%、24.26%、30.53%[16][19] - 2024年末货币资金4.04亿元 短期借款1.81亿元 一年内到期非流动负债0.71亿元 长期借款1.56亿元[19] 资产质量与运营风险 - 应收账款余额持续增长 2022-2024年分别为1.15亿元、1.54亿元、2.50亿元 坏账准备分别为706.80万元、1,139.57万元、2,089.15万元[19][20] - 存货规模2022-2024年分别为1.08亿元、0.98亿元、1.1亿元 跌价准备分别为346.59万元、957.31万元、675.59万元[20] - 信用减值损失主要来自应收账款 2022-2024年分别为138.44万元、431.28万元、945.22万元[21] - 资产减值损失主要来自存货跌价 2022-2024年分别为338.74万元、942.20万元、613.37万元[21] 法律风险 - 2024年9月因RenNano平台涉嫌专利侵权被和铂医药起诉 索赔经济损失及合理开支100万元[15] - 公司认为赔偿金额较小且具备支付能力 预计不会对生产经营及上市产生重大不利影响[15]
基因编辑技术为唐氏综合征治疗提供新思路
人民日报· 2025-09-14 20:29
研究核心观点 - 研究团队利用基因编辑技术成功去除了唐氏综合征患者细胞中多余的21号染色体并确认细胞特性恢复正常 [1][2] - 该技术目前处于体外细胞实验验证概念的阶段 未来若发展成熟将有助找到唐氏综合征各类并发症的预防和改善方法 [1][2] 研究方法与过程 - 从唐氏综合征患者皮肤中提取成纤维细胞并培育出诱导多功能干细胞(iPS细胞) [2] - 应用染色体工程学培育出3种iPS细胞 分别删除了3条21号染色体的其中一条 [2] - 以全基因组测序结果为基础 提取每条21号染色体特有的供CRISPR/Cas9识别的序列 [2] - 构建可将目标21号染色体从多个点位切割的CRISPR/Cas9系统 [2] 实验结果与有效性 - 使用CRISPR/Cas9系统处理iPS细胞 能以高至37.5%的准确率去除目标21号染色体 [2] - 已去除多余染色体的iPS细胞在基因表达模式、细胞增殖速度及对活性氧的处理能力等方面特性已恢复正常 [2] - 在iPS细胞以外的分化细胞(如成纤维细胞)以及非分裂细胞中 也可用此系统去除染色体 [2] 技术现状与发展方向 - 当前技术还处于体外细胞实验验证概念的阶段 存在一些缺点 [2] - 未来需要研发不依赖切割的更安全的染色体去除技术 [2]
港股异动 午前涨超5% 中期股东应占溢利4799.9万元 公司基因编辑技术价值凸显
智通财经· 2025-09-03 04:11
核心财务表现 - 截至2025年6月30日六个月收益达人民币6.21亿元 同比增长51.3% [1] - 股东应占溢利4799.9万元 实现同比扭亏为盈 [1] - 每股盈利0.12元 [1] 业务板块表现 - 临床前产品与服务业务收入人民币4.58亿元 同比增长56.9% 毛利率约70% [1] - 抗体发现业务收入人民币1.63亿元 同比增长37.8% 毛利率约90% [1] 技术优势与竞争壁垒 - 以全球领先基因编辑技术为基石 构建创新动物模型和抗体分子转让开发双引擎增长模式 [2] - 凭借RenMice系列全人抗体小鼠平台及"千鼠万抗"计划形成技术专利双重护城河 [2] - 全球化专利网络构筑难以复制的竞争壁垒 [2] 市场定位与发展前景 - 开创区别于传统CRO与药企的平台型创新biotech发展路径 [2] - 加速确立"全球新药发源地"行业地位 [2] - 长期成长价值与投资吸引力持续提升 [2] 二级市场表现 - 股价午前涨超5% 截至发稿涨4.83%至24.76港元 [1] - 成交额744.04万港元 [1]