亨廷顿病 （ Huntington's disease ） ，也称为 亨廷顿舞蹈症 ，是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会 导致大脑中神经细胞的逐渐退化，从而造成身体能力、运动、思维和精神障碍的损伤。目前的治疗方法只 能控制症状，而无法改变或缓解疾病进程 。 一种一次性 基因疗法 能够显著减缓 亨廷顿病 的病情发展，或许为治疗这种 罕见的遗传性神经退行性疾病 开辟了首个能够改变疾病进程的疗法。 在一项针对 29 名处于亨廷顿病早期衰退阶段患者的试验中，接受高剂量基因疗法直接注入大脑的患者，其 疾病进展在三年内减缓了 75% ，而对照组则没有这种效果 。 这是首次真正证实了亨廷顿病的疾病进程可 以被减缓 。 这促使亨廷顿病的研究人员畅想未来——这种致命遗传病有望成为可治疗的疾病。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 基因治疗公司 uniQure 本周发布的数据显示，该疗法在多项临床指标上均具有显著的统计学意义，接受该 疗法的患者脊髓液中与神经退行性病变有关的有毒蛋白质水平有所降低。基于这些发现，uniQure 公司表 示，他们计划明年为该疗法申请监管批准。 患有亨廷病的人通常会发现自己的症状逐年加重，他们一 ...

CRISPR是一种革命性的基因编辑技术，可以像"分子剪刀"一样精准地修改导致疾病的基因，为治疗遗传病、癌症、罕见病等许多目前难以治愈的疾病 带来了前所未有的希望。自这项技术诞生以来，科学家们已经成功在实验室中修复了许多致病基因。然而，一个关键问题始终限制着它的实际应用：如何安 全、高效地把这套"剪刀"送到身体里真正需要它的细胞中去？如果送不到，或者送到了但效率太低，再先进的技术也无法真正治病。 图片由AI生成 现在，美国西北大学科学家团队取得了一项重要突破——他们设计出一种全新的"基因快递车"，不仅能更高效地把CRISPR工具送进细胞，还能减少伤 害，提高基因修复准确率，为未来更多基因疗法的临床应用铺平了道路。 研究发现，这种新型"快递车"进入细胞的效率是普通脂肪颗粒的3倍以上，对细胞的毒性却明显更低。更重要的是，它完成基因编辑的几率也提升了3 倍，并且在修复基因时更加精准，出错的概率大幅下降——精确修复的成功率提高了60%以上。这对于基因治疗来说至关重要，因为一次错误的编辑就可能 带来新的健康风险。 适合多种疾病的通用平台 这项技术还有一个巨大优势：它是一个"模块化"的平台，就像一个通用运输系统，可以灵活调 ...

基因编辑技术在农业领域的应用进展 - CRISPR技术应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良 提升动物性状表现 为人类提供更安全优质的肉类产品 [1] - 基因编辑马通过抑制肌生成抑制素基因表达 增加爆发性肌纤维数量 培育成短跑健将 但被阿根廷马球协会禁止参赛 [2] - Acceligen公司编辑催乳素受体基因培育PRLR-SLICK奶牛 使牛毛更短更顺滑 增强热应激耐受能力 适应炎热气候 [3] - 印度科学家通过调控肌肉生长抑制素基因培育基因编辑绵羊 提升肌肉量以提高产肉效率 [3] - Genus公司培育携带CD163基因突变的猪 能抵抗猪繁殖与呼吸综合征病毒 2020年获FDA批准 预计2026年上市 [3] - Revivicor公司敲除GGTA1基因培育GalSafe猪 避免产生α-gal糖分子 降低人类食用红肉后的过敏风险 并探索器官移植应用潜力 [4] 技术发展与监管现状 - CRISPR技术能够精准切割基因组特定位置 改变基因表达 赋予生物新性状 [2] - FDA于2022年认定PRLR-SLICK奶牛生产的牛肉可安全食用 但尚未明确上市时间 [3] - 基因编辑动物兴起源于CRISPR技术进步和社会接受度提高 [5] 伦理与安全考量 - 基因编辑动物物种增多引发伦理关注 包括对传统观念的冲击及对动物和消费者健康的潜在影响 [5] - 脱靶基因突变可能导致健康问题或过早死亡 编辑后基因可能遗传给后代甚至扩散至野生种群 [6] - 需要持续追踪基因编辑对动物健康的负面影响 审慎权衡风险与收益 [6]

货币政策执行报告 - 央行2025年第二季度货币政策执行报告强调落实适度宽松政策 保持流动性充裕 使社会融资规模、货币供应量增长与经济增长及价格预期目标相匹配 [1] - 发挥货币政策总量和结构双重功能 重点支持科技创新、消费提振、小微企业及外贸稳定 [1] - 坚持有管理的浮动汇率制度 守住不发生系统性金融风险的底线 [1] 卫星互联网行业 - 2025年8月我国密集完成四次卫星发射 包括长征六号改、长征四号丙、长征五号乙运载火箭 将卫星互联网低轨09组、试验二十八号B星02星等送入太空 [2] - 7月27日至8月4日中国星网9天内完成三次发射 显示卫星互联网建设明显提速 [2] - 商业航天发射场投用及可重复使用火箭技术发展推动发射成本下降 2025年市场规模达3100亿元 较2020年92亿元年复合增长率超100% [3] - 概念股包括上海瀚讯（300762）、天银机电（300342）、华力创通（300045） [3] 量子计算领域 - 清华北大团队首次实现支持任意两比特量子门直接编程的指令集架构AshN 并在超导量子比特平台验证 [3] - 中国计算机学会发起"超导量子计算专项合作计划" 聚焦9个子课题攻关 [3] - 量子计算产业处于技术驱动向应用牵引转折期 2025-2030年为商业化黄金窗口 市场规模有望达千亿美元 [4] - 概念股包括科大国创（300520）、三未信安、国盾量子 [4] 基因编辑技术突破 - 全球首例人体基因编辑临床试验成功 1型糖尿病患者通过改造胰岛细胞恢复自主胰岛素分泌能力 [5] - CRISPR技术推动基因治疗适应症范围扩大至6000多种疾病 1型糖尿病疗法有望颠覆传统胰岛素注射模式 [6] - 概念股包括贝瑞基因（000710）、诺禾致源、冠昊生物（300238） [6] 股东减持及公司风险 - 美迪凯股东香港豐盛佳美计划减持不超过1220万股（占总股本3%） [7] - 南微医学股东中科招商拟减持不超过375.7万股（占总股本2%） 含集中竞价与大宗交易方式 [7] - 国泰环保实控人陈柏校被立案调查并实施留置 公司称生产经营未受重大影响 [7]

基因编辑技术概述 - 基因编辑技术是对特定基因进行删除、插入或替换的定向改造技术，如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2] - 人体基因组包含30亿个碱基对，基因编辑可快速定位并修改特定片段[2] - 与转基因技术不同，基因编辑是对生物自身基因的精准修改而非随机导入外源基因[3] 技术发展历程 - 2012年CRISPR技术诞生，具备操作简便、成本低的优势，降低技术门槛[4] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基，适用于单碱基突变遗传病治疗[4] - 引导编辑技术实现小段DNA精确修改，逆转座子技术可整合大段DNA[5] 医学应用场景 - CRISPR技术已用于地中海贫血症治疗，通过编辑造血干细胞恢复血红蛋白表达[5] - CAR-T疗法结合基因编辑改造T细胞，增强对抗癌细胞能力[5] - 通过编辑小鼠基因模拟复杂疾病，加速新药研发进程[6] 农业与工业应用 - 我国培育出抗镉超级稻和抗稻瘟病水稻品种[6] - 基因编辑酵母提升生物燃料生产效率，推动绿色产业发展[6] - 编辑微生物基因缩短稀缺药物生产周期并降低成本[6] 技术伦理与监管 - 生殖细胞编辑可能永久改变人类基因池，存在脱靶效应风险[7] - 国际社会优先发展非遗传性体细胞编辑，禁止生殖细胞临床应用[7] - 中国2024年发布《人类基因组编辑研究伦理指引》规范技术发展[8]

CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的挑战与突破 - 过继T细胞疗法（ACT）在血液系统恶性肿瘤治疗中成效显著，但在实体瘤中因免疫抑制微环境、抗原异质性和迁移受限等因素疗效不足[2] - 装甲T细胞（Armoured T Cell）通过表达IL-2、IL-12等免疫调节因子增强抗肿瘤反应，但外周表达可能导致毒性[5] - 现有合成启动子系统（如NFAT）无法完全限制转基因表达于肿瘤部位，临床试验曾因严重毒性终止[6] 内源性基因启动子技术的创新应用 - 研究团队利用CRISPR基因敲入技术，将IL-12和IL-2分别插入NR4A2和RGS16内源性启动子位点，实现肿瘤局部化表达[8][9] - NR4A2启动子相比合成NFAT启动子展现更优的肿瘤特异性表达，显著提高小鼠长期存活率且无毒性[9][11] - 该方法激活内源性抗肿瘤免疫并改善CAR-T细胞多效性，适用于患者来源的CAR-T细胞[11] 临床潜力与长期免疫效应 - 治愈后小鼠对继发性肿瘤产生持久免疫力，表明该技术可预防肿瘤复发[12] - 内源性基因调控机制的应用有望扩大装甲T细胞的安全表达范围，突破实体瘤治疗中的免疫抑制和异质性挑战[15]