Phase 2 randomized, double-blind, placebo-controlled trial planned to evaluate TNX-2900 in children and adolescents (ages 8 to 17.5 years) with Prader-Willi Syndrome under a cleared IND TNX-2900 granted Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations by the FDA, providing the potential for a Priority Review Voucher upon approval Magnesium-potentiated intranasal oxytocin formulation designed to reduce dose-related inconsistencies in receptor activity CHATHAM, N.J., Sept. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Toni ...

核心观点 - 公司宣布完成FDA Type B Pre-IND会议 计划在2025年第四季度提交IND申请 以拓展TNX-102 SL用于治疗重度抑郁症的适应症 [1][2][3] 产品开发进展 - TNX-102 SL计划在2025年第四季度提交IND申请 随后进入2期临床试验 [3] - 公司获得FDA关于TNX-102 SL用于重度抑郁症开发的积极反馈 计划提交补充新药申请(sNDA) [1] - FDA认为长期安全性数据收集计划总体合理 可能简化开发路径 [2] 产品特性与优势 - TNX-102 SL是盐酸环苯扎林的舌下片制剂 通过快速跨黏膜吸收绕过首过肝代谢 减少长半衰期活性代谢物去甲环苯扎林的产生 [4] - 作为三级胺三环类药物 具有5-HT2A血清素 α1-肾上腺素 H1-组胺和M1-毒蕈碱受体的强结合和拮抗活性 [4] - 与FDA批准的三级胺三环类抗抑郁药相比 使用剂量低十倍以上 且对体重 血压 认知和性功能的不良影响较小 [2] 现有适应症与临床数据 - TNX-102 SL已获FDA批准用于治疗纤维肌痛 品牌名Tonmya [3][4] - 在3期RESILIENT研究中 TNX-102 SL治疗组通过贝克抑郁量表(BDI)显示改善抑郁症状 未校正p值<0.05 [3] - 专利保护预计使Tonmya在美国市场独占期至2034年 使用方法专利可能延长至2044年 [4] 研发管线布局 - TNX-102 SL正在开发用于急性应激反应/急性应激障碍 长期COVID PTSD 酒精使用障碍和阿尔茨海默病躁动 [4] - 公司免疫学管线包括TNX-1500 一种靶向CD40配体的Fc修饰人源化单克隆抗体 用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病 [6] - 传染病管线包括TNX-801(猴痘和天花疫苗)和TNX-4200(广谱抗病毒小分子) 后者与美国国防部签订高达3400万美元的五年合同 [6] 公司背景 - 公司是一家完全整合的生物技术企业 拥有已上市产品和开发候选药物管线 [5] - 近期获得FDA批准Tonmya 用于治疗纤维肌痛 这是15年多来首个获批准的新型纤维肌痛处方药 [6] - 还销售两种成人急性偏头痛治疗药物 在马里兰州弗雷德里克拥有先进的传染病研究设施 [6]

Positive Phase 1 study showed safety, tolerability and a linear pharmacokinetic: pharmacodynamic: efficacy relationship (1: 1: 1) Planning adaptive Phase 2/3 study Approximately 70 million people that are eligible for treatment live in areas of the U.S. in which Lyme Disease is endemic CHATHAM, N.J., Sept. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) (“Tonix” or the “Company”), a fully-integrated biopharmaceutical company with marketed products and a pipeline of developme ...

产品获批与临床数据 - Tonmya于2025年8月15日获FDA批准用于治疗纤维肌痛 成为15年来首个获FDA批准的纤维肌痛新疗法[1] - 两项关键III期研究（RELIEF和RESILIENT）显示 Tonmya较安慰剂显著降低纤维肌痛疼痛[1][2] - Tonmya在广泛性疼痛、睡眠障碍和疲劳等核心纤维肌痛症状上表现出一致改善[1] - 药物耐受性良好 支持其作为纤维肌痛长期治疗方案的潜力[1] - Tonmya预计在第四季度实现商业化供应[1] 疾病背景与市场空间 - 纤维肌痛是一种慢性疼痛疾病 由中枢神经系统感官和疼痛信号放大引起[4] - 美国约有1000万成年人受纤维肌痛影响 其中约80%为女性[4] - 患者医疗成本是普通人群的两倍[4] 药物特性与专利保护 - Tonmya是环苯扎林盐酸盐舌下片专利制剂 通过快速经黏膜吸收避免首过肝代谢[5] - 作为三级胺三环化合物 对5-HT2A血清素、α1-肾上腺素、H1-组胺和M1-毒蕈碱受体具有拮抗活性[6] - 已获得美国专利号9636408、9956188、10117936、10357465和10736859 预计提供美国市场独占权至2034年[6] - 使用方法相关专利申请可能将独占期延长至2044年[6] 临床试验设计 - RELIEF研究为期14周 在美国40个中心招募503名成人患者[7] - RESILIENT研究在美国33个中心招募457名成人患者[7] - 两项研究均采用2周2.8mg导入期后12周5.6mg维持剂量方案[7] - 主要终点为基线至第14周每日疼痛强度评分变化[7] - RALLY研究显示更大但未达显著性的治疗效果 安全性表现一致[8] 公司研发管线 - 公司为完全整合的生物技术企业 拥有已上市产品和开发中候选药物[9] - 开发管线聚焦中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学和传染病领域[9] - TNX-102SL正在开发用于治疗急性应激反应和急性应激障碍[9] - TNX-1500为靶向CD40L的Fc修饰人源化单抗 开发用于预防移植物排斥和治疗自身免疫疾病[9] - TNX-801正开发用于猴痘和天花疫苗 TNX-4200为靶向CD45的小分子广谱抗病毒剂[9] - 与美国国防部签订价值3400万美元的TNX-4200开发合同[9]

**Tonix Pharmaceuticals Holding Corp (TNXP) 电话会议纪要关键要点** **一、 公司概况与核心业务** * 公司为纳斯达克上市公司 股票代码TNXP[2] * 核心产品Onmya于2025年8月15日获得FDA批准 用于治疗成人纤维肌痛[2] * 公司拥有商业化基础设施 目前销售两款偏头痛处方药 是一家从概念到FDA批准再到上市的全整合型公司[2] * 公司拥有令人兴奋的研发管线[3] **二、 纤维肌痛（Fibromyalgia）市场与疾病背景** * 美国纤维肌痛患者约1000万成年人 其中约300万被确诊并接受治疗 诊断率约30%[4] * 流行病学数据多来自COVID疫情前 专家认为美国纤维肌痛患者群体在增长 部分原因是许多长期COVID患者被认为也患有纤维肌痛[4] * 诊断过程平均耗时6年 FDA通过授予快速通道资格承认纤维肌痛是一种严重疾病[10] * 纤维肌痛现在被称为典型的伤害可塑性综合征 主要症状包括广泛性疼痛、疲劳、睡眠问题和脑雾[10] * 纤维肌痛有多种诱因 包括感染后恢复、事故或烧伤、创伤、心理创伤以及化疗和癌症[12] * 50%的纤维肌痛患者最终申请残疾补助[20] **三、 产品Onmya（环苯扎林舌下片）的差异化与优势** * Onmya是首个被设计用于靶向非恢复性睡眠的药物 睡前服用 通过改善睡眠来改善疼痛[17][25] * 其作用机制是通过舌下黏膜给药 绕过肝脏代谢 减少主要代谢物去甲环苯扎林的生成 该代谢物是强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂 可能引起失眠[23] * 与口服环苯扎林仅能提供1个月的短暂益处不同 Onmya在两个三期研究中显示出持久的疼痛减轻效果并获得FDA标签认可[22][24] * 与已上市药物相比 Lyrica属于加巴喷丁类药物 Cymbalta和Savella属于SNRI类药物 而Onmya是首个新类别药物 称为叔胺类三环药物[25] * 产品优势体现在三个方面 疗效、耐受性以及两者的结合 其耐受性特征令人印象深刻[27] * 该产品未被美国缉毒局（DEA）列入管制药品目录 而同类药物Lyrica即使管制级别最低也极少被处方[28] **四、 市场竞争与未满足需求** * 当前纤维肌痛治疗领域存在巨大未满足需求 已获批的三款药物存在诸多问题 Lyrica有体重增加、髋部骨折等副作用 Cymbalta和Savella有胃肠道副作用、性功能减退和失眠等问题[26] * 索赔数据显示 在纤维肌痛诊断18个月后 使用阿片类药物的患者数量远超所有三种FDA批准药物之和 阿片类药物被广泛超说明书使用[29] * 专家认为阿片类药物不仅不应使用 甚至应列为禁忌 因为长期使用会使纤维肌痛患者敏感化 使病情恶化[30] * Onmya作为非阿片类镇痛剂 与Vertex公司2025年1月获批的用于急性疼痛的非阿片类药物Turnavic同属令人兴奋的新领域 但急性和慢性疼痛非常不同[30] **五、 商业化 launch 策略与目标** * 公司两年前收购了两款已上市的偏头痛药物 以建立自有商业基础设施来支持本次产品上市[33] * 纤维肌痛市场高度集中 约5%的医疗保健提供者诊断了70%的患者并开具了70%的处方[33] * 初始目标为25000名核心医疗保健提供者 他们覆盖了当前300万已确诊并接受治疗的患者[33] * 公司计划通过10名内部代表和雇佣70-80名合同代表（采用租购模式 最终计划内部化）来覆盖市场[34] * 最终目标还包括吸引约700万未确诊的患者 因为现有治疗方案缺乏吸引力导致许多人未寻求诊断[34] * 产品定价（WAC）尚未公布 定价策略将考虑纤维肌痛患者给医疗系统带来的高昂成本 包括住院、就诊、不必要的手术和多重用药 以及使用非阿片类药物治疗慢性疼痛患者为系统带来的整体益处[39][40] **六、 其他重要信息** * 诊断标准已演变 2016年标准不再需要评估压痛点 基于病史即可诊断 甚至可通过远程医疗进行[7][8] * 纤维肌痛不是排他性诊断 它常与其他疾病共存 例如狼疮或类风湿关节炎患者也可能同时患有纤维肌痛[15][16] * 睡眠在纤维肌痛中扮演重要角色 这一认识可追溯至1975年[17] * 有文献表明早期干预可能改变疾病进程 公司希望未来能对此进行研究[18] * 公司使用一家大型知名合同销售组织进行推广 但未公开具体名称[36][38]

公司动态 - 首席执行官Seth Lederman博士将于2025年9月4日美国东部时间下午1:35参加Cantor全球医疗大会的炉边谈话活动 [1] - 炉边谈话的网络直播将在公司官网投资者板块的活动页面提供 活动结束后2小时可观看回放 回放将持续90天 [2] 业务概览 - 公司为完全整合的生物技术企业 拥有已上市产品和在研候选药物管线 [3] - 近期获得FDA批准Tonmya™ 这是15年来首个获批的纤维肌痛新处方药 属于首创非阿片类镇痛药 用于治疗影响数百万成年人的慢性疼痛疾病 [3] - 目前销售两款成人急性偏头痛治疗药物 [3] 研发管线 - 中枢神经系统领域正在开发TNX-102 SL 用于治疗急性应激反应和急性应激障碍 由美国国防部资助在北卡罗来纳大学开展OASIS研究 [3] - 免疫学管线包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂 其中TNX-1500为Fc修饰的人源化抗CD40配体单抗 用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫疾病 [3] - 传染病管线包含开发中的TNX-801疫苗（针对猴痘和天花）以及TNX-4200小分子广谱抗病毒药物 后者与美国国防威胁降低机构签订价值高达3400万美元的五年期合同 用于改善生物威胁环境下军事人员的医疗准备状态 [3] - 在马里兰州弗雷德里克拥有并运营先进传染病研究设施 [3] 产品信息 - Tonmya™禁用于对环苯扎林或任何非活性成分过敏的患者 [8] - 禁止与单胺氧化酶抑制剂同时使用或在停用MAO抑制剂14天内使用 [9] - 禁用于心肌梗死急性恢复期、心律失常、心脏传导阻滞、充血性心力衰竭患者 [9] - 禁用于甲状腺功能亢进患者 [10] - 最常见不良反应（发生率≥2%且高于安慰剂组）包括口腔感觉减退、口腔不适、味觉异常、嗜睡、口腔感觉异常、口腔疼痛、疲劳、口干和口腔溃疡 [17]

公司动态 - Tonix Pharmaceuticals Holding Corp (TNXP) 股价周一下跌约20% 尽管其纤维肌痛疗法Tonmya在周五获得FDA批准 [1] - Tonmya的FDA批准最初曾推动公司股价大幅上涨 [1] 作者背景 - 文章作者为一位退休华尔街投资组合经理 专注于科技、媒体和电信(TMT)行业 [1] - 作者拥有超过20年市场经验 曾经历互联网泡沫、2008年信用违约事件和近期人工智能热潮 [1] - 作者表示其服务将围绕"动量"这一核心概念展开 [1] 注：文档[2]和[3]内容为披露声明，根据任务要求不予纳入总结范围

Tonix Pharmaceuticals (TNXP) FDA Approval Briefing - 关键要点总结 公司及产品信息 - **公司**: Tonix Pharmaceuticals (TNXP) [3] - **获批产品**: TONMYA（舌下含服环苯扎林HCl片剂），用于治疗纤维肌痛 [7][8] - **产品特性**: 非阿片类镇痛药，通过舌下黏膜吸收绕过肝脏首过代谢，减少代谢产物norecyclobenzaprine的积累（该代谢物会阻断口服环苯扎林对纤维肌痛的疗效）[18][19] - **剂量**: 前14天每晚2.8mg，之后增至5.6mg（老年或轻度肝损伤患者维持2.8mg）[22][23] 临床数据与疗效 - **试验设计**: 两项III期双盲随机对照试验（共约1,000名患者）[24] - **试验1**: TONMYA组疼痛评分降低1.9 vs 安慰剂组1.5 (p=0.01) [25] - **试验3**: TONMYA组降低1.8 vs 安慰剂组1.2 (p<0.001) [25] - **应答率**: 30%疼痛减轻被视为临床有意义 [26] - 试验1: 47%患者达到应答标准 [26] - 试验3: 46%患者达到应答标准 [26] - **安全性**: 常见不良反应包括口腔感觉减退、嗜睡、口干等，未报告认知功能障碍或滥用潜力 [28] 市场与商业化策略 - **市场规模**: 美国超1,000万成人患纤维肌痛，仅270万被诊断和治疗（75%未确诊）[33][34] - **当前治疗痛点**: - 一线治疗失败率85%（因疗效不足或耐受性差）[34] - 80%患者使用多种处方药，包括超说明书使用阿片类药物（如羟考酮、氢可酮）[37] - **商业化准备**: - 销售团队: 90名代表（10名内部+80名合约）[41][42] - 渠道: 聚焦前5%高处方医生（约2.5万名，占70%处方量）[40][42] - 疾病教育: "Move Fibro Forward"活动前三周吸引3.6万独立访客，15%下载患者指南 [38][39] - **财务**: - Q2末现金1.25亿美元，Q3融资5,000万美元，无债务 [16] - 预计现金可支撑至2026年 [17][30] 专利与竞争壁垒 - **核心专利**: 共晶专利（环苯扎林与甘露醇形成）覆盖至2034年（不含专利延期）[94][96] - **竞品格局**: 过去15年无纤维肌痛新药获批，现有竞品无销售团队推广 [56] 风险与挑战 - **市场渗透障碍**: - 患者诊断延迟（平均7年）[78] - 需改变超说明书用药习惯（如阿片类药物）[70] - **长期目标**: 覆盖未确诊患者群体（约750万）及推动早期治疗 [66][68] ``` 注：所有数据点均严格引用自原文编号，未添加外部信息。省略了会议流程、问答环节技术细节等非实质性内容。

产品与市场表现 - TonmyaTM是美国FDA批准的首个治疗纤维肌痛的药物，距上一个批准药物已有超过15年[13] - 纤维肌痛在美国影响超过1000万人，约80%患者为女性[13] - TonmyaTM的推荐剂量为每天晚上舌下给药5.6毫克，起始剂量为前14天每天2.8毫克[24] - 在临床试验中，使用TonmyaTM的患者在14周时的疼痛强度评分平均变化为-1.9，而安慰剂组为-1.5，p值为0.010[28] - 在试验中，46%的TonmyaTM患者经历了≥30%的疼痛改善，而安慰剂组为27%，p < 0.001[36] - TonmyaTM在临床研究中表现出良好的耐受性，常见不良反应包括口腔麻木、口腔不适和嗜睡等[40] - 目标患者群体为1000万，已确诊并接受治疗的患者为270万[79] - 目前约5%的纤维肌痛诊断医生开具了约70%的纤维肌痛处方[62] 财务状况与运营展望 - Tonix在2025年第二季度末拥有约1.25亿美元的现金及现金等价物，预计现金流可支持运营至2026年第三季度[41] - 公司无债务，预计现金流将支持产品推出及其他运营[80] - 预计到2026年，Tonmya的商业活动将全面展开，销售团队将于2025年第三季度开始入驻市场[80] - 公司预计在2025年第四季度推出Tonmya，现金流预计可支持运营至2026年第三季度[80] 市场推广与教育策略 - Tonix的商业团队具备丰富的商业和上市经验，准备支持TonmyaTM的市场推广[47] - 计划通过多渠道营销策略，增强与顶级处方医生的互动[66] - 预计将通过教育和宣传活动提升医生和患者的认知度[77] - 公司将实施精准的HCP（医疗保健专业人员）目标策略，覆盖约25,000名医生[63] - 预计将通过数字广告活动和教育讲座计划，提升市场准入和患者支持服务[77] 其他信息 - 85%的一线治疗在患者中失败，患者对现有疗法的有效性和耐受性表示不满[50] - 在疾病意识宣传活动的前三周内，网站访问者超过36,000人，平均会话时长超过5分钟[61] - TonmyaTM的专利保护在美国延续至2034年，待决的使用方法专利可能延长至2044年[22]

公司动态 - 美国生物制药公司Tonix Pharmaceuticals Holding Corp(TNXP US)股价盘前上涨超过10% [1] - 公司用于治疗慢性疼痛相关症状的药物获得美国FDA批准 [1] 产品进展 - 公司开发的慢性疼痛症状治疗药物获得美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准 [1] - 该药物获批适应症为慢性疼痛相关症状的治疗 [1]