公司近期动态 - 公司首席执行官Seth Lederman博士于2025年10月9日至11日在日本名古屋举行的第61届日本移植学会年会上发表了题为“抗CD154单克隆抗体免疫调节在移植中的历史与前景”的演讲 [1] - 该演讲是公司赞助的早餐研讨会的一部分，由Aichi Medical University School of Medicine的Takaaki Kobayashi教授主持，并包括公司两位哈佛大学及麻省总医院的学术合作者的报告 [3] 核心在研产品TNX-1500进展 - TNX-1500是第三代Fc修饰的二聚体抗CD40L单克隆抗体，其设计旨在最小化血栓栓塞风险，同时保持免疫调节活性 [2] - 公司对TNX-1500的Phase 1研究获得了良好的安全性和生物标志物数据，支持其作为移植和自身免疫性疾病的新型免疫调节方法继续开发 [2] - TNX-1500靶向细胞相关的CD40L，据信在器官排斥中起重要作用，下一步将推进至Phase 2开发，用于预防肾移植排斥和治疗自身免疫适应症 [2] - 两篇发表于《美国移植杂志》的文章证明，TNX-1500作为单药或与其他药物联用，在非人灵长类动物的肾和心脏同种异体移植物中能预防排斥、延长存活并保护移植物功能 [4] 公司业务与产品管线概览 - 公司是一家完全整合的生物技术公司，拥有已上市产品和在研候选产品管线 [5] - 公司已获得FDA批准上市Tonmya™，一种用于治疗纤维肌痛的首创非阿片类镇痛药，这是超过15年来首个获批治疗纤维肌痛的新处方药 [5] - 公司还销售两款用于成人急性偏头痛的治疗药物 [5] - 公司的研发管线专注于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学、罕见病和传染病领域 [5] - 免疫学产品组合包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，例如TNX-1500 [6] - 罕见病产品组合包括TNX-2900，正在开发用于治疗Prader-Willi综合征 [6] - 传染病产品组合包括TNX-801（正在开发用于预防猴痘和天花的疫苗）和TNX-4800（用于季节性预防莱姆病的单克隆抗体） [6] - 公司拥有与美国国防威胁降低局（DTRA）高达3400万美元的合同，用于开发小分子广谱抗病毒剂TNX-4200 [6]

公司近期动态 - 公司高管将在2025年10月14日至16日于阿姆斯特丹举行的世界疫苗大会欧洲会议上进行演讲并参与小组讨论 [1] - 演讲主题为单剂TNX-801猴痘疫苗的安全性、持久性和保护效果，将于2025年10月15日14:15 CEST进行 [3] - 小组讨论主题为“能否提升疫苗有效性？以猴痘为模型”，将于2025年10月14日11:30 CEST进行 [3] - 公司演讲文稿将在会议结束后于其官网的投资人关系栏目中公布 [2] 公司业务概览 - 公司是一家拥有上市产品和在研产品管线的完全整合生物技术公司 [4] - 公司已获得FDA批准上市Tonmya，这是一种用于治疗纤维肌痛的首创非阿片类镇痛药，是该疾病15年多来首个新处方药获批 [4] - 公司还销售两种用于成人急性偏头痛的治疗药物 [4] 研发产品管线 - 研发管线聚焦于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学、罕见病和传染病领域 [4] - TNX-102 SL正在开发用于治疗急性应激反应和急性应激障碍，并获得美国国防部资助 [4] - TNX-102 SL也正在开发用于治疗重度抑郁症 [4] - 免疫学管线包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂，例如TNX-1500 [4] - 罕见病管线包括TNX-2900，正在开发用于治疗普拉德-威利综合征 [4] - 传染病管线包括正在开发用于猴痘和天花的疫苗TNX-801，以及用于季节性预防莱姆病的单克隆抗体TNX-4800 [4] - TNX-4200是一种针对CD45的小分子广谱抗病毒剂，公司与美国国防威胁降低局签订了为期五年、总额高达3400万美元的合同 [4]

公司概况 - 公司为全球投资受众提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业及金融新闻内容 [1] - 所有内容均由经验丰富且合格的专业新闻记者团队独立制作 [1] - 公司偶尔会使用自动化和软件工具，包括生成式人工智能，但所有发布内容均经过人工编辑和撰写 [5] 业务范围与专长 - 新闻团队覆盖全球关键金融和投资中心，包括伦敦、纽约、多伦多、温哥华、悉尼和珀斯 [2] - 公司是中盘股和小盘股市场的专家，同时亦向用户更新蓝筹股、大宗商品及更广泛的投资动态 [2] - 团队提供的新闻和独特见解涵盖多个市场领域，包括但不限于生物技术与制药、采矿与自然资源、电池金属、石油与天然气、加密货币以及新兴的数字和电动汽车技术 [3] 技术与运营 - 公司一直是一家前瞻性并积极采用技术的机构 [4] - 人类内容创作者拥有数十年宝贵的专业知识和经验 [4] - 团队会使用技术来协助和优化工作流程 [4] - 内容生产遵循最佳实践，并符合搜索引擎优化要求 [5]

核心事件与产品批准 - 美国食品药品监督管理局于2025年8月15日批准Tonmya™用于治疗成人纤维肌痛，这是超过15年来首个新的纤维肌痛疗法[1] - Tonmya是一种首创的非阿片类镇痛药，预计将于2025年第四季度在美国上市[1][4] 关键人事任命 - 公司任命Ganesh Kamath为市场准入负责人，自2025年9月29日起生效[2] - Ganesh Kamath拥有超过25年的市场准入、定价和商业运营经验，曾在拜耳医疗、和记黄埔医药国际和CuriaGlobal等全球领先组织担任高级领导职务[1][3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家完全整合的生物技术公司，拥有已上市产品和在研候选药物管线[2][4] - 除Tonmya外，公司还销售两种用于成人急性偏头痛的治疗药物[4] - 在研产品组合专注于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学、罕见病和传染病领域[4] - 传染病产品组合包括TNX-801疫苗和TNX-4200，后者与美国国防威胁降低局签订了为期五年、总额高达3400万美元的合同[4] 产品临床开发进展 - TNX-102 SL正在北卡罗来纳大学由医生发起的研究用新药申请下进行开发，用于治疗急性应激反应和急性应激障碍，该研究由美国国防部资助[4] - 免疫学产品组合包括TNX-1500，一种用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病的人源化单克隆抗体[4] - 罕见病产品组合包括TNX-2900，正在开发用于治疗普拉德-威利综合征[4]

药物研发进展 - 公司计划推进TNX-2900项目进入二期临床试验，用于治疗普拉德-威利综合征[1] - TNX-2900是一种专有的镁强化鼻内催产素配方，旨在改善受体结合并减少与剂量相关的受体活性不一致性[1] - 二期试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计研究，评估TNX-2900在8至175岁PWS患者中的安全性、耐受性和有效性[2] - 试验主要疗效终点将是经过验证的临床试验贪食症问卷评分相对于基线的变化[2] 监管资格与设计ations - TNX-2900已获得美国FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病认定，若获批将使公司有资格获得可转让的优先审评券[1] - FDA已批准TNX-2900的研究性新药申请，允许其进入二期开发阶段[1] 疾病背景与未满足需求 - 普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性疾病，是危及生命的儿童肥胖的主要原因，发病率约为万分之一至三万分之一[3] - PWS患者平均预期寿命不到30岁，平均死亡年龄为221岁，存在紧急且未满足的治疗需求[2][6] - 当前干预措施难以持续且往往不足[3] 药物作用机制 - 研究表明PWS与催产素功能缺陷有关，催产素是一种通过催产素受体调节饱腹感和摄食行为的神经肽[4] - 传统的催产素治疗存在与剂量相关的受体活性不一致性，表现为"高剂量抑制"或"倒U型剂量反应"[4] - TNX-2900配方中添加镁旨在进一步增强催产素受体结合和信号传导，以提供更一致和选择性的受体激活，同时最大限度地减少脱靶的加压素效应[4] 公司平台与产品管线 - TNX-2900基于公司获得专利的鼻内镁强化催产素配方，专为儿童和青少年使用设计[7] - 公司还在与学术研究人员合作测试另一种鼻内配方TNX-1900，用于青少年肥胖、暴食症、自闭症患者的骨骼健康以及社交焦虑症[7] - 公司是一家完全整合的商业阶段生物技术公司，拥有已上市产品和在研候选药物管线[8] - 公司产品开发组合专注于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学和传染病[8]

核心观点 - 公司宣布完成FDA Type B Pre-IND会议 计划在2025年第四季度提交IND申请 以拓展TNX-102 SL用于治疗重度抑郁症的适应症 [1][2][3] 产品开发进展 - TNX-102 SL计划在2025年第四季度提交IND申请 随后进入2期临床试验 [3] - 公司获得FDA关于TNX-102 SL用于重度抑郁症开发的积极反馈 计划提交补充新药申请(sNDA) [1] - FDA认为长期安全性数据收集计划总体合理 可能简化开发路径 [2] 产品特性与优势 - TNX-102 SL是盐酸环苯扎林的舌下片制剂 通过快速跨黏膜吸收绕过首过肝代谢 减少长半衰期活性代谢物去甲环苯扎林的产生 [4] - 作为三级胺三环类药物 具有5-HT2A血清素 α1-肾上腺素 H1-组胺和M1-毒蕈碱受体的强结合和拮抗活性 [4] - 与FDA批准的三级胺三环类抗抑郁药相比 使用剂量低十倍以上 且对体重 血压 认知和性功能的不良影响较小 [2] 现有适应症与临床数据 - TNX-102 SL已获FDA批准用于治疗纤维肌痛 品牌名Tonmya [3][4] - 在3期RESILIENT研究中 TNX-102 SL治疗组通过贝克抑郁量表(BDI)显示改善抑郁症状 未校正p值<0.05 [3] - 专利保护预计使Tonmya在美国市场独占期至2034年 使用方法专利可能延长至2044年 [4] 研发管线布局 - TNX-102 SL正在开发用于急性应激反应/急性应激障碍 长期COVID PTSD 酒精使用障碍和阿尔茨海默病躁动 [4] - 公司免疫学管线包括TNX-1500 一种靶向CD40配体的Fc修饰人源化单克隆抗体 用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病 [6] - 传染病管线包括TNX-801(猴痘和天花疫苗)和TNX-4200(广谱抗病毒小分子) 后者与美国国防部签订高达3400万美元的五年合同 [6] 公司背景 - 公司是一家完全整合的生物技术企业 拥有已上市产品和开发候选药物管线 [5] - 近期获得FDA批准Tonmya 用于治疗纤维肌痛 这是15年多来首个获批准的新型纤维肌痛处方药 [6] - 还销售两种成人急性偏头痛治疗药物 在马里兰州弗雷德里克拥有先进的传染病研究设施 [6]

产品管线与合作协议 - 公司获得TNX-4800的全球授权，这是一种针对莱姆病致病菌外表面蛋白A的长效人源单克隆抗体[2] - TNX-4800计划作为年度季节性预防用药，在春季皮下注射一剂，提供直至秋季的整个蜱虫季节的保护[2] - 该抗体由UMass Chan Medical School的研究人员开发，技术授权给公司[2] - 公司计划进行适应性II/III期研究，目标为提交生物制剂许可申请[1][3] 市场机会与竞争格局 - 美国莱姆病流行地区约有7000万人符合治疗条件[2] - 目前尚无FDA批准的莱姆病疫苗或预防性药物[2] - 莱姆病是美国最常见的媒介传播感染，发病率逐年攀升[3] - 两种长效单克隆抗体产品已获FDA批准用于呼吸道合胞病毒预防，为同类产品路径提供先例[7] 产品作用机制与优势 - TNX-4800通过结合OspA，阻断伯氏疏螺旋体在受感染鹿蜱中肠内的成熟，从而防止细菌传播[3][6] - 单次给药旨在在整个蜱虫季节维持保护性抗体滴度，不依赖接受者的免疫系统产生抗体[3] - 该方法绕开了正在开发的OspA疫苗所需的多剂量方案，以及因自身免疫风险担忧已撤市的FDA批准疫苗[3][12] 公司业务概览 - 公司是一家完全整合的生物制药公司，拥有已上市产品和在研候选药物管线[2][8] - 公司产品组合专注于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学和传染病领域[8] - 公司最近获得Tonmya的FDA批准，这是一种用于治疗纤维肌痛的首创非阿片类镇痛药，这是15年多以来纤维肌痛新处方药的首次批准[8]

产品获批与临床数据 - Tonmya于2025年8月15日获FDA批准用于治疗纤维肌痛 成为15年来首个获FDA批准的纤维肌痛新疗法[1] - 两项关键III期研究（RELIEF和RESILIENT）显示 Tonmya较安慰剂显著降低纤维肌痛疼痛[1][2] - Tonmya在广泛性疼痛、睡眠障碍和疲劳等核心纤维肌痛症状上表现出一致改善[1] - 药物耐受性良好 支持其作为纤维肌痛长期治疗方案的潜力[1] - Tonmya预计在第四季度实现商业化供应[1] 疾病背景与市场空间 - 纤维肌痛是一种慢性疼痛疾病 由中枢神经系统感官和疼痛信号放大引起[4] - 美国约有1000万成年人受纤维肌痛影响 其中约80%为女性[4] - 患者医疗成本是普通人群的两倍[4] 药物特性与专利保护 - Tonmya是环苯扎林盐酸盐舌下片专利制剂 通过快速经黏膜吸收避免首过肝代谢[5] - 作为三级胺三环化合物 对5-HT2A血清素、α1-肾上腺素、H1-组胺和M1-毒蕈碱受体具有拮抗活性[6] - 已获得美国专利号9636408、9956188、10117936、10357465和10736859 预计提供美国市场独占权至2034年[6] - 使用方法相关专利申请可能将独占期延长至2044年[6] 临床试验设计 - RELIEF研究为期14周 在美国40个中心招募503名成人患者[7] - RESILIENT研究在美国33个中心招募457名成人患者[7] - 两项研究均采用2周2.8mg导入期后12周5.6mg维持剂量方案[7] - 主要终点为基线至第14周每日疼痛强度评分变化[7] - RALLY研究显示更大但未达显著性的治疗效果 安全性表现一致[8] 公司研发管线 - 公司为完全整合的生物技术企业 拥有已上市产品和开发中候选药物[9] - 开发管线聚焦中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学和传染病领域[9] - TNX-102SL正在开发用于治疗急性应激反应和急性应激障碍[9] - TNX-1500为靶向CD40L的Fc修饰人源化单抗 开发用于预防移植物排斥和治疗自身免疫疾病[9] - TNX-801正开发用于猴痘和天花疫苗 TNX-4200为靶向CD45的小分子广谱抗病毒剂[9] - 与美国国防部签订价值3400万美元的TNX-4200开发合同[9]

**Tonix Pharmaceuticals Holding Corp (TNXP) 电话会议纪要关键要点** **一、 公司概况与核心业务** * 公司为纳斯达克上市公司 股票代码TNXP[2] * 核心产品Onmya于2025年8月15日获得FDA批准 用于治疗成人纤维肌痛[2] * 公司拥有商业化基础设施 目前销售两款偏头痛处方药 是一家从概念到FDA批准再到上市的全整合型公司[2] * 公司拥有令人兴奋的研发管线[3] **二、 纤维肌痛（Fibromyalgia）市场与疾病背景** * 美国纤维肌痛患者约1000万成年人 其中约300万被确诊并接受治疗 诊断率约30%[4] * 流行病学数据多来自COVID疫情前 专家认为美国纤维肌痛患者群体在增长 部分原因是许多长期COVID患者被认为也患有纤维肌痛[4] * 诊断过程平均耗时6年 FDA通过授予快速通道资格承认纤维肌痛是一种严重疾病[10] * 纤维肌痛现在被称为典型的伤害可塑性综合征 主要症状包括广泛性疼痛、疲劳、睡眠问题和脑雾[10] * 纤维肌痛有多种诱因 包括感染后恢复、事故或烧伤、创伤、心理创伤以及化疗和癌症[12] * 50%的纤维肌痛患者最终申请残疾补助[20] **三、 产品Onmya（环苯扎林舌下片）的差异化与优势** * Onmya是首个被设计用于靶向非恢复性睡眠的药物 睡前服用 通过改善睡眠来改善疼痛[17][25] * 其作用机制是通过舌下黏膜给药 绕过肝脏代谢 减少主要代谢物去甲环苯扎林的生成 该代谢物是强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂 可能引起失眠[23] * 与口服环苯扎林仅能提供1个月的短暂益处不同 Onmya在两个三期研究中显示出持久的疼痛减轻效果并获得FDA标签认可[22][24] * 与已上市药物相比 Lyrica属于加巴喷丁类药物 Cymbalta和Savella属于SNRI类药物 而Onmya是首个新类别药物 称为叔胺类三环药物[25] * 产品优势体现在三个方面 疗效、耐受性以及两者的结合 其耐受性特征令人印象深刻[27] * 该产品未被美国缉毒局（DEA）列入管制药品目录 而同类药物Lyrica即使管制级别最低也极少被处方[28] **四、 市场竞争与未满足需求** * 当前纤维肌痛治疗领域存在巨大未满足需求 已获批的三款药物存在诸多问题 Lyrica有体重增加、髋部骨折等副作用 Cymbalta和Savella有胃肠道副作用、性功能减退和失眠等问题[26] * 索赔数据显示 在纤维肌痛诊断18个月后 使用阿片类药物的患者数量远超所有三种FDA批准药物之和 阿片类药物被广泛超说明书使用[29] * 专家认为阿片类药物不仅不应使用 甚至应列为禁忌 因为长期使用会使纤维肌痛患者敏感化 使病情恶化[30] * Onmya作为非阿片类镇痛剂 与Vertex公司2025年1月获批的用于急性疼痛的非阿片类药物Turnavic同属令人兴奋的新领域 但急性和慢性疼痛非常不同[30] **五、 商业化 launch 策略与目标** * 公司两年前收购了两款已上市的偏头痛药物 以建立自有商业基础设施来支持本次产品上市[33] * 纤维肌痛市场高度集中 约5%的医疗保健提供者诊断了70%的患者并开具了70%的处方[33] * 初始目标为25000名核心医疗保健提供者 他们覆盖了当前300万已确诊并接受治疗的患者[33] * 公司计划通过10名内部代表和雇佣70-80名合同代表（采用租购模式 最终计划内部化）来覆盖市场[34] * 最终目标还包括吸引约700万未确诊的患者 因为现有治疗方案缺乏吸引力导致许多人未寻求诊断[34] * 产品定价（WAC）尚未公布 定价策略将考虑纤维肌痛患者给医疗系统带来的高昂成本 包括住院、就诊、不必要的手术和多重用药 以及使用非阿片类药物治疗慢性疼痛患者为系统带来的整体益处[39][40] **六、 其他重要信息** * 诊断标准已演变 2016年标准不再需要评估压痛点 基于病史即可诊断 甚至可通过远程医疗进行[7][8] * 纤维肌痛不是排他性诊断 它常与其他疾病共存 例如狼疮或类风湿关节炎患者也可能同时患有纤维肌痛[15][16] * 睡眠在纤维肌痛中扮演重要角色 这一认识可追溯至1975年[17] * 有文献表明早期干预可能改变疾病进程 公司希望未来能对此进行研究[18] * 公司使用一家大型知名合同销售组织进行推广 但未公开具体名称[36][38]

公司动态 - 首席执行官Seth Lederman博士将于2025年9月4日美国东部时间下午1:35参加Cantor全球医疗大会的炉边谈话活动 [1] - 炉边谈话的网络直播将在公司官网投资者板块的活动页面提供 活动结束后2小时可观看回放 回放将持续90天 [2] 业务概览 - 公司为完全整合的生物技术企业 拥有已上市产品和在研候选药物管线 [3] - 近期获得FDA批准Tonmya™ 这是15年来首个获批的纤维肌痛新处方药 属于首创非阿片类镇痛药 用于治疗影响数百万成年人的慢性疼痛疾病 [3] - 目前销售两款成人急性偏头痛治疗药物 [3] 研发管线 - 中枢神经系统领域正在开发TNX-102 SL 用于治疗急性应激反应和急性应激障碍 由美国国防部资助在北卡罗来纳大学开展OASIS研究 [3] - 免疫学管线包括用于解决器官移植排斥、自身免疫和癌症的生物制剂 其中TNX-1500为Fc修饰的人源化抗CD40配体单抗 用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫疾病 [3] - 传染病管线包含开发中的TNX-801疫苗（针对猴痘和天花）以及TNX-4200小分子广谱抗病毒药物 后者与美国国防威胁降低机构签订价值高达3400万美元的五年期合同 用于改善生物威胁环境下军事人员的医疗准备状态 [3] - 在马里兰州弗雷德里克拥有并运营先进传染病研究设施 [3] 产品信息 - Tonmya™禁用于对环苯扎林或任何非活性成分过敏的患者 [8] - 禁止与单胺氧化酶抑制剂同时使用或在停用MAO抑制剂14天内使用 [9] - 禁用于心肌梗死急性恢复期、心律失常、心脏传导阻滞、充血性心力衰竭患者 [9] - 禁用于甲状腺功能亢进患者 [10] - 最常见不良反应（发生率≥2%且高于安慰剂组）包括口腔感觉减退、口腔不适、味觉异常、嗜睡、口腔感觉异常、口腔疼痛、疲劳、口干和口腔溃疡 [17]