文章核心观点 - Tonix Pharmaceuticals 宣布获得新型非阿片类镇痛药 TNX-4900 的全球独家授权 该药物在多种神经性疼痛动物模型中显示出疗效 并计划推进其进入新药临床试验申请阶段 [1] 药物管线与研发进展 - TNX-4900 是一种高选择性小分子 Sigma-1受体拮抗剂 在糖尿病和化疗诱导的神经性疼痛临床前模型中 单次和长期给药后均能显著且持久地减少疼痛行为 且未观察到耐受性或运动障碍迹象 [1][4] - 该化合物以纳摩尔级亲和力结合人Sigma-1受体 选择性超过Sigma-2受体100倍以上 具有高血脑屏障渗透性和良好的口服生物利用度 [2] - 公司计划通过扩展的药代动力学、制剂和安全性研究来推进TNX-4900 以支持其进入新药临床试验申请阶段 [4] - 公司研发管线还包括用于治疗急性应激反应和重性抑郁障碍的TNX-102 SL 用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病的TNX-1500 用于治疗Prader-Willi综合征的TNX-2900 以及用于预防莱姆病的TNX-4800等 [5] 公司业务与市场地位 - Tonix Pharmaceuticals 是一家完全整合的商业化生物技术公司 拥有已上市产品和在研候选药物管线 [1][5] - 公司销售FDA批准的TONMYA 这是15年多来首个获FDA批准用于治疗纤维肌痛的新型非阿片类镇痛处方药 [5] - 公司还销售两种用于成人急性偏头痛的治疗药物 Zembrace SymTouch和Tosymra [5] - 公司研发组合专注于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学、罕见病和传染病领域 [5] - 公司拥有并运营一个先进的传染病研究设施 并与美国国防部签订了价值高达3400万美元的合同 以开发针对生物威胁环境的广谱抗病毒药物TNX-4200 [5][6] 管理层观点与药物设计背景 - 公司管理层认为Sigma-1受体拮抗作用作为一类有前景的非阿片类、非成瘾性镇痛药 已引起相当大的科学兴趣 并相信TNX-4900有潜力成为同类最佳药物 [2] - TNX-4900 源自罗格斯大学领导的一项基于结构的药物设计项目 采用了计算机辅助和人工智能驱动的方法来设计这类新型选择性Sigma-1受体拮抗剂 [2] - 该药物的共同发明人及罗格斯大学的教授认为 此项基础研究是开发慢性疼痛非阿片类解决方案的重要一步 [3]