Exploring clinical development plan options including a controlled human infection model (CHIM) and a Phase 2/3 adaptive field study Expect to have investigational product of TNX-4800 (anti-Borrelia OspA mAb) available for clinical trials in early 2027 Approximately 70 million people that live, work or vacation in areas of the U.S. in which Lyme disease is endemic could potentially benefit from pre-exposure prophylaxis CHATHAM, N.J., Dec. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Na ...

文章核心观点 - Tonix Pharmaceuticals 宣布获得新型非阿片类镇痛药 TNX-4900 的全球独家授权 该药物在多种神经性疼痛动物模型中显示出疗效 并计划推进其进入新药临床试验申请阶段 [1] 药物管线与研发进展 - TNX-4900 是一种高选择性小分子 Sigma-1受体拮抗剂 在糖尿病和化疗诱导的神经性疼痛临床前模型中 单次和长期给药后均能显著且持久地减少疼痛行为 且未观察到耐受性或运动障碍迹象 [1][4] - 该化合物以纳摩尔级亲和力结合人Sigma-1受体 选择性超过Sigma-2受体100倍以上 具有高血脑屏障渗透性和良好的口服生物利用度 [2] - 公司计划通过扩展的药代动力学、制剂和安全性研究来推进TNX-4900 以支持其进入新药临床试验申请阶段 [4] - 公司研发管线还包括用于治疗急性应激反应和重性抑郁障碍的TNX-102 SL 用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫性疾病的TNX-1500 用于治疗Prader-Willi综合征的TNX-2900 以及用于预防莱姆病的TNX-4800等 [5] 公司业务与市场地位 - Tonix Pharmaceuticals 是一家完全整合的商业化生物技术公司 拥有已上市产品和在研候选药物管线 [1][5] - 公司销售FDA批准的TONMYA 这是15年多来首个获FDA批准用于治疗纤维肌痛的新型非阿片类镇痛处方药 [5] - 公司还销售两种用于成人急性偏头痛的治疗药物 Zembrace SymTouch和Tosymra [5] - 公司研发组合专注于中枢神经系统疾病、免疫学、免疫肿瘤学、罕见病和传染病领域 [5] - 公司拥有并运营一个先进的传染病研究设施 并与美国国防部签订了价值高达3400万美元的合同 以开发针对生物威胁环境的广谱抗病毒药物TNX-4200 [5][6] 管理层观点与药物设计背景 - 公司管理层认为Sigma-1受体拮抗作用作为一类有前景的非阿片类、非成瘾性镇痛药 已引起相当大的科学兴趣 并相信TNX-4900有潜力成为同类最佳药物 [2] - TNX-4900 源自罗格斯大学领导的一项基于结构的药物设计项目 采用了计算机辅助和人工智能驱动的方法来设计这类新型选择性Sigma-1受体拮抗剂 [2] - 该药物的共同发明人及罗格斯大学的教授认为 此项基础研究是开发慢性疼痛非阿片类解决方案的重要一步 [3]

公司临床进展 - 美国FDA已批准TNX-102 SL用于治疗成人重度抑郁症的临床试验申请[1] - 公司计划在2026年中期启动可能成为关键性研究的2期HORIZON研究[1][2] - 该研究为期6周 计划招募约360名患者 在美国约30个中心进行[2] 产品管线与特性 - TNX-102 SL是一种已获专利的环苯扎林盐酸盐舌下片制剂 其独特配方旨在绕过肝脏首过效应 实现快速黏膜吸收[5] - 该药物是一种三级胺三环类多功能药剂 对5-HT2A血清素 α1-肾上腺素 H1-组胺和M1-毒蕈碱受体具有强效结合和拮抗活性[5] - TNX-102 SL已获得美国FDA批准用于治疗成人纤维肌痛 品牌名为TONMYA[5][7] - 公司拥有多项美国专利 预计可为TNX-102 SL提供美国市场独占权至2034年 pending的用途专利可能将独占期延长至2044年[5][6] 市场机会与需求 - 美国每年有超过2100万成年人经历重度抑郁发作 凸显了巨大的未满足医疗需求[1][4] - 现有抗抑郁药物常因体重增加 睡眠中断和性功能障碍等副作用 导致许多患者无法获得充分缓解或中止治疗[4] - TNX-102 SL针对与抑郁相关的睡眠障碍 这是一种新颖的作用机制[2][3] 公司业务概览 - 公司是一家完全整合的生物技术公司 拥有已上市产品和在研产品管线[7] - 已上市产品包括用于治疗纤维肌痛的TONMYA 以及两种用于治疗成人急性偏头痛的药物Zembrace SymTouch和Tosymra[7] - 研发管线专注于中枢神经系统 disorders 免疫学 免疫肿瘤学 罕见病和传染病领域[7]

Tonix Pharmaceuticals (TNXP) FDA Approval Briefing - 关键要点总结 公司及产品信息 - **公司**: Tonix Pharmaceuticals (TNXP) [3] - **获批产品**: TONMYA（舌下含服环苯扎林HCl片剂），用于治疗纤维肌痛 [7][8] - **产品特性**: 非阿片类镇痛药，通过舌下黏膜吸收绕过肝脏首过代谢，减少代谢产物norecyclobenzaprine的积累（该代谢物会阻断口服环苯扎林对纤维肌痛的疗效）[18][19] - **剂量**: 前14天每晚2.8mg，之后增至5.6mg（老年或轻度肝损伤患者维持2.8mg）[22][23] 临床数据与疗效 - **试验设计**: 两项III期双盲随机对照试验（共约1,000名患者）[24] - **试验1**: TONMYA组疼痛评分降低1.9 vs 安慰剂组1.5 (p=0.01) [25] - **试验3**: TONMYA组降低1.8 vs 安慰剂组1.2 (p<0.001) [25] - **应答率**: 30%疼痛减轻被视为临床有意义 [26] - 试验1: 47%患者达到应答标准 [26] - 试验3: 46%患者达到应答标准 [26] - **安全性**: 常见不良反应包括口腔感觉减退、嗜睡、口干等，未报告认知功能障碍或滥用潜力 [28] 市场与商业化策略 - **市场规模**: 美国超1,000万成人患纤维肌痛，仅270万被诊断和治疗（75%未确诊）[33][34] - **当前治疗痛点**: - 一线治疗失败率85%（因疗效不足或耐受性差）[34] - 80%患者使用多种处方药，包括超说明书使用阿片类药物（如羟考酮、氢可酮）[37] - **商业化准备**: - 销售团队: 90名代表（10名内部+80名合约）[41][42] - 渠道: 聚焦前5%高处方医生（约2.5万名，占70%处方量）[40][42] - 疾病教育: "Move Fibro Forward"活动前三周吸引3.6万独立访客，15%下载患者指南 [38][39] - **财务**: - Q2末现金1.25亿美元，Q3融资5,000万美元，无债务 [16] - 预计现金可支撑至2026年 [17][30] 专利与竞争壁垒 - **核心专利**: 共晶专利（环苯扎林与甘露醇形成）覆盖至2034年（不含专利延期）[94][96] - **竞品格局**: 过去15年无纤维肌痛新药获批，现有竞品无销售团队推广 [56] 风险与挑战 - **市场渗透障碍**: - 患者诊断延迟（平均7年）[78] - 需改变超说明书用药习惯（如阿片类药物）[70] - **长期目标**: 覆盖未确诊患者群体（约750万）及推动早期治疗 [66][68] ``` 注：所有数据点均严格引用自原文编号，未添加外部信息。省略了会议流程、问答环节技术细节等非实质性内容。