收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度总收入为2620万美元，其中Viatris合作收入1870万美元（同比增长31%）[8] - 2025年第二季度总收入为26,195千美元，同比增长84%，其中Viatris合作协议收入18,695千美元，许可收入7,500千美元[33] - 2025年上半年净收入为41,256千美元，相比2024年同期的净亏损28,193千美元实现扭亏为盈[33] - 2025年第二季度每股基本收益为1.09美元，相比2024年同期的每股亏损0.34美元显著改善[33] - 非GAAP运营净亏损为420万美元，较2024年同期改善[11] - 2025年第二季度非GAAP净亏损为4,225千美元，较2024年同期的6,250千美元亏损有所收窄[35] 成本和费用（同比环比） - 研发费用为1050万美元（含100万美元股权补偿），SG&A费用为1840万美元（含350万美元股权补偿）[11] - 2025年第二季度研发费用为10,490千美元，同比增长5%[33] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为18,430千美元，同比增长8%[33] 业务线表现 - YUPELRI在美国的净销售额为6630万美元，同比增长22%[5][6] - TRELEGY 2025年第二季度全球净销售额约为11亿美元，同比增长4%[7] - 2025年第二季度YUPELRI净销售额（Viatris记录100%）为66,330千美元，同比增长22%[33] - 医院渠道剂量需求同比增长31%[6] 管理层讨论和指引 - 2025年全年TRELEGY全球净销售额预计达34亿美元（较2024年下降1%），将触发5000万美元里程碑付款[9] 现金及资产 - 公司现金及等价物总额为3.388亿美元，无债务[5][11] - 公司现金及现金等价物和短期有价证券从2024年12月31日的88,350千美元增长至2025年6月30日的338,804千美元，增长283%[30] - 公司总资产从2024年12月31日的354,161千美元增长至2025年6月30日的426,035千美元，增长20%[30] 特许权及里程碑款项 - 公司完成TRELEGY ELLIPTA特许权权益出售，获得2.25亿美元一次性现金支付[5][9] - 因YUPELRI在中国获批，获得Viatris支付的750万美元里程碑款项[3][6] - 2025年第二季度实现75,137千美元的或有里程碑和特许权资产净收益[33]

核心观点 - 公司2025年第二季度业绩表现强劲，主要得益于商业化增长、运营纪律和ampreloxetine研发进展 [2] - YUPELRI在美国市场表现优异，中国获批带来750万美元里程碑付款 [2] - 完成TRELEGY特许权权益战略变现，获得2.25亿美元收入 [2] - 资产负债表稳健，持有3.39亿美元现金且无债务 [5] 运营亮点 YUPELRI表现 - 2025年第二季度美国净销售额达6630万美元，同比增长22% [5][6] - 客户需求季度增长4% [6] - 医院渠道剂量使用量同比增长31% [6] - 中国获批触发Viatris支付750万美元里程碑款项 [6] Ampreloxetine研发进展 - 关键3期CYPRESS研究预计2025年夏末完成入组，6个月后公布顶线数据 [2][6] - 正在推进医学事务和商业化准备工作 [6] - 已获美国孤儿药认定，计划根据3期结果提交NDA申请 [14] TRELEGY销售 - 2025年第二季度全球净销售额约11亿美元，同比增长4% [4] - 2025年迄今销售额约20亿美元，同比增长8% [4] - 预计2025年全球净销售额将达34亿美元，触发5000万美元里程碑 [6] 财务表现 第二季度财务数据 - 总收入2620万美元，包括Viatris合作收入1870万美元和许可收入750万美元 [10] - Viatris合作收入同比增长31% [10] - 研发支出1050万美元，同比增长5% [10] - 销售及管理费用1840万美元，同比增长8% [10] - 净收入5480万美元，去年同期净亏损1650万美元 [10] 资产负债表 - 截至2025年6月30日，现金及等价物为3.388亿美元 [10] - 总资产4.26亿美元，股东权益2.248亿美元 [27] 战略举措 - 董事会战略评估委员会持续评估各种战略选择以提升股东价值 [7] - 完成TRELEGY特许权权益出售，获得2.25亿美元一次性付款 [6] - 专注于资本配置纪律和向股东返还超额现金 [7] 产品管线 Ampreloxetine - 每日一次选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂，用于治疗MSA患者的nOH症状 [14] - 3期CYPRESS研究评估疗效和持久性，主要终点为OHSA综合评分变化 [15] YUPELRI - 美国首个也是唯一每日一次雾化LAMA支气管扩张剂，用于COPD维持治疗 [3] - 公司与Viatris按35:65比例分享净损益 [24]

公司财务报告安排 - 公司将于2025年8月12日美股收盘后公布2025年第二季度财务业绩并提供业务更新 [1] - 电话会议及网络直播将于美东时间当天下午5点（美西时间下午2点/格林尼治时间晚上9点）举行 [1] 会议参与信息 - 电话会议需提前注册 网络直播可通过公司官网投资者关系页面的"活动与演示"栏目参与 [2] - 网络直播回放将在公司官网保留至2025年9月11日 [2] 公司业务概况 - 核心业务聚焦开发改善患者生活的创新药物 拥有FDA批准的COPD维持治疗药物YUPELRI®（revefenacin吸入溶液） [3] - 研发管线包含后期候选药物安普乐西汀（ampreloxetine） 该每日一次的去甲肾上腺素再摄取抑制剂有望成为治疗多系统萎缩症（MSA）患者神经源性直立性低血压（nOH）的首创疗法 [3] 公司标识信息 - THERAVANCE BIOPHARMA®等商标在美国及其他特定国家注册 YUPELRI®为Viatris Specialty LLC注册商标 [4]

行业概述 - 行业由中小型制药公司组成 专注于人类和兽医用药 部分公司依赖单一上市药物或管线候选药物 收入主要来自与大药企的合作预付款或里程碑付款[4] - 行业Zacks排名第96位 位列所有245个行业的前39% 历史数据显示排名前50%的行业表现优于后50% 幅度超过2:1[9] 行业表现与估值 - 年内行业股价整体上涨5.6% 跑赢医疗板块(-2.9%)但略逊于标普500指数(6.9%)[11] - 当前市销率(P/S TTM)为2.32 低于标普500(5.66)和医疗板块(2.37) 五年波动区间为1.93-3.56 中位数2.42[12] 核心驱动因素 - 管线成功与否显著影响股价 罕见病、肿瘤新疗法、肥胖症、免疫学和神经科学等领域的创新成果是关键催化剂[5][3] - 行业并购活动活跃 与知名药企达成含股权投资的合作协议被视为积极信号[6] - 人工智能和机器学习技术加速药物发现过程 个性化疗法开发成为投资重点[7] 重点公司分析 Catalyst Pharmaceuticals (CPRX) - 核心药物Firdapse用于治疗罕见病LEMS 与Teva专利诉讼和解后 美国市场独占权延长至2035年2月[16] - 新收购药物Agamree于2024年在美国上市 年内股价微涨0.4% 2025年EPS预期从2.23美元上调至2.25美元[17] Theravance Biopharma (TBPH) - 与Viatris合作销售的COPD治疗药物Yupelri需求强劲 正在开发三期候选药物ampreloxetine[20] - 年内股价大涨22.6% 但2025年EPS预期从3美分下调至1美分[21] Larimar Therapeutics (LRMR) - 主攻罕见病领域 核心管线nomlabofusp拟于2026年Q2提交加速审批申请 可能成为首个FA蛋白替代疗法[24] - 年内股价下跌18.3% 2025年亏损预期从1.90美元收窄至1.89美元[25] Zevra Therapeutics (ZVRA) - 新药Miplyffa获FDA批准治疗NPC 早期采用超预期 计划2025年下半年提交欧盟申请[28] - 出售优先审评券获1.5亿美元 年内股价飙升53.4% 2025年EPS预期从31美分大幅上调至76美分[29] Aldeyra Therapeutics (ALDX) - 主打RASP调节剂 已重新提交干眼症药物reproxalap的NDA 含达到主要终点的Dry Eye Chamber研究数据[31] - 年内股价微跌0.4% 2025年亏损预期从1.03美元收窄至90美分[32]

公司动态 - Theravance Biopharma宣布合作伙伴Viatris获得中国NMPA批准YUPELRI®（revefenacin）吸入溶液用于慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗 这是中国首个获批的每日一次雾化长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA）[1] - 该批准触发Viatris向Theravance Biopharma支付一次性里程碑款项750万美元 预计将在2025年第三季度收到 公司还有资格获得高达3750万美元的销售里程碑付款以及中国净销售额14%至20%的分层特许权使用费[2] - Viatris负责YUPELRI在中国市场的所有开发和商业化工作 Theravance Biopharma无需承担任何商业成本[7] 财务状况 - 截至2025年3月31日 公司拥有现金1.31亿美元 近期通过向GSK出售TRELEGY特许权获得额外2.25亿美元 并拥有美国YUPELRI利润的35%分成权[3] - 公司可能从Royalty Pharma获得高达1.5亿美元的近期TRELEGY里程碑付款[3] 研发进展 - 公司接近完成CYPRESS研究的开放标签部分入组 该研究是ampreloxetine在多系统萎缩相关症状性神经源性直立性低血压中的注册性研究[3] - ampreloxetine是一种每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 正在开发用于治疗多系统萎缩（MSA）患者的症状性神经源性直立性低血压（nOH）[4] - Study 0170数据显示ampreloxetine治疗可增加去甲肾上腺素水平 对血压产生有利影响 并带来具有临床意义且持久的症状改善 且未出现卧位高血压恶化信号[4] - 在美国 ampreloxetine已获得治疗MSA患者症状性nOH的孤儿药资格认定 如果正在进行的3期CYPRESS研究结果支持 公司计划提交新药申请（NDA）[4] 产品管线 - YUPELRI®（revefenacin）吸入溶液已获FDA批准用于COPD患者的维持治疗[6] - ampreloxetine有潜力成为首个有效治疗MSA患者一系列主要症状的疗法[6][8] 市场潜力 - YUPELRI是中国首个获批的每日一次雾化LAMA COPD药物 具有显著市场潜力[1][7] - ampreloxetine针对罕见神经系统疾病中未满足的医疗需求 若获批将填补治疗空白[3][4]

公司与GSK的交易 - Theravance Biopharma宣布将其在Trelegy Ellipta的剩余特许权权益以2.25亿美元现金出售给GSK [1] - 公司有权获得一次性现金支付2.25亿美元，并可能在2025年和2026年从Royalty Pharma获得高达1.5亿美元的里程碑付款 [2] - 该交易是公司战略评估委员会为最大化股东价值而采取的首个举措 [2] 股价表现 - 消息公布后，Theravance股价昨日上涨22% [2] - 今年以来，公司股价累计上涨18.5%，而行业整体下跌1.9% [3] Trelegy Ellipta相关权益 - 2024年Trelegy Ellipta净销售额达34.6亿美元，公司因此从Royalty Pharma获得5000万美元里程碑付款 [4] - 若2025年和2026年Trelegy Ellipta全球净销售额分别达到约34.1亿美元和35.1亿美元，公司将获得1.5亿美元里程碑付款 [4] - 该交易不会影响公司2025年财务指引 [5] 历史交易与总价值 - 2022年公司将其在Trelegy Ellipta的销售特许权权益出售给Royalty Pharma，但保留部分未来里程碑付款权利 [8] - 加上本次交易和预期里程碑付款，Trelegy Ellipta的潜在总价值可能达到15.2亿美元 [8] Yupelri商业化与收入 - 公司通过与Viatris合作在美国销售COPD治疗药物Yupelri [9] - 公司与Viatris分享Yupelri在美国的利润和亏损，公司获得35%的利润 [10] - 2025年第一季度，公司从Yupelri销售中获得1540万美元合作收入，同比增长6.2% [11] 研发管线进展 - 公司正在开发候选药物ampreloxetine，用于治疗多系统萎缩患者的神经源性直立性低血压 [11] - 评估ampreloxetine的III期CYPRESS研究预计将在夏末完成患者入组，顶线数据预计在入组完成后六个月公布 [12] 行业比较 - Immunocore Holdings是生物技术领域的顶级股票，目前Zacks排名第一 [13] - 过去60天，Immunocore 2025年每股亏损预期从1.57美元收窄至86美分，2026年从1.80美元收窄至1.34美元 [14] - 今年以来，Immunocore股价累计上涨31.1% [14]

财务数据和关键指标变化 - 公司已显著减少现金消耗，这通过公司进行的一些重组以及 YUPELRI 的增长得以实现 [30] - 公司资产负债表上有 1.3 亿美元，还有潜在的 1.5 亿美元 Trelegy 里程碑款项，若今年 YUPELRI 达到 2.5 亿美元销售额，还可能获得 2500 万美元里程碑款项 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 YUPELRI 业务 - 过去几个季度，医院业务表现强劲，整体 YUPELRI 业务也在增长，且医院业务的单位销量增长更快，主要得益于去年第二季度开始获得越来越多的处方集胜利 [3] - 约 80% 出院患者带有 YUPELRI 处方，出院患者数量不断增加，直接为 Viatris 商业组织带来更多业务 [4] Ampreloxetine 业务 - 处于治疗 MSA 患者神经源性直立性高血压的 3 期阶段，在 AAN 会议和 IMSA 会议上有多项展示，引起了极大的兴奋和关注 [16][17] - 针对约 4 万名患者的罕见病市场，若能证明 Ampreloxetine 综合评分有所改善，将进入目前尚无产品的市场 [19] Trelegy 业务 - 一直是公司的重要资金来源，在哮喘和 COPD 领域表现出色，且在哮喘领域的表现可能被低估，一直在持续增长 [33][34] 各个市场数据和关键指标变化 - MSA 患者神经源性直立性高血压市场是一个约有 4 万患者的罕见病市场，目前尚无有效治疗产品 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续与 Viatris 合作，优化 YUPELRI 业务，包括改善护理过渡执行，以实现产品的长期价值 [2][3] - 专注于 Ampreloxetine 的 3 期项目，设计高效的商业化计划，利用 YUPELRI 的现金流为其提供资金支持 [30][32] - 若有多余资金，公司打算将其返还给股东，但目前重点是 YUPELRI 的成功、与 Viatris 的合作以及 Ampreloxetine 的成功开发 [37][38] 行业竞争 - YUPELRI 方面，与 ensifentrine 竞争较小，患者若未使用 YUPELRI，可能会回到三联疗法或因无法使用手持疗法而再次住院 [10] - Ampreloxetine 方面，与现有常用于非标签治疗的疗法相比，其优势在于不会增加仰卧位高血压，而现有疗法会增加内源性或外源性去甲肾上腺素，导致仰卧位高血压 [21][23] - Trelegy 方面，由于 Ellipta 设备复杂，难以作为多源产品重新打造，在哮喘和 COPD 领域短期内不太可能有产品取代它 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为 YUPELRI 仍处于增长的早期阶段，有很大的增长空间，可继续与合作伙伴合作利用机会 [9] - Ampreloxetine 若能证明综合评分有所改善，将为 MSA 患者带来巨大的生活质量改善，公司对其前景感到非常兴奋 [19] - Trelegy 在哮喘和 COPD 领域表现出色，未来很长一段时间内仍有光明的前景，不太可能有产品取代它 [34][35] 其他重要信息 - 公司在 Ampreloxetine 的 3 期研究中，非常注重患者和研究地点的选择，以确保患者能得到全程护理，并在研究中进行患者富集设计，以提高研究的有效性 [26][28] 问答环节所有提问和回答 问题: 如何改善 YUPELRI 护理过渡执行并实现患者长期价值 - 过去几个季度医院业务强劲，整体业务也在增长，医院业务单位销量增长更快得益于处方集胜利 [3] - 约 80% 出院患者带有 YUPELRI 处方，出院患者增多为 Viatris 带来更多业务，双方销售代表合作更好，且产品支气管扩张效果好 [4][5] 问题: 患者是在首次处方填充还是续方时流失 - 公司在首次填充和后续通过区域肺科医生跟进时都会流失一些患者，但双方组织在实地合作有所改善 [8] 问题: 患者最终接受何种治疗，ensifentrine 进入市场对 COPD 格局有何影响 - 公司未看到 YUPELRI 患者大量转向 ensifentrine，若患者未使用 YUPELRI，可能会回到三联疗法或再次住院 [10] 问题: 渠道优化进展如何，达到最终目标需要多长时间 - 公司一直在缓慢进行渠道优化，合作伙伴和双方合作对此有很大贡献，价格已有所上升，未来有望稳定并略有上升 [12] 问题: Theravance 销售团队是否未充分利用，是否需要另一种产品 - 目前将注意力从 YUPELRI 转移的机会成本太高，公司在医院的渗透率仍较低，未来可能会考虑，但不是现在 [14][15] 问题: Ampreloxetine 有哪些重要更新和反馈 - 在会议上引起极大关注，被认为是精准药物，若能证明综合评分改善，将进入无产品市场，且治疗未增加仰卧位高血压，这与现有疗法不同 [17][19][21] 问题: Ampreloxetine 3 期项目的入组情况如何 - 公司注重患者和研究地点选择，进行患者富集设计，多数患者通过富集后进入随机撤药阶段 [26][28][29] 问题: 如何看待 Ampreloxetine 商业化的好处 - 公司基于索赔数据分析知道患者位置，可设计高效的综合团队，利用 YUPELRI 现金流为其提供资金，目前资产负债表上有 1.3 亿美元，还有潜在的里程碑款项 [30][31] 问题: 如何看待 Trelegy 的长期潜力，特许权使用费何时回归公司，产品是否会快速衰退 - Trelegy 难以作为多源产品重新打造，在哮喘和 COPD 领域表现出色，特许权使用费将于 2029 年在美国以外和 2030 年初在美国回归公司，未来前景光明 [34][35] 问题: 公司如何考虑将多余现金返还给股东，是否会重新投资于产品线 - 目前公司重点是 Ampreloxetine 项目以实现未来增长，若有多余资金会返还给股东，但目前资源集中在 YUPELRI 和 Ampreloxetine 上 [37][38]

公司与Viatris合作业务财务分配 - 公司与Viatris合作开发和商业化YUPELRI，美国市场利润按Viatris65%、公司35%分配，其他地区（除中国及周边）Viatris负责并支付公司低两位数至中十几%的分级特许权使用费，中国及周边地区公司可获低两位数分级特许权使用费[84][85] - 截至2025年3月31日，公司有资格从Viatris获得全球开发、监管和销售里程碑付款最高2.05亿美元，其中单药治疗相关1.6亿美元，未来潜在组合产品相关4500万美元[86] - 截至2025年3月31日，公司有资格从Viatris获得中国地区开发和销售里程碑付款最高5250万美元，其中单药治疗相关4500万美元，未来潜在组合产品相关750万美元[87] - 中国地区雾化吸入式瑞维那新净销售额的特许权使用费率为：年销售额≤7500万美元时为14%，＞7500万美元至≤1.5亿美元时为17%，＞1.5亿美元时为20%[88] YUPELRI业务销售数据 - 2025年第一季度，YUPELRI净销售额为5834.4万美元，较2024年同期增长311.8万美元，增幅6%；公司按35%份额计算的净销售额为2042万美元，较2024年同期增长109.1万美元，增幅6%[90] - 2025年第一季度YUPELRI净销售额为5834.4万美元，公司隐含35%收入为2042万美元，较上年同期增长6%[111] 安普洛西汀项目进展 - 公司开发的安普洛西汀用于治疗多系统萎缩伴症状性神经源性直立性低血压，2022年与FDA确定需进行一项额外的3期临床研究，预计2025年夏末完成患者入组，约6个月后获得顶线数据[91][96] - 2022年7月，Royalty Pharma同意投资最高4000万美元用于安普洛西汀在多系统萎缩中的开发，公司获得2500万美元预付款，首次监管批准时再获1500万美元，Royalty Pharma将获得全球净销售额2.5%（最高5亿美元）和4.5%（超过5亿美元部分）的特许权使用费[97] 公司资产出售情况 - 2022年7月，公司将Theravance Respiratory Company, LLC 85%的经济权益出售给Royalty Pharma，获得约11.1亿美元现金，同时保留获得或有里程碑付款和某些远期特许权使用费的权利[98] YUPELRI研究结果 - 公司与Viatris合作开展的YUPELRI中国3期研究结果积极，2024年6月完成注册申报，获批后公司可获750万美元里程碑付款及14% - 20%的净销售额特许权使用费[88] - 公司开展的YUPELRI与Spiriva HandiHaler对比的4期研究未达到主要终点，但YUPELRI疗效和安全性与其他临床研究一致[89] TRELEGY业务销售及里程碑付款 - 2024年TRELEGY全球净销售额达34.6亿美元，较2023年增长26%，公司于2025年2月获5000万美元里程碑付款[99][103] - 截至2025年3月31日，公司尚有1.5亿美元潜在里程碑付款，2025年若TRELEGY全球净销售额约30.6亿美元或超34.1亿美元，可分别获2500万或5000万美元付款[100] - 2026年若TRELEGY全球净销售额约31.6亿美元或超35.1亿美元，公司可分别获5000万或1亿美元付款，预计2026年全球峰值销售额约41亿美元[102][103] - 2025年第一季度TRELEGY全球净销售额为8.54亿美元，同比增长14%[103] 公司与Viatris合作收入情况 - 公司从Viatris合作协议获1540万美元收入，较上年同期增长6%，主要因YUPELRI净销售额增加[111][112] 公司费用情况 - 2025年第一季度研发费用为1145.2万美元，较上年同期增加248.4万美元，增幅28%，主要因外部相关费用增加220万美元[115] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1837万美元，较上年同期增长10%，排除股份支付费用后为1460万美元[117] - 2025年第一季度利息费用为60万美元，较上年同期增长2%，为非现金利息费用[120] 公司资金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券投资约1.309亿美元，无长期债务[123] - 基于当前运营计划和财务预测，公司现金、现金等价物和有价证券预计至少在合并财务报表发布后的未来十二个月内可满足运营资金需求[125] 公司业务风险 - 公司战略业务计划面临重大不确定性和风险，包括临床项目结果、费用超预期、YUPERLI销售水平等[124] 公司现金流量情况 - 2025年第一季度经营活动提供的净现金为4303.9万美元，2024年同期为-102.2万美元，变化为4406.1万美元[126] - 2025年第一季度投资活动提供的净现金为3063.2万美元，2024年同期为1702.8万美元，变化为1360.4万美元[126] - 2025年第一季度融资活动使用的净现金为85.4万美元，2024年同期为171.6万美元，变化为86.2万美元[126] - 2025年第一季度经营活动净现金包含1360万美元净亏损、470万美元非现金及其他调整项增加额和5190万美元经营资产和负债变动增加额[127] - 2024年第一季度经营活动净现金包含1170万美元净亏损、650万美元非现金及其他调整项增加额和410万美元经营资产和负债变动增加额[128] - 2025年第一季度投资活动净现金来自有价证券净购买和到期的现金流入[129] - 2025年第一季度融资活动净现金主要是用于满足预扣税义务回购股份的90万美元现金流出[131] 公司赔偿义务情况 - 公司为高管和董事提供一定赔偿，但截至2025年3月31日未确认相关负债，不过可能因赔偿义务产生重大负债[133]

财务业绩 - 2025年第一季度调整后每股亏损17美分 超出Zacks共识预期的11美分亏损 上年同期为9美分亏损 [1] - 包含股权激励等项目的实际每股亏损为27美分 上年同期为24美分 [2] - 季度总收入1540万美元 低于Zacks预期的1600万美元 但同比增长6.2% 主要来自合作伙伴Viatris的合作收入增长 [2] 产品与合作 - 全部收入来自与Viatris合作开发的Yupelri(慢性阻塞性肺病治疗药物)销售分成 利润分配比例为Viatris 65%/公司35% [4][5] - Viatris报告Yupelri在美国的净销售额为5830万美元 同比增长6% [6] - 公司对GSK的Trelegy Ellipta(慢性阻塞性肺病药物)保留部分特许权权益 2025年2月因该药物2024年34.6亿美元销售额获得Royalty Pharma支付的5000万美元里程碑款项 [6][8] - 若Trelegy Ellipta 2025年全球销售额达34.1亿美元 将再获5000万美元里程碑付款 [9] 研发与支出 - 研发费用(不含股权激励)1040万美元 同比飙升40.5% [10] - 销售及行政费用(不含股权激励)1460万美元 同比增长13.2% [10] - 截至2025年3月底现金及等价物1.309亿美元 较2024年底8840万美元显著增加 [10] 2025年财务指引 - 维持全年研发费用指引3200-3800万美元(不含股权激励) [11] - 销售及行政费用预计5000-6000万美元(不含股权激励) 股权激励费用1800-2000万美元 [11] - 预计2025年调整后亏损和现金消耗与2024年水平相当 [11] 研发管线进展 - 正在开发三期候选药物ampreloxetine(去甲肾上腺素再摄取抑制剂) 用于治疗多系统萎缩患者的神经源性体位性低血压 [12] - CYPRESS三期研究预计2025年夏末完成患者招募 顶线数据将在入组完成后6个月公布 若结果积极将提交新药申请 [13] 股价表现 - 年初至今股价上涨5.2% 同期行业指数下跌3.1% [3]

核心观点 - Theravance Biopharma在2025年国际MSA大会上公布了其研究药物ampreloxetine治疗症状性神经源性直立性低血压(nOH)的III期临床试验分析结果 [1] - 针对多系统萎缩(MSA)患者的亚组分析显示ampreloxetine在改善nOH症状方面具有显著效果 [2][7] - 目前正在进行CYPRESS研究(NCT05696717)，这是一项注册性III期临床试验，旨在评估ampreloxetine在MSA患者中的疗效和持久性 [3][9] 临床试验结果 - REDWOOD 0170研究(NCT03829657)的MSA亚组分析显示，与安慰剂相比，ampreloxetine治疗使治疗失败几率降低72%(OR=0.28) [10] - 在16周开放标签治疗后，MSA患者的nOH症状获得临床意义的改善，通过OHSA综合评分测量 [7] - 随机化后第6周，ampreloxetine组症状保持稳定，而安慰剂组症状恶化 [7] - 治疗与功能活动改善相关，如短时间站立或行走能力 [7] 药物特性 - Ampreloxetine是一种每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 [6] - 在MSA患者中显示出增加去甲肾上腺素水平、改善血压、持久缓解症状等独特优势 [6] - 未观察到卧位高血压恶化的信号 [6] - 已获得美国FDA孤儿药认定，用于治疗MSA患者的症状性nOH [6] 疾病背景 - MSA是一种影响运动和平衡的进行性脑部疾病，约50,000名美国患者 [11] - 70-90%的MSA患者经历nOH症状 [11] - nOH定义为站立3分钟内收缩压下降≥20 mmHg或舒张压下降≥10 mmHg [12] 公司信息 - Theravance Biopharma专注于开发改变生活的药物 [13] - 已获批产品YUPELRI®用于COPD维持治疗 [13] - Ampreloxetine有望成为首个有效治疗MSA患者一系列主要症状的同类首创疗法 [13]