公司活动安排 - 公司将于2025年12月8日东部时间上午10:30举办一场虚拟关键意见领袖投资者活动 [1] 活动核心议题 - 活动将讨论多系统萎缩症患者中症状性神经源性直立性低血压的未满足医疗需求 该病症存在于约80%的多系统萎缩症患者中 [2] - 活动将重点评议ampreloxetine作为一种针对多系统萎缩症患者神经源性直立性低血压的潜在精准疗法 [2] - 活动将概述正在进行的三期CYPRESS研究 该研究的设计参考了REDWOOD研究在多系统萎缩症患者中观察到的阳性结果 [3] - 活动将总结ampreloxetine的商业机会和战略 随后设有现场问答环节 [3] 研究进展与监管状态 - ampreloxetine是一种研究性、每日一次的选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂 正在开发用于治疗多系统萎缩症患者的症状性神经源性直立性低血压 [5] - 针对该适应症 ampreloxetine已获得美国孤儿药认定 [5] - 三期CYPRESS研究的顶线结果预计在2026年第一季度公布 若结果支持 公司计划提交新药申请以寻求完全批准 [3][5] - 三期CYPRESS研究已完成入组 是一项注册性、多中心、随机撤药研究 旨在评估ampreloxetine在多系统萎缩症和症状性神经源性直立性低血压参与者中治疗20周后的疗效和持久性 [6] 疾病背景与市场机会 - 多系统萎缩症是一种进行性脑部疾病 会影响运动和平衡并扰乱自主神经系统的功能 [7] - 美国约有50,000名多系统萎缩症患者 其中70-90%的患者经历神经源性直立性低血压症状 [7] - 神经源性直立性低血压定义为站立3分钟内收缩压下降20毫米汞柱或舒张压下降10毫米汞柱 [8]