FDA监管决定 - 美国食品药品监督管理局针对EYLEA HD® 8 mg延长给药间隔至每24周的补充生物制剂许可申请发出完整回复函[1] - 完整回复函未对EYLEA HD在已获批适应症及给药方案中的安全性或有效性提出质疑[2] - 监管机构不同意将额外延长给药间隔（超过目前标签中规定的最大16周间隔）加入说明书的提议[2] 产品信息与适应症 - EYLEA HD目前获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性及糖尿病性黄斑水肿患者 给药间隔为每8至16周[3] - 该产品用于糖尿病性视网膜病变患者的获批给药间隔为每8至12周 均需在初始3个月剂量后使用[3] - EYLEA HD是血管内皮生长因子抑制剂 基于16项关键试验建立的疗效和安全性数据[4] - 产品覆盖从早产儿视网膜病变到老年性湿性年龄相关性黄斑变性等多种视力威胁性疾病[4] 商业合作与权益分配 - EYLEA HD由Regeneron与拜耳公司共同开发 在美国以外地区称为Eylea™ 8 mg[6] - Regeneron在美国拥有EYLEA和EYLEA HD的独家权利 拜耳则拥有美国以外市场的独家营销权[6] - 双方在美国以外市场平等分享EYLEA和EYLEA HD的销售利润[6] 研发管线与战略方向 - 公司眼科研发项目包括针对地理性萎缩（正在进行Phase 3 SIENNA临床试验）、青光眼及遗传性视网膜疾病的研究[7] - 采用VelociSuite®专有技术生产全人源化抗体及新型双特异性抗体类别[13] - Regeneron遗传学中心通过数据驱动洞察推动下一代药物开发[13] 公司背景与业务范围 - Regeneron是一家专注于为严重疾病患者开发变革性药物的生物技术公司[12] - 研发管线涵盖眼科疾病、过敏及炎症性疾病、癌症、心血管代谢疾病、神经系统疾病、血液疾病、传染病和罕见病[12] - 公司由 physician-scientists 创立并领导 具备将科学持续转化为药物的独特能力[12]

文章核心观点 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dupixent用于治疗12岁及以上经组胺 - 1（H1）抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）成人和青少年患者 [1] 关于慢性自发性荨麻疹（CSU） - CSU是一种部分由2型炎症驱动的慢性炎症性皮肤病，会导致突然出现的严重荨麻疹和反复瘙痒，通常用H1抗组胺药治疗，但许多患者经治疗后病情仍未得到控制，生活质量受到显著影响，美国有超30万此类患者 [5] 关于Dupixent - 是一种皮下注射药物，由再生元的专有VelocImmune技术发明，是一种完全人源单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路的信号传导，并非免疫抑制剂 [9][10] - 已在超60个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万患者正在接受治疗，此次获批用于治疗CSU是其获批的第七种由2型炎症引起的疾病 [12] - 不同年龄段和体重的患者给药剂量不同，需在医疗专业人员指导下使用 [9] Dupixent治疗CSU的临床试验 - LIBERTY - CUPID 3期项目包括研究A、研究B和研究C，是随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估Dupixent作为标准护理抗组胺药的附加疗法的疗效和安全性 [6] - 研究A和C评估了6岁及以上使用抗组胺药后仍有症状的患者，研究B针对12岁及以上使用抗组胺药后有症状且对抗IgE疗法反应不足或不耐受的患者 [6] - 三项试验中患者在24周治疗期内，除体重<60 kg的儿科患者每两周接受200 mg外，其余患者先接受初始负荷剂量，然后每两周接受300 mg Dupixent [6] - 主要终点评估24周时瘙痒的基线变化，关键次要终点包括24周时瘙痒和荨麻疹的基线变化等 [7] - 研究A和C达到主要和关键次要终点，Dupixent在24周时与安慰剂相比，瘙痒严重程度和荨麻疹活动有所降低，且增加了疾病得到良好控制或完全缓解的可能性；研究B结果已发表，但在美国未达到主要终点 [2][8] - 三项研究的安全性结果与Dupixent已知安全状况基本一致，最常见不良事件（≥2%）是注射部位反应 [3] 公司信息 - 再生元是一家领先的生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，致力于为严重疾病患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [30][31] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供潜在改变生命的治疗选择和救命疫苗保护 [33] 其他信息 - 再生元和赛诺菲通过DUPIXENT MyWay计划帮助美国患者获得Dupixent并提供支持 [11] - 除当前获批适应症外，两家公司正在3期试验中研究Dupixent在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用 [16]

文章核心观点 - 再生元制药宣布美国FDA已受理EYLEA HD 8mg补充生物制品许可申请，寻求批准用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）引起的黄斑水肿及扩大给药方案，目标行动日期为2025年8月19日 [1] 产品相关 - EYLEA HD若获批，将是RVO首个且唯一在初始每月给药期后可每8周给药一次的治疗方法，获批适应症可每月给药，为医生和患者提供更大灵活性 [1] - EYLEA HD由再生元和拜耳联合开发，再生元在美国拥有独家权利，拜耳拥有美国以外独家营销权，双方在美外平分利润 [13] - EYLEA HD（欧盟和日本称Eylea™ 8mg）目前已在美国获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变（DR） [12][15] - EYLEA是血管内皮生长因子抑制剂，已获批治疗多种威胁视力的疾病，如早产儿视网膜病变（ROP）、DME、DR、RVO引起的黄斑水肿和wAMD [11] 临床数据 - sBLA得到EYLEA HD临床项目数据支持，包括3期QUASAR试验，该试验达到36周主要终点，每8周给药的EYLEA HD患者视力改善不劣于每4周给药的EYLEA 2mg患者 [2] - QUASAR试验中，EYLEA HD（n = 591）安全性与EYLEA（n = 301）相似，与已知安全性一致，5%的EYLEA HD患者出现眼压升高，高于EYLEA的1.7%，其他不良事件发生率低 [3] 试验介绍 - QUASAR是一项全球双盲、活性对照3期试验，评估EYLEA HD对RVO继发黄斑水肿患者的疗效和安全性，由拜耳根据与再生元的合作协议开展 [5][6] - 试验中患者随机分为三组，分别接受不同给药方案，主要终点是随机分组至36周最佳矫正视力（BCVA）的平均变化 [6] 疾病介绍 - RVO是成人视力丧失常见原因和第二常见视网膜血管疾病，全球影响超2800万人，可导致黄斑水肿等严重并发症 [7][10] - RVO分为中央视网膜静脉阻塞（CRVO）和分支视网膜静脉阻塞（BRVO），血管内皮生长因子（VEGF）增加会导致血管渗漏和黄斑水肿，抗VEGF注射常用于治疗 [8][9] 公司介绍 - 再生元是领先生物技术公司，利用专有技术推动科学发现和药物开发，其药物和管线旨在帮助多种疾病患者 [18][19] 联系方式 - 媒体关系联系Julie Block，电话+1 914 - 826 - 7083，邮箱julie.block@regeneron.com [25] - 投资者关系联系Mark Hudson，电话+1 914 - 847 - 3482，邮箱mark.hudson@regeneron.com [25]

It has been over a year since my last Regeneron Pharmaceuticals (NASDAQ: REGN ) article , where I discussed the company's strong Q4 2023 earnings and revenue growth, thanks to blockbuster numbers from Dupixent, EYLEA HD, and Libtayo. At that time, those three products He is the leader of the investing group Compounding Healthcare . Features of the group include: Several model healthcare portfolios, a weekly newsletter, a daily watchlist, and chat for dialogue and questions. Learn more Biologics is a full-ti ...

生物科技行业投资机会 - 生物科技公司可能因临床或监管进展在短期内获得显著回报 华尔街预测部分生物科技公司未来12个月股价可能大幅上涨 [1][2] - 四家生物科技公司当前价格目标隐含50%至543%的上行空间 需深入研究其被低估的原因 [2] CRISPR Therapeutics (CRSP) - 基因编辑领域领导者 2023年获批首款CRISPR疗法Casgevy 用于治疗两种罕见血液疾病 但上市后销售表现不佳 [3] - 华尔街平均目标价84.62美元 隐含159%上行空间 Casgevy具备重磅药物潜力 与Vertex Pharmaceuticals共同开发 [4] - 管线包含1型糖尿病功能性治愈候选疗法及癌症治疗项目 适合长期投资者 [5] Iovance Biotherapeutics (IOVA) - 专注肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法 2023年获批皮肤癌治疗药物Amtagvi 2024年营收达1.641亿美元 [6][7] - 当前目标价20.91美元 隐含543%上行空间 计划在多国推进Amtagvi审批 潜在适应症包括肺癌和宫颈癌 [7][8] - 药物生产周期长达34天 盈利能力尚待验证 适合风险承受能力强的投资者 [9] Regeneron (REGN) - 成熟生物科技公司 主力产品Eylea面临生物类似药竞争 股价承压 华尔街目标价914.55美元隐含50%涨幅 [10] - 与Amgen就Eylea生物类似药的法律纠纷可能成为催化剂 另一重磅产品Dupixent(湿疹治疗)全球畅销 [11] - 管线包含遗传性耳聋基因疗法 新启动股息计划并持续股票回购 [12] Sarepta Therapeutics (SRPT) - 专注罕见病基因疗法 2023年获批杜氏肌营养不良症药物Elevidys 近期出现患者因急性肝衰竭死亡案例 [13] - 华尔街平均目标价165.35美元隐含182%涨幅 死亡原因是否与药物相关尚不明确 存在不确定性 [14][15]

文章核心观点 - 过去20年Booking Holdings、Apple和Regeneron Pharmaceuticals三只股票为投资者带来了100倍回报，分析当时1000美元投资如今价值及当下是否值得投资 [1] 各公司情况 Booking Holdings - 过去二十年因在线预订服务需求激增实现显著增长，2004年销售额超9.14亿美元，利润3150万美元 [2] - 如今公司市值约1500亿美元，20年里1000美元投资变为约18万美元，去年销售额237亿美元，利润59亿美元，旗下拥有Booking.com等知名品牌 [3] - 虽短期全球经济或有挑战，但长期来看仍是投资旅游业未来增长的好选择 [4] Apple - 目前市值3.3万亿美元，是全球最有价值公司，虽创新不如十年前，但凭借iPhone等产品成为行业巨头 [5] - 近期增长较温和，2024年最后三个月营收仅增长4%，服务业务有增长机会，上季度该业务营收增长14%，达263亿美元，占总营收超五分之一 [6] - 当下买入股票可能无法带来100倍回报，但仍是可靠投资，过去12个月自由现金流超980亿美元，获巴菲特认可 [7] Regeneron Pharmaceuticals - 二十年前是风险较高股票，2004年因合同研发收入增加盈利，但前两年净亏损超1亿美元 [8] - 如今业务更安全，2024年销售额超142亿美元，净利润超44亿美元，治疗湿性年龄相关性黄斑变性药物Eylea 2011年获批，去年带来60亿美元收入 [9] - 未来有增长机会，有大量候选药物，估值便宜，市盈率仅14倍，适合长期持有 [10]

文章核心观点 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布日本厚生劳动省已批准Dupixent用于治疗现有疗法控制不佳的成人慢性阻塞性肺疾病（COPD），这是日本十多年来COPD的首个新治疗方法 [1] 分组1：Dupixent获批情况 - Dupixent在日本获批用于治疗现有疗法控制不佳的成人COPD，此次批准基于针对嗜酸性粒细胞升高成人的关键3期试验结果，是日本十多年来COPD的首个新治疗方法，也是第6个获批的2型炎症相关慢性病适应症 [1] - 日本的批准基于具有里程碑意义的关键BOREAS 3期试验数据，该试验表明Dupixent显著减少了病情恶化并改善了肺功能，安全性结果与已知安全状况一致，最常见不良事件为注射部位反应 [2] - Dupixent治疗COPD已在全球45多个国家获批，包括欧盟27个成员国，此外在日本还获批用于特应性皮炎、哮喘等特定患者 [3] 分组2：COPD相关信息 - COPD是一种慢性呼吸道疾病，会损害肺部并导致肺功能逐渐下降，是全球第四大死因，症状包括持续咳嗽等，还会带来健康和经济负担，吸烟等是关键风险因素，约一半患者即使接受三重吸入疗法仍会病情恶化，嗜酸性粒细胞升高患者病情恶化和住院风险增加 [4] 分组3：再生元和赛诺菲的COPD临床研究项目 - 再生元和赛诺菲通过对Dupixent和itepekimab两种生物制剂的临床评估，研究不同类型炎症在COPD进展中的作用，以改变治疗模式 [5] - Dupixent是一类首创生物制剂，抑制白细胞介素 - 4和白细胞介素 - 13通路信号传导，项目聚焦有2型炎症证据的特定人群；itepekimab是完全人源单克隆抗体，结合并抑制白细胞介素 - 33，目前正在两项3期试验中进行临床研究，其安全性和有效性尚未经任何监管机构评估 [6][7] 分组4：Dupixent介绍 - Dupixent在日本以300mg剂量的预填充注射器或预填充笔形式提供，现可用于COPD治疗，为皮下注射，每两周给药一次，可在诊所或经医护人员培训后在家自行给药 [8] - Dupixent由再生元专有的VelocImmune技术发明，是完全人源单克隆抗体，非免疫抑制剂，其开发项目在3期试验中显示出显著临床益处和2型炎症减少，已在60多个国家的一种或多种适应症中获得监管批准，全球有超100万患者正在接受治疗 [9][10] 分组5：Dupilumab开发项目 - Dupilumab由再生元和赛诺菲根据全球合作协议联合开发，迄今已在涉及超10000名各种2型炎症相关慢性病患者的60多项临床试验中进行研究 [11] - 除目前获批适应症外，再生元和赛诺菲正在3期试验中研究dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，其安全性和有效性尚未经任何监管机构充分评估 [12] 分组6：美国适应症 - Dupixent用于治疗中重度湿疹、中重度嗜酸性或口服类固醇依赖性哮喘、慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎、结节性痒疹、成人COPD等不同年龄段患者，但在部分年龄段的安全性和有效性未知，且不能缓解突发呼吸问题或替代吸入急救药物 [13][14] 分组7：公司介绍 - 再生元是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化改变生命的药物，利用专有技术推动科学发现和药物开发，其药物和管线旨在帮助多种疾病患者 [25][26] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，为全球数百万人提供治疗选择和疫苗保护，并将可持续性和社会责任置于核心目标 [28]

文章核心观点 - 日本厚生劳动省批准Dupixent用于治疗现有疗法控制不佳的成人慢性阻塞性肺疾病（COPD），这是日本首个获批用于COPD的生物药 [1] 分组1：Dupixent获批情况 - Dupixent获批用于治疗现有疗法控制不佳且血嗜酸性粒细胞升高的成人COPD患者 [1] - 日本批准基于BOREAS 3期研究数据，该研究显示Dupixent显著减少急性加重并改善肺功能，安全性与已知情况一致，最常见不良事件为注射部位反应 [2] - Dupixent除COPD外，还在日本获批用于特应性皮炎、哮喘等特定患者，在全球超45个国家获批用于治疗COPD [3] 分组2：COPD疾病介绍 - COPD是慢性呼吸道疾病，是全球第四大死因，症状包括持续咳嗽、黏液过多和呼吸急促，还会带来健康和经济负担 [4] - 吸烟和接触有害吸入颗粒是关键风险因素，约一半患者接受三联吸入疗法仍有急性加重，血嗜酸性粒细胞升高患者急性加重和住院风险增加 [4] 分组3：Sanofi和Regeneron的COPD临床研究项目 - 两家公司通过评估Dupixent和itepekimab两种生物制剂，探索不同类型炎症在疾病进展中的作用，以改变COPD治疗模式 [5] - Dupixent抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）信号通路，项目聚焦2型炎症人群；itepekimab结合并抑制白细胞介素 - 33（IL33） [6] - itepekimab正在两项3期研究中进行COPD临床研究，其安全性和有效性未获监管机构评估 [7] 分组4：Dupixent介绍 - Dupixent在日本以300mg预充式注射器或预充式笔形式提供，用于皮下注射，每两周给药一次，可在诊所或在家自行给药 [8] - 它是完全人源单克隆抗体，非免疫抑制剂，3期研究显示有显著临床益处和2型炎症减少 [9] - Dupixent在超60个国家获批用于一种或多种适应症，全球超百万患者正在接受治疗 [11] 分组5：Dupilumab开发项目 - Dupilumab由Sanofi和Regeneron联合开发，已在超60项涉及超10000名患者的临床研究中进行评估 [12] - 除已获批适应症外，两家公司正在3期研究中探索其在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用，安全性和有效性未获评估 [13] 分组6：Regeneron公司介绍 - Regeneron是领先生物技术公司，发明、开发和商业化改变生命的药物，药物和管线旨在帮助多种疾病患者 [14] - 公司利用专有技术推动科学发现和加速药物开发，通过遗传学中心和基因医学平台确定创新靶点和治疗方法 [15] 分组7：Sanofi公司介绍 - Sanofi是创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，提供治疗选择和疫苗保护，注重可持续性和社会责任 [17] - Sanofi在EURONEXT和NASDAQ上市，并提供了媒体和投资者关系联系方式 [18]

文章核心观点 - 再生元制药公司宣布将于2025年4月29日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务和运营业绩，并于当天上午8点30分举办电话会议和网络直播 [1] 会议信息 - 参与者可通过公司网站“投资者与媒体”页面的网络直播观看电话会议，也可提前在指定链接注册后通过电话参与，注册后将收到确认邮件，包含拨入号码、唯一密码和注册ID [2] - 电话会议和网络直播的回放和文字记录将在公司网站存档至少30天 [2] 公司介绍 - 再生元是一家领先的生物技术公司，由医生科学家创立和领导，致力于为重症患者发明、开发和商业化改变生命的药物 [3] - 公司利用专有技术推动科学发现边界并加速药物开发，如VelociSuite技术可生产优化的全人抗体和新型双特异性抗体 [4] - 公司通过基因中心的数据驱动洞察和开创性的基因药物平台塑造医学新前沿，以识别创新靶点和治疗疾病的方法 [4] 联系方式 - 投资者关系联系人为Ryan Crowe，电话914.847.8790，邮箱ryan.crowe@regeneron.com [6] - 企业传播联系人为Christina Chan，电话914.847.8827，邮箱christina.chan@regeneron.com [6] 更多信息 - 可访问www.Regeneron.com或在领英、Instagram、Facebook或X上关注公司获取更多信息 [5]

文章核心观点 - 针对Regeneron Pharmaceuticals公司的证券诉讼已提起，特定投资者可联系Shareholders Foundation [1][2] 诉讼相关 - 2025年1月7日，一名投资者对Regeneron Pharmaceuticals公司提起诉讼，指控其违反证券法 [2] - 原告称被告未披露向经销商支付信用卡费用，该费用补贴了客户使用信用卡购买Eylea的价格，形成价格让步，提升了Eylea销售数据 [2] - 原告认为公司未将信用卡费用支付作为价格让步报告，向联邦机构高估了平均销售价格，违反《虚假索赔法》 [2] - 原告指出被告关于公司业务、运营和前景的积极声明具有重大误导性或缺乏合理依据 [2] 投资者联系信息 - 2023年11月前购买并持有Regeneron Pharmaceuticals公司股票的投资者，可联系Shareholders Foundation，邮箱为mail@shareholdersfoundation.com，电话为+1(858) 779 - 1554 [1] - Shareholders Foundation地址为3111 Camino Del Rio North，Suite 423，San Diego，CA 92108 [4]