财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度归属于普通股股东的净亏损约为970万美元，而2024年同期约为1100万美元 [27] - 2025年3月季度研发费用总计约760万美元，2024年同期约为870万美元；一般及行政费用约为230万美元，与2024年同期持平 [27] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约为1930万美元，基于当前运营计划，公司认为现金足以支持到2025年第三季度 [28] - 2025年5月，公司约有2320万股普通股流通在外，本季度末后，公司通过ATM出售普通股获得约210万美元的总收益 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病项目（EXPAREL） - 预计6月获得阿尔茨海默病二期试验的顶线认知数据，公司期待与FDA在2026年第四季度进行二期结束会议，以确定三期试验设计 [28][29] - 历史上认为最多一半的早期阿尔茨海默病患者符合EXPAREL治疗标准，现在基于新数据，认为超过三分之二的患者基于APOE4状态就有资格接受治疗，市场机会从之前的40%提升至近70% [6][8] - 在MINDFUL试验中，EXPAREL安全性良好，无不良事件报告，为APOE4相关市场提供了独特机会 [9] 前列腺癌项目（INKMUNE） - CAREPC试验一期剂量递增队列于12月完成，已开启二期高剂量和中剂量队列扩展，目前无不良事件，低剂量治疗患者NK细胞活性增强 [19] - 正在接收一期患者PSMA PET筛查独立报告，低剂量队列部分病变经免疫治疗后完全消失，试验继续招募二期受试者，预计今年完成招募 [19][20][21] 隐性营养不良性大疱性表皮松解症项目（CORDSTROM） - 预计2026年提交生物制品许可申请（BLA），已获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定，有明确的BLA提交路径 [24][25] - 公司已开发平行生产流程，可共享制造平台，降低生产成本 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 阿尔茨海默病市场中，欧盟和英国批准的mecanumab药物排除了携带两个APOE4等位基因的患者，这部分患者约占早期AD试验患者的15%，成为EXPAREL的重要未满足需求市场 [10] - 美国部分中心因风险差异不治疗这部分患者，EXPAREL获批后可能成为这一亚组患者的最佳且唯一治疗选择 [11] - 血液中p-tau217已成为治疗早期阿尔茨海默病患者的重要生物标志物，Xpro在一期研究中显著降低了该指标，且该标志物包含在MINDFUL二期项目研究的生物标志物组合中 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于神经炎症相关疾病治疗，通过精准靶向神经炎症开发药物，如EXPAREL、INKMUNE和CORDSTROM等产品 [5][17] - 强调数据管理和质量保证，确保试验数据准确可靠，为后续试验和审批做准备 [13] - 行业竞争方面，在阿尔茨海默病领域，公司认为EXPAREL与现有抗淀粉样蛋白药物相比，具有独特的APOE4相关市场机会和良好的安全性 [9][10] - 在前列腺癌和隐性营养不良性大疱性表皮松解症领域，公司产品处于临床试验阶段，通过优化生产流程和共享制造平台降低成本，提升竞争力 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为阿尔茨海默病市场在过去六周发生了积极变化，EXPAREL市场机会增加，公司有望通过MINDFUL试验数据改变该领域的研究和开发方向 [5][6][82] - 对INKMUNE和CORDSTROM项目前景感到兴奋，认为这些项目与阿尔茨海默病项目一样具有潜力 [26] - 公司现金足以支持到2025年第三季度，对未来各项目的推进和发展充满信心 [28] 其他重要信息 - 公司将在获得数据后分享INKMUNE患者中间和高剂量队列的免疫和治疗反应结果 [19] - 待NIH资金到位，将启动EXPAREL治疗难治性抑郁症的二期试验 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1：假设6月试验结果积极，后续步骤、三期试验启动时间、可上线站点数量和每月可招募患者数量 - 公司希望在获得结果并与FDA沟通后再设计试验，目标是尽快与FDA进行二期结束会议，预计2026年第四季度进行，后续将尽快开启站点和招募患者，但暂无法提供具体时间、规模和资金需求，预计三期试验与二期相似但规模更大，生物标志物可能减少 [35][36][37] 问题2：FDA人员变动、EMAC审核情况、ADPD会议反馈和公司近期关注度 - 公司认为FDA在药物开发方面进展正常，目前FDA尚未完全批准EMAC，公司计划在二期结束会议上询问能否将EMAC作为注册试验的主要终点，若FDA不同意则使用CDR [39][40] - ADPD会议上，人们对非抗淀粉样蛋白疗法和EMAC指标感兴趣，公司获得了较多关注和流量 [43][44] 问题3：若试验中EMAC达标但CDR结果不明确，投资者反应、试验中APOE4纯合子患者数量 - 从科学角度，EMAC是捕捉早期AD认知变化的工具，CDR是较粗糙的工具，两者有相关性，但CDR更易受噪声影响，若结果不理想可能是样本量和研究规模问题，可在三期试验解决 [48][49][50] - 试验中APOE4纯合子患者占比为9%，在其他试验中为15% [53] 问题4：Xpro对p-tau217的影响与其他阿尔茨海默病治疗方法的比较 - 很难直接比较，公司是唯一有治疗神经炎症药物数据的公司，抗淀粉样蛋白药物也会降低tau水平，但临床团队和监管机构可能对p-tau217生物标志物感兴趣 [56][57] 问题5：APOE4患者是否天生具有炎症性、300人6个月试验中CDR下降幅度要求 - APOE4基因与炎症相关，携带该基因的患者发病更早、病情进展更快、死亡率更高 [64][65] - 试验基于ADNI组数据进行保守假设，与其他药物试验结果相似，公司对假设准确性有信心，且炎症患者病情进展可能更快，增加了试验成功的信心 [61][62][63] 问题6：与其他大型试验相比，公司试验样本量小是否影响结果 - 公司认为虽然其他试验样本量大，但质量控制难度高，公司试验样本量小且注重质量控制，结果可能更优 [69][70] 问题7：Cordstrom是否按计划在年中启动12个月开放标签试验、美国患者招募目标和站点数量 - 公司正在遵循FDA指导，本周开始使用美国批准的供体生产新产品，预计今年晚些时候提交IND申请，BLA提交不依赖美国IND或英国开放标签试验，将利用现有双盲安慰剂对照交叉试验数据提交BLA，后续在美国和英国开展试验探索药物剂量和给药周期 [73][74] 问题8：BLA提交时，RDEB治疗的监管环境、Abeona基因疗法获批对Cordstrom的影响 - 现有获批的基因疗法仅适用于皮肤开放性伤口，需要手术干预且有瘙痒副作用，Cordstrom是系统性疗法，可治疗全身性疾病和皮肤病变，即使有现有获批疗法，Cordstrom仍有市场机会 [75][76][77]

收入和利润（同比环比） - 公司2025年第一季度净亏损为970万美元，较2024年同期的1100万美元有所改善[10] - 运营亏损从2024年第一季度的1102万美元收窄至2025年同期的991万美元[22] - 每股净亏损从2024年第一季度的0.61美元改善至2025年同期的0.43美元[22] - 2025年第一季度净亏损为9.739百万美元，相比2024年同期的11.025百万美元有所改善[25] 成本和费用（同比环比） - 研发支出为760万美元，较2024年同期的870万美元下降12.6%[10] - 2025年第一季度股票薪酬支出为2.076百万美元，较2024年同期的1.779百万美元有所增加[25] - 2025年第一季度应付账款及应计负债增加659千美元，较2024年同期的1.393百万美元增幅放缓[25] 现金流表现 - 2025年第一季度经营活动净现金流出为6.824百万美元，较2024年同期的7.476百万美元减少[25] - 2025年第一季度通过出售普通股获得现金5.273百万美元，2024年同期无此类活动[25] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为5.274百万美元，而2024年同期为净流出2.500百万美元[25] - 2025年第一季度现金及现金等价物减少1.585百万美元，相比2024年同期的9.846百万美元减少幅度显著缩小[25] - 2025年第一季度外币折算对现金影响为净流出35千美元，而2024年同期为净流入130千美元[25] - 2025年第一季度研发税收抵免应收款减少102千美元，较2024年同期的228千美元减少幅度缩小[25] 现金及现金等价物 - 现金及现金等价物截至2025年3月31日为1930万美元，季度后通过普通股出售筹集210万美元[10] - 2025年第一季度末现金及现金等价物余额为19.337百万美元，低于2024年同期的26.002百万美元[25] 业务进展与规划 - 公司预计2025年6月下旬公布MINDFuL阿尔茨海默症II期试验的顶线数据[5][10] - 计划2026年初提交CORDStrom™治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的生物制品许可申请(BLA)[5] - 与Cell and Gene Therapy Catapult合作扩大CORDStrom™生产规模以实现商业化准备[5] 其他财务数据 - 普通股流通股数量截至2025年5月8日为2320万股[10] - 资产负债表显示总资产从2024年底的3956万美元降至2025年3月底的3780万美元[20]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损970万美元，2024年同期为1100万美元[121][133][139] - 2025年第一季度研发费用约为760万美元，2024年同期约为870万美元，主要因阿尔茨海默病临床项目费用减少[126][133][136] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司销售MSC分别实现收入5万美元和1.4万美元[133][134] - 2025年第一季度和2024年第一季度，经营活动使用的净现金分别为682.4万美元和747.6万美元[139][146] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司经营活动分别使用现金约680万美元和750万美元[146][147] - 2024年第一季度，公司经营活动使用现金约750万美元，亏损1100万美元，净经营资产和负债变化170万美元及非现金股票薪酬180万美元部分抵消亏损[148] - 2024年第一季度，公司净经营资产和负债变化主要因应付账款和应计负债增加140万美元、预付费用减少40万美元[148] - 2025年4月1日至5月8日，公司通过ATM发行出售279,966股普通股，总收益约210万美元[140] - 2025年第一季度，公司出售649,860股普通股，获得净收益530万美元[149] - 2024年第一季度，公司偿还债务250万美元[150] 各条业务线表现 - 公司在AD的一期试验中，XPro在1mg/kg/周的剂量下，降低了脑脊液中的炎症细胞因子，治疗3个月后，神经丝轻链、磷酸化tau 217和VILIP - 1的生物标志物分别降低了84%、46%和91%；治疗3个月后，接触蛋白2增加222%，神经颗粒素减少56% [103] - 20%的重度抑郁症患者患有TRD，三分之一的TRD患者有外周炎症生物标志物（CRP升高），公司获得美国国立精神卫生研究所200万美元赠款用于XPro治疗TRD [107] - 公司估计美国、英国和欧盟约有2000人患有RDEB [110] - 公司为获得Mission EB临床研究数据商业使用权，支付25万英镑（约30万美元）的启动里程碑费用，在获得FDA、EMA或MHRA的首次营销授权后，支付约600万英镑（约780万美元）的单一开发里程碑费用 [114] - CORDStrom在最严重疾病活动患者中，3个月时减轻瘙痒，6个月时持续减轻超过27% [112] - INKmune治疗高危MDS/AML白血病一期试验中，MDS治疗2例患者，AML同情用药治疗3例患者，预计不久后治疗另1例MDS患者 [119] - 公司在2023年12月启动的转移性去势抵抗性前列腺癌的一期/二期试验中，开放标签试验于2023年12月入组第一名患者 [119] 管理层讨论和指引 - 公司预计在2025年完成AD的二期试验后有资格获得突破性地位 [106] - 公司预计2026年上半年向FDA提交生物制品许可申请（BLA），之后打算向英国和欧盟提交营销授权申请（MAA） [101] - 公司预计INKmune治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的试验将于2025年上半年完成入组，6个月后公布顶线数据[120] - 公司在2024年3月决定终止MDS/AML试验的进一步入组 [119] - 公司可能通过出售股权、债务融资或其他资本来源筹集资金，但可能导致现有股东股权稀释等问题[143][144][145] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司财务状况和经营成果分析基于按美国公认会计原则编制的未经审计的合并财务报表[151] - 公司关键会计政策和估计在2024年年报中讨论，2025年第一季度无重大变化[151] - 因属“较小报告公司”，公司无需按规定提供市场风险定量和定性披露信息[152]

文章核心观点 INmune Bio公司公布2025年第一季度财务结果和业务进展，其三个产品平台在各自领域有不同进展，财务状况有一定变化，还公布了即将开展的活动和里程碑 [1][6]。 各部分总结 Q1 2025和近期公司亮点 - MINDFuL 2期阿尔茨海默病试验的顶线结果预计6月下半年公布 [6] - 公布向FDA提交CORDStrom治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）生物制品许可申请（BLA）的计划 [6] - 收到美国专利商标局对国际专利申请的有利书面意见 [6] - 宣布与Cell and Gene Therapy Catapult合作扩大CORDStrom生产规模 [6] - 完成试验第三高剂量队列的I期部分，开启II期高剂量队列 [6] - 通过VA医疗保健系统将INKmune 2期试验扩展到前列腺癌退伍军人患者 [6] - 达到试验主要安全终点 [6] - 完成INKmune 2期队列所有剂量的生产 [6] - 计划2026年初为CORDStrom在RDEB提交BLA [6] - 预计年底前完成INKmune在转移性去势抵抗性前列腺癌试验II期部分的入组 [6] - 一旦获得美国国立卫生研究院（NIH）资金，将启动XPro在难治性抑郁症患者中的2期试验 [6] 财务结果（2025年第一季度） - 归属于普通股股东的净亏损约为970万美元，2024年同期约为1100万美元 [6] - 研发费用总计约760万美元，2024年同期约为870万美元 [6] - 一般及行政费用约为230万美元，与2024年同期基本持平 [11] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约为1930万美元 [11] - 季度结束后，公司通过出售普通股筹集约210万美元 [11] - 截至2025年5月8日，公司约有2320万股流通普通股 [11] 各产品平台介绍 XPro™ - 是下一代肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂，在临床试验中，能中和可溶性TNF，不影响跨膜TNF或TNF受体 [8] - 可能通过减少神经炎症对神经系统疾病患者产生显著有益影响 [8] CORDStrom™ - 是一种正在申请专利的细胞药物，包含无菌、同种异体、汇集的人脐带间充质基质细胞（hucMSCs）悬液 [9] - 利用专有筛选、汇集和扩增技术，可生产低成本、规格可重复的细胞药物 [9] - 有望成为RDEB和其他衰弱性疾病的首个全身性疗法 [10] - 第一代产品对疾病适应症无特异性，平台可创建特定适应症产品 [10] INKmune® - 是一种医药级、复制缺陷型人类肿瘤细胞系，能将患者静止NK细胞转化为肿瘤杀伤记忆样NK细胞（mlNK细胞） [11][12] - 治疗无需预处理、调理或额外细胞因子治疗，易于运输、储存和门诊静脉输注给药 [13] - 对多种NK抵抗性肿瘤有效，正在美国进行转移性去势抵抗性前列腺癌的开放标签I/II期试验 [13] 财务报表数据 简明合并资产负债表 - 截至2025年3月31日，总资产约3780.1万美元，2024年12月31日约为3956.2万美元 [18] - 截至2025年3月31日，总负债约812.8万美元，2024年12月31日约为746.5万美元 [18] - 截至2025年3月31日，股东权益约2967.3万美元，2024年12月31日约为3209.7万美元 [18] 简明合并运营和综合亏损报表 - 2025年第一季度收入5万美元，2024年同期为1.4万美元 [21] - 2025年第一季度总运营费用995.5万美元，2024年同期为1103.1万美元 [21] - 2025年第一季度净亏损973.9万美元，2024年同期为1102.5万美元 [21] 简明合并现金流量表 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量682.4万美元，2024年同期为747.6万美元 [24] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量527.4万美元，2024年同期为使用250万美元 [24] - 2025年第一季度现金及现金等价物净减少158.5万美元，2024年同期为减少984.6万美元 [24]

公司公告事件 - 公司将于2025年5月8日美国东部时间下午4:30举行电话会议，讨论截至2025年3月31日的第一季度业绩并提供公司最新情况 [1] 公司业务与产品平台 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对先天免疫系统的疗法以对抗疾病 [3] - 公司拥有三个产品平台：主导性负性肿瘤坏死因子平台、自然杀伤细胞启动平台以及人脐带源间充质基质/干细胞平台 [3] - 主导性负性肿瘤坏死因子产品候选药物正处于临床试验阶段，旨在治疗轻度阿尔茨海默病、轻度认知障碍和难治性抑郁症 [3] - 自然杀伤细胞启动平台包括INKmune®，旨在启动患者的NK细胞以消除癌症患者的最小残留病灶，目前正在转移性去势抵抗性前列腺癌中进行试验 [3] - CORDStrom™平台是专有的、汇集性的、同种异体的人脐带源间充质基质/干细胞平台，最近已完成一项隐性营养不良性大疱性表皮松解症的盲法随机试验 [3]

Boca Raton, Florida, US, April 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- INmune Bio Inc. (NASDAQ:INMB), a clinical-stage biotechnology company targeting inflammation and immunology through the innate immune system, today announced a major intellectual property milestone with respect to its next-generation mesenchymal stromal cell (MSC) product, CORDStrom™. The United States Patent and Trademark Office (USPTO), acting as the International Search Authority, has issued a favorable written opinion on all claims in INmune B ...

公司与合作方 - INmune Bio Inc 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于通过靶向先天免疫系统来治疗疾病 [1][7] - 公司与细胞和基因治疗弹射器建立合作 旨在为其细胞治疗平台建立大规模、商业化就绪的生产能力 [1] - 细胞和基因治疗弹射器是一家独立的技术与创新组织 专门致力于推进细胞和基因治疗行业的发展 [1][6] 技术平台与产品管线 - 公司拥有三个产品平台：DN-TNF平台、自然杀伤细胞启动平台和CORDStrom™平台 [7][8] - DN-TNF产品候选药物正在进行临床试验 旨在治疗轻度阿尔茨海默病、轻度认知障碍和难治性抑郁症 [7][8] - INKmune®是自然杀伤细胞启动平台的产品 用于启动患者的NK细胞以消除癌症患者的最小残留病灶 目前正在美国进行针对转移性去势抵抗性前列腺癌的II期试验 [4][8] - CORDStrom™是一个专有的、同种异体的、源自人类脐带血的间充质基质/干细胞平台 最近在英国完成了一项针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症的盲法随机试验 [3][8] 合作内容与生产规划 - 此次合作将建立在公司位于皇家自由医院的现有生产基地之上 并利用CGT弹射器在斯蒂夫尼奇制造创新中心的专业知识 [3] - 合作初始重点是扩大CORDStrom™的生产规模 这是一种针对RDEB的有前景的疗法 [3] - 在CORDStrom™之后 公司计划将其用于实体瘤的NK细胞启动药物INKmune®的生产转移到同一设施 以支持在美国和英国正在及未来进行的试验 [4] - 此次合作旨在通过提供高效、可扩展的制造能力 同时保持运营控制 来加速公司的商业化进程 [4] 目标疾病与市场潜力 - 公司的疗法利用先天免疫系统治疗包括阿尔茨海默病、前列腺癌和隐性营养不良性大疱性表皮松解症在内的疾病 [2] - 在最近的II期随机试验中 CORDStrom™减轻了疼痛和瘙痒 并显示出改善皮肤完整性和疾病活动性的潜力 [3] - 公司估计 在美国、英国和欧盟 大约有4,000名患有中度至重度RDEB的儿童可能受益于CORDStrom™ [3] - CORDStrom™有望成为首个解决RDEB系统性问题的细胞疗法 [3] 战略意义与高管评论 - CGT弹射器首席执行官表示 此次合作将支持INmune Bio成为细胞疗法的商业化规模开发商和制造商 并帮助其满足不断增长的产品需求 [5] - INmune Bio的首席科学官兼联合创始人表示 此次合作是使复杂药物从临床试验走向商业交付所需伙伴关系的典范 并称该英国设施的无与伦比的规模为公司推进下一阶段企业增长提供了卓越平台 [5] - 此次合作被视为跨境协作的典范 旨在利用全球专业知识将突破性疗法推向市场 [5]

临床试验核心信息 - 公司将在2025年6月公布MINDFuL II期盲法、随机、安慰剂对照试验的顶线结果 [1] - 该试验主要终点是评估从基线到第23周认知评分（EMACC）的变化 [3] - 次要终点包括CDR-SB、E-Cog、ADL和神经精神量表（NPI）等工具，以及血液生物标志物和神经影像学结果 [5] 试验设计与患者特征 - 试验共入组208名患者，其中轻度认知障碍（MCI）患者92名（占44%），轻度阿尔茨海默病（mAD）患者116名（占56%）[2] - 患者平均年龄为72岁，以2:1的比例随机接受每周一次皮下注射XPro™ 1.0 mg/kg或安慰剂，持续23周 [2] - 所有入组患者均满足至少一项炎症生物标志物富集标准，包括hsCRP > 1.5 mg/L、ESR > 10 mm/hr、HbA1c > 6.0% 或至少一个APOE ε4等位基因 [2] - 试验的筛选失败率为72%，最常见的排除原因是根据筛查MMSE评估的疾病严重程度 [4] 基线数据与生物标志物分析 - 基线盲态数据显示，入组的是一个特征明确的早期阿尔茨海默病伴生物标志物确认炎症的患者队列 [5] - 入组患者中69.2%为APOE ε4携带者，64.4%满足超过一项富集生物标志物的纳入标准 [5] - 富集生物标志物特征在两种性别和诊断类别中均匀分布，患者年龄、病程等特征与更大型且成功的III期试验患者高度相似 [5] - 基线EMACC评分在MCI组高于mAD组，并且与MMSE和CDR-SB评分相关，表明主要终点具有良好的结构效度 [3] 公司产品平台与近期活动 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对先天免疫系统的治疗方法，拥有三个产品平台 [7] - DN-TNF产品平台利用显性负性技术选择性中和可溶性TNF，其候选产品XPro™正处于治疗轻度阿尔茨海默病、轻度认知障碍和难治性抑郁症的临床试验中 [7] - 公司将于2025年4月4-5日在AD/PD 2025会议的海报环节展示基线人口统计学、疾病特征和研究设计细节 [1][5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司通过出售普通股和认股权证筹集2990万美元，共发行4145978股普通股和可购买3898852股普通股的认股权证，认股权证条款可能因ADO2试验积极数据加速，若行使或可额外筹集约3000万美元 [37][38] - 2024年归属于普通股股东的净亏损约4210万美元，2023年约3000万美元；2024年研发费用约3320万美元，2023年约2030万美元；2024年一般及行政费用约950万美元，2023年约960万美元 [40] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约2090万美元；自年底以来，通过ATM又筹集540万美元；截至2025年3月27日，公司约有2290万股普通股流通在外 [40][41] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病治疗业务（ADO2试验） - 预计在不到100天（6月）公布使用XPro治疗早期伴有炎症的阿尔茨海默病患者的2期随机、双盲、安慰剂对照试验（ADO2或MINDFuL）的顶线数据 [8] - 试验在8个国家招募208名患者，筛选近800名患者，筛选失败率约72%，与其他阿尔茨海默病试验相近，因炎症生物标志物导致的筛选失败率低于10% [15][77] 实体肿瘤治疗业务（CaRe PC试验） - 使用INmune治疗去势抵抗性转移性前列腺癌的CaRe PC试验稳步推进，已完成1期剂量递增部分的给药，正在2期的中高剂量组给药，预计2025年完成患者给药 [18] 罕见病治疗业务（CORDStrom） - 公司获得Mission EB临床试验数据的授权，CORDStrom有望成为生物制品许可申请（BLA）就绪项目，已获得孤儿药资格和罕见儿科疾病指定 [21][22] - 预计在2026年第一季度提交CORDStrom的BLA申请 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心是中枢神经系统（CNS）公司，专注阿尔茨海默病，围绕XPro平台开展业务 [26] - 2024年完成向实体肿瘤治疗的转型，认为INmune靶向和治疗实体肿瘤的未来机会更大 [17] - 公司在阿尔茨海默病治疗上采用精准医学方法，与传统针对斑块和缠结的治疗方法不同，聚焦神经炎症这一疾病主要驱动因素，有望挑战长期以来以淀粉样蛋白为中心的阿尔茨海默病治疗范式 [10][33] - CORDStrom与其他批准的RDEB疗法不同，提供全身性疾病修饰方法，而非仅关注局部伤口管理 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司过渡年，2025年将是变革年 [7] - ADO2试验积极结果将为阿尔茨海默病和其他CNS疾病治疗带来范式转变，使神经炎症这一常被忽视和未治疗的因素得到认可 [35] - 公司对ADO2试验结果充满信心，若成功将挑战阿尔茨海默病的传统治疗范式，有望停止患者认知衰退 [33][34] - 公司团队在困难环境中取得进展，对实现临床目标有信心，相信公司现金足以支持运营至2025年第三季度 [45] 其他重要信息 - 公司提醒除历史事实陈述外，管理层在电话会议中的陈述和对问题的回答均为前瞻性陈述，存在风险和不确定性 [4] - 公司预计在2025年完成CaRe PC试验患者给药，并在数据可用时公布；预计2026年第一季度提交CORDStrom的BLA申请 [18][44] 问答环节所有提问和回答 问题1：RDEB项目的12个月开放标签试验是否为提交申请所需，FDA和英国批准要求是否不同 - 公司认为目前Mission EB第一阶段的临床数据对FDA提交BLA申请可能足够，但最终由FDA决定；对于英国药品和保健品管理局（MHRA），预计明年初分享数据并获取正式意见，同时会进行开放标签试验以了解药物效果持久性和最佳给药方式，试验将在美国和英国进行 [50][52][53] 问题2：EXPAREL数据发布时，EMACC和CDR终点结果是否会错开公布 - 公司将在数据发布时提供认知和功能证据，EMACC和CDR终点结果将同时公布 [56][59] 问题3：FDA对EMACC的态度，筛选的800名患者情况，以及TRD患者筛选是否与AD患者类似 - FDA在看到数据前不发表评论，公司认为遵循其要求，有机会获得认可；筛选的800名患者是总数，因炎症生物标志物导致的筛选失败率低，主要因诊断等常见原因；TRD患者筛选使用CRP和快感缺失行为标志物，与AD患者筛选类似但有差异，基于疾病特异性 [73][76][72] 问题4：EXPAREL 2期试验是否有患者退出，若有退出率是否符合预期及原因，若结果积极多久可开始3期试验及试验情况 - 患者退出率低于预期，主要因老年患者常见问题，与药物疗效或安全性无关；3期试验情况取决于数据和与FDA的讨论，公司期望尽快推进 [86][87][90] 问题5：CORDStrom潜在商业发布时，公司计划自行商业化还是寻找合作伙伴 - 公司目标是独立推进产品商业化，但接近商业阶段时可能寻找合作伙伴，因公司并非分销和营销专家；对于XPro也有类似考虑 [93][94] 问题6：CORDStrom项目是否能赶上PRV项目批准期限，以及对PRV项目续签的看法 - 公司认为PRV项目很可能会延期，因其对美国政府无成本且有益，是罕见病药物开发的重要因素；公司计划在今年年底前了解是否延期并相应规划，目标是一次提交申请并通过 [110][112][113] 问题7：RDEB项目是否需要一整年完成化学、生产和控制（CMC）工作并在英美提交申请 - 公司团队将在年底前回答FDA上次提交文件中提出的问题，预计在2026年第一季度准备好美国提交所需数据，同时会聘请第三方进行数据外部审查和差距分析 [101][102] 问题8：能否提前开始开放标签扩展试验 - 英国的开放标签试验已准备好，首剂药物已生产，待大奥蒙德街医院准备好即可开展；美国正在准备研究性新药申请（IND），取决于资金环境，英国临床试验授权（CTA）已获批 [104]

临床试验进展 - 2024年AD02试验最终入组208名患者，超过目标入组人数201人[2] 产品疗效 - CORDStrom™使部分重症儿童患者6个月时瘙痒持续减轻超27%[5] 融资情况 - 公司与投资者等达成证券购买协议，总收益约2750万美元，发行约390万份认股权证，行使后或募资约3000万美元[9] - 2024年通过ATM计划出售普通股总收益约240万美元，2025年1月1日至3月27日约540万美元[9] 政府退税 - 2024年7月公司获澳大利亚研发退税约250万美元[9] 财务数据关键指标变化 - 2024年公司普通股股东净亏损约4210万美元，2023年约3000万美元[9] - 2024年研发费用总计约3320万美元，2023年约2030万美元[9] - 2024年一般及行政费用约950万美元，2023年约960万美元[9] - 2024年其他收入净额约60万美元，2023年其他费用净额约30万美元[9] - 2024年末总资产为3.96亿美元，较2023年末的5.7亿美元下降30.6%[20] - 2024年净亏损4.21亿美元，较2023年的3.00亿美元增加40.6%[22] - 2024年营收为1.4万美元，较2023年的15.5万美元下降91%[22] - 2024年总运营费用为4264.9万美元，较2023年的2989.6万美元增加42.7%[22] - 2024年经营活动净现金使用量为3336.1万美元，较2023年的1198万美元增加178.5%[24] - 2024年融资活动提供的净现金为1821.1万美元，而2023年为使用422.5万美元[24] - 2024年末现金及现金等价物为2092.2万美元，较2023年末的3584.8万美元下降41.6%[20][24] - 2024年普通股加权平均流通股数为1994.43万股，较2023年的1798.08万股增加10.9%[22] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为2.11美元，较2023年的1.67美元增加26.3%[22] - 2024年综合亏损为4185.8万美元，较2023年的3010.8万美元增加39%[22] 公司股本情况 - 截至2025年3月27日，公司约有2290万股流通普通股[9]