公司药物候选产品情况 - 公司有四个药物候选产品，其中CAP - 1002和CAP - 2003处于积极开发阶段[157] HOPE - 2临床试验情况 - HOPE - 2临床试验原计划招募84名患者，目前已招募20名，公司正重新估算样本量，可能大幅减少患者数量[159] - 2018年12月因患者出现过敏反应，HOPE - 2试验自愿暂停给药，约一个月后获FDA和DSMB许可恢复招募[161] HOPE - Duchenne临床试验情况 - HOPE - Duchenne临床试验随机分配25名患者，按1:1比例分别接受CAP - 1002加常规治疗或仅常规治疗，每位接受CAP - 1002治疗的患者三条主要冠状动脉各注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[167] - HOPE - Duchenne试验探索性疗效分析显示，治疗6个月时，心脏下壁收缩增厚变化在治疗组和对照组有显著差异（p = 0.03）；第6周PUL测试中，CAP - 1002治疗组患者更易成为应答者（p = 0.045）[170] - HOPE - Duchenne试验12个月数据显示，低功能患者中，CAP - 1002治疗组9名患者中有8名（89%）运动功能维持或改善，而常规治疗组为0%（p = 0.007）[171] - HOPE - Duchenne试验中，治疗6个月后，CAP - 1002治疗组心脏下壁收缩增厚平均增加31.2%（47.0%），12个月后平均增加25.8%（46.7%）；常规治疗组6个月时平均减少8.8%（27.7%），12个月时平均增加1.6%（37.9%），6个月时两组差异有统计学意义（p = 0.04）[173] - HOPE - Duchenne试验12个月随访时，CAP - 1002治疗组心肌瘢痕大小平均减少7.1%（10.3%），常规治疗组平均增加4.8%（22.3%），差异有统计学意义（p = 0.03）[174] HOPE - OLE试验情况 - 2018年公司开展HOPE - OLE试验，对HOPE - Duchenne试验对照组的8名患者给予两剂CAP - 1002，已完成患者招募和治疗[176] 药物指定情况 - CAP - 1002获得FDA孤儿药、罕见儿科疾病和再生医学先进疗法（RMAT）指定[177][179][180] 临床试验赞助补偿情况 - 公司为CSMC赞助的两项临床试验提供细胞，预计将在几年内获得约210万美元的货币补偿[182] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2019年第一季度和2018年第一季度的赠款收入分别约为10万美元和30万美元，同比减少约20万美元[193] - 2019年第一季度和2018年第一季度的杂项收入均约为10万美元，与为CSMC赞助的临床试验提供细胞有关[194] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2019年第一季度和2018年第一季度的G&A费用分别约为100万美元和140万美元，同比减少约40万美元[196] - 2019年第一季度和2018年第一季度的R&D费用分别约为180万美元和270万美元，同比减少约90万美元[197] 财务数据关键指标变化 - 预计花费 - 2019年公司预计在CAP - 1002的临床开发上花费约300万至500万美元[198] - 2019年公司预计在CAP - 2003的临床前和其他研究费用上花费约50万至150万美元，国防部已授予高达约240万美元的赠款用于其开发，截至2019年3月31日，公司该赠款下约有60万美元可用[199] CADUCEUS试验情况 - 2011年CADUCEUS试验中，17名接受CAP - 1001治疗的患者中有16名在心脏病发作一年后疤痕质量平均降低约45%，存活心肌增加[200] 财务数据关键指标变化 - 资金状况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物分别约为720万美元和430万美元，营运资金分别约为640万美元和720万美元，股东权益分别约为370万美元和460万美元[204] - 2019年第一季度和2018年第一季度公司经营活动使用的现金分别约为160万美元和340万美元，投资活动提供的现金分别约为300万美元和180万美元，融资活动提供的现金分别约为140万美元和250万美元[205] - 截至2019年3月31日，公司累计运营资金主要来自股权证券销售、NIH和DoD拨款、扬森生物技术公司付款、CIRM贷款和拨款[208] - 公司持续运营亏损，若无法筹集额外资金，现有现金无法支持12个月以上运营[208] 股票销售情况 - 2017年10月19日，公司与H.C. Wainwright & Co. LLC签订普通股销售协议，最高可获1400万美元收益，佣金率3%；截至2019年4月23日，已售8992331股，净收益约1140万美元[211] 拨款及负债情况 - 2016年6月16日，公司获CIRM约340万美元拨款用于临床试验，需自筹约230万美元共同资助；截至2019年3月31日，负债余额340万美元，其中约20万美元为受限现金[212][215] - 2016年9月，公司获NIH约420万美元拨款用于研究CAP - 2003；截至2019年3月31日，已产生约70万美元费用[217] - 2016年9月，公司获DoD约240万美元拨款用于开发CAP - 2003制造工艺；截至2019年3月31日，已产生约180万美元费用[218] 收入确认政策 - 2018年1月1日起，公司对所有在执行合同采用ASU 606的修改追溯法确认收入[223] 拨款核算政策 - 公司将CIRM拨款支出作为长期负债核算，完成项目后有权将拨款转为贷款[226] 研发费用政策 - 研发费用主要包括人员成本、物资、临床试验成本等，除特定无形资产外，研发成本在发生时费用化[227] 非现金补偿费用政策 - 公司通过发行股票、股票期权和认股权证产生非现金补偿费用，使用Black - Scholes模型确定股票期权公允价值[232][233] - 2018年第三季度公司提前采用ASU 2018 - 07，计算非合格期权公允价值并在适用归属期内确认费用[234] - 公司预计未来将记录额外非现金补偿费用，可能数额重大[235] 受限现金情况 - 受限现金代表根据CIRM奖励收到的资金，用于研究成本[236] 财务报表准则采用情况 - 2019年1月1日公司采用ASU 2016 - 02，对财务报表无重大影响[238] - 2018年7月1日公司提前采用ASU 2018 - 07及后续更新，对财务报表无重大影响[239] - ASU 2018 - 18于2019年12月15日后财年生效，公司正评估其对合并财务报表的影响[240] 财务数据关键指标变化 - 现金及投资组合 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物（含受限现金）公允价值约为740万美元[243] - 截至2019年3月31日，公司投资组合主要为货币市场基金和银行货币市场，含短期美国国债等[243] 投资政策情况 - 公司投资政策旨在与高评级信用发行人合作，限制信用风险[244] - 公司认为假设利率变动100个基点，投资组合公允价值不会受重大影响[244]