候选药物情况 - 公司目前有四个候选药物，其中CAP - 1002和CAP - 2003处于积极开发阶段[165] - 2015年4月FDA授予CAP - 1002孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）[190] - 2017年7月FDA授予CAP - 1002罕见儿科疾病资格，用于治疗DMD [191] - 2018年2月FDA授予CAP - 1002再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗DMD [192] - 2011年CSMC与JHU完成CAP - 1001的I期CADUCEUS试验，17名治疗患者中16名疤痕质量平均减少约45%，心肌活力增加，对照组疤痕大小无显著变化，目前无进一步临床试验计划[217] HOPE - 2临床试验情况 - HOPE - 2临床试验已招募20名患者，约80%患者为非行走能力患者[167][171] - HOPE - 2试验中，3个月时17名患者（10名安慰剂组、7名治疗组）数据被分析，6个月时12名患者（6名安慰剂组、6名治疗组）数据被分析[171] - HOPE - 2试验中，PUL 2.0在6个月时治疗组与安慰剂组对比p值为0.0389，握力测试6个月时p值为0.0389[173] - HOPE - 2试验中，3个月时吸气流量储备改善p值为0.0473[174] HOPE - Duchenne临床试验情况 - HOPE - Duchenne试验中，25名患者按1:1比例随机分组，接受CAP - 1002治疗的患者每条主要冠状动脉注入2500万个细胞，总剂量7500万个细胞[180] - HOPE - Duchenne试验中，6个月时心脏下壁收缩增厚治疗组与对照组对比p值为0.03[182] - HOPE - Duchenne试验中，6周时PUL测试中治疗组患者更易成为有10%改善的应答者，p值为0.045[182] - HOPE - Duchenne试验中，12个月时低功能患者中治疗组89%患者运动功能维持或改善，对照组为0%，p值为0.007[183] - HOPE - Duchenne试验中，12个月时治疗组心脏疤痕大小平均减少7.1%，对照组平均增加4.8%，p值为0.03[187] HOPE - OLE临床试验情况 - 2018年公司开展HOPE - OLE试验，对8名患者给药，已完成患者入组和治疗，2019年1月获CIRM允许用赠款剩余资金部分资助该试验相关活动[189] 公司业务补偿及收入情况 - 公司为CSMC赞助的两项临床试验提供细胞，预计未来几年获约210万美元补偿[195] - 2019年和2018年第二季度的赠款收入分别约为10万美元和30万美元，上半年分别约为30万美元和60万美元，减少主要因赠款活动时间安排[206][207] 公司研发费用情况 - 2019年和2018年第二季度的研发费用分别约为160万美元和340万美元，上半年分别约为350万美元和610万美元，减少主要因CAP - 1002临床试验活动时间安排等[213][214] - 2019年公司预计在CAP - 1002临床试验开发上花费400万 - 600万美元[215] - 2019年公司预计在CAP - 2003临床前和其他研究上花费100万 - 200万美元，已获国防部高达约240万美元赠款，截至2019年6月30日，赠款余额约40万美元[216] 公司现金及等价物情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物约为590万美元，较2018年12月31日的约430万美元有所增加，主要因可交易证券重新分配及2019年上半年普通股销售净收益[223] - 截至2019年6月30日公司现金、现金等价物（含受限现金）公允价值约为610万美元[265] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2019年和2018年上半年经营活动使用的现金分别约为340万美元和710万美元，差异约370万美元主要因净亏损减少320万美元等[224] - 2019年和2018年上半年投资活动提供的现金分别约为300万美元和180万美元，增加主要因可交易证券买卖和到期的净影响[225] - 2019年和2018年上半年融资活动提供的现金分别约为200万美元和530万美元，减少主要因普通股销售净收益[226] 公司净亏损情况 - 2019年第二季度公司净亏损约200万美元，2018年同期约为410万美元；2019年上半年净亏损约460万美元，2018年同期约为780万美元[223] 公司普通股销售情况 - 2019年7月22日至8月7日，公司通过7月2019年ATM计划出售268,224股普通股，平均价格约为每股5.06美元，总收益约140万美元，支付佣金等约10万美元[231] - 截至2019年4月23日，公司通过2017年10月ATM计划出售899,233股普通股，平均价格约为每股13.04美元，总收益约1170万美元，支付佣金等约40万美元[232] 公司赠款及负债情况 - 2016年公司获得CIRM约340万美元赠款用于临床试验，需自筹约230万美元共同资助，截至2019年6月30日负债余额为340万美元，2019年6月完成所有里程碑并支出所有资金[234][237] - 2016年9月公司获批NIH约420万美元赠款用于研究，截至2019年6月30日已产生约70万美元费用，2019年第二季度赠款结束[239] - 2016年9月公司获美国国防部约240万美元赠款用于开发CAP - 2003制造工艺，截至2019年6月30日已产生约200万美元费用[240] - 公司将CIRM赠款支出作为长期负债核算，2019年6月已完全使用该赠款[248][258] 公司其他业务情况 - 2019年4月公司为办公场地租赁协议开具232,803美元信用证作为保证金[259] 公司会计政策情况 - 2018年第三季度公司提前采用ASU 2018 - 07，自2018年7月1日起对非合格期权按授予日公允价值计算并在归属期内费用化[255] - 2019年1月1日公司采用ASU 2016 - 02，对租赁业务进行会计处理，该更新对财务报表无重大影响[260] - 2018年6月FASB发布ASU 2018 - 07，公司于2018年7月1日提前采用，对财务报表无重大影响[261] - 2018年11月FASB发布ASU 2018 - 18，生效于2019年12月15日后财年，公司正评估其对合并财务报表的影响[262] - 公司对已完成合同按ASC 605等标准确认收入，对2018年1月1日在执行合同采用ASU 606的修改追溯法[244] 公司研发费用核算情况 - 公司研发费用主要包括人员成本、物资、临床试验成本等，除特定无形资产外研发成本在发生时费用化[249] 公司持续经营能力情况 - 公司自成立至2019年6月30日主要通过股权证券销售、赠款等融资，持续经营能力存疑，需筹集大量额外资金[228]