财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约590万美元，而2018年12月31日约为730万美元 [28] - 2019年上半年，公司经营活动净现金使用约为340万美元，2019年第二季度研发费用（不包括基于股票的薪酬）约为160万美元，相比2018年第二季度的约330万美元有所下降 [29] - 2019年第二季度，公司一般及行政费用（不包括基于股票的薪酬）约为80万美元，相比2018年第二季度的约90万美元有所下降 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 CAP - 1002业务线 - HOPE - 2临床试验对20名接受治疗的患者进行数据收集，对其中达到6个月时间点的12名患者进行预先指定的中期分析，约80%的患者无法行走，治疗组和安慰剂组的人口统计学和基线特征相似 [8][9] - 中期分析数据显示，CAP - 1002可能是保留晚期杜氏肌营养不良症患者骨骼肌、呼吸肌和心肌功能的良好治疗选择，上肢运动功能（PUL）在6个月时改善，p值为0.0389，3个月时PUL有强烈趋势，p值为0.0591 [10][11] - 除PUL外，握力和指尖捏力等骨骼肌功能指标在中期分析中也有改善，6个月时握力p值为0.0389，指尖捏力有强烈趋势 [13][14] - 肺部指标如呼气峰值流量百分比预测值和吸气流量储备有改善趋势，这对患者减少机械通气需求很重要 [15] - 与之前的Hope - Duchenne试验结果相似，收缩期室壁增厚有积极趋势，心肌质量增加有强烈趋势 [16][17] 外泌体业务线 - 公司对其外泌体产品在治疗炎症和纤维化疾病方面的潜力感到兴奋，目前正致力于将外泌体从实验室推向临床，有几个适应症正在探索中，希望在不久的将来提交研究性新药申请（IND） [23][24] - 外泌体的研究工作主要由国防部的赠款资助，公司还与美国陆军积极合作，开发外泌体作为便携式免疫调节药物，预计很快会有数据 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司重新启动了HOPE - 2试验的输液，并将继续跟踪20名接受治疗的患者直到12个月时间点 [19] - 公司将主要疗效终点从PUL版本1.2切换到PUL版本2.0，原因是FDA建议使用且中期分析数据支持该版本更可靠、信号更一致 [20][21] - 公司计划在第四季度初与FDA举行会议，讨论中期分析数据以及如何将CAP - 1002重新引入临床试验以进行注册 [22] 行业竞争 - 杜氏肌营养不良症领域有很多公司试图开发抗炎药物，可与类固醇联合使用或替代类固醇，也有公司试图解决肌营养不良蛋白突变问题 [47] - 公司认为在杜氏肌营养不良症的免疫调节治疗范式方面处于领先地位，是首个在随机安慰剂对照试验中看到治疗组和安慰剂组有统计学差异的公司 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CAP - 1002在杜氏肌营养不良症方面的潜在机会感到非常乐观，中期分析数据显示细胞有很强的生物活性迹象，重复给药似乎有益 [17] - 公司高度有动力尽快将CAP - 1002重新引入临床，但需要等待FDA的指导才能决定如何推进 [18] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中做出的某些前瞻性陈述基于当前信息、假设和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述内容有重大差异，相关风险在向SEC提交的定期文件中有描述 [3][4][5] 问答环节所有提问和回答 问题1: CAP - 1002目前在后期试验中是否会继续使用预防性类固醇和抗组胺药，以及后期试验的动态情况 - 公司表示目前没有改变预用药方案的计划，该方案效果良好且已用于多次输液；对于后期试验动态不太理解提问者的意思，希望进一步阐述 [32] 问题2: 能否介绍未来试验的结构以及下一步的计划 - 公司称正在等待FDA的指导，对数据很兴奋，认为细胞在改善特定患者肌肉功能方面有强烈信号，会将数据完整呈现给FDA以获取反馈，同时也在进行内部规划并与监管策略师合作准备方案，具体细节请关注后续更新 [33][34] 问题3: 未来是否有可能开发用于杜氏肌营养不良症的无细胞疗法 - 公司表示外泌体有很大临床应用前景，正在积极考虑将其用于杜氏肌营养不良症，但目前大部分内部资源和精力集中在CAP - 1002的开发上 [35] 问题4: HOPE - 2研究未来更新的时间线，以及数据公布的方式和地点 - 公司称因中期分析暂停了HOPE - 2试验的入组，目前没有关于数据更新的具体信息，会根据FDA的指导推进项目，后续会决定数据展示的时间、地点和方式并提供更新 [38][40][41] 问题5: FDA对于潜在注册的其他可接受终点有哪些，如心脏测量、呼吸测量或生活质量评估是否重要 - 公司曾在去年12月的RMAT指定会议上，FDA明确指出使用PUL 2.0作为主要疗效终点可用于注册，中期分析数据也支持这一点；中期分析中还有其他次要和探索性终点很有吸引力，会在制定注册临床计划时向FDA展示，希望标签上除了骨骼肌相关内容还有更多信息，但具体测量和确定方式有待确定 [43][44] 问题6: 与基金会和营养不良协会交流时，家长等群体希望看到什么样的研究，杜氏肌营养不良症解决方案推进的阻碍在哪里 - 公司认为杜氏肌营养不良症是致命疾病，除类固醇外无其他有效治疗方法，社区希望控制炎症且无类固醇副作用，同时解决潜在的肌营养不良蛋白突变问题；该领域很多公司在努力开发相关药物，社区和FDA意识到杜氏肌营养不良症需要多种药物联合治疗的解决方案，公司在免疫调节治疗范式方面处于领先地位 [46][47][49] 问题7: 公司当前疗法与其他晚期或已获批治疗方法的适配情况 - 接受CAP - 1002临床试验的患者如果有相应突变且病情稳定，可以同时使用已获批的Exondys 51；对于晚期患者，除CAP - 1002外，公司未听说有其他专门用于改善症状和骨骼肌功能的治疗方法或正在进行的临床试验；公司通过临床前测试验证了其疗法可与基因疗法联合使用 [51][52][53]