文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公布2025年第一季度财务业绩和业务亮点，虽SYFOVRE需求增长但营收受库存和资金短缺影响，公司在产品审批和研发上有进展，有望成为盈利的生物技术公司 [1][2] 分组总结 业务亮点与里程碑 - SYFOVRE需求季度环比增长4%，美国净产品收入达1.302亿美元，4月新患者启动份额达55%，预计2025年第二季度启动APL - 3007 + SYFOVRE的2期研究 [2][5][6] - EMPAVELI在2025年第一季度美国净产品收入为1970万美元，患者依从率达97%，其用于治疗C3G和原发性IC - MPGN的补充新药申请获FDA受理并获优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日 [5][6] - 预计2025年下半年启动EMPAVELI在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和移植物延迟功能（DGF）的两项关键试验 [5][7] - 推进使用Beam Therapeutics基因编辑技术的一次性新生儿Fc受体（FcRn）治疗的临床前研究 [8] - 任命Craig Wheeler为董事会董事 [9] 财务结果 - 2025年第一季度总营收1.668亿美元，低于2024年同期的1.723亿美元，其中SYFOVRE美国净产品收入1.302亿美元，EMPAVELI美国净产品收入1970万美元，许可及其他收入1690万美元 [5][13] - 2025年第一季度销售成本3440万美元，高于2024年同期的2020万美元，主要因供应给Sobi的产品数量增加和库存相关费用增加 [13] - 2025年第一季度研发费用8640万美元，高于2024年同期的8470万美元，主要因非项目特定外部成本和人员相关成本增加 [13] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）为1.293亿美元，与2024年同期的1.295亿美元基本持平 [11] - 2025年第一季度净亏损9220万美元，高于2024年同期的6640万美元 [12] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为3.584亿美元，低于2024年12月31日的4.113亿美元，预计现金结合未来产品销售和美国以外特许权使用费足以支持业务实现盈利 [12] 产品信息 - SYFOVRE是首个获批用于治疗地理萎缩（GA）的疗法，通过靶向C3控制补体级联反应，已在美国和澳大利亚获批 [15] - EMPAVELI/Aspaveli是一种靶向C3疗法，用于调节补体级联反应过度激活，已在美国、欧盟等国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），还在研究用于其他罕见疾病 [16]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司宣布将于2025年5月7日上午8:30举办电话会议和网络直播，讨论2025年第一季度财务业绩 [1] 会议参与方式 - 可通过电话参与直播，需提前注册 [2] - 可通过公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”页面访问活动的实时音频网络直播及配套幻灯片 [2] - 网络直播回放将在活动结束后90天内提供 [2] 公司介绍 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和同情心，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法 [3] - 公司推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种针对C3的获批药物，包括世界上首个针对地理萎缩（全球致盲主要原因）的疗法 [3] - 公司认为在针对多种严重疾病的C3靶点方面才刚刚开始挖掘潜力 [3] 投资者联系方式 - 联系人：尼尔·卡纳汉 [4] - 邮箱：neil.carnahan@apellis.com [4] - 电话：207.318.4494 [4]

WALTHAM, Mass., April 21, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) today announced that Craig Wheeler, founder and chief executive officer of Headwaters Biotech Advisors, will join the Apellis Board of Directors, effective immediately. Mr. Wheeler is a highly accomplished executive with more than 30 years of leadership experience across the biopharmaceutical industry. "We are thrilled to welcome Craig to the Apellis Board of Directors," said Cedric Francois, M.D., Ph.D., chief ex ...

文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）接受并授予Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli（pegcetacoplan）用于C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，该药物在相关研究中表现良好，有望获批 [1] 行业情况 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见肾病，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响，过多C3c沉积是疾病活动关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭 [2] - 3月FDA批准诺华公司口服药物Fabhalta（iptacopan）用于成年C3G患者减少蛋白尿，是该病症首个也是唯一获批治疗方法 [4] 公司产品情况 - Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli的补充新药申请获FDA优先审评，处方药用户收费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年7月28日，补充申请提交得到3期VALIANT第26周结果支持，药物安全性和耐受性良好，与既定特征一致 [1][3] - Empaveli治疗患者与安慰剂相比，蛋白尿减少68%（p<0.0001），达到主要终点；通过eGFR测量，患者肾功能实现稳定（名义p = 0.03）；大部分患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），71%患者C3c染色完全清除 [6] 股价表现 - 周二最后一次检查时，APLS股票上涨8.05%，报23.63美元 [5] 市场预期 - William Blair认为，近期Fabhalta获批治疗成年C3G患者对Empaveli获批是好兆头，Empaveli展示了同类最佳数据，适用人群更广，有望获批更广泛标签和更大潜在市场 [4]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司宣布美国FDA接受并授予EMPAVELI补充新药申请优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日，该药物有望为C3G和IC - MPGN患者带来治疗选择 [1] 分组1：新闻事件 - 美国FDA接受并授予EMPAVELI补充新药申请优先审评资格，用于治疗C3G和IC - MPGN，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日 [1] - 补充新药申请提交得到3期VALIANT研究第26周积极结果支持，结果在不同患者群体中一致 [2] 分组2：药物疗效与优势 - EMPAVELI在疾病三个关键指标上显示出临床意义益处，包括史无前例的蛋白尿减少、肾功能稳定和C3c染色大量清除 [2] - 研究达到主要终点，EMPAVELI治疗患者与安慰剂组相比蛋白尿减少68%（p<0.0001） [6] - EMPAVELI治疗患者实现肾功能稳定（名义p = 0.03），大量患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），71%患者C3c染色完全清除 [6] - EMPAVELI显示出良好安全性和耐受性，与既定特征一致 [3] 分组3：疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭，约50%患者在确诊后5至10年内患肾衰竭，约90%肾移植患者会疾病复发，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响 [4] 分组4：研究介绍 - VALIANT 3期研究是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克妥普兰在124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者中的疗效和安全性，是该人群最大规模单试验，唯一纳入青少年和成人、天然肾和移植肾患者的研究 [5] 分组5：药物信息 - 培克妥普兰是靶向C3疗法，旨在调节补体级联过度激活，正在研究用于血液学和肾病学罕见疾病，已在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 [7] 分组6：合作情况 - 阿佩利斯和Sobi对全身性培克妥普兰有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，阿佩利斯有美国独家商业化权和眼科培克妥普兰全球商业化权 [8] 分组7：公司介绍 - 阿佩利斯制药公司是全球生物制药公司，开发改变生命的疗法，推出15年来首个新一类补体药物，有两种获批靶向C3药物 [9]

文章核心观点 - 聚焦Apellis Pharmaceuticals公司股票情况，介绍相关投资论坛服务 [1][2] 行业情况 - 过去几个交易日，生物科技论坛的实时聊天主要围绕备兑看涨期权机会展开讨论 [1] 公司情况 - Apellis Pharmaceuticals是商业阶段的中型生物制药公司，其股票在过去一年持续走低，本月初公布了季度业绩 [2] 投资服务 - Bret带领的生物科技论坛投资团队提供包含12 - 20只高潜力生物科技股票的模型投资组合、实时聊天讨论交易想法、每周研究和期权交易，还在每个周末提供市场评论和投资组合更新 [2]

公司Q4业绩 - 2024年第四季度每股亏损29美分 窄于Zacks共识预期的每股亏损39美分 上年同期每股亏损73美分 [1] - 第四季度总营收2.125亿美元 超过Zacks共识预期的1.96亿美元 上年同期营收1.464亿美元 [2] - 营收同比增长45% 得益于Syfovre销售额增加 [3] - 营收包括Empaveli和Syfovre产品销售以及与Sobi合作协议下的许可及其他收入 [4] - Syfovre第四季度销售额1.678亿美元 同比增长47% 超过Zacks共识预期的1.616亿美元和模型预期的1.555亿美元 [4] - 本季度向医生交付超8.9万瓶商业装和近4600份Syfovre样品 截至2024年12月31日 自推出以来共交付51万剂 [5] - Empaveli销售额2340万美元 较上年同期下降4% 患者依从率97% 未达Zacks共识预期的2420万美元和模型预期的2600万美元 [6] - 许可及其他收入2140万美元 同比显著增长 [7] - 研发费用7640万美元 较上年同期增长10% 因特定项目外部成本增加 [7] - 销售、一般及行政费用1.215亿美元 同比下降14% 因人员相关成本和专业咨询费用减少 [7] - 截至2024年12月31日 公司现金、现金等价物和有价证券价值4.113亿美元 高于9月30日的3.969亿美元 预计现金余额加上产品销售现金足以支撑运营至盈利 [8] 公司全年业绩 - 2024年总营收7.814亿美元 同比增长97% [9] - 2024年每股亏损1.60美元 窄于2023年的每股亏损4.45美元 [9] 公司管线更新 - 2024年8月 Apellis和Sobi宣布评估系统性pegcetacoplan的III期VALIANT研究达到主要和关键次要终点 [11] - 基于积极数据 Apellis已提交补充新药申请 若获批 预计2025年下半年在美国推出Empaveli用于新适应症 Sobi在欧盟的类似监管申请正在审核中 [12] - 公司计划2025年下半年启动Empaveli在局灶节段性肾小球硬化和延迟移植肾功能方面的两项III期研究 [13] - 2025年2月公司在会议上展示Syfovre 48个月数据 早期每月治疗有助于保留视网膜组织 [14] - 公司计划2025年第二季度启动siRNA候选药物APL - 3007与Syfovre联用的中期多剂量研究 [15] 公司Zacks排名及相关股票 - Apellis目前Zacks排名为3（持有） [16] - 行业内其他排名靠前股票有Gilead Sciences、BioMarin Pharmaceutical和Amicus Therapeutics 目前Zacks排名均为2（买入） [16] - 过去30天 Gilead Sciences 2025年每股收益预期从7.56美元提高到7.85美元 2026年从7.82美元提高到8.17美元 过去三个月股价上涨24.8% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率19.47% [17] - 过去30天 BioMarin Pharmaceutical 2025年每股收益预期从4.01美元提高到4.21美元 2026年从5.21美元降至5.17美元 过去三个月股价上涨7% 过去四个季度盈利均超预期 平均惊喜率32.36% [18] - 过去30天 Amicus Therapeutics 2025年每股收益预期维持43美分 2026年从72美分降至71美分 过去三个月股价下跌3.8% 过去四个季度盈利三次超预期 一次未达预期 平均惊喜率45.42% [19] 股价表现 - 过去三个月 Apellis股价暴跌19.7% 行业下跌0.6% [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收约1.3亿美元，包括1.68亿美元的CyphoVre和2300万美元的Empto Valley美国净产品收入 [48] - 2024年全年总营收7.81亿美元，较2023年增长近100% [48] - 第四季度销售成本4090万美元，研发费用7640万美元，销售、一般和行政费用1.215亿美元，净亏损3640万美元 [49] - 预计2025年运营费用与2024年相比相对稳定，现有现金加上未来产品销售足以支持核心业务实现盈利 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 CyphoVre业务线 - 已进行超51万次注射，净销售额近9亿美元，在第四季度保持市场领先地位，交付约9.4万剂至医生办公室，包括8.9万剂商业剂量和4600剂样品，总市场份额稳定在超60%，新患者份额呈积极趋势，年底接近50%，截至12月超2300个护理点订购 [19][21] - 2025年前两个月注射量持续增长，但第一季度商业小瓶订单和净收入受整体GA市场增长放缓和样品使用激增等临时因素影响 [22][23] Empavelli业务线 - 在第四季度美国净产品收入约2300万美元，合规率保持在97%，安全状况与之前更新一致 [35] - 商业和医疗团队正为其潜在标签扩展到C3G和ICMPGN做准备，预计获批后在2025年下半年推出 [28][14] 各个市场数据和关键指标变化 - GA市场仍处于增长早期阶段，估计只有一半患者被眼科专业人员诊治，其中接受治疗的不到10% [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于三个关键支柱：用cytoplory改变地理萎缩的治疗方式；最大化INBATEI在罕见病中的影响；利用补体科学专业知识展示创新产品线 [5] 发展方向 - 对于SyFOVRI，确保其市场领导地位并扩大GA市场，继续探索国际市场，同时开发下一代GA治疗方法，计划在第二季度启动2期试验 [8][10] - 对于Empavelli，期待在C3G和原发性ICF PGN推出，计划在2025年下半年在两个新的肾病适应症开展20项CHF 3期试验 [11][14] - 推进与Beam Therapeutics合作的首个针对新生儿Fcγ受体的基因编辑方法 [16] 行业竞争 - SyFOVRI是美国地理萎缩市场的领先治疗方法，市场上只有两个获批治疗选择且暂无新竞争对手，具有独特优势 [6] - 竞争对手的监管更新增强了公司对SyFOVRI差异化优势的信心，其具有随时间增强的效果、每年最少6剂的灵活给药方案以及在许多支付方中的首选地位 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年取得重要里程碑，加强了业务，同时也面临一些挑战 [4] - 对Apellis Pharmaceuticals的未来感到兴奋，拥有两个潜在的重磅产品、强大的临床和临床前开发产品线以及明确的盈利路径 [17] - 2025年开局良好，专注于巩固CyphoVre的成功、为Empavelli的第二次商业发布做准备、推进产品线并巩固财务状况，有信心为患者和股东创造重大价值 [53] 其他重要信息 - 公司将进行前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，建议参考SEC文件中的风险因素 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Empavelli在肾脏适应症的24小时数据是否会公开以及FDA关注的指标 - 24小时数据与斑点测试结果一致，重点不仅是蛋白尿，还包括EGFR稳定和组织病理学的显著结果，提交的出版物很快会发布 [61][62] 问题2: Empavelli在2025年下半年推出的信心水平 - 目前没有迹象表明会有延迟 [64] 问题3: 如何看待SyFOVRI第一季度结果与第四季度的关系以及医保优势中的有利地位对新患者份额的影响 - 预计第一季度净收入低于第四季度，是受临时因素影响，注射量在第一季度较第四季度增长，预计2025年将实现增长 [70][71] 问题4: 竞争对手产品标签更改对SyFOVRI每月注射标签的重要性及医生实践是否会改变 - 目前判断还为时过早，SyFOVRI有大量数据支持其随时间增强的效果，且是唯一可每年最少6剂给药和在支付方中处于首选地位的产品，其疗效和便利性是重要驱动因素 [74][78] 问题5: 从支付方角度看SyFOVRI获得首选层级的潜力 - 公司有许多支付方和大型计划将其置于首选地位，未来情况难以预测，支付方关注每两个月给药和疗效匹配等因素 [84] 问题6: 如何看待2025年SyFOVRI的推出节奏 - 注射量持续增长，反映出疾病的未满足需求巨大，公司在竞争中处于有利地位，对2025年及以后的发展感到兴奋 [91][92] 问题7: 关于o7和cifobri组合试验的给药策略及2期试验是否有对照臂 - 皮下注射降低C3的全身水平，为cifobri提供剂量优势，两种注射将同步进行，每两月和每三月一次，都在医生办公室进行，该试验有给药组件，公司期待在GA市场取得发展 [100][101] 问题8: 如何延长Empavelli的专利期限 - 物质组成专利到2033年左右，有常规延期到2035年，公司也在进行组合产品工作和生命周期管理举措 [107][108] 问题9: 公司在支付方方面的市场占比及2025年的增长预期 - 难以用百分比说明，有许多大型计划和两个主要PBM将公司产品置于首选政策地位 [115] 问题10: 欧洲和美国监管机构对C3G和ICMPGN的审查是否相似及欧洲意见对美国审查的影响 - 公司与合作伙伴在全球部署方面保持一致，在美国预计有5000名患者，公司认为竞争产品可能仅覆盖其中1000名患者，这是一个特殊机会 [117][118] 问题11: 样品使用增加的原因及是否仅为第一季度问题 - 是由于提供共付支持的组织出现资金缺口，医生用样品照顾患者，这是暂时的资金缺口，公司会继续按需提供样品 [124][126] 问题12: Empavelli在C3G和ICMPGN的营销重点 - 研究涵盖广泛患者群体，各方面都有一致反应，移植后患者群体是一个特别有趣的领域，Empavelli在移植肾病专家中声誉良好 [128][130] 问题13: 过去几周SyFOVRI与iSurvey的使用情况及未来动态和改变医生看法的措施 - 公司是明确的市场领导者且领导地位在增强，医生对公司差异化疗效数据和长期数据很感兴趣，这是关键驱动因素 [143][144] 问题14: 第四季度库存情况 - 第四季度末订单有变动，导致库存有小波动，但仍在正常的两到三周范围内，第一季度初可能有少量库存下降，但不显著 [149][150] 问题15: GA患者的依从性、停药情况及全年样品数量预期 - SyFOVRI的依从性与NFHS相似，是积极趋势，样品使用是需求的标志，公司认为这是暂时的，会继续按需提供样品，但无法确定具体时间和数量 [157][160] 问题16: 如何理解SyFOVRI的市场领导地位、新患者份额及竞争逆风 - 公司处于积极发展方向，之前竞争对手的数据和知识在视网膜社区较弱，现在处于公平竞争环境，公司产品的疗效差异得到认可，每两个月给药方案也很有优势 [176][180] 问题17: C3G和MPGN产品的早期推出轨迹预期 - 需求很重要，这些患者有较高的肾脏丢失风险，公司预计仅与约20%的患者竞争，是重要机会 [185][186] 问题18: SERNA加类型产品针对脉络膜的原因 - CyphoVre对光感受器的影响近乎完美，对RPE细胞有意义地减缓，通过降低脉络膜侧的C3水平，有望对RPE细胞产生类似光感受器的影响 [192][194] 问题19: 对今年医疗保险重新设计的影响预期 - 难以量化，公司有团队关注与支付方的相关事宜 [196] 问题20: SyFOVRI与Iservay的转换动态及合规率变化 - 合规率与抗VEGF相似，在竞争对手产品CRL期间有很多转换，目前仍在发生，第一季度注射量增加，预计2025年整体增长 [202][203] 问题21: 让医生改变态度的努力是否带来实际处方行为变化 - 数据变得更清晰，向医生传达的信息如四年治疗可保留多达三平方毫米视网膜组织很有共鸣，安全性稳定，疗效成为品牌焦点 [208][209] 问题22: 做FSGS和DGF商业案例时对IRA价格谈判的假设 - 公司在肾脏方面进行了全面分析，基于明确的靶点参与、竞争分析、生物学和专利寿命等因素，更多信息将后续公布 [212] 问题23: 2025年毛销差率预期及DTC新活动的影响时间和持续时间 - 毛销差率预计在2025年保持在低到中20%的范围不变，DTC活动1月中旬开始，在周六夜现场50周年特别节目中的广告带来约3000次网站访问，全面影响还需几个月才能显现 [218][220] 问题24: 2025年运营费用增长及毛利润率趋势 - 预计2025年运营费用与2024年大致相同，成本节约和研发支出增加相互抵消，毛利润率难以预测，第一季度样品预计增加约5000瓶，可据此估算对毛利润率的影响，之后情况无法预测 [226][229]

业绩总结 - 2024财年美国净产品收入约为6.12亿美元，同比增长97%[31] - 2024年总收入为7.814亿美元，较2023年的3.966亿美元增长97%[31] - 2024年净亏损为1.979亿美元，较2023年的5.286亿美元有所减少[31] 用户数据 - SYFOVRE在2024年第四季度的美国净产品销售为1.678亿美元，全年销售为6.118亿美元[31] - EMPAVELI在2024年第四季度的美国净产品销售为2340万美元，全年销售为9810万美元[31] - SYFOVRE在市场上占有超过60%的份额，第四季度交付约94,000剂[14] 研发与未来展望 - 2024年研发费用为3.276亿美元，较2023年的3.544亿美元下降[31] - 预计2025年下半年EMPAVELI在C3G和IC-MPGN的美国上市，如果获得批准[18] - 预计2025年第二季度启动APL-3007与SYFOVRE联合的二期研究[8] 成本与费用 - 2024年销售和管理费用为5.011亿美元，较2023年的5.008亿美元略有上升[31]

文章核心观点 - 2024年第四季度Apellis Pharmaceuticals营收增长且超预期，每股收益亏损收窄也超预期，部分关键指标表现良好，但近一个月股价表现不佳 [1][3] 营收与每股收益情况 - 2024年第四季度公司营收2.1253亿美元，同比增长45.2%，超Zacks共识预期8.46% [1] - 该季度每股收益为 - 0.29美元，去年同期为 - 0.73美元，超共识每股收益预期25.64% [1] 关键指标作用 - 一些关键指标能更好洞察公司潜在表现，对比去年同期和分析师预期，有助于投资者更准确预测股价表现 [2] 股价表现与评级 - 过去一个月公司股价回报率为 - 14.5%，同期Zacks标准普尔500综合指数变化为 - 2.4% [3] - 公司股票目前Zacks排名为3（持有），表明短期内表现可能与大盘一致 [3] 细分营收情况 - 产品净收入1.9117亿美元，10位分析师平均预估为1.8527亿美元，同比增长37.9% [4] - 许可及其他收入2136万美元，9位分析师平均预估为1251万美元，同比增长176.6% [4] - 产品EMPAVELI收入2336万美元，6位分析师平均预估为2416万美元 [4] - 产品SYFOVRE收入1.6781亿美元，6位分析师平均预估为1.6156亿美元 [4]