财务数据关键指标变化（收入和利润） - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年第二季度为1.506亿美元，同比下降2.6%，2024年同期为1.546亿美元[123] - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年上半年为2.808亿美元，同比下降3.9%，2024年同期为2.921亿美元[123] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年第二季度为2080万美元，同比下降15.1%，2024年同期为2450万美元[124] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年上半年为4050万美元，同比下降19.2%，2024年同期为5010万美元[124] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年第二季度为590万美元，同比增长34.1%，2024年同期为440万美元[125] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年上半年为1200万美元，同比增长34.8%，2024年同期为890万美元[125] - 公司2025年第二季度净亏损4220万美元，同比增长11.9%，2024年同期为3770万美元[130] - 公司2025年上半年净亏损1.344亿美元，同比增长29.1%，2024年同期为1.041亿美元[130] - 2025年第二季度产品净收入为1.71387亿美元，同比下降4%[173] - 2025年第二季度许可和其他收入为710.7万美元，同比下降65%[173] - 2025年第二季度净亏损为4215.1万美元，同比扩大12%[173] - 公司2025年第二季度产品净收入为1.714亿美元，较2024年同期的1.791亿美元下降4.3%，其中EMPAVELI收入下降15.1%至2080万美元，SYFOVRE收入下降2.6%至1.506亿美元[174] - 2025年第二季度许可和其他收入为710万美元，较2024年同期2050万美元大幅下降65.4%，主要因对Sobi的产品供应收入减少1490万美元[175] - 2025年上半年产品净收入为3.2129亿美元，较2024年同期3.4221亿美元下降6.1%，其中SYFOVRE收入下降3.9%至2.808亿美元[189][190] - 2025年上半年许可和其他收入下降19%至2400万美元，主要因对Sobi产品供应收入减少890万美元[191][192] - 2025年上半年净亏损扩大29%至1.3438亿美元，主要因经营亏损增加2508万美元及利息支出增长36%至2220.1万美元[189] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用为6701.5万美元，同比下降14%[173] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为1.31139亿美元，同比上升2%[173] - 2025年第二季度销售成本为1360万美元，较2024年同期2310万美元下降41.1%，主要因对Sobi产品供应量减少导致成本下降1020万美元[176] - 2025年第二季度研发费用下降14%至6701.5万美元，其中PNH项目外部成本下降84%至85.4万美元，IC-MPGN&C3G项目成本下降37%至600.3万美元[179][180] - 2025年第二季度销售及管理费用增长2%至1.311亿美元，主要因专业咨询费用增加160万美元及保理费用增加120万美元[183] - 2025年上半年销售成本增长11%至4798.6万美元，主要因商业销售量和患者援助计划产品增加导致成本上升300万美元[193] - 研发费用从2024年的1.626亿美元降至2025年的1.534亿美元，减少920万美元，降幅6%[195][196] - PNH项目外部成本减少680万美元，降幅69%，IC-MPGN & C3G项目成本减少510万美元，降幅27%[195][197] - GA项目外部成本增加840万美元，增幅39%[195][197] - 销售、一般及行政费用从2024年的2.576亿美元增至2025年的2.605亿美元，增加290万美元，增幅1%[199] - 利息收入从2024年的650万美元降至2025年的530万美元，减少120万美元[201] - 利息支出从2024年的1630万美元增至2025年的2220万美元，增加590万美元[202] - 所得税费用从2024年的30万美元增至2025年的80万美元，增加50万美元[203] 业务线表现 - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年第二季度为1.506亿美元，同比下降2.6%，2024年同期为1.546亿美元[123] - SYFOVRE在美国的净产品收入在2025年上半年为2.808亿美元，同比下降3.9%，2024年同期为2.921亿美元[123] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年第二季度为2080万美元，同比下降15.1%，2024年同期为2450万美元[124] - EMPAVELI在美国的净产品收入在2025年上半年为4050万美元，同比下降19.2%，2024年同期为5010万美元[124] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年第二季度为590万美元，同比增长34.1%，2024年同期为440万美元[125] - 公司从合作伙伴Sobi获得的特许权使用费在2025年上半年为1200万美元，同比增长34.8%，2024年同期为890万美元[125] 合作伙伴与协议 - 公司与Sobi达成特许权买断协议，获得2.75亿美元预付款，并可能额外获得2500万美元[126] - 公司与Sobi的合作协议中，Sobi支付了2.5亿美元的首付款，并承诺在达到特定监管和商业里程碑时支付总计9.15亿美元，包括在欧洲主要国家首次获批后支付5000万美元[154] - 截至2025年6月30日，公司从Sobi获得的分层特许权使用费率在10%至20%之间，具体取决于销售区域和产品[156] 债务与融资 - 可转换票据的初始转换率为每1000美元本金可转换为25.3405股普通股，相当于每股转换价格约为39.4625美元[146] - 截至2025年6月30日，公司持有未注销的可转换票据本金金额为4.254亿美元[153] - 2021年1月、7月和2022年7月，公司通过私下协商交换协议分别转换了约1.261亿美元、2.011亿美元和9810万美元的可转换票据，对应发行普通股390.6869万股、599.2217万股和302.7018万股[152] - 公司通过第六街融资协议获得3.75亿美元初始信贷额度，并可能额外提取1亿美元[205] - 公司应收账款保理协议下未结余额从2024年的8610万美元增至2025年的9970万美元[207] 现金流与资金状况 - 经营活动净现金流出从2024年的1.413亿美元降至2025年的4897万美元[211][212][213] - 公司现金及现金等价物为3.7亿美元，包括货币市场基金[221] - 利率敏感性分析显示，利率立即变动10%不会对公司投资组合公允价值产生重大影响[221] - 公司未来资金需求取决于多个因素，包括EMPAVELI和SYFOVRE在美国的商业化能力[217] - 需要外部资金来源（如股权融资、债务融资等）来支持计划支出，目前无已承诺的外部资金来源[218] - 若无法通过EMPAVELI和SYFOVRE销售或融资获得足够资金，可能需延迟或终止产品开发或商业化[219] - 公司正在投入大量资源开发SYFOVRE用于GA的商业基础设施[217] - 公司未来资金需求还包括SYFOVRE在美国以外的监管批准成本及全球商业基础设施建设[217] - 公司未来资金需求还涉及维持EMPAVELI、系统性pegcetacoplan和SYFOVRE商业化所需的基础设施和制造能力[217] - 公司未来资金需求还包括临床试验、研究和临床前开发工作的范围、进展、时间和成本[217] - 公司未来资金需求还涉及专利申请、知识产权维护和防御相关成本[217] 其他财务数据 - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达32亿美元[130] - 截至2025年6月30日，公司未获FDA批准的库存余额为1890万美元，较2023年底1950万美元减少3.1%[178]