文章核心观点 - 根据联邦证券诉讼,Apellis内部人士导致公司对SYFOVRE的临床试验设计存在误导性陈述或未充分披露,从而使SYFOVRE的商业推广面临重大未知风险因素 [1][2] 公司相关 - Apellis Pharmaceuticals, Inc.是一家上市公司,股票代码为NASDAQ: APLS [1] - 公司被指内部人士存在违反受信义务的行为 [1] 投资者诉讼相关 - 股东诉讼律师事务所Kuehn Law正在调查Apellis公司高管和董事是否违反对股东的受信义务 [1] - 如果您在2021年1月28日之前持有Apellis股票,可以联系律师Justin Kuehn进行免费咨询和案件跟进,律所承担所有案件费用 [3] - 作为股东参与诉讼有助于维护金融市场的公平公正 [4]

文章核心观点 - 公司将于2024年8月1日召开第二季度财报电话会议和网络直播 [1][2] - 公司是一家全球性生物制药公司,专注于开发针对补体C3的创新疗法,已有两款获批上市的药物 [3] - 公司相信针对C3的潜力还远未完全发挥,在严重的视网膜、罕见和神经系统疾病领域还有广阔的发展空间 [3] 公司概况 - 公司是一家全球性生物制药公司,专注于开发针对补体C3的创新疗法 [3] - 公司已有两款针对C3的获批上市药物,包括首个治疗地理性青光眼的疗法,这是全球主要致盲原因之一 [3] - 公司相信针对C3的潜力还远未完全发挥,在严重的视网膜、罕见和神经系统疾病领域还有广阔的发展空间 [3] 财务信息 - 公司将于2024年8月1日召开第二季度财报电话会议和网络直播 [1][2]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司将在ASRS年会上展示六项关于SYFOVRE®（培克他考兰注射剂）的研究摘要，数据强化了其对地理萎缩（GA）患者的疗效和安全性 [1] 公司动态 - 阿佩利斯制药公司宣布六项摘要将在ASRS年会上展示，其中五项为口头报告 [1] - 公司首席医疗官表示期待分享数据，证明SYFOVRE是视网膜专家最常选择的GA治疗方法，能随时间推移减缓疾病进展 [2] 研究介绍 GALE长期扩展研究 - GALE是一项3期、多中心、开放标签扩展研究，旨在评估SYFOVRE对GA患者的长期安全性和有效性，超80%完成OAKS和DERBY研究的参与者进入该研究，还包括10名曾参与培克他考兰1b期研究的患者 [3] - 研究目标是评估眼部和全身治疗突发不良事件的长期发生率和严重程度，以及GA病变总面积的变化 [3] - 假手术交叉组患者在OAKS研究的0 - 24个月接受假手术治疗，24 - 36个月接受SYFOVRE治疗，微视野检查是OAKS研究中测量的关键次要终点，因此从OAKS研究交叉过来的患者被纳入分析 [3] 3期OAKS和DERBY研究 - OAKS和DERBY是3期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，比较SYFOVRE与假注射对GA患者的疗效和安全性 [4] - 研究通过眼底自发荧光测量GA病变总面积的变化，评估每月和隔月使用SYFOVRE对GA患者的疗效，在24个月时，两种给药方案均减少了GA病变的生长，且效果随时间增加，安全性良好 [4] 产品信息 SYFOVRE®（培克他考兰注射剂） - SYFOVRE是首个获批用于治疗GA的疗法，通过靶向C3，全面控制补体级联反应，已在美国获批用于治疗与年龄相关的黄斑变性继发的GA [5][6] 地理萎缩（GA） - GA是年龄相关性黄斑变性的晚期形式，是全球失明的主要原因之一，影响超100万美国人和500万全球人口 [7] - 它是一种进行性、不可逆疾病，由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞引起，导致的视力丧失严重影响患者的独立性和生活质量，平均2.5年GA病变就会开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [7] 公司概况 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和同情心，为患者开发改变生活的疗法，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种靶向C3的获批药物，包括首个也是唯一治疗GA的疗法，还有近十几个临床和临床前项目正在进行中 [11]

文章核心观点 - SYFOVRE®(pegcetacoplan注射液)在GALE长期延长研究中的预设终点上展示了视觉功能获益 [1][3] - 这些数据进一步证实了SYFOVRE在治疗地理性萎缩(GA)方面的强大疗效和良好的安全性 [2] - 公司期待分享数据,进一步证明SYFOVRE是视网膜专科医生最常选择的GA治疗药物,强调其随时间推移不断增强的疾病进展减缓能力 [3] GALE长期延长研究 - GALE研究(n=792)是一项评估SYFOVRE长期安全性和疗效的III期、多中心、开放标签延长研究 [3] - 研究目标包括评估治疗相关不良事件的长期发生率和严重程度,以及GA病灶总面积的变化 [3] - 超过80%完成OAKS和DERBY研究的患者进入了GALE研究,此外还包括10名之前参与pegcetacoplan GA I期研究的患者 [3] - OAKS研究中的假手术转换组在前24个月接受假手术,之后24-36个月接受SYFOVRE治疗,这部分患者纳入了微视网膜测量分析 [4] OAKS和DERBY III期研究 - OAKS(n=637)和DERBY(n=621)是两项III期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究,比较SYFOVRE每月和隔月给药与假手术在GA患者中的疗效和安全性 [5] - 研究评估了SYFOVRE每月和隔月给药在24个月时对GA病灶总面积的影响,结果显示两种给药方式均能减缓GA病灶进展,且随时间效果增强,安全性良好 [5] SYFOVRE®(pegcetacoplan注射液) - SYFOVRE是首个获批治疗地理性萎缩(GA)的药物,通过靶向C3发挥对补体级联反应的全面调控作用 [6][7] - SYFOVRE已在美国获批用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的GA [7] 地理性萎缩(GA) - GA是年龄相关性黄斑变性的一种进展型形式,是全球主要致盲原因之一,在美国影响超过100万人,全球影响500万人 [8] - GA是一种进行性、不可逆的疾病,病灶的扩大会破坏视网膜负责视觉的细胞,导致视力严重下降,严重影响患者的独立生活和生活质量 [8] - 平均只需2.5年,GA病灶就会开始影响中心视力负责的视网膜中心凹区 [8]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会第二次对阿佩利斯制药公司玻璃体内注射培西他考兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，公司计划申请重新审查并争取年底获批，该消息致公司股价下跌，同时介绍了药物销售情况及其他相关信息 [1][3][4] 药品审批情况 - 人用药品委员会第二次对玻璃体内注射培西他考兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，有成员持反对票，公司计划申请重新审查，预计2024年第四季度出最终决定 [1] - 2024年1月人用药品委员会曾对Syfovre治疗地理萎缩的上市许可申请投反对票，公司要求重新审查，3月欧盟法院判决影响EMA专家利益冲突处理政策，4月EMA将该申请审查重置到初始评估最后阶段 [2] - 玻璃体内注射培西他考兰治疗地理萎缩的上市许可申请在其他几个国家正在审查中，预计今年出决定 [5] 股价表现 - 6月28日负面意见消息传出后公司股价下跌7.6% [1] - 年初至今APLS股价暴跌35.9%，行业下跌6.3% [3] 药品销售情况 - Syfovre于2023年3月商业推出后初始销售强劲，2024年第一季度销售额达1.375亿美元，环比增长20.3%，公司向医生交付超7.2万瓶商业药和近5000份样品，截至2024年3月31日累计交付25万剂 [4] 药品获批情况 - 培西他考兰注射剂在美国以Syfovre品牌获批用于治疗与年龄相关的黄斑变性继发的地理萎缩，是美国首个也是唯一获批的该病症治疗药物 [3] - 培西他考兰以Empaveli/Aspaveli品牌在美国和欧盟作为单药疗法治疗阵发性夜间血红蛋白尿成年患者，在其他一些地区也获批用于该适应症 [5] 其他公司情况 - ALX Oncology、Annovis Bio和Compugen目前Zacks排名为2（买入），过去30天各公司不同年份每股亏损或收益预期有相应表现，年初至今股价均有不同程度下跌，各公司在过去四个季度盈利情况有差异 [6][7]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局(EMA)的药品委员会(CHMP)对Apellis公司的地理性萎缩(GA)治疗药物pegcetacoplan的上市申请(MAA)发表了否定意见 [1][2] - 但CHMP委员中有多名委员投票持反对意见,Apellis公司计划申请重新审查,预计在2024年第四季度获得最终意见 [2] - Apellis公司表示将继续致力于为欧洲GA患者提供这一重要治疗方法 [4] 地理性萎缩(GA)相关信息 - GA是一种严重的老年性黄斑变性,是全球主要致盲原因之一,在美国影响超过100万人,全球影响超过500万人 [5] - GA是一种进行性不可逆的疾病,由视网膜细胞损害导致的病灶扩大造成 [5] - GA导致的视力损失严重影响患者的独立生活和生活质量,平均只需2.5年病灶就会影响中央视力 [5] 关于pegcetacoplan - pegcetacoplan是一种针对补体C3的靶向疗法,旨在调节补体级联反应过度激活,这是多种严重疾病发生和进展的原因 [5] - 在美国,pegcetacoplan已获批用于治疗老年性黄斑变性引起的GA [5]

文章核心观点 欧洲药品管理局人用药品委员会对阿佩利斯制药公司玻璃体内注射培克他考普兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，公司计划申请重新审查并预计2024年第四季度获得最终意见 [1] 分组1：事件进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对玻璃体内注射培克他考普兰治疗地理萎缩的上市许可申请给出负面意见，且委员会成员对此有多个反对票 [1] - 公司计划申请重新审查并预计2024年第四季度获得最终意见 [1] - 此次审查由原报告员在欧洲药品管理局将初始上市许可申请评估程序重置至第180天后主导 [1] 分组2：公司表态 - 公司首席开发官表示坚定致力于为欧洲地理萎缩患者提供治疗，看到欧洲视网膜界对培克他考普兰的广泛支持感到鼓舞，将迅速启动重新审查 [2] 分组3：地理萎缩疾病介绍 - 地理萎缩是年龄相关性黄斑变性的晚期形式，是全球失明的主要原因，影响超100万美国人和500万全球人口 [3] - 该病由病变生长导致，具有渐进性和不可逆性，会破坏负责视力的视网膜细胞，导致视力丧失，严重影响患者独立性和生活质量 [3] - 平均2.5年地理萎缩病变就会开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [3] 分组4：培克他考普兰介绍 - 培克他考普兰是一种研究性、靶向C3疗法，旨在调节补体级联过度激活，补体级联过度激活会导致多种严重疾病发作和进展 [4] - SYFOVRE®（培克他考普兰注射液）已在美国获批用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩 [4] 分组5：公司介绍 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，结合大胆科学和同情心，为患者开发改变生活的疗法 [5] - 公司推出了15年来首个新型补体药物，目前有两种靶向C3的获批药物，包括首个治疗地理萎缩的疗法 [5] - 公司认为在严重视网膜、罕见和神经系统疾病领域靶向C3的潜力才刚刚开始挖掘 [5]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公司的Syfovre药物在治疗地理萎缩症（GA）的GALE长期扩展研究中取得积极数据，有望成为GA的最佳治疗药物，且该药物自上市以来销售表现良好，在其他地区的获批有望进一步提升公司营收 [1][3][4] 研究数据 - Syfovre在GALE研究中使GA患者36个月时视觉功能得以保留，是唯一在预设终点显示对视觉功能有益的获批GA治疗药物 [1] - 与假交叉组患者相比，连续每月和隔月使用Syfovre治疗36个月的患者出现的新暗点较少，达到了预设的微视野检查终点 [1] 研究背景 - Ⅲ期GALE扩展研究主要招募了完成晚期OAKS和DERBY研究的患者，这两项研究的积极结果支持了Syfovre获批用于GA适应症 [3] - 假交叉组患者在Ⅲ期OAKS研究的0 - 24个月接受假注射治疗，24 - 36个月接受Syfovre治疗，微视野检查是仅在OAKS研究中测量的关键次要终点 [3] 药物获批与销售情况 - Syfovre于2023年2月获FDA批准用于GA适应症，自2023年3月商业推出以来初始销售强劲 [3][4] - 2024年第一季度Syfovre销售额达1.375亿美元，环比增长20.3%，公司向医生交付了超7.2万瓶商业装和近5000份样品，截至2024年3月31日，自推出以来交付的药物剂量总数达25万 [4] 其他地区审批情况 - 寻求玻璃体内注射培克他普兰治疗GA的上市授权申请目前正在欧盟和其他几个国家接受审查，欧洲药品管理局预计不晚于2024年7月做出决定，其他国家监管机构也有望在今年批准 [4] 公司其他产品 - Apellis目前在美国和欧盟以Empaveli/Aspaveli品牌销售培克他普兰，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿的单一疗法，该药物也在其他几个地区获批用于相同适应症 [5][6] 公司与行业股价表现 - 6月10日周一，受GALE研究积极数据影响，公司股价上涨3.3%，年初至今，公司股价暴跌30.3%，而行业下跌5.9% [2] 公司Zacks排名与相关股票 - Apellis目前Zacks排名为3（持有） [6] - ALX Oncology Holdings、Annovis Bio和Compugen目前Zacks排名均为2（买入） [6][7] - 过去30天，ALX Oncology 2024年和2025年每股亏损共识估计均收窄，年初至今股价暴跌41.8%，过去四个季度平均负惊喜为8.83% [6] - 过去30天，Annovis 2024年和2025年每股亏损共识估计均收窄，年初至今股价暴跌65.2%，过去四个季度平均负惊喜为1.39% [7] - 过去30天，Compugen 2024年每股收益共识估计从2美分增至5美分，2025年每股亏损共识估计为11美分，年初至今股价上涨2.5%，过去四个季度平均惊喜为5.79% [7]

文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals宣布SYFOVRE在治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）患者中，36个月时保留了视觉功能，该积极数据在临床试验峰会上公布，显示其在GA治疗上有潜在重要意义 [1] 分组1：SYFOVRE治疗效果 - SYFOVRE是唯一在预设终点上显示对视觉功能有益的获批GA治疗方法 [2] - 在预设的微视野检查终点中，连续每月和隔月治疗36个月的患者与假手术交叉组相比，新的暗点较少 [2] 分组2：研究介绍 GALE长期扩展研究 - GALE是一项3期、多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE在继发于AMD的GA患者中的长期疗效和安全性 [4] - 超80%完成OAKS和DERBY研究的参与者进入GALE研究，还包括10名曾参与pegcetacoplan治疗GA的1b期研究的患者 [4] 3期OAKS和DERBY研究 - OAKS和DERBY是3期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，比较SYFOVRE与假注射在继发于AMD的GA患者中的疗效和安全性 [6] - 3期研究中24个月时，隔月和每月使用SYFOVRE均能减少GA病变增长，且效果随时间增加，安全性良好 [6] 分组3：相关背景信息 SYFOVRE药物 - SYFOVRE是首个获批的地理萎缩治疗疗法，通过靶向C3，全面控制补体级联反应，已在美国获批用于治疗继发于AMD的GA [7] 地理萎缩（GA） - GA是AMD的晚期形式，是全球失明的主要原因，影响超100万美国人和500万全球人口 [8] - GA是进行性和不可逆疾病，由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞导致，平均2.5年病变开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [8] 分组4：公司介绍 - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，结合大胆科学和同情心，开发改变生活的疗法，推出15年来首个新的补体药物类别，现有两种靶向C3的获批药物 [11]

文章核心观点 - 自阿佩利斯制药公司上次财报发布约一个月，股价下跌1.9%跑输标普500指数，需结合最新财报判断后续走势，目前公司盈利符合预期、营收超预期，估计呈上升趋势，预计未来几个月股票回报与预期一致 [1][2][8] 公司业绩表现 - 2024年第一季度每股亏损54美分，与Zacks共识估计相符，上年同期每股亏损1.56美元 [2] - 本季度总营收1.723亿美元，超Zacks共识估计的1.605亿美元，上年同期营收4480万美元，同比飙升284% [2] 各业务营收情况 - 本季度营收包括Empaveli和Syfovre产品销售以及与Sobi合作协议下的许可和其他收入 [3] - Syfovre第一季度销售额1.375亿美元，环比增长20.3%，超Zacks共识估计的1.325亿美元和模型估计的1.201亿美元，第一季度交付超7.2万瓶商业药瓶和近5000份样品，截至2024年3月31日累计交付25万剂 [3] - Empaveli本季度销售额2560万美元，较上年同期增长25.5%，超Zacks共识估计的2550万美元和模型估计的2450万美元，在美国获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿，在欧洲以Aspaveli品牌获批用于相同适应症 [4] - 许可和其他收入930万美元，同比增长55% [4] 公司费用与资金情况 - 研发费用较上年同期下降23%至8470万美元，因特定项目外部成本和其他外部成本减少 [4] - 一般及行政费用总计1.295亿美元，同比增长26.8%，因员工相关成本、专业和咨询费用、一般商业准备活动及办公成本增加 [5] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券价值3.259亿美元，低于2023年12月31日的3.512亿美元，预计现金余额加上产品销售现金足以支持可预见未来的运营 [5] 公司估计与评级情况 - 过去一个月估计呈上升趋势，共识估计变动11.36% [6] - 公司成长得分和动量得分均为D，价值得分F处于投资策略底部20%，总体VGM得分为F [7] - 公司Zacks排名为3（持有），预计未来几个月股票回报与预期一致 [8] 行业内其他公司表现 - 同行业的因塞特公司过去一个月股价上涨10.3%，2024年第一季度营收8.8089亿美元，同比增长8.9%，每股收益0.64美元，上年同期为0.37美元 [9] - 本季度预计每股收益1.14美元，较上年同期增长15.2%，Zacks共识估计过去30天变动0.4% [9] - 因塞特公司Zacks排名为3（持有），VGM得分为B [9]