文章核心观点 Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC鼓励投资者联系该公司以了解Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)调查的更多信息 [1] 分组1 - Bronstein, Gewirtz & Grossman, LLC对Apellis Pharmaceuticals, Inc. (APLS)展开调查 [1] - 该公司鼓励投资者联系以了解调查详情 [1]

财务预测与收入 - SYFOVRE® 2024年全年美国净产品收入预计为6.11亿美元，第四季度为1.67亿美元[5][14] - EMPAVELI® 2024年全年美国净产品收入预计为9800万美元，第四季度为2300万美元[5][14] - 公司2024年底现金及现金等价物约为4.1亿美元，较2023年底的3.512亿美元有所增加[11] - 公司预计2025年通过现有现金和预期产品收入能够支持运营至盈利[12] 产品研发与临床试验 - 公司预计2025年上半年提交EMPAVELI®的补充新药申请（sNDA），用于C3G和原发性IC-MPGN，计划在2025年下半年在美国上市[5][13] - 公司计划在2025年下半年启动两项针对罕见肾脏疾病的III期研究，分别是局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和延迟移植功能（DGF）[13] - 公司预计2025年第二季度启动APL-3007（siRNA）与SYFOVRE®的多剂量I/II期研究，旨在全面阻断视网膜和脉络膜的补体活性[6] - Apellis计划启动pegcetacoplan在FSGS和DGF的III期研究，并期望实现盈利[37] - Apellis的临床试验结果将决定是否向FDA或等效外国监管机构提交EMPAVELI、SYFOVRE或未来产品的监管申请[37] - Apellis预计pegcetacoplan将获得FDA或等效外国监管机构对C3G和IC-MPGN或其他适应症的批准[37] 产品市场表现与增长 - SYFOVRE® 2024年全年注射次数超过51万次，同比增长超过120%[3][6] - EMPAVELI、SYFOVRE和未来产品的市场接受度和临床效用将影响Apellis的商业化努力[37] 公司运营与战略调整 - 公司计划减少约40名海外员工，专注于美国市场的商业化努力[6] - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，专注于开发针对C3的疗法，包括首个治疗地理萎缩的药物，地理萎缩是全球失明的主要原因之一[36] - Apellis的初步收入数据可能会因2024年12月31日季度和年度财务结算和审查程序的完成而进行调整[37] - Apellis的年度报告和季度报告中讨论了可能影响其业务的其他风险因素[37] 产品安全性与副作用 - EMPAVELI在PNH患者中最常见的不良反应包括注射部位反应、感染、腹泻、腹痛、呼吸道感染、肢体疼痛、低钾血症、疲劳、病毒感染、咳嗽、关节痛、头晕、头痛和皮疹，发生率≥10%[33] - EMPAVELI可能对孕妇造成胚胎-胎儿伤害，建议在治疗前对育龄女性进行妊娠测试，并在治疗期间及最后一次给药后40天内使用有效避孕措施[34]

文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司公布2024年第四季度和全年初步美国净产品收入，阐述战略重点以实现持续增长，同时进行组织更新 [1][2] 产品营收情况 - 2024年全年美国初步净产品收入约7.09亿美元，其中SYFOVRE美国净产品收入6.11亿美元（2024年第四季度为1670万美元），EMPAVELI美国净产品收入9800万美元（2024年第四季度为2300万美元） [6][10][17] 产品治疗情况 - SYFOVRE是地理萎缩（GA）的市场领先疗法，同比净销售额增长超120%，截至2024年12月估计已注射超51万剂（含临床试验） [2][7] - EMPAVELI是一种靶向C3疗法，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），也在研究用于其他罕见疾病 [14] 战略重点 - 用SYFOVRE改变GA的治疗方式 [3] - 通过在肾病学领域的领导地位，最大化EMPAVELI在罕见病中的影响 [4] - 推进创新产品线，利用补体专业知识 [4] - 推进使用Beam Therapeutics基因编辑技术进行一次性新生儿Fc受体（FcRn）治疗的临床前研究 [4] 组织更新 - 首席运营官Adam Townsend将于2025年2月21日离职，他自2018年加入公司，带领公司向商业阶段转型 [5] - David Acheson被任命为商业执行副总裁，他于2019年加入公司，曾领导EMPAVELI和SYFOVRE在美国的成功推出 [8] - Keli Walbert最近被任命为董事会成员 [9] 研发计划 - 预计2025年初提交EMPAVELI用于C3G和原发性IC - MPGN的补充新药申请（sNDA），若获批预计2025年下半年在美国推出 [6][7] - 计划2025年下半年启动pegcetacoplan在另外两种肾病适应症的3期研究 [6][7] - 预计2025年第二季度启动APL - 3007（siRNA）+ SYFOVRE的1b/2期多剂量研究 [7] 财务状况 - 截至2024年12月31日，公司拥有约4.1亿美元现金及现金等价物，高于2023年12月31日的3.512亿美元 [11] - 公司预计其现金与预期产品收入相结合，足以支付预计运营费用和资本支出直至实现盈利 [11] 会议信息 - 2025年1月13日上午9:45 PT（下午12:45 ET），Francois博士将在第43届摩根大通医疗保健会议上进行公司报告，可通过公司网站直播观看，活动结束后约30天内可观看回放 [12] 公司简介 - 阿佩利斯制药公司是一家全球生物制药公司，开发针对C3的两种获批药物，包括首个治疗地理萎缩的疗法 [37]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals宣布Keli Walbert加入董事会，其丰富经验将助力公司为更多患者提供治疗方案 [1][2] 分组1：Keli Walbert个人情况 - Keli Walbert拥有超20年生物制药商业领导经验，近期担任Horizon Therapeutics美国商业执行副总裁，负责超10个品牌商业战略和组织发展，此前在多家公司任职，还获多项奖项 [2][3] - Keli Walbert获西北大学硕士学位和路易斯维尔大学文学学士学位 [3] 分组2：加入董事会相关情况 - Keli Walbert立即加入Apellis董事会，公司CEO欢迎其加入，称其经验对为地理萎缩患者提供治疗及C3G和IC - MPGN潜在推出有重要价值 [1][2] - Keli Walbert表示很荣幸加入，受公司科学创新和对患者承诺鼓舞，期待运用经验助力治疗方案推广 [3] - Keli Walbert的任命使董事会扩大到7名董事，其中6名独立 [4] 分组3：Apellis公司情况 - Apellis是全球生物制药公司，结合科学与关怀，开发治疗挑战性疾病的疗法，推出15年来首个补体药物新类别，有两种针对C3的获批药物，包括首个地理萎缩疗法 [5]

公司动态 - 公司将于2025年1月13日上午9:45 PT在第43届摩根大通医疗保健大会上进行展示 [1] - 会议直播将发布在公司网站“投资者与媒体”板块的“活动与演示”页面，活动结束后约90天内可观看网络直播回放 [1] 公司介绍 - 公司是一家全球生物制药公司，结合大胆的科学和同情心，为患者面临的一些最具挑战性的疾病开发改变生活的疗法 [2] - 公司推出了15年来首个新型补体药物，目前有两种针对C3的获批药物，包括首个针对地理萎缩的疗法，地理萎缩是全球致盲的主要原因 [2] - 公司认为在针对严重视网膜、罕见和神经系统疾病的C3靶点方面，潜力才刚刚开始释放 [2] 投资者联系方式 - 投资者联系人是Meredith Kaya，邮箱为meredith.kaya@apellis.com，电话为617.599.8178 [3]

文章核心观点 Bragar Eagel & Squire, P.C.代表Apellis Pharmaceuticals长期股东对该公司董事会展开调查 关注其是否违反信托责任 [2] 分组1：律所信息 - Bragar Eagel & Squire, P.C.是全国知名律所 在纽约、加利福尼亚和南卡罗来纳设有办事处 代表个人和机构投资者参与各类复杂诉讼 [1] - 律所联系方式为电话(212) 355 - 4648 邮箱investigations@bespc.com 网址www.bespc.com [5] 分组2：调查情况 - 律所于2024年12月23日宣布对Apellis Pharmaceuticals展开调查 源于2023年8月2日针对该公司的集体诉讼 集体诉讼期为2021年1月28日至2023年7月28日 [2] - 调查关注Apellis董事会是否违反公司信托责任 [2] 分组3：诉讼指控 - 诉讼称在集体诉讼期内 被告对公司业务和运营作出重大虚假或误导性陈述 未披露重大不利事实 [3] - 具体包括SYFOVRE临床试验设计不足以识别患者视网膜血管炎事件 SYFOVRE商业推广存在重大未知风险因素 被告关于公司业务、运营和前景的陈述缺乏合理依据 [3] 分组4：股东沟通 - 若Apellis长期股东有相关信息、想了解更多索赔事宜或有疑问 可联系Brandon Walker或Marion Passmore 方式有发邮件至investigations@bespc.com 打电话(212) 355 - 4648 或填写联系表单 且无成本和义务 [4]

文章核心观点 - 文章介绍Apellis Pharmaceuticals 2024年第三季度财报情况、产品销售表现、管线进展等信息，并给出公司Zacks排名，还推荐其他几只生物科技股 [1][2][8] 第三季度财报情况 - 公司2024年第三季度每股亏损46美分，高于Zacks普遍预期的32美分，去年同期每股亏损1.17美元 [1] - 第三季度总收入1.968亿美元，未达Zacks普遍预期的1.99亿美元，去年同期为1.104亿美元 [1] - 研发费用从去年同期的水平增长11.6%至8860万美元，主要因特定项目外部成本和其他外部成本增加 [6] - 一般及行政费用总计1.22亿美元，同比下降16.2%，因人员相关成本、营销活动、办公成本以及专业和咨询费用减少 [6] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券价值3.969亿美元，高于6月30日的3.601亿美元，预计现有现金余额加上产品销售预期现金足以支持可预见未来的运营 [7] 产品销售表现 - 第三季度营收包括Empaveli和Syfovre的产品销售以及与Sobi合作协议下的许可和其他收入 [3] - Syfovre第三季度销售额1.52亿美元，同比增长101.8%，但未达Zacks普遍预期的1.62亿美元，略高于模型预期的1.517亿美元；第三季度向医生交付超84500瓶商业药瓶和近4000份样品，截至2024年9月30日，自推出以来交付的总剂量为42万剂 [3][4] - Empaveli第三季度销售额2460万美元，较去年同期增长2.9%，与Zacks普遍预期一致，高于模型预期的2390万美元，患者持续高依从率达97% [5] - 许可和其他收入为2030万美元，同比增长81.3% [6] 管线进展 - 2024年9月，欧洲药品管理局人用药品委员会确认其6月对玻璃体内注射培克妥普坦治疗年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩的监管申请的负面意见，但欧洲视网膜界对培克妥普坦有广泛支持，且委员会成员有反对票 [8][9] - 2024年8月，公司和合作伙伴Sobi公布评估全身性培克妥普坦治疗C3肾小球病和原发性免疫复合物性膜性增生性肾小球肾炎的III期VALIANT研究的积极顶线数据，研究达到主要终点，在第26周时，与安慰剂相比，接受培克妥普坦治疗的患者蛋白尿减少68%，还达到关键次要终点，组织学终点有名义显著性，药物耐受性良好；公司计划2025年初提交培克妥普坦治疗C3G和IC - MPGN的补充新药申请，Sobi也计划2025年初在欧盟进行类似监管申报 [9][10][11] 公司排名及其他推荐 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [12] - 推荐CRISPR Therapeutics AG、Atea Pharmaceuticals, Inc.和Amicus Therapeutics, Inc.，目前Zacks排名均为2（买入） [13] - CRISPR Therapeutics过去60天2024年和2025年每股亏损估计均收窄，年初至今股价下跌19.5%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜率为101.83% [14] - Atea Pharmaceuticals过去60天2024年和2025年每股亏损估计均收窄，年初至今股价上涨9.8%，过去四个季度中有两个季度盈利超预期，平均惊喜率为5.23% [15] - Amicus过去60天2024年和2025年每股收益估计均提高，年初至今股价下跌17.2%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜率为23.96% [16]

文章核心观点 - 公司的主要商业化产品销售未达预期 [1][2] - 公司第三季度财报数据未达分析师预期 [3][4] - 公司主要产品Syfovre销售增长未达预期,受到竞争产品的影响 [5][6] 公司相关 - 公司第三季度收入近1.97亿美元,同比增长超过110%,但未达预期 [3] - 公司第三季度GAAP净亏损收窄至5700万美元,每股亏损0.46美元,但未达预期 [3][4] - Syfovre销售额超过翻倍,但未达预期 [5] - Syfovre面临来自竞争产品Izervay的竞争,公司管理层承认Syfovre销售未达预期 [5][6] 行业相关 - Syfovre是首个获FDA批准治疗地理性黄斑变性的药物,但其独家地位未能持续太久 [5] - 公司高度依赖Syfovre的表现,投资者对公司股票持谨慎态度 [6]

业绩总结 - 2024年第三季度，EMPAVELI在美国的净产品销售额为2460万美元，较2023年同期的2390万美元增长了约2.9%[17] - SYFOVRE在2024年第三季度的美国净产品销售额为1.52亿美元，较2023年同期的7530万美元增长了约101.1%[17] - 2024年第三季度总收入为1.968亿美元，较2023年同期的1.104亿美元增长了约78.1%[17] - 2024年第三季度净亏损为5740万美元，较2023年同期的1.402亿美元减少了约59.0%[17] 用户数据 - EMPAVELI在2024年第三季度的患者依从率为97%[9] - SYFOVRE在2024年第三季度交付超过88,500剂[4] - SYFOVRE在2024年第三季度的商业瓶颈需求增长约7%[3] 研发与费用 - 研发费用为8860万美元，较2023年同期的7940万美元增长了约11.5%[17] - SG&A费用为1.22亿美元，较2023年同期的1.457亿美元下降了约16.2%[17] 未来展望 - 预计2024年剩余时间内SYFOVRE的瓶颈增长将保持在低个位数百分比[3]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入约为1.97亿美元，其中SYFOVRE的净产品收入为1.52亿美元，EMPAVELI的净产品收入为2460万美元，较2023年第三季度的1.1亿美元有所增长 [40] - 第三季度净亏损为5740万美元，现金运营支出约为1.8亿美元，预计2024年的总现金运营支出将低于2023年 [41][44] 各条业务线数据和关键指标变化 - SYFOVRE的商业需求在第三季度环比增长7%，共向医生发货84,500个商业瓶，市场份额约为65% [6][20] - SYFOVRE的净产品收入同比增长超过100%，但较上一季度下降1.7%，主要由于更高的毛利调整 [7][10] - EMPAVELI在PNH的第三季度净产品收入为2460万美元，同比增长3% [17][34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续提升SYFOVRE的市场认知度，推出多项关键举措以增加新患者的启动率，巩固市场领导地位 [9][31] - 对于EMPAVELI，公司认为其在C3G和IC-MPGN领域具有成为最佳治疗方案的潜力，正在评估进一步的市场机会 [14][33] - 公司对未来的市场前景持谨慎态度，预计2024年剩余时间内SYFOVRE的瓶装增长将保持在低个位数的百分比 [10][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对SYFOVRE的长期前景持乐观态度，认为其有潜力成为一款重磅药物，尽管短期内销售增长可能较为平稳 [12][31] - 对于欧洲市场，管理层对SYFOVRE未能获得CHMP的积极意见表示失望，目前没有进一步申请的计划 [13] 其他重要信息 - 公司在第三季度的毛利调整受到合同决策和历史费用的影响，预计未来的毛利调整将保持稳定 [42][43] - 公司在9月30日的现金及现金等价物为3.97亿美元，预计现有现金和未来产品销售将足以支持核心业务的运营 [44] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于市场份额的演变 - 公司认为SYFOVRE的差异化疗效是其市场份额的关键，当前市场份额为65% [48][49] 问题: 关于SYFOVRE的销售指导 - 公司正在考虑提供明年的销售指导，但尚未做出决定，主要关注市场动态的演变 [52][53] 问题: 关于销售团队的规模 - 公司认为目前的销售团队结构适合目标受众，并正在实施新举措以推动患者转诊 [56] 问题: 关于市场增长的驱动因素 - 公司指出，市场增长正由下一批视网膜专家推动，这些专家通常需要更多时间来评估治疗的风险和收益 [8][60] 问题: 关于SYFOVRE的安全性问题 - 公司表示，安全性问题的讨论仍在延迟更有意义的讨论，但对SYFOVRE的长期前景依然乐观 [30][77] 问题: 关于C3G和IC-MPGN的临床开发 - 公司尚未明确未来的临床开发计划，但正在积极评估市场机会 [72][118] 问题: 关于国际市场的扩展 - 公司仍在推进英国、瑞士、加拿大和澳大利亚等市场的进展，并计划在其他小型市场进行合作 [121] 问题: 关于肾脏疾病的竞争定位 - 公司对肾脏疾病的治疗前景持乐观态度，认为其数据在多个关键指标上具有显著优势 [126][127]