核心观点 - 美国FDA批准EMPAVELI作为首个治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的药物，适用于12岁及以上患者以减少蛋白尿[2] - EMPAVELI在VALIANT 3期研究中显示出前所未有的68%蛋白尿减少率，同时稳定肾功能并显著清除C3沉积物[3] - 该药物具有广泛适用性，包括成人和青少年C3G或原发性IC-MPGN患者，以及移植后C3G疾病复发患者[5] - C3G和原发性IC-MPGN是罕见肾脏疾病，美国约有5000名患者，欧洲多达8000名[10] 药物疗效 - 在VALIANT研究中，EMPAVELI治疗组相比安慰剂组显示出68%的蛋白尿减少(p<0.0001)[12] - 71%的EMPAVELI治疗患者实现C3染色强度为零，表明C3沉积物完全清除[12] - 药物还显示出肾功能稳定(nominal p=0.03)，通过估计肾小球滤过率(eGFR)测量[12] - 疗效在青少年和成人患者中一致，包括移植后疾病复发患者[3] 疾病背景 - C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭[10] - 约50%的患者在诊断后5-10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析[10] - 约90%接受肾移植的患者会经历疾病复发[10] - 这些疾病的关键标志是过度的C3沉积，导致肾脏炎症、损伤和衰竭[10] 公司动态 - 这是Apellis四年内获得的第三个药物批准[4] - 公司将举办电话会议讨论FDA批准，时间为2025年7月29日美国东部时间上午8点[9] - 公司提供ApellisAssist计划，帮助患者获得治疗支持，包括保险导航、经济援助和教育[8] - 公司专注于补体科学，开发针对C3的疗法，已获批治疗四种严重疾病[27] 安全信息 - EMPAVELI最常见的不良反应(≥10%)包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心[7] - 药物增加由包膜细菌引起的严重感染风险，需通过REMS限制计划获取[14][15] - 治疗前至少2周需完成或更新针对包膜细菌的疫苗接种[17][19] - 可能出现输液相关反应，包括过敏反应，严重时需停止治疗[23]