Question-and-Answer SessionSo maybe kick things off for us, if you would, just with a company overview, kind of where Apellis has been at and what's on the near-term horizon?Cedric FrancoisCo-Founder, President, CEO & Director Thank you, Colleen, and great to be back here for, I don't know, how many years now. It's always wonderful. So Apellis is a company that's focused on the complement pathways, specifically on complement factor C3, which is central in that cascade and allows you to have that unique and ...

Question-and-Answer SessionSo maybe kick things off for us, if you would, just with a company overview, kind of where Apellis has been at and what's on the near-term horizon?Cedric FrancoisCo-Founder, President, CEO & Director Thank you, Colleen, and great to be back here for, I don't know, how many years now. It's always wonderful. So Apellis is a company that's focused on the complement pathways, specifically on complement factor C3, which is central in that cascade and allows you to have that unique and ...

**公司概况与核心业务** - 公司专注于补体通路 特别是补体因子C3 处于该级联反应的中心位置 可实现对补体通路的独特且广泛的控制 无论激活源如何[4] - 公司拥有三款已上市产品 包括2021年获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的EMPAVELI 2023年2月获批用于地理萎缩(GA)的SYFOVRE 以及上月获批用于C3肾小球病(C3G)和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(ICMPGN)的EMPAVELI[5] **EMPAVELI在肾脏疾病领域的进展与优势** - EMPAVELI在C3G和ICMPGN的VALIANT试验中取得显著成果 治疗6个月后70%患者的肾脏组织病理学检查显示无疾病痕迹[7] - 公司估计美国约有5000名C3G患者(保守估计) 其中一半患者如未经治疗将在10年内进展至终末期肾病[12] - EMPAVELI采用每周两次皮下输注(Enable设备) 患者依从性高 且允许补输(如旅行时可延迟1-3天)[13] - 与口服竞争对手Fabhalta相比 EMPAVELI在疗效上具有明显优势 且能减少患者对强效免疫抑制剂(如类固醇、Cellcept、他克莫司)的依赖[20][21] - 早期启动阶段有约50名早期用药患者 预计多数将在年底前转为商业用药 另有124名VALIANT扩展研究(GALE)患者(约一半在美国)将在研究结束后转为商业用药[17] **SYFOVRE在地理萎缩(GA)市场的表现与挑战** - GA是老年人失明的主要原因 SYFOVRE是首个获批疗法 上市两年多以来持续取得进展[5] - 目前仅有略高于10%的GA患者在接受两种已获批产品的治疗 而85%的患者希望接受治疗 90%的患者会听从视网膜医生的治疗建议[35] - 公司面临第三方共付援助组织Good Days资金短缺的挑战 估计第二季度对SYFOVRE造成1300万美元的影响 且该组织目前仍对新患者关闭[51][52] - 公司预计SYFOVRE未来几个季度注射量将呈现低至中个位数增长[38] - 公司拥有4年800名受试者的GALE扩展研究数据库 可深入理解药物安全性和疗效[23][24] **研发管线与未来机会** - EMPAVELI正在开展针对局灶节段性肾小球硬化(FSGS)和移植肾功能延迟恢复(DGF)的两项III期临床试验 均计划在年底前启动[26][31] - FSGS主要患者约13000人 DGF影响美国每年约21000例死者肾移植中的三分之一至一半患者 治疗期为3个月[27][28] - APL-3007计划将SYFOVRE与皮下注射结合 将给药频率从每两月一次延长至每三月一次 并将萎缩病变生长减缓从30-40%提升至更显著水平[8] - 该计划通过siRNA系统性降低C3水平80-90% 并与SYFOVRE协同增强疗效 同时保持良好安全性[57] **财务与合作伙伴关系** - 公司与外合作伙伴Sobi新签署协议 获得2.75亿美元首付款 用于赎回Sobi所持的海外特许权使用费(原为高 teens 至高20%+) [59] - 该交易为封顶特许权交易 公司仍保留超出回报部分的所有上行空间 NPV计算显示公司获得95%以上的价值[60] - 公司现金状况良好 为未来发展奠定完美基础[62] **竞争与市场定位** - EMPAVELI在C3G和ICMPGN拥有更广泛的标签 覆盖所有患者群体 而竞争对手Fabhalta的标签较窄[19] - SYFOVRE在真实世界证据和学术影响力方面表现突出 例如在美国视网膜专家学会会议上共有8场专题报告 而竞争对手缺乏数据支持[42][43] **风险与挑战** - SYFOVRE面临共付援助短缺的持续影响 Good Days目前仍对新患者关闭 且预计这将持续成为不利因素[51][53] - 视网膜医生对治疗紧迫性的认识不足 以及难以量化治疗对患者体验的影响 是SYFOVRE市场推广的主要痛点[41]

公司业务进展 - 公司目前处于非常激动人心的阶段 拥有SYFOVRE和EMPAVELI两款已上市产品 在补体领域处于领先地位 [2] - EMPAVELI用于PNH适应症已上市两年 近期新获批C3G和IC-MPGN适应症 为患者带来重大治疗突破 [3] - 核心科学基础在于补体因子C3位于补体级联反应中心位置 可最佳控制所有下游效应 [2] 产品管线布局 - 除已上市产品外 公司还拥有令人期待的研发管线 [2] - SYFOVRE新药上市工作正在进行中 [3]

Apellis Pharmaceuticals (APLS) 2025 Conference September 04, 2025 08:35 AM ET Company ParticipantsSteve Seedhouse - Biotechnology Equity ResearchCedric Francois - Co-Founder, President & CEOTimothy Sullivan - CFOSteve SeedhouseI would love to, obviously, there's a lot, going on at APELIS. It's an exciting time. You have a new drug launch. So I would just ask an open ended question. Could you update us on current state of affairs at Appellis and the outlook for the rest of the year? And we'll dive into the Q ...

Question-and-Answer SessionAwesome. Well, maybe let's just kick things off in terms of just kind of state of affairs. Maybe Tim or David, you guys want to just kind of give us a sense of where the business is today, and then we can start delving into some of the key questions here.Timothy SullivanCFO & Treasurer Perfect. So for those who are not familiar with Apellis, it's a commercial biopharmaceutical company that's focused on the complement biology system. And for those of you who are not familiar, compl ...

财务数据和关键指标变化 - 公司近期完成一项融资交易 与合作伙伴Sobi达成权利金货币化协议 为公司资产负债表增加2.75亿美元资金 目前公司拥有非常强劲的资产负债表[11] 各条业务线数据和关键指标变化 - SYFOVRE在GA市场处于领先地位 第二季度新品牌处方占比约55% 总处方量占比超过60%[42] - EMPAVELI新适应症C3G和IC-MPGN获批四周 早期进展顺利 扩展市场约5000名患者[9][13] - EMPAVELI在临床试验中显示蛋白尿减少70% 71%患者肾脏C3染色完全消失 eGFR稳定化[14] - 扩展准入项目中有50名患者正在转向商业化产品 转移过程需要4-6周时间 预计将在第四季度完成[17] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩(GA)市场存在约150万患者 但目前治疗率很低 大型账户中仅有约10%患者接受治疗[45] - C3G和IC-MPGN是罕见病机会 美国约有5000名确诊患者 随着治疗选择出现 可能还有更多患者被诊断出来[31][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于补体生物学 针对补体系统的中心靶点C3[5] - 拥有两个商业化产品: SYFOVRE治疗地理萎缩 EMPAVELI治疗PNH及肾脏疾病[5] - 正在开发APL-3007(siRNA) 旨在与SYFOVRE联合使用 提高持久性和有效性[10] - 在肾脏疾病领域 EMPAVELI标签范围广泛 涵盖儿科和成人患者 包括移植后患者 这与其他产品形成差异化[13][27] - EMPAVELI采用皮下注射 使用便捷穿戴装置 每周给药两次 相比口服药具有便利性优势[28] - 公司认为靶向C3是治疗补体相关疾病最有效的方法 尽管行业内有数百个开发项目 但尚未看到有产品优于pegcetacoplan[64] - 公司致力于持续创新 在GA和肾脏疾病领域都有进一步开发计划[65][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对业务现状感到非常满意 拥有两个强大且增长中的商业化产品和强劲的资产负债表[11] - 对于新适应症C3G和IC-MPGN的推出感到非常兴奋 早期进展顺利[13] - 认为EMPAVELI有望成为重磅产品(blockbuster) 市场机会巨大[31] - 对于SYFOVRE 经过一段波动期后 业务已经稳定下来 预计将实现低至中个位数增长[38][39] - 公司拥有专利保护 组合物专利在不同地区到2032-2033年 经惯例延长后可到2034-2035年[34] 其他重要信息 - EMPAVELI有疫苗接种要求 患者需要接种三种疫苗(包括脑膜炎疫苗) 接种后两周可以开始治疗[20] - 医生需要进行REMS认证 过程相对简单 约需15-20分钟[19] - 公司采用直接面向消费者(DTC)营销策略 包括电视和广播等多种渠道[49][53] - 公司认为BCVA(最佳矫正视力)不是衡量GA的合适指标 微视野检查是更好的功能视力评估方法[61][62] 问答环节所有的提问和回答 问题: EMPAVELI在C3G和IC-MPGN新适应症的早期推出情况如何 - 推出四周多进展顺利 标签范围广泛 涵盖儿科和成人患者及移植后患者 医生和关键意见领袖兴趣浓厚[13] 问题: 扩展准入项目患者数量和转移时间表 - 有50名EAP患者正在转向商业化产品 转移过程需要4-6周 预计第四季度完成[17] 问题: REMS认证流程和要求 - REMS认证按医生进行 是相对简单的 attestation过程 约需15-20分钟[19] 问题: 疫苗接种要求和对患者 uptake的影响 - 需要接种三种疫苗(流感B型 肺炎链球菌和脑膜炎) 接种后两周可以开始治疗 公司可以帮助促进接种过程[20] 问题: 预计患者 uptake模式和 bolus潜力 - 预计会有一些初期集中 uptake 然后是典型的超罕见病推出模式 稳步增长[21] 问题: 医生是否在批准前就开始准备患者 - 确实有一些医生在批准前就进行了REMS注册 EAP患者大多已接种疫苗[23] 问题: 不同患者群体(移植前后 儿科 vs 成人)中的机会重点 - 儿科患者和移植后患者是未满足需求最高的群体[24][25] 问题: 与诺华竞争产品的市场动态 - EMPAVELI具有标签范围广泛的优势 可以治疗更多类型和年龄段的患者[27] 问题: 用药依从性的重要性 - 每周两次给药相比每日两次口服药具有依从性优势[30] 问题: EMPAVELI的市场机会规模和峰值渗透率 - 结合PNH C3G和IC-MPGN EMPAVELI有望成为重磅产品 美国有约5000名确诊患者[31] 问题: EMPAVELI的知识产权和生命周期管理策略 - 组合物专利到2032-2033年(延长后到2034-2035年) 正在开发FSGS和DGF适应症 预计2030年前获批[34] 问题: SYFOVRE业务稳定性和增长前景 - 业务已稳定 预计低至中个位数增长[38][39] 问题: ASRS会议和新数据对医生处方行为的影响 - 医生认可SYFOVRE高效力 拥有48个月数据展示组织保存效果[43] 问题: 对GA市场机会的当前看法 - 市场存在约150万患者 但治疗率低 机会巨大[45] 问题: 激活未治疗患者的关键因素 - 需要患者教育和与医生对话 公司提供工具和信息支持[47] 问题: DTC营销策略和效果 - 采用多种DTC渠道 包括电视和广播 效果良好[49][54] 问题: 竞争产品显示BCVA获益的潜在影响 - BCVA不是衡量GA的合适指标 微视野检查是更好的方法 竞争产品还很遥远[55][57][60] 问题: 更长期数据是否可能重新开启欧盟市场 - 将继续生成数据 但强调BCVA不是GA的合适衡量指标[61] 问题: 公司未来五年的发展愿景和投资重点 - 致力于构建伟大公司 拥有两个批准产品 强劲资产负债表 差异化数据 专注于补体靶向治疗创新[63][64][65]

财务数据和关键指标变化 - 公司近期完成一项特许权交易 为资产负债表增加2.75亿美元资金 目前拥有非常强劲的资产负债表 [11] - SYFOVRE业务已趋于稳定 预计将实现低至中个位数增长 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 - SYFOVRE是地理萎缩(GA)市场的领导者 在所有市场指标中都处于领先地位 包括新品牌处方和总处方量等 [42] - SYFOVRE第二季度新品牌处方占比约为55% 总处方量占比超过60% [42] - EMPAVELI新获批C3G和IC-MPGN两个肾脏疾病适应症 预计将扩大约5000名患者市场 [9][20] - EMPAVELI的C3G和IC-MPGN临床试验显示蛋白尿减少70% 71%的患者肾脏中C3染色完全消失 并显示eGFR稳定 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩(GA)市场估计有150万患者 但目前治疗率很低 一个大型账户中有数千患者 但只有约10%接受治疗 [45] - C3G和IC-MPGN是罕见病机会 美国约有5000名确诊患者 但随着治疗选择出现 预计会有更多患者被诊断出来 [20][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于补体生物学领域 针对补体系统中心靶点C3开发药物 [5] - 拥有两个商业化药物: SYFOVRE用于治疗眼部地理萎缩 EMPAVELI用于PNH及两种肾脏罕见病 [5][9] - 正在开发APL-3007(siRNA) 旨在与SYFOVRE联合使用 提高持久性和有效性 [9][10] - EMPAVELI在肾脏疾病领域具有高度差异化优势 蛋白尿减少效果是竞争产品的两倍 并具有独特的C3染色清除数据 [64] - SYFOVRE拥有最好的病灶减缓效果 在GA治疗领域具有高度差异化优势 [64] - 公司致力于创新 正在开发EMPAVELI用于DGF和FSGS适应症 [65] - 公司认为靶向C3是治疗补体相关疾病最有效的方法 尽管有数百个补体系统药物在开发中 但尚未看到有药物表现优于pegcetacoplan [64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对业务现状感到非常满意 拥有两个强大且增长中的商业化产品和强劲的资产负债表 [11] - 对于新获批的C3G和IC-MPGN适应症 早期启动情况非常好 医生和关键意见领袖对此有浓厚兴趣 [13] - SYFOVRE经过过去几年的波动后 现已趋于稳定 对品牌前景感到兴奋 [36][39] - 公司认为EMPAVELI在PNH、C3G和IC-MPGN三个适应症上有成为重磅药物的潜力 [31] - 地理萎缩市场机会巨大 约有150万患者 但需要大量的疾病教育和患者激活工作 [45][46] 其他重要信息 - EMPAVELI需要REMS认证 医生认证过程相对简单 约需15-20分钟 [18] - 使用EMPAVELI需要接种三种疫苗(脑膜炎、流感B、肺炎链球菌) 接种后两周患者可以开始用药 [19] - 公司有50名扩大访问计划患者正在转向商业化产品 转移过程通常需要4-6周 [16] - 公司采用DTC(直接面向消费者)策略进行患者教育 包括电视、广播等多种渠道 [49][53] - 公司拥有四年SYFOVRE长期数据 显示能够显著保存眼组织 [37][43] - 公司认为BCVA(最佳矫正视力)不是衡量GA的正确指标 而应该使用微视野检查来评估功能视力 [59][61] 问答环节所有的提问和回答 问题: EMPAVELI在C3G和IC-MPGN启动早期情况如何 - 启动四周多情况非常好 与正确的客户和关键意见领袖建立了良好联系 由于标签广泛和数据表现 市场兴趣浓厚 [13] - 公司有50名扩大访问计划患者正在转向商业化产品 转移过程需要时间 预计将在第四季度完成 [16] 问题: REMS认证过程及时间要求 - REMS认证按医生进行 是相对简单的 attestation过程 约需15-20分钟 主要工作是阅读标签要求特别是疫苗接种信息 [18] 问题: 疫苗接种要求及对患者启动的影响 - 需要三种疫苗接种 其中脑膜炎需要两剂接种 接种后两周患者可以开始用药 公司可以通过专业药房帮助加快接种过程 [19] - 预计会有一些患者集中在前端启动 然后是典型的超罕见病启动模式 呈现良好稳定增长 [20] 问题: 是否有医生在批准前就开始准备患者 - 确实有一些医生在批准前就完成了REMS注册 大部分扩大访问计划患者已经接种疫苗 有些患者早在标签可用前就开始连接医生和教育过程 [23] 问题: 不同患者群体中的未满足需求差异 - 儿科患者和移植后患者是未满足需求最高的两个群体 儿科患者需要早期教育 移植后患者90%在30天内会出现C3染色复发 [24][25] 问题: 市场竞争情况如何 - 公司标签优势明显 可以治疗更广泛的患者和年龄范围 医生反馈疗效数据(蛋白尿减少 C3染色清除 eGFR稳定)将进一步区分公司产品 [27] - 给药方式上 公司使用穿戴式设备 每周两次给药 比口服药每天两次更方便 [28] 问题: 用药依从性的重要性 - 在这些疾病中 持续治疗很重要 如果错过剂量 患者可以恢复治疗 每周两次给药比每天两次的依从性更好 [30] 问题: EMPAVELI的市场机会规模 - 结合PNH、C3G和IC-MPGN 公司绝对相信这是一个重磅产品机会 美国有5000名确诊患者 但随着治疗选择出现 预计会有更多患者被诊断 [31][32] 问题: EMPAVELI的知识产权和生命周期管理 - 专利保护到2032-2033年 加上常规延期可到2034-2035年 专利寿命很好 [34] - 公司正在为FSGS和DGF进行关键研究 目标是在2030年前获得批准 [34] 问题: SYFOVRE业务是否已经稳定 - SYFOVRE经过过山车般的波动后 现已趋于稳定 预计低至中个位数增长 [38][39] - 需要疾病教育 患者转诊等工作来推动增长 预充式注射器等技术将帮助患者、医生和护理人员理解治疗价值 [40] 问题: 新数据是否改变了医生处方行为 - 公司是市场领导者 所有指标都领先 医生知道公司产品高效 拥有竞争对手没有的48个月数据 能够展示长期组织保存效果 [42][43] 问题: 对GA市场机会的看法是否改变 - 市场确实存在 有150万患者 但治疗率很低 一个大型账户中有数千患者但只有约10%接受治疗 机会很大但需要教育和患者激活 [45][46] 问题: 如何激活未治疗患者 - 对于已经在视网膜专科诊所的患者 医生正在努力激活 对于新诊断患者需要更多教育 公司提供工具和信息帮助医患对话 [47] - 通过DTC等方式教育患者 让他们主动询问治疗选择 [48] 问题: DTC策略的运用情况 - DTC不只是电视广告 包括多种渠道确保患者了解疾病状态和如何询问医生 公司使用Henry Winkler帮助吸引患者注意力 效果很好 [53][54] 问题: 竞争药物如果显示BCVA获益的影响 - 其他药物距离上市还有几年时间 公司更专注于下一步发展 如siRNA和APL-3007分子 [55] - 在1-2年研究中 materially影响BCVA是非常困难的期望 病灶减缓才是应该关注的生物标志物 微视野检查是更好的功能视力测量方法 [57][59] 问题: 长期数据是否可能重新打开欧盟市场 - 公司持续生成数据 但BCVA不是衡量GA的正确指标 公司拥有四年微视野检查数据 可以真正了解视网膜功能变化 [61][62] 问题: 公司未来五年的发展方向 - 公司已经拥有两个获批产品 强劲资产负债表和创新能力 在两个市场都具有高度差异化优势 [63][64] - 致力于持续创新 在GA领域开发siRNA联合疗法 在肾脏领域开发DGF和FSGS适应症 并有其他管线产品在推进中 [65][66]

好的，我将为您分析Apellis Pharmaceuticals的财报电话会议记录，并总结关键要点。报告内容如下： 财务数据和关键指标变化 - 公司近期完成与Sobi的版权货币化交易，为资产负债表增加2.75亿美元资金，目前财务状况非常强劲[11] - SYFOVRE业务呈现稳定迹象，预计将实现低至中个位数增长[38][39] - 公司拥有两个商业化产品，均表现强劲且持续增长[11] 各条业务线数据和关键指标变化 - SYFOVRE是地理性萎缩(GA)领域的市场领导者，在所有指标包括新品牌处方和总处方量上都保持领先地位，第二季度新品牌处方占比约55%，总处方量占比超过60%[42] - EMPAVELI新获批C3G和IC-MPGN两个肾脏疾病适应症，预计扩大市场约5000名患者[9] - EMPAVELI在C3G和IC-MPGN研究中显示蛋白尿减少70%，71%的患者肾脏C3染色完全消除，同时实现eGFR稳定[14] - 公司研发管线包括APL-3007（一种siRNA），旨在与SYFOVRE联合使用提高耐久性和有效性[9][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理性萎缩(GA)市场潜力巨大，约存在150万患者，但目前治疗率很低，大型账户中仅约10%患者接受治疗[45] - C3G和IC-MPGN属于超罕见疾病市场，美国约有5000名确诊患者，但随着治疗选择出现，预计未来会有更多患者被诊断出来[31][32] - EMPAVELI标签覆盖范围广泛，包括成人和儿科患者以及移植后患者，为市场拓展提供优势[13][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于补体生物学领域，通过靶向C3这一补体系统中心成分，提供差异化的治疗方案[5][6] - 在GA治疗领域，公司认为病变减缓是比BCVA更可靠的生物标志物，并专注于微视野检查来评估功能视力[59][62] - 针对竞争产品，公司强调其标签的广度和疗效数据的优势，特别是在肾脏疾病领域的"三连胜"数据（蛋白尿减少、C3染色消除、eGFR稳定）[27][64] - 公司致力于持续创新，包括开发SYFOVRE的预充式注射器等技术改进，以提升患者和医生的使用体验[40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对SYFOVRE的前景感到兴奋，拥有四年长期数据显示组织保存效果显著[37][43] - 对于EMPAVELI在C3G和IC-MPGN的启动阶段感到非常满意，前四周进展顺利，医生和KOL兴趣浓厚[13] - 公司认为EMPAVELI有望成为重磅产品，结合PNH、C3G和IC-MPGN三个适应症，市场潜力巨大[31] - 管理层强调公司在补体领域的领导地位，认为pegcetacoplan是治疗补体相关疾病最有效的方法[64] 其他重要信息 - EMPAVELI需要患者接种三种疫苗（脑膜炎、流感B、肺炎链球菌），接种后两周可开始治疗，或使用预防性口服抗生素[19] - 目前有50名扩大访问计划(EAP)患者正在转向商业化产品，转换过程需要4-6周时间，预计第四季度完成[16] - REMS认证对医生来说相对简单，需要15-20分钟完成认证过程，主要工作在于启动表格和支付方流程[18] - 公司使用亨利·温克勒(Henry Winkler)作为代言人进行DTC营销，通过电视、广播等多种渠道教育患者[53][54] 问答环节所有的提问和回答 问题: EMPAVELI在C3G和IC-MPGN启动阶段的早期表现如何 - 启动四周进展顺利，医生和KOL兴趣浓厚，标签范围广泛是一大优势[13] - 正在将50名EAP患者转为商业化产品，预计第四季度完成，同时有新患者不断加入[16] 问题: REMS认证流程和疫苗接种要求 - REMS认证需要医生阅读标签信息并完成简单认证过程，约15-20分钟[18] - 患者需要接种三种疫苗（脑膜炎两次接种），接种后两周可开始治疗，或使用预防性口服抗生素[19] 问题: 患者吸收情况和市场潜力 - 预计会有初期患者集中用药，随后进入典型的超罕见疾病启动模式，稳定增长[20] - 美国约有5000名确诊患者，但随着治疗选择出现，预计会有更多患者被诊断出来[31][32] 问题: 不同患者群体（儿科/移植后）的机会 - 儿科患者和移植后患者是未满足需求最高的群体，公司正重点教育这些领域的医生[24][25] - 移植后患者90%在30天内出现C3染色复发，需要紧急治疗[25] 问题: 竞争格局和差异化优势 - 标签范围广泛是主要优势，覆盖更多患者群体和年龄范围[27] - 疗效数据（蛋白尿减少70%、71%患者C3染色消除、eGFR稳定）具有高度差异化[27][64] - 使用便捷的穿戴式装置，每周给药两次，相比口服药每天两次更方便[28] 问题: 市场机会规模和峰值渗透率 - 结合PNH、C3G和IC-MPGN，EMPAVELI有望成为重磅产品[31] - 约5000名确诊患者，但随着诊断改进，预计会有更多患者出现[31][32] 问题: 专利保护和生命周期管理 - 物质组成专利到2032-2033年，加上常规延期可到2034-2035年[34] - 正在推进FSGS和DGF的关键研究，目标2030年前获得批准[34] 问题: SYFOVRE的稳定和增长前景 - 业务已趋于稳定，预计低至中个位数增长[38][39] - 拥有四年长期数据显示组织保存效果，这是竞争对手无法提供的[37][43] 问题: GA市场整体机会 - 约150万患者存在，但目前治疗率很低，大型账户中仅约10%患者接受治疗[45] - 市场潜力巨大，关键是教育和患者引导[46] 问题: 医生如何激活未治疗患者 - 已确诊患者相对容易激活，需要疾病教育[47] - 通过DTC营销教育患者，鼓励他们向医生询问治疗选项[48] 问题: DTC营销策略和效果 - 使用多种渠道包括电视、广播和在线渠道[49][53] - 亨利·温克勒作为代言人帮助吸引患者注意力[53] - 获得良好反馈，效果显著[54] 问题: 竞争产品数据对SYFOVRE的影响 - 新竞争产品还需要数年时间才能上市[55] - BCVA不是GA研究的合适指标，病变减缓才是更可靠的生物标志物[57][59] - 公司专注于下一代产品APL-3007（siRNA）与SYFOVRE的联合治疗[55] 问题: 欧盟市场可能性 - 持续生成数据，但BCVA不是GA的合适衡量指标[60] - 拥有四年微视野检查数据，能更好理解功能视力变化[61][62] 问题: 公司长期发展战略 - 致力于构建一家伟大的集成生物制药公司，拥有两个批准产品和强大资产负债表[63] - 在补体领域具有高度差异化优势，靶向C3是最有效的补体靶向方法[64] - 持续创新，包括SYFOVRE的长期数据生成和APL-3007开发[65][66]

WALTHAM, Mass., Aug. 27, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that management will participate in webcast fireside chats at the following investor conferences: Wells Fargo Healthcare Conference Date/Time: Wednesday, September 3, 2025 at 8:45 a.m. ET Cantor Global Healthcare Conference Date/Time: Thursday, September 4, 2025 at 8:35 a.m. ET Baird Global Healthcare ConferenceDate/Time: Tuesday, September 9, 2025 at 10:15 a.m. ET The live conference webcasts will ...