市场规模与增长 - RNAi疗法全球市场规模预计从2018年1200万美元增至2030年250亿美元 其中常见病及肿瘤领域占比54% [3] - 中国RNAi疗法市场规模从2022年400万美元增至2025年3亿美元以上 复合年增长率超300% 预计2030年达30亿美元 [1][3] 技术优势与突破 - 小核酸药物以RNA为靶点 具备靶标可及性广 靶向性强 研发效率高和给药间隔长等优势 [1] - 通过序列设计 化学修饰和递送方式等技术突破 解决血管内降解 免疫激活 跨膜困难等难题 [2] - 肝外递送和慢性疾病领域技术突破将成倍扩大市场空间 [2] 产品表现与获批情况 - Nusinersen 2024年销售额16亿美元 为全球首个脊髓性肌萎缩治疗药 [2] - Vutrisiran 2024年销售额9.7亿美元 同比增长73% 2022年获批 [2] - Inclisiran 2024年销售额7.5亿美元 同比增长112% 2025年上半年收入5.55亿美元 同比增长66% [2] - 截至2025年中全球共获批22款小核酸药物 包括13款ASO 7款siRNA和2款核酸适配体药物 [5] 研发交易与合作 - 诺华 AZ 渤健 礼来 辉瑞 罗氏 GSK 赛诺菲等跨国企业纷纷布局小核酸领域 [4] - 靖因药业与CRISPR共同开发项目金额近9亿美元 [4] - 苏州瑞博与勃林格殷格翰总交易金额超20亿美元 [4] - 赛诺菲以1.3亿美元预付款引进Arrowhead子公司大中华区权益 [4] - 舶望制药与诺华合作金额超52亿美元 [4] 适应症分布与未来方向 - 遗传罕见病是获批最多适应症类别 共16款药物 眼科疾病3款 心血管疾病1款 [5] - 未来将在代谢和心血管慢病用药 罕见病功能性治愈 肝外递送和神经系统疾病等领域展现潜力 [5] 行业参与者 - 中国企业包括悦康药业 热景生物 石药集团 信立泰 圣诺医药 腾盛博药 成都先导 舶望制药 瑞博生物等 [6] - 海外龙头企业包括Alnylam Ionis Arrowhead Avidity等 [6]