药物获批上市 - 优时比公司宣布其药物泽卢克布仑钠（商品名：卓倍可）获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者[1] - 该药物是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂，患者在家中仅需5至8秒即可完成注射[1] 疾病背景与市场 - 全身型重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫性疾病，国内患者人数约22万，其中约80%至90%的患者可检测到AChR抗体[1] 市场竞争格局 - 近年来多款全身型重症肌无力药物进入中国市场，包括优时比公司另一款药物罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）于今年3月在国内获批[1] - 阿斯利康的长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液（商品名：伟立瑞）于今年4月在中国获批[2] - 中国药企荣昌生物研发的泰它西普（商品名：泰爱）于今年5月获得中国国家药品监督管理局批准[2] - 再鼎医药和argenx的艾加莫德皮下注射（商品名：卫力迦）已于去年7月获批，其给药时间需要30至90秒，比泽卢克布仑钠更长[2] 剂型与市场准入 - 目前市场上多数药物为静脉输注剂型，皮下注射剂型相对较少[2] - 艾加莫德皮下注射剂型因上市时间更早，具备申报今年国家医保谈判的资格，且其注射液（皮下注射）和注射液均已通过初步形式审查[2]

药物上市与适应症 - 长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液（中文商品名：伟立瑞）在中国正式上市 [1] - 药物与常规治疗联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者 [1] - 药物同时用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者 [1] 药物作用机制与特点 - 瑞利珠单抗作为长效C5补体抑制剂，可即时、完全且持续抑制补体活化 [1] - 药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用 [1] - 每8周一次的给药频率为中国患者提供了更便捷的诊疗体验 [2] 临床研究数据 - 在CHAMPION-MG临床研究中，瑞利珠单抗的安全性与安慰剂相当，长期观察结果与Ⅲ期研究结果一致 [1] - 接受瑞利珠单抗治疗的gMG患者中最常见的不良反应是恶心、头痛和腹泻 [1] - 在CHAMPION-NMOSD试验中，最常见的不良事件包括COVID-19感染、头痛、背痛、关节痛和尿路感染 [1] - 总体安全性和耐受性与既往临床研究及真实世界实践一致，未发现新的安全性信号 [1] 疾病背景与患者需求 - 目前我国已确诊的gMG患者约11.3万人，其中80%的患者为AChR抗体阳性 [2] - gMG严重影响患者，需要尽早启动并长期维持治疗 [2] - NMOSD是一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统异常激活而攻击健康组织 [2] - 大约3/4的NMOSD患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性 [2] - NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾，严重影响患者生活质量 [2] 专家观点与治疗前景 - 临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，最大程度减少残疾累积 [2] - 作为长效补体抑制剂，瑞利珠单抗可精准靶向补体，实现持续获益 [2] - 药物有望帮助患者重返零复发的生活 [2]

核心观点 - 长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液（商品名：伟立瑞）于8月1日在中国正式获批，用于治疗抗AQP4抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病患者 [1] 获批详情与临床数据 - 此次获批基于CHAMPION-NMOSD三期临床试验的积极结果，该研究结果已发表于《Annals of Neurology》[1] - 该药物为长效补体抑制剂，每8周给药一次，为中国患者提供了更便捷的诊疗体验 [1] 疾病背景与临床需求 - NMOSD是一种罕见、高致残的自身免疫性疾病，主要累及中枢神经系统的脊髓和视神经 [1] - 大多数患者会经历难以预测的复发，每次复发都可能导致新发或加重的神经损伤，产生严重的神经功能缺损甚至是永久性残疾 [1] - 临床治疗应注重缓解期预防复发和急性期快速控制症状，以最大程度减少残疾累积 [1] 全球市场与适应症拓展 - 瑞利珠单抗此前已在美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗AQP4抗体阳性的成人NMOSD患者 [2] - 该药物已在全球多个国家和地区获批多项适应症 [2]