药物上市与适应症 - 长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液（中文商品名：伟立瑞）在中国正式上市 [1] - 药物与常规治疗联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者 [1] - 药物同时用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者 [1] 药物作用机制与特点 - 瑞利珠单抗作为长效C5补体抑制剂，可即时、完全且持续抑制补体活化 [1] - 药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用 [1] - 每8周一次的给药频率为中国患者提供了更便捷的诊疗体验 [2] 临床研究数据 - 在CHAMPION-MG临床研究中，瑞利珠单抗的安全性与安慰剂相当，长期观察结果与Ⅲ期研究结果一致 [1] - 接受瑞利珠单抗治疗的gMG患者中最常见的不良反应是恶心、头痛和腹泻 [1] - 在CHAMPION-NMOSD试验中，最常见的不良事件包括COVID-19感染、头痛、背痛、关节痛和尿路感染 [1] - 总体安全性和耐受性与既往临床研究及真实世界实践一致，未发现新的安全性信号 [1] 疾病背景与患者需求 - 目前我国已确诊的gMG患者约11.3万人，其中80%的患者为AChR抗体阳性 [2] - gMG严重影响患者，需要尽早启动并长期维持治疗 [2] - NMOSD是一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统异常激活而攻击健康组织 [2] - 大约3/4的NMOSD患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性 [2] - NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾，严重影响患者生活质量 [2] 专家观点与治疗前景 - 临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，最大程度减少残疾累积 [2] - 作为长效补体抑制剂，瑞利珠单抗可精准靶向补体，实现持续获益 [2] - 药物有望帮助患者重返零复发的生活 [2]