核心观点 - 东阳光药自主研发的抗纤维化1类新药伊非尼酮(HEC585)在II期临床试验中展现出显著的疗效优势和安全性 具备"Best-in-class"潜力 并已获得美国FDA孤儿药资格认定 显示其国际化潜力 [1][2][3] - 伊非尼酮是国产首个进入III期临床的特发性肺纤维化原研新药 其适应症还可拓展至进行性纤维化性间质性肺疾病(PF-ILD)和乙肝肝纤维化等多个领域 极具海外授权价值 [1][2][3] - 东阳光药坚持"造船出海"与"借船出海"双轨并进的国际化战略 已有68个药品在欧美获批上市 4个创新药开展国际临床 2个获FDA孤儿药认定 公司通过BD实现价值最大化 2024年11月与英国Apollo公司就HEC88473达成近10亿美元授权合作 [3][4] 产品特点与临床数据 - 伊非尼酮具备多靶点、多通路的独特作用机制 通过协同抑制TNF-α与TGF-β1释放、阻断TGF-β1-smad信号通路 形成广泛的抗纤维化网络 临床前数据表明其抑制成纤维细胞增殖的IC50优于吡非尼酮200-500倍 [1] - II期临床试验纳入224例IPF患者 伊非尼酮200mg组在治疗24周后 患者FVC较基线仅下降3.3mL 相比安慰剂组改善超过80mL(P＜0.1) 延缓肺功能下降比例高达96% 远优于对照组吡非尼酮的47% [2] - 药物相关不良事件发生率与安慰剂及吡非尼酮组相当 皮肤光敏等副作用发生率显著低于吡非尼酮组 安全性和耐受性良好 具备一日一次给药高依从性的特点 [2] 市场前景与公司战略 - 特发性肺纤维化(IPF)是一种高致死性罕见病 诊断后中位生存期仅2–3年 目前全球仅有两款药物获批 临床需求远未满足 [2] - 公司已有68个药品在欧美获批上市 2022年成功在美国挑战原研药专利并胜诉 2023年递交甘精胰岛素美国上市申请 有望成为国内首家在美上市该品种的企业 [3] - 伊非尼酮已成为公司下一个BD出海的重磅候选药物 有望通过国际合作加速全球商业化进程 进一步提升公司创新药管线的国际竞争力和资本价值 [4]

公司动态 - 东阳光药在第九届特发性肺纤维化峰会上首次公开披露抗纤维化创新药伊非尼酮(HEC585)的II期临床试验关键数据 [1] - 伊非尼酮是公司自主研发的国产首个进入III期临床的IPF原研新药 同时可拓展进行性纤维化性间质性肺疾病、乙肝肝纤维化、间质性肺炎等疾病适应症 [1] - 药物通过同时抑制TNF-α及TGF-β1释放并阻断TGF-β1-smad信号通路 形成广泛的抗纤维化网络治疗机制 [1] - 多靶点强效抑制与多通路网络调控的创新机制使伊非尼酮具有Best in Class潜力 已在美国完成I期临床试验并获得FDA孤儿药资格认定 [2] - II期临床采用多中心、随机、安慰剂双盲及阳性药物开放平行对照设计 270例受试者按2:2:2:1:2比例分组 实际入组224例 [2] - 疗效数据显示伊非尼酮200mg组较基线仅下降3.3mL 相比较安慰剂组改善超过80mL 延缓下降比例达96% 远优于吡非尼酮组的47% [2] - 安全性方面200mg组药物相关不良反应发生率与安慰剂及吡非尼酮组相近 皮肤及皮下组织类疾病发生率明显低于吡非尼酮组 [3] - 药物具有较长半衰期 可实现每日一次给药 服用次数少且剂量更低 提高患者长期服药依从性 [3] - 伊非尼酮是国内IPF治疗领域唯一与吡非尼酮完成初步头对头临床试验且疗效更优的创新药物 [6] 行业背景 - 特发性肺纤维化是一种病因不明的致命性罕见病 患者诊断后中位生存期仅2-3年 被称为"不是癌症的癌症" [4] - 2015-2022年中国IPF患病人数由21.7万人增长至26.4万人 复合年增长率2.8% 预计2025年将达到28.36万人 [4] - 全球IPF患病人数2015-2022年复合增长率为3.0% 预计2025年将达到180万人 [4] - 肺移植是终末期IPF患者唯一根治手段 但仅极少数患者能获益 [4] - 全球范围内仅获批吡非尼酮和尼达尼布两款药物 但疗效十分有限 [4] - IPF新药开发难度大 近年多款被寄予厚望的新药都以失败告终 包括Ziritaxestat和Pamrevlumab等 [4] - 全球范围内有10余款针对IPF适应症的在研药物处于临床试验阶段 靶点各异 仅3款进入或完成III期临床 [6] 竞争格局 - 全球进入或完成III期临床的IPF在研药物包括百时美施贵宝的BMS-986278、勃林格殷格翰的BI1015550以及东阳光药的伊非尼酮 [6] - 伊非尼酮是国内IPF治疗领域唯一与吡非尼酮完成头对头临床试验且疗效更优的创新药物 [6]

药物研发进展 - 全资子公司武汉人福创新药物研发中心有限公司获得国家药监局核准签发的HW241045片药物临床试验批准通知书 同意开展用于特发性肺纤维化适应症的临床试验 [1] - 该药品注册分类为化学药品1类 剂型为片剂 申请事项为境内生产药品注册临床试验 [1] - 需在完成临床研究后向国家药监局递交试验数据及相关资料以申报生产上市 [2] 市场竞争格局 - 全球范围内尚无同靶点药物获批上市 目前仅尼达尼布和吡非尼酮两种药物获批用于特发性肺纤维化治疗 [2] - 2024年度尼达尼布全国销售额约为人民币12亿元 吡非尼酮全国销售额约为人民币6.7亿元 [2] 研发投入情况 - 该项目累计研发投入约为人民币2300万元 [2]

药物研发进展 - 公司全资子公司武汉人福创新药物研发中心有限公司获得HW241045片的药物临床试验批准通知书 [1] - HW241045片为化学药品1类新药，剂型为片剂，拟用于特发性肺纤维化适应症 [1] - 国家药监局于2025年5月21日受理该药物临床试验申请，并于近期批准 [1] 市场潜力分析 - 全球范围内尚无同靶点药物获批上市，目前仅尼达尼布和吡非尼酮两种药物获批治疗特发性肺纤维化 [2] - 2024年尼达尼布和吡非尼酮在中国市场的销售额分别达12亿元和6.7亿元 [2] - 创新药研发中心在该项目累计研发投入约2300万元 [2] 后续开发计划 - 公司将按照药品注册法规要求启动HW241045片的临床研究工作 [2] - 完成临床研究后，将向国家药监局递交试验数据及相关资料以申报生产上市 [2]

药物研发进展 - 人福医药全资子公司武汉人福创新药物研发中心有限公司获得国家药监局核准签发的HW241045片药物临床试验批准通知书 适用于特发性肺纤维化治疗 [1] - 该药品注册分类为化学药品1类 剂型为片剂 申请事项为境内生产药品注册临床试验 [1] - 创新药研发中心需启动临床研究 完成后向国家药监局申报生产上市 [2] 市场竞争格局 - 全球范围内尚无同靶点药物获批上市 目前仅尼达尼布和吡非尼酮两种药物批准用于特发性肺纤维化治疗 [2] - 2024年度尼达尼布全国销售额约12亿元人民币 吡非尼酮全国销售额约6.7亿元人民币 [2] 研发投入情况 - 创新药研发中心在该项目上累计研发投入约2300万元人民币 [2]