**公司概况与领导层** * 公司为Stoke Therapeutics 专注于开发针对单倍体功能不足疾病的基因药物[1][2] * 临时首席执行官Ian Smith因熟悉公司且曾参与Vertex Pharmaceuticals囊性纤维化药物从研发到上市的全过程而接任该职 其经验与公司治疗Dravet综合征的使命高度相似[2][3][5] **疾病背景与未满足需求** * Dravet综合征是一种由SCN1A基因单倍体功能不足引起的严重遗传性癫痫 其病理生理学明确 已知会降低NAV1.1蛋白表达[4][6] * 该病在全球主要地区（美、英、日、欧）影响约40,000名患者 仅美国就有15,000至20,000名 发病率约为1/15,000至1/16,000名新生儿[6] * 患者通常在出生后6个月至1岁开始癫痫发作 并在2-3岁时确诊 现有标准护理（SOC）抗癫痫药物（ASM）仅能抑制约50%的发作 且对神经发育无任何改善作用[6][7][8][10] * 患者神经发育停滞在约2岁水平 终生需要护理 死亡率高达20%[8][15][17] **核心产品zorevunersen (STK-001) 数据** * 药物作用机制为上调NAV1.1蛋白表达 从根源上治疗疾病 而不仅仅是控制症状[4][10] * 在1/2期研究及开放标签扩展（OLE）研究中 接受70mg剂量（3期选定剂量）的患者 在SOC基础上中位癫痫发作减少率达85%[13][21][23] * 疗效具有持久性 低剂量和70mg剂量组患者在长达4年的随访中均维持了发作减少效果[12][14][15][23] * 在认知和行为方面 使用Vineland-3量表评估 接受治疗的患者在关键领域（沟通、运动技能、社会互动等）得分达到8-11分 而自然史研究中接受SOC治疗的患者得分仅为0-2分 且得分的1-2分变化已被神经科医生认为具有临床意义[30][31] * 生活质量数据也显示 改善程度随治疗时间逐年提高（第1年 < 第2年 < 第3年）[33] * 药物安全性良好 拥有4年的安全性和有效性数据[41] **临床开发与监管策略** * 关键3期AMPRO研究已启动 是一项52周的研究 包含8周导入期 计划招募170名2-18岁患者[36] * 主要终点为第28周的癫痫发作减少率 关键次要终点包括Vineland-3量表的5个关键子领域[36] * 研究地点覆盖美、英、日、欧 目前已有超过150名患者进入预筛选阶段 预计2025年下半年完成入组[36][37] * 研究设计基本复制了成功的1/2期研究 主要变化是将负荷剂量和维持剂量合并到一个研究中[38] * 公司已于2024年底获得FDA突破性疗法认定 并计划在2024年下半年与FDA举行多学科会议 讨论基于现有4年数据寻求加速批准的可能性[40][41][42] **市场前景与价值主张** * 该药物有望成为首个改善Dravet综合征神经发育的疾病修饰疗法 而不仅仅是控制癫痫发作[4][10][28] * 其价值主张建立在显著降低癫痫发作（在SOC基础上）和改善神经认知的双重益处之上 预计将获得类似囊性纤维化(CF)或Spinraza (SMA药物)的高价值定价[44][45] * 未来可能研究在药物有效控制病情后 减少或停用现有ASM的可能性 以进一步改善患者生活[27][28] * 公司平台技术也有潜力拓展至其他单倍体功能不足疾病[48]

银发经济崛起 - 中国50岁以上、净资产超过300万元的高净值老龄群体将成为推动国内高端医疗市场增长的关键力量 [2] - 该群体目前仅占50岁以上人口的3%，但贡献了5%的医疗支出，预计到2035年将提升至5%的人口占比和13%的支出贡献 [3][8] - 高净值老年群体医疗支出规模预计将从2024年的2210亿元增长至2035年的9630亿元，年复合增长率达14.3% [3][7] 高净值老年群体特征 - 该群体作为过去三十年中国经济增长的主要受益者，已积累雄厚财富，净资产约为城镇人口平均水平的两倍 [6] - 群体规模将从2024年的1500万人增长至2035年的2900万人，人均年医疗支出将从1.5万元增至3.4万元 [7] - 诺亚财富等财富管理公司超过60%的客户年龄在50-60岁之间，印证了该群体的消费实力 [6] 自费医疗市场趋势 - 自费支付比例将从2024年的65%提升至2035年的86%，意味着依赖医保报销的传统模式已无法满足高净值老年群体需求 [4][9] - 该群体更倾向于选择能显著改善生活质量的可选性、高端医疗服务，如多焦点人工晶体和带状疱疹疫苗等 [9] - 高端自费医疗市场将迎来结构性增长机遇，尤其是脑机接口、基因药物和康复机器人技术等前沿科技领域 [4][11] 重点发展领域 - 早期筛查、预防性护理（如高端疫苗）、高品质治疗（如专业药品或耗材）以及治疗后的护理与康复服务将是主要增长领域 [10] - 50岁以上人群在牙齿缺失、白内障、糖尿病等疾病的发病率明显上升，相关医疗需求将持续增长 [10] - 拥有高端自费产品线的公司收入增长预计将达到13%-21%的年复合增长率，远高于其他业务板块 [11] 重点关注公司及技术 - 高盛重点关注六家公司：爱尔眼科、智飞生物、昊海生科、通策医疗、爱博医疗和士卓曼 [11] - 脑机接口技术分为侵入式和非侵入式两类，侵入式如Neuralink适用于脊髓损伤、肢体截肢等医疗需求 [11] - 基因医学方面，随着CRISPR/Cas9技术发展和基因测序成本下降，个性化治疗将成为可能，全球市场规模达4.8万亿美元 [12] - 康复机器人领域，达芬奇系统在微创手术方面表现突出，傅里叶等公司通过AI技术为中风患者提供康复方案 [12]

公司业绩表现 - 季度每股亏损0.68美元 低于Zacks共识预期的0.62美元亏损 但较去年同期1.19美元亏损有所改善 [1] - 营收413万美元 大幅低于共识预期的52.83% 去年同期为1116万美元 [2] - 过去四个季度中 有两次超过每股收益预期 两次超过营收预期 [2] 市场表现与预期 - 今年以来股价下跌57.1% 同期标普500指数仅下跌0.6% [3] - 当前Zacks评级为3(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] - 下季度共识预期为每股亏损0.54美元 营收875万美元 本财年预期亏损2.41美元 营收3887万美元 [7] 行业比较 - 所属医疗-药品行业在Zacks行业排名中位列前29% 历史数据显示前50%行业表现优于后50% [8] - 同业公司MediWound预计季度每股亏损0.65美元 同比恶化66.7% 营收预期510万美元 同比增长2.7% [9][10] 业绩变动分析 - 本季度业绩意外率为-9.68% 上一季度为-1.61% [1] - 管理层在财报电话会中的评论将影响股价短期走势 [3] - 盈利预期修订趋势与股价变动存在强相关性 当前修订趋势呈现混合状态 [5][6]