公司研发进展 - 海特生物参股公司中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法ZM-02眼用注射液，其针对晚期视网膜色素变性的临床试验申请已获得美国FDA批准 [1] - 该药物管线旨在治疗晚期视网膜退行性疾病 [1] - 此次获得FDA临床试验批准对公司近期经营业绩不会产生重大影响 [1] 药物管线特性 - ZM-02被定义为新一代光遗传学基因疗法 [1] - 该疗法的目标适应症为晚期视网膜色素变性 [1] 研发风险与后续计划 - 新药研发具有周期长、风险高的特点 [1] - 该药物管线的临床试验进度及结果存在不确定性 [1] - 公司表示将持续关注后续进展情况 [1]

公司核心事件 - 海特生物参股公司中眸医疗的ZM-02眼用注射液临床试验申请获得美国FDA批准 [1] - ZM-02是一款用于治疗晚期视网膜色素变性的新一代光遗传学基因疗法 [1] 产品技术特点 - ZM-02通过单次玻璃体腔注射递送新型光敏蛋白基因至视网膜细胞 [1] - 该疗法采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病 [1] - 临床前研究显示其在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达并表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力 [1] 临床进展与监管认可 - 正在进行中的首次人体MOON临床试验显示，该疗法可显著改善晚期视网膜色素变性患者的视力及生活质量，并具有良好的安全性 [1] - ZM-02于2024年10月获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 [1]

公司研发进展 - 海特生物参股公司中眸医疗的ZM-02眼用注射液临床试验申请获美国FDA批准，同意开展临床研究 [1] - ZM-02为新一代光遗传学基因疗法，适应症为晚期视网膜色素变性，目前处于临床I/II期阶段 [1] - 临床前研究显示，ZM-02在视网膜色素变性小鼠模型中可实现稳定蛋白表达，并表现出良好的光敏感度和视功能恢复能力 [1] - 正在进行的首次人体MOON临床试验显示该疗法能显著改善患者视力及生活质量，且具有良好的安全性 [1] 产品资格认定 - ZM-02已于2024年10月获得美国FDA孤儿药资格认定 [1] 对公司经营影响 - 此次获批对公司近期经营业绩不会产生重大影响 [1] - 后续临床试验进度及结果存在不确定性 [1]