公司股东结构 - 截至2025年12月10日，海特生物股东总户数为18128户 [1]

文章核心观点 - 在当前医药行业深度变革背景下，海特生物作为一家中小型生物医药企业，正通过“仿创结合、投资前瞻”的双轨战略，在政策与市场的双重波动中寻求突围与发展[2] 行业变局与公司战略 - 医药行业正经历国家带量采购等政策及资金等多重变量的深刻影响，为具备灵活性的企业创造了结构性机会[3] - 公司清醒认识到行业挑战，积极谋划应对之策，其战略是在稳固创新药基本盘的同时，以务实策略参与存量市场竞争[3] - 公司原先产品线主要聚焦于生物创新药，但为应对市场变化并捕捉机遇，已立项一批仿制药项目，并积极申报参与国家集采，旨在通过集采通道快速切入化药市场，扩大产品基础和市场份额[3] 创新药研发策略 - 在核心创新药领域，公司坚持开放合作的研发策略，主要通过三种模式推进布局：与顶尖科学家合作、与专业科研机构联动、通过参股具有技术潜力的生物科技公司[3] - 采用“自主研发+外部赋能”相结合的路径，旨在快速触及前沿技术，分散研发风险，最终实现具有竞争力创新药的上市[4] - 创新是生物医药企业的立身之本，公司将在肿瘤、神经科学（含眼科）等已有积累的领域持续投入[4] 外部投资与合作标准 - 公司对外部投资与合作设定三大标准，投资并非盲目追逐热点，而是基于对行业技术史与演进逻辑的深刻理解[5][6] - 第一项标准是所投技术必须符合产业技术发展的主流趋势，公司判断下一代重要方向可能聚焦于细胞与基因治疗领域，因此投资标的技术方向需与此吻合[5] - 第二项标准强调战略协同，投资或参股方向主要围绕肿瘤、神经科学等公司既有优势领域展开，旨在强化管线布局、形成研发与市场协同，而非进入完全陌生赛道[6] - 第三项标准着眼于技术的可行性与商业化潜力，投资决策前会重点考察标的是否已开展临床前或早期临床研究，并且其数据是否在国内外处于领先地位，关注已有扎实数据支撑、成功可能性高、未来商业化前景明确的技术[6] 对细胞与基因治疗领域的看好 - 公司综合技术与需求两个维度，明确表达了对细胞与基因治疗领域的长期看好[7] - 从技术角度看，既往从单抗、双抗到ADC等靶向药物的成功商业化演进，为细胞与基因治疗奠定了技术可行性与商业价值的信心[5][7] - 从需求端看，公司选择产品或技术方向时，高度关注其是否针对“仍未满足的临床需求”，尤其是在肿瘤、神经系统疾病等领域，患者需求巨大且现有疗法有限，这为真正有效的创新疗法提供了广阔市场空间[7] - 公司的布局是基于科学逻辑、临床需求与自身战略作出的审慎而前瞻的布局，不只是跟随趋势[7] 公司总体战略定位 - 在医药行业从高速增长转向高质量发展、从泛仿制走向真创新的时代节点上，海特生物正试图以清晰的战略定位走出一条属于中小型生物药企的进阶之路[7] - 其战略定位是：通过仿制药夯实当下，通过创新药与前沿投资赢得未来[7]

公司技术发展展望 - 公司董事会秘书表示，从技术演变路径来看，未来比较看好的方向是细胞与基因治疗方向 [2] - 公司认为，从单抗到双抗到抗体偶联药物等靶向药物的商业化成功，充分证明了未来CGT方向在技术上是可行的 [2] - 公司预期，CGT方向的未来商业价值应该也是可以体现的 [2]

公司业务与收入构成 - 海特生物近两年有为个别欧盟国家提供中间体产品 [2] - 该欧盟业务产生的营收占公司总营收比例很小 [2]

公司股东结构 - 截至2025年11月28日，海特生物股东总户数为19014户 [2]

临床试验进展 - 海特生物参股公司中眸医疗科技的ZM-02眼用注射液临床试验申请获得美国FDA批准 [2] - 该药物管线针对适应症为晚期视网膜色素变性 [2] - 美国FDA同意中眸医疗科技进行ZM-02眼用注射液的临床研究 [2]

公司研发进展 - 海特生物参股公司中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法ZM-02眼用注射液，其针对晚期视网膜色素变性的临床试验申请已获得美国FDA批准 [1] - 该药物管线旨在治疗晚期视网膜退行性疾病 [1] - 此次获得FDA临床试验批准对公司近期经营业绩不会产生重大影响 [1] 药物管线特性 - ZM-02被定义为新一代光遗传学基因疗法 [1] - 该疗法的目标适应症为晚期视网膜色素变性 [1] 研发风险与后续计划 - 新药研发具有周期长、风险高的特点 [1] - 该药物管线的临床试验进度及结果存在不确定性 [1] - 公司表示将持续关注后续进展情况 [1]

临床试验进展 - 海特生物参股公司中眸医疗的ZM-02眼用注射液临床试验申请获得美国FDA批准，同意进行临床研究[1] - ZM-02的临床试验申请受理号为IND32046[1] 产品与技术特点 - ZM-02是中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法，用于治疗晚期视网膜退行性疾病[1] - 疗法通过单次玻璃体腔注射，将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，使患者在缺乏功能性光感受器的情况下仍能感知光信号[1] - 与传统针对特定基因突变的疗法不同，ZM-02采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病（如年龄相关性黄斑变性）[1] 临床前及临床数据 - 临床前研究显示，ZM-02在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达、表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力[1] - 进行中的首次人体MOON临床试验（NCT06292650）显示，该疗法可显著改善晚期RP患者的视力及生活质量，同时也具有良好的安全性[1] 监管资格认定 - 2024年10月，ZM-02获得美国FDA授予孤儿药资格认定[1]

公司核心事件 - 海特生物参股公司中眸医疗的ZM-02眼用注射液临床试验申请获得美国FDA批准 [1] - ZM-02是一款用于治疗晚期视网膜色素变性的新一代光遗传学基因疗法 [1] 产品技术特点 - ZM-02通过单次玻璃体腔注射递送新型光敏蛋白基因至视网膜细胞 [1] - 该疗法采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病 [1] - 临床前研究显示其在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达并表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力 [1] 临床进展与监管认可 - 正在进行中的首次人体MOON临床试验显示，该疗法可显著改善晚期视网膜色素变性患者的视力及生活质量，并具有良好的安全性 [1] - ZM-02于2024年10月获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 [1]

公司研发进展 - 海特生物参股公司中眸医疗的ZM-02眼用注射液临床试验申请获美国FDA批准，同意开展临床研究 [1] - ZM-02为新一代光遗传学基因疗法，适应症为晚期视网膜色素变性，目前处于临床I/II期阶段 [1] - 临床前研究显示，ZM-02在视网膜色素变性小鼠模型中可实现稳定蛋白表达，并表现出良好的光敏感度和视功能恢复能力 [1] - 正在进行的首次人体MOON临床试验显示该疗法能显著改善患者视力及生活质量，且具有良好的安全性 [1] 产品资格认定 - ZM-02已于2024年10月获得美国FDA孤儿药资格认定 [1] 对公司经营影响 - 此次获批对公司近期经营业绩不会产生重大影响 [1] - 后续临床试验进度及结果存在不确定性 [1]