公司核心事件 - 海特生物参股公司中眸医疗的ZM-02眼用注射液临床试验申请获得美国FDA批准 [1] - ZM-02是一款用于治疗晚期视网膜色素变性的新一代光遗传学基因疗法 [1] 产品技术特点 - ZM-02通过单次玻璃体腔注射递送新型光敏蛋白基因至视网膜细胞 [1] - 该疗法采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病 [1] - 临床前研究显示其在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达并表现出卓越的光敏感度及视功能恢复能力 [1] 临床进展与监管认可 - 正在进行中的首次人体MOON临床试验显示，该疗法可显著改善晚期视网膜色素变性患者的视力及生活质量，并具有良好的安全性 [1] - ZM-02于2024年10月获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 [1]