财务数据关键指标变化 - 公司自2015年12月成立以来未产生产品销售收入，截至2022年12月31日，通过股权证券销售和债务融资获得约4.592亿美元净收益[569] - 2022年和2021年公司净亏损分别为9210万美元和6890万美元，截至2022年12月31日累计亏损2.222亿美元[570] - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资2.302亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2025年第一季度[571] - 公司预计近期不会从产品销售中获得收入，若产品研发成功获批或达成合作/许可协议，未来可能产生收入[572] - 2022年研发费用为6460万美元，较2021年的4750万美元增加1710万美元，主要因人员、设施和临床等费用增加[584][585] - 2022年一般及行政费用为2890万美元，较2021年的2150万美元增加740万美元，主要因人员、设施和专业费用增加[584][586] - 2022年其他收入较2021年增加120万美元，主要因现金、现金等价物和有价证券利息收入增加[584][588] - 2022年经营活动净现金使用量为8510万美元，主要因净亏损9210万美元和运营资产及负债净现金使用1270万美元，非现金费用1960万美元部分抵消；2021年为6910万美元，2022年较2021年增加1600万美元[601][602][603][604] - 2022年投资活动净现金使用量为9410万美元，包括购买1.232亿美元有价证券和850万美元财产及设备，有价证券到期收益3760万美元；2021年为9170万美元，包括购买8780万美元有价证券和390万美元财产及设备[601][605] - 2022年融资活动净现金流入为1.171亿美元，包括公开发行和私募发售普通股收益1.115亿美元、ATM设施发售普通股收益450万美元、行使股票期权和ESPP购买普通股收益120万美元；2021年为2.329亿美元，包括出售优先股收益4540万美元和首次公开募股净收益1.87亿美元[601][606] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司正在开发主要产品候选药物trem - cel，其治疗急性髓系白血病的IND申请于2021年1月获FDA受理，预计2023年底获得额外植入和血液学保护数据[565] - VCAR33项目有两个不同细胞来源的CAR - T疗法候选药物，计划2023年上半年为VCAR33 ALLO提交IND申请[566] - 公司认为trem - cel + VCAR33治疗系统可能改变患者预后，计划在提交该治疗系统IND申请前收集相关初始数据[567][568] 股权发售情况 - 2022年3月14日公司提交了总金额高达3.5亿美元的普通股、优先股、债务证券等的通用暂搁注册声明，并于3月18日生效[590] - 2022年3月公司与Jefferies签订协议，可发售价值最高达1.25亿美元的普通股，销售佣金最高为总收益的3%，当年售出856,030股，加权平均股价为每股5.23美元，扣除佣金后净收益为430万美元[591] - 2022年12月公司终止与Jefferies的协议，与Stifel签订协议，可发售价值最高达1.25亿美元的普通股，销售佣金最高为总收益的3%，当年售出10,000股，加权平均股价为每股6.67美元，扣除佣金和发行成本后净收益不足10万美元，截至12月31日，仍有1.249亿美元额度可售[592] - 2022年12月公司公开发行15,302,267股普通股，每股价格4.30美元，扣除相关费用后收益6130万美元；同时向RA Capital Healthcare Fund, L.P.私募发售11,627,907股普通股，每股价格4.30美元，扣除相关费用后收益4950万美元[593] 合同义务与会计估计 - 公司的合同义务主要是现有不可撤销租赁的未来最低租赁付款，其他承诺包括许可和合作协议的持续付款[608][609] - 公司在编制合并财务报表时需对研发应计费用、股权奖励公允价值等进行估计和判断[611][613][614] 会计准则与披露要求 - 公司选择延长过渡期以遵守新的或修订的会计准则，延迟采用这些标准直至适用于私人公司[619] - 公司作为新兴成长型公司，可享受特定的减少披露和其他要求，直至首次公开募股五周年后的财年最后一天或不再符合新兴成长型公司条件[620] - 公司将在最早满足以下条件的日期不再符合新兴成长型公司资格：2026年12月31日；财年总年度总收入超过12.35亿美元；被视为“大型加速申报公司”；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务[620][622] - 公司作为新兴成长型公司，可仅提供两年经审计的合并财务报表及相应减少披露[621] - 公司作为新兴成长型公司，可豁免遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条的审计师鉴证要求[621] - 公司作为新兴成长型公司，可减少高管薪酬安排的披露[621] - 公司作为新兴成长型公司，可豁免对高管薪酬或金色降落伞安排进行非约束性咨询投票的要求[621] - 公司作为新兴成长型公司，可豁免遵守上市公司会计监督委员会关于在合并财务报表审计报告中沟通关键审计事项的要求[621] - 公司作为较小报告公司，若不再是新兴成长型公司，可继续依赖某些披露要求的豁免[623] - 公司作为较小报告公司，本报告期无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[625]

治疗效果与临床数据 - Vor Biopharma的Trem-cel治疗在一名患者中显示出88%的基因编辑效率，符合≥50%的标准[27] - 在Trem-cel治疗后，患者1的中性粒细胞移植量为7.6 x 10^6细胞/kg，患者2为3.2 x 10^6细胞/kg[27] - 经过Trem-cel治疗，患者2的中性粒细胞在移植后第10天达到8000细胞/μL的峰值[29] - 经过Mylotarg治疗，患者1的血小板计数在移植后第11天恢复至120 x 1000/μL[29] - 患者1在Mylotarg治疗后，CD33基因编辑的细胞比例达到99.7%[33] - Mylotarg在患者1的Cmax为259 ng/mL，AUCinf为22,923 Hr*ng/mL，显著高于复发/难治性AML患者[34] - 患者1的供体嵌合率在D28、D60和D100均为100%[33] - 通过多重编辑策略，CD33和CLL-1的双重敲除效率达到84.3%[47] 临床试验与研发进展 - Vor Biopharma正在进行的VCAR33ALLO临床试验预计在2023年上半年提交IND申请[13] - Vor Biopharma的临床试验涉及多个癌症中心，包括MSKCC和迈阿密癌症研究所[19] - Vor Biopharma的治疗平台包括基因组工程和细胞生物学，旨在开发下一代治疗方案[10] 市场需求与挑战 - Vor Biopharma的AML患者在移植后复发的2年生存率低于20%[17] - Vor Biopharma的研究显示，AML患者在移植时的复发风险仍然很高，且治疗需求不断增加[17] 不良事件与安全性 - 患者2在D8时报告了3级E. coli菌血症，经过治疗后已解决[31] - Mylotarg相关的不良事件包括1级恶心和2级呕吐，已知为Mylotarg的副作用[31] - 在Mylotarg治疗下，患者1的AST/ALT升高（1级和2级）已解决[31] 融资与财务状况 - 公司最近融资筹集了1.16亿美元[58]

业绩总结 - Trem-cel在AML患者中的治疗抵抗性HSC移植显示出基因编辑效率为88%[26] - Trem-cel的产品剂量为每千克≥3 x 10^6细胞，患者1的剂量为7.6 x 10^6细胞/千克[26] - 在AML患者中，2年生存率在复发后低于20%[20] - Trem-cel的中位数中性粒细胞植入量在移植后第28天达到8000个/μL[28] - Trem-cel在移植后第60天进行Mylotarg治疗，旨在保护血液系统[22] - Vor Bio的临床试验包括针对AML的Trem-cel + Mylotarg的1/2期临床试验[22] - Vor Bio的治疗系统旨在实现长期缓解或治愈血液癌症[10] - Trem-cel在正常移植和完全嵌合方面表现良好[45] 用户数据 - CD33阴性细胞在第28天和第60天的比例分别为95%和96%[35] - 外周血中白细胞计数在第28天为3.9 x 1000/μL，第60天为3.4 x 1000/μL[35] - 血小板计数在第28天为103 x 1000/μL，第60天为120 x 1000/μL[35] - 第28天和第60天的绝对中性粒细胞计数分别为2300/μL和2770/μL[43] - Mylotarg治疗后，绝对中性粒细胞计数在第28天为2300/μL，第60天为2770/μL[43] 未来展望 - Vor Bio计划在2023年上半年提交VCAR33ALLO的IND申请[15] - VCAR33的IND预计在2023年上半年提交[51] 融资信息 - 本次融资筹集116百万美元[73] 负面信息 - Mylotarg在0.5 mg/m²剂量下未观察到骨髓抑制的证据[42] - Trem-cel的制造过程被认为是稳健的，且无相关严重不良事件或GvHD证据[45]

业绩总结 - Vor Biopharma预计2022年第四季度将发布VOR33 + Mylotarg的初步临床数据[15] - VOR33的现金流预计可持续到2024年第一季度[71] 用户数据 - 对于复发患者，移植后两年生存率低于20%[21] - 移植后1年无复发生存率为28%，2年为25%[42] - 目标患者群体约为2万名，潜在的完全缓解率为100%[69] 新产品和新技术研发 - Vor Biopharma计划在2023年上半年提交VCAR33ALLO的IND申请[15] - VCAR33的治疗设置为复发/难治性急性髓性白血病（AML）[48] - VOR33的短期移植成功率约为95%[42] - VOR33在Mylotarg治疗中可改善耐受性，减少严重的细胞减少症[42] - Vor Biopharma的研究平台正在探索CD123、EMR2和CD5等额外靶点[15] 市场扩张和并购 - Vor Biopharma的临床试验包括MSKCC、Hackensack和Fred Hutch等多个知名癌症中心[40] - Vor Biopharma的eHSC和CAR-T产品的临床制造设施已完全整合，支持快速生产和释放[36] 未来展望 - Vor Biopharma的临床试验将重点关注无复发生存率、Mylotarg保护和VOR33的植入情况[38] - VOR33预计将提供更好的造血保护，减少对靶向疗法的敏感性[66] - VOR33和VCAR33的联合治疗旨在实现AML的持久缓解或治愈[53] - VOR33的临床数据更新预计在2023年发布[71] 负面信息 - Vor Biopharma的研究显示，CD33缺失的HSC在体外和体内均表现出对Mylotarg的抵抗力[33] - Vor Biopharma的研究表明，移植后复发的患者在治疗后仍面临高复发风险[10]

公司资金状况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为60,827千美元和119,801千美元[12] - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和受限现金等价物期末余额为63,240千美元，2021年同期为145,447千美元[19] - 截至2022年9月30日，公司现有现金、现金等价物和有价证券足以支持至少一年的当前运营[24] - 2022年9月30日，一年内到期的有价证券摊余成本为7641.8万美元，公允价值为7524万美元，未实现损失117.8万美元[35] - 2021年12月31日，有价证券摊余成本和公允价值均为8766.8万美元[37] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计1.361亿美元，预计现有资金可支持运营至2024年第一季度[64] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.361亿美元，预计可支撑到2024年第一季度[91,92] - 截至2022年9月30日，公司运营主要通过出售股权证券和债务融资获得资金，累计净收益为3.484亿美元[62] - 截至2022年9月30日，公司通过出售股权证券和债务融资获得的累计净收益为3.484亿美元[86] - 2022年前九个月公司通过市场发售协议出售股票的净收益为430万美元，截至9月30日，还有1.205亿美元额度可用[88,89] - 2021年2月9日公司首次公开募股1130.2219万股普通股，发行价每股18美元，总收益约2.034亿美元，净收益1.863亿美元[116][117] - 截至2022年9月30日，公司已使用首次公开募股净收益5410万美元，主要用于产品研发和平台技术扩展等[118] 公司资产负债情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为206,373千美元和242,590千美元[12] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为47,639千美元和26,327千美元[12] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为158,734千美元和216,263千美元[12] - 2022年9月30日，公司金融资产和负债公允价值总计1.37762亿美元；2021年12月31日为1.8542亿美元[38] - 2022年9月30日，物业和设备净值为1296.3万美元，2021年12月31日为685.3万美元[40] - 2022年9月30日，应计负债总计628.8万美元，2021年12月31日为633.5万美元[41] - 截至2022年9月30日，经营租赁使用权资产为4539万美元，租赁负债为4029.4万美元；加权平均剩余租赁期限为7.9年，加权平均折现率为8.2% [51] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损为1.983亿美元[63] - 截至2022年9月30日，与股票期权相关的未确认补偿费用为1680万美元，预计在2.33年内确认[43] - 2022年前九个月公司授予200.9万个受限股票单位，加权平均授予日公允价值为每股5.64美元，截至2022年9月30日，相关未确认薪酬费用为910万美元，预计在1.33年的加权平均期间内确认[45] 公司费用情况 - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为16,875千美元和12,925千美元[14] - 2022年和2021年前三季度研发费用分别为47,488千美元和34,836千美元[14] - 2022年和2021年第三季度总运营费用分别为24,101千美元和18,602千美元[14] - 2022年和2021年前三季度总运营费用分别为68,693千美元和50,712千美元[14] - 2022年前九个月折旧费用为1,893千美元，2021年同期为1,039千美元[19] - 2022年前九个月非现金租赁费用为4,008千美元，2021年同期为2,260千美元[19] - 2022年前九个月基于股票的薪酬为6,816千美元，2021年同期为3,112千美元[19] - 2022年9 - 12月和前三季度折旧费用分别为90万美元和190万美元；2021年同期分别为30万美元和100万美元[40] - 2022年第三季度和前九个月的股票薪酬费用分别为332.9万美元和681.6万美元，2021年同期分别为115.4万美元和311.2万美元[46] - 2022年第三季度和前九个月的租赁总成本分别为256.1万美元和571.5万美元，2021年同期分别为109.8万美元和308.8万美元[50] - 2022年第三季度研发费用为1690万美元，2021年同期为1290万美元，增加400万美元[78,79,81] - 2022年前九个月研发费用为4750万美元，2021年同期为3480万美元，增加1270万美元[78,81,82] - 2022年第三季度行政及一般费用为720万美元，2021年同期为570万美元，增加150万美元[78,83] - 2022年前九个月行政及一般费用为2120万美元，2021年同期为1590万美元，增加530万美元[78,84] - 2022年第三季度其他收入增加26.5万美元，前九个月增加44.4万美元[78,85] 公司亏损情况 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为23,788千美元和18,554千美元[14] - 2022年和2021年前三季度净亏损分别为68,184千美元和50,647千美元[14] - 2022年前九个月净亏损68,184千美元，2021年同期为50,647千美元[19] - 2022年第三季度和前九个月归属于普通股股东的净亏损分别为2378.8万美元和6818.4万美元，2021年同期分别为1855.4万美元和5187.5万美元[53] - 2022年第三季度和前九个月基本和摊薄后归属于普通股股东的每股净亏损分别为0.63美元和1.81美元，2021年同期分别为0.50美元和1.62美元[53] - 公司自成立以来已产生重大净亏损，预计可预见的未来仍会亏损，且可能永远无法实现或保持盈利[55] - 2022年第三季度和前九个月净亏损分别为2380万美元和6820万美元，2021年全年净亏损为6890万美元[63] 公司现金流情况 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为66,798千美元，2021年同期为51,557千美元[19] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为2,945千美元，2021年同期为85,698千美元[19] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为4,879千美元，2021年同期为232,604千美元[19] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金等价物净减少58,974千美元，2021年同期增加95,349千美元[19] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为6680万美元，2021年同期为5160万美元，增加1520万美元[96,97,98,99] - 2022年前九个月投资活动提供净现金290万美元，包括购买510万美元有价证券和810万美元财产设备，有价证券到期收益1610万美元；2021年前九个月投资活动使用净现金8570万美元，包括购买8300万美元有价证券和270万美元财产设备[100] - 2022年前九个月融资活动提供净现金490万美元，包括ATM机制发行普通股所得430万美元和股票期权行权所得50万美元；2021年前九个月融资活动提供净现金2.326亿美元，包括出售和发行优先股所得4540万美元和首次公开募股净所得1.87亿美元[101] - 2022年前九个月经营租赁的经营现金流为1059.4万美元，以租赁义务换取的使用权资产为3229.4万美元[51] 公司股票相关情况 - 截至2022年9月30日，普通股数量为38,393,211股，额外实收资本为358,215千美元，累计亏损为198,307千美元，股东权益为158,734千美元[16] - 截至2022年9月30日，公司股票激励计划下有430011股普通股可供未来发行[42] - 2022年前三季度和2021年前三季度，公司分别授予2617264股和637884股股票期权，加权平均授予日公允价值分别为每股7.47美元和13.71美元[43] 公司租赁相关情况 - 第一和第二租赁修正案分别于2022年1月28日和4月29日开始会计核算，固定付款分别约为840万美元和2230万美元，期限至2030年9月[48] 公司产品研发情况 - 公司正在开发领先的eHSC产品候选药物VOR33，其针对急性髓系白血病的IND申请于2021年1月被FDA接受，首个人体1/2a期试验已启动并积极招募患者，预计2022年第四季度有初始临床数据，2023年有更多植入和血液学保护数据更新[58] - 公司计划在2023年上半年提交VCAR33 ALLO项目的研究性新药申请，以支持复发/难治性急性髓系白血病患者的1/2期临床试验[59] - 公司VCAR33 AUTO的1/2期临床试验数据预计不会在2022年公布，数据发布时间取决于试验研究者[59][60] - 公司VOR33的1/2a期试验因新冠疫情出现延迟，包括试验点启动和准备延迟，导致患者入组延迟[65] 公司业务收入情况 - 公司自2015年12月成立以来未产生任何产品销售收入，且近期内也不期望产生[62][67] 公司费用预期情况 - 公司预计研发费用在可预见的未来将显著增加，尤其是随着更多候选产品进入临床开发和后期临床开发阶段[70][71] - 公司预计随着业务扩展和人员招聘，一般及行政费用将增加，同时作为上市公司的相关费用也会持续增加[75] 公司合同义务情况 - 2022年前九个月合同义务和承诺增加3150万美元，其中140万美元将在未来12个月到期[102] 公司风险情况 - 假设利率变动100个基点，不会对公司财务报表产生重大影响[104] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司无未偿债务，无相关利率风险[105] - 假设汇率变动100个基点，不会对公司财务报表产生重大影响[106] 公司财务报告控制情况 - 公司管理层评估认为，截至2022年9月30日披露控制和程序在合理保证水平上有效[110] - 2022年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[111]

业绩总结 - Vor Bio计划在2023年上半年提交VCAR33 ALLO的IND申请[14] - 公司现金流预计可支持到2024年第一季度[89] - 预计有约2万名患者符合CAR-T治疗的适应症[88] 临床数据与研发进展 - VCAR33 AUTO的初步单药临床数据预计在2022年发布[14] - VOR33的初步临床数据预计在2022年第四季度发布[89] - VOR33与Mylotarg的联合临床试验针对高复发风险的AML患者[48] - VOR33在耐药性患者中可改善对Mylotarg的耐受性，减少严重的细胞减少症[52] - 经过HCT后，1年无复发生存率为28%，2年为25%[52] 市场需求与治疗目标 - 针对急性髓性白血病(AML)的治疗需求巨大且不断增加，年均美国同种异体造血干细胞移植(HSCT)数量为5000例[21] - 对于复发患者，2年生存率低于20%[22] - VOR33和VCAR33的治疗系统旨在实现AML的持久缓解或治愈[65] 制造与技术能力 - Vor Bio正在建立一个完全整合的临床制造设施，用于eHSC和CAR-T药物产品的生产[43] - 公司正在建立内部GMP制造能力以支持临床开发[89] - VOR33的制造过程快速，符合标准移植程序的时间要求[47] 研究与开发方向 - Vor Bio的目标是通过基因组工程和细胞生物学开发下一代治疗方案[11] - Vor Bio的研究表明，CD33缺失的HSC在体外和体内均表现出对Mylotarg的抵抗力[40]

公司融资与收益情况 - 公司自成立以来通过股权证券出售和债务融资获得总计3.446亿美元净收益[58] - 截至2022年6月30日，公司通过出售股权证券和债务融资获得总计3.446亿美元净收益[83] - 2022年3月公司提交的通用暂搁注册声明获批，可发售总计3.5亿美元的证券；与杰富瑞集团签订销售协议，可发售总计1.25亿美元的普通股[84] - 2022年第二季度和上半年，公司通过股权销售机制出售95564股普通股，加权平均股价为5.97美元，扣除佣金和发行成本后净收益为60万美元，截至6月30日，该机制下还有1.244亿美元额度可用[85] 公司亏损情况 - 2022年3个月和6个月净亏损分别为2170万美元和4440万美元，2021年全年净亏损6890万美元[59] - 截至2022年6月30日，累计亏损为1.745亿美元[59] 公司资金状况 - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.511亿美元，预计可支撑到2024年第一季度[60] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.511亿美元，预计现有资金可支撑到2024年第一季度[87,88] 公司收入预期 - 公司预计近期不会从产品销售中获得收入，若产品获批或达成合作许可协议，未来可能产生收入[63] 公司费用预期 - 公司预计研发费用在可预见的未来将显著增加，因产品进入临床开发及后期阶段，且持续投资实验室和制造设施[66] - 公司预计随着业务扩张和人员招聘，一般及行政费用将显著增加，还会有作为上市公司的相关费用[72] 公司项目进展 - 公司正在开发的VOR33有望改变急性髓系白血病等血癌治疗方式，其IND申请于2021年1月获FDA受理，预计2022年第四季度有临床试验初始数据[55] - VCAR33项目包括使用自体细胞的VCAR33 AUTO和使用异体健康供体细胞的VCAR33 ALLO，计划2023年上半年为VCAR33 ALLO提交IND申请[56] - 公司认为VOR33 + VCAR33治疗系统可能改变患者预后，计划在提交该治疗系统IND申请前收集相关初始数据[57] 研发费用变化 - 2022年第二季度研发费用为1533.3万美元，2021年同期为1297万美元，增加236.3万美元[74,78] - 2022年上半年研发费用为3061.3万美元，2021年同期为2191.1万美元，增加870.2万美元[77,79] 行政及一般费用变化 - 2022年第二季度行政及一般费用为645.9万美元，2021年同期为541万美元，增加104.9万美元[74,80] - 2022年上半年行政及一般费用为1397.9万美元，2021年同期为1019.9万美元，增加378万美元[77,81] 其他收入变化 - 2022年第二季度其他收入增加12.3万美元，上半年增加17.9万美元，主要因现金、现金等价物和有价证券利息收入增加[82] 公司现金流情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为4789.6万美元，投资活动净现金使用量为975.7万美元，融资活动净现金流入为80.4万美元[92] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为3420万美元，净亏损3210万美元，经营资产和负债净现金使用620万美元，非现金费用410万美元部分抵消亏损[94] - 2022年上半年较2021年同期经营活动净现金使用量增加1370万美元，主要因运营费用、人员成本和设施成本增加[95] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为980万美元，包括购买510万美元有价证券和780万美元财产设备，有价证券到期收回310万美元[96] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为7720万美元，包括购买7510万美元有价证券和210万美元财产设备[96] - 2022年上半年融资活动净现金流入为80万美元，包括通过ATM机制发行普通股所得50万美元和股票期权行权所得30万美元[97] - 2021年上半年融资活动净现金流入为2.324亿美元，包括出售和发行优先股所得4540万美元和首次公开募股净所得1.87亿美元[97] 公司合同义务情况 - 2022年上半年合同义务和承诺较2021年年报增加3150万美元，其中140万美元将在未来12个月到期[98] 公司财务风险情况 - 假设利率变动100个基点，不会对公司财务报表产生重大影响，因现金等价物和有价证券短期到期[100] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司无未偿债务，无相关利率风险[101] - 假设汇率变动100个基点，不会对公司财务报表产生重大影响，目前外币交易损益不重大且无正式套期保值计划[102]

公司融资净收益情况 - 公司自成立以来通过股权证券销售和债务融资获得总计3.44亿美元净收益[63] - 截至2022年3月31日，公司通过出售股权证券和债务融资获得的总净收益为3.44亿美元[85] 公司亏损情况 - 2022年第一季度净亏损2270万美元，2021年全年净亏损6890万美元，截至2022年3月31日累计亏损1.529亿美元[64] 公司资金储备及支撑情况 - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.816亿美元，预计可支撑到2023年第四季度[65] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.816亿美元，预计现有资金可支持到2023年第四季度[88][90] 公司费用变化情况 - 2022年第一季度研发费用为1528万美元，2021年同期为894.1万美元，同比增加633.9万美元[79] - 2022年第一季度一般及行政费用为752万美元，2021年同期为478.9万美元，同比增加273.1万美元[79] - 2022年第一季度总运营费用为2280万美元，2021年同期为1373万美元，同比增加907万美元[79] - 公司预计研发费用和一般及行政费用在可预见的未来将显著增加[71][77] - 2022年第一季度研发费用为1530万美元，较2021年同期的890万美元增加640万美元[82] - 2022年第一季度一般及行政费用为750万美元，较2021年同期的480万美元增加270万美元[83] 公司收入变化情况 - 2022年第一季度利息收入为6.3万美元，2021年同期为0.7万美元，同比增加5.6万美元[79] - 2022年第一季度其他收入较2021年同期增加5.6万美元[84] 公司产品研发计划 - 公司正在开发主要产品候选药物VOR33，预计2022年下半年获得其临床试验的初步数据[60] - 公司计划在2023年上半年提交VCAR33 ALLO项目的研究性新药申请[61] 公司证券发行及出售协议 - 2022年3月，公司提交的通用暂搁注册声明将提供最高3.5亿美元的证券发行[86] - 2022年3月，公司与Jefferies LLC达成协议，可出售最高1.25亿美元的普通股，佣金最高为总收益的3%[86] 公司现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2290万美元，较2021年同期的1760万美元增加530万美元[93][94][95][96] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为710万美元，2021年同期为120万美元[93][97] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为20万美元，2021年同期为2.328亿美元[93][98]

临床试验与研发进展 - Vor Bio的VOR33 + Mylotarg临床试验在2022年获得临床概念验证，涉及治疗耐药性HSC移植[11] - VCAR33ALLO（同种异体）计划于2023年上半年提交IND申请，针对AML后移植患者[12] - VCAR33AUTO（自体）在2022年进行初步单药治疗的临床概念验证，针对AML患者[12] - 针对急性髓性白血病（AML）的治疗，Vor Bio的VOR33 + VCAR33治疗系统正在进行IND申请，预计在初步数据后提交[12] - Vor Bio的CD33删除HSC在体外和体内实验中显示出对Mylotarg的抵抗力，表现出约70倍的生存率提升[30] - Vor Bio的研究表明，CD33的缺失在临床应用中是可行的，支持其在治疗中的潜力[28] - VOR33的短期移植成功率预计与现代移植相当，约为95%[39] - Mylotarg治疗后，几乎所有患者都可能出现血液毒性，VOR33可改善耐受性，减少严重的细胞减少症[39] - 移植后1年无复发生存率低至28%，2年为25%，VOR33有望改善这些临床结果[39] - VCAR33项目包括自体和异体细胞来源，异体细胞需10/10 HLA匹配[47] - VOR33的制造过程能够保留T细胞的干性，支持长期自我更新能力[48] 生产与制造能力 - Vor Bio正在建立一个完全整合的临床制造设施，预计VOR33的生产周期为3天，患者输注时间为7-10天[33] - Vor Bio的细胞和基因工程平台包括对HSC生物学的深入了解和cGMP制造能力[9] 市场前景与患者数据 - 2022年，AML患者在移植后复发的累积发生率为0.8，复发后2年生存率低于20%[18] - 预计每年约有2万名患者适合CAR-T治疗，VOR33和VCAR33有潜力提高移植资格[64] - 预计2022年下半年发布VOR33的初步临床数据[67] - 预计2023年第四季度现金流将持续[67] - 目前针对AML的管线覆盖血液恶性肿瘤，重点关注治疗耐药性HSC移植[67]

财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年公司净亏损分别为6890万美元和4330万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.301亿美元[568] - 2021年和2020年研发费用分别为4752.9万美元和3161.8万美元，行政费用分别为2148.9万美元和1174.8万美元[584] - 2021年和2020年利息收入分别为11.9万美元和2.9万美元[584] - 2021年研发费用4750万美元，较2020年的3160万美元增加1590万美元[585] - 2021年一般及行政费用2150万美元，较2020年的1170万美元增加980万美元[586] - 2021年其他收入较2020年增加9万美元[587] - 2021年经营活动净现金使用量为6910万美元，较2020年的3630万美元增加3280万美元[597][598][599][600] - 2021年投资活动净现金使用量为9170万美元，2020年为420万美元[597][601] - 2021年融资活动净现金流入为2.329亿美元，2020年为8250万美元[597][602] 资金状况 - 公司自成立以来未产生产品销售收入，截至2021年12月31日，通过股权证券销售和债务融资获得约3.44亿美元净收益[567,572] - 截至2021年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资2.075亿美元，预计现有资金可支持运营至2023年第四季度[569] - 2021年2月公司完成首次公开募股，出售11302219股普通股，每股发行价18美元，扣除相关费用后净收益1.863亿美元[569] - 截至2021年12月31日，公司通过股权和债务融资获得约3.44亿美元净收益，其中2021年1月B轮优先股融资4540万美元，2月首次公开募股融资1.863亿美元[588] - 2022年3月14日将提交最高3.5亿美元的通用暂搁注册声明，还将与杰富瑞签订最高1.25亿美元的市价发行协议，杰富瑞佣金最高为总收益的3%[589][590] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为2.075亿美元，预计可支撑到2023年第四季度[591][592] 业务线项目进展 - 公司正在开发主要产品候选药物VOR33，其针对急性髓系白血病的IND申请于2021年1月获FDA受理，预计2022年下半年公布VBP101试验的初始临床数据[562] - VCAR33项目包含两个不同细胞来源的项目，VCAR33 AUTO正在进行1/2期临床试验，预计2022年公布初始单药概念验证数据；计划2023年上半年提交VCAR33 ALLO的IND申请[563] - 公司计划在提交VOR33 + VCAR33治疗系统的IND申请前，收集VOR33和VCAR33 ALLO项目的初始临床数据[566] - 受新冠疫情影响，公司VOR33的1/2a期试验出现延迟，包括场地激活和准备延迟以及患者招募延迟[570] 经营租赁义务 - 截至2021年12月31日，公司经营租赁义务总计2644.5万美元，其中1年内341万美元，1 - 3年551.7万美元，3 - 5年585.3万美元，5年以上1166.5万美元[603][604] 财务估计与计量方法 - 公司在编制合并财务报表时需估计应计研发费用[609] - 公司按授予日公允价值计量股票期权和其他基于股票的奖励，并在必要服务期内确认相应薪酬费用[610] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计授予的股票期权奖励的公允价值[611] - 2020年6月30日前公司采用期权定价法（OPM）确定普通股公允价值[614] - 2020年6月30日至12月31日公司采用混合法确定普通股公允价值[616] - 2021年2月9日完成首次公开募股后，公司普通股公允价值将根据其市场报价确定[619] 会计准则与披露要求 - 公司选择延长过渡期以遵守新的或修订的会计准则[621] - 公司作为新兴成长型公司可享受特定的减少披露和其他要求，直至首次公开募股五周年后的财年最后一天或不再符合新兴成长型公司条件[622][623] - 公司不再符合新兴成长型公司条件时，若仍是较小报告公司，可继续享受较小报告公司的某些披露豁免[624] - 公司作为较小报告公司，本报告期无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[625]