BOSTON, Sept. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vor Bio (Nasdaq: VOR), a clinical-stage biotechnology company transforming the treatment of autoimmune diseases, today announced that clinical data from the Phase 3 study in China evaluating telitacicept in adults with primary Sjögren’s disease, a study sponsored by Vor’s collaborator RemeGen Co., Ltd (HKEX: 9995, SHA: 688331), will be presented as a late-breaking poster presentation at ACR Convergence 2025, being held October 24-29, 2025, at McCormick Place in Chi ...

BOSTON, Sept. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vor Bio (Nasdaq: VOR), a clinical-stage biotechnology company transforming the treatment of autoimmune diseases, today announced that clinical data from the Phase 3 study in China evaluating telitacicept in adults with primary Sjögren’s disease, a study sponsored by Vor’s collaborator RemeGen Co., Ltd (HKEX: 9995, SHA: 688331), will be presented as a late-breaking poster presentation at ACR Convergence 2025, being held October 24-29, 2025, at McCormick Place in Chi ...

Vor Biopharma (NASDAQ:VOR) has been upgraded to Buy from Hold at Stifel as confidence in the company’s long-term potential has grown following prospects for its lead asset, telitacicept. The shares of the company are up 13% so far today. The ...

Dr. Khan brings decades of global medical affairs, commercial, and scientific leadership across multiple therapeutic areas including seven successful product launchesCAMBRIDGE, Mass., Sept. 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Vor Bio (Nasdaq: VOR), a clinical-stage biotechnology company dedicated to transforming the treatment of autoimmune diseases, today announced the appointment of Navid Z. Khan, Ph.D., as Chief Medical Affairs Officer. Dr. Khan joins Vor Bio with over two decades of experience spanning medical ...

公司财务行动 - 公司于2025年9月19日以20比1的比例进行反向股票分割 旨在通过减少流通股数量提高每股价格[1] - 当前股价为1.52美元 日交易区间为1.46美元至1.585美元 年波动区间为0.131美元至3.29美元[5] - 公司市值约为1.926亿美元 日交易量为4,701,878股[5] 产品研发进展 - 公司正在推进新型双靶点融合蛋白telitacicept的三期临床开发[2] - 将在中国开展的三期研究中展示针对成人全身型重症肌无力的48周临床数据[2] - 该研究由在香港和上海证券交易所上市的合作伙伴荣昌生物制药有限公司赞助[2] 学术会议参与 - 将于2025年10月29日10:50在旧金山美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上公布临床数据[3] - 报告标题为"Telitacicept在全身型重症肌无力患者中的疗效和安全性：三期研究结果"[3] - 公司还将参加Stifel 2025虚拟免疫与炎症论坛 包括炉边谈话和一对一投资者会议[4] 企业合作与交流 - 公司计划于2025年9月15日通过网站直播方式进行炉边谈话[4] - 通过投资者会议展现对投资者关系和信息透明度的承诺[4] - 临床数据发布被视为展示临床研究进展的关键节点[3]

核心观点 - Vor Bio合作方RemeGen在中国进行的泰它西普治疗全身型重症肌无力的3期临床试验48周数据将在美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上进行口头报告[1][2] 该药物是一种新型双靶点融合蛋白 通过选择性抑制BLyS和APRIL来治疗自身免疫性疾病[3] 在中国3期试验中 泰它西普在主要终点MG-ADL评分上显示出4.83分的安慰剂调整改善[3] 临床数据展示 - 48周临床数据来自中国3期研究 评估泰它西普治疗成人全身型重症肌无力[1] - 数据将于2025年10月29日10:50 PT在美国神经肌肉与电诊断医学协会年会上进行口头报告[2] - 报告标题为"泰它西普在全身型重症肌无力患者中的疗效和安全性：3期研究结果"[2] 药物特性与进展 - 泰它西普是一种研究性重组融合蛋白 通过选择性抑制BLyS(BAFF)和APRIL来治疗自身免疫性疾病[3] - 双靶点机制减少自身反应性B细胞和自身抗体产生[3] - 药物已在中国获批用于系统性红斑狼疮 类风湿关节炎和全身型重症肌无力[4] - 全球3期临床试验正在美国 欧洲 南美和亚太地区进行 以支持在美国 欧洲和日本的潜在批准[4] 疾病背景 - 全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病 破坏神经与肌肉之间的通信[5] - 疾病由自身抗体介导 最常见的是靶向乙酰胆碱受体或肌肉特异性激酶[5] - 美国约有90,000名患者 欧洲140,000名 日本29,000名患者[5] - 许多患者仍经历持续症状或无法耐受的副作用 存在显著未满足的医疗需求[5] 公司定位 - Vor Bio是一家临床阶段生物技术公司 专注于通过3期临床开发和商业化来推进泰它西普[2] - 公司致力于改变自身免疫性疾病的治疗方式[2]

公司概况 * 公司为Vor Biopharma（纳斯达克代码VOR） 专注于免疫学领域 通过授权引进核心资产telitacicept 重建公司并称之为"Vor 2.0" [1][4] * 公司于2025年6月下旬从中国生物科技公司RemeGen获得telitacicept除中国外的全球权益 [4] * 公司拥有世界级的经验丰富的领导团队来执行此机会 [5] 核心资产与作用机制 * 核心资产telitacicept是一种双重BAFF/APRIL抑制剂 作用于B细胞谱系的上游和下游 从而正常化免疫系统 提供持久的疗效和疾病修饰作用 超越当前多数仅能控制症状的疗法（例如FcRn拮抗剂） [4] * 其生化特性最接近野生型TACI受体 对BAFF和APRIL细胞因子具有最大亲和力 这代表了最优的抑制效果 [6] * 该药物不仅能作用于下游的免疫球蛋白G（IgG） 还能调节IgA和IgM 并实现B细胞正常化 从根源上治疗疾病 [7][8][14] 临床数据与开发进展 * 该药物拥有大量数据 在中国已有超过70,000名患者接受治疗 约3,000名患者参与二期和三期临床试验 [4] * 在中国已证实对三种适应症有效 并有另外两份上市许可申请（PLA）正在提交中 数据显示跨适应症具有显著的一致性 [4][5] * 针对重症肌无力（MG）的全球三期试验目前正在招募患者 计划于2027年上半年读出数据 [17] * 将于2025年10月29日的AANEM会议上公布MG中国三期试验的48周长期数据 [14] * 针对IgA肾病（IgAN）的中国三期数据也即将在NEFRO会议上公布 [41] 目标适应症与市场机会 * 首要目标适应症为重症肌无力（MG） 美国约有90,000名患者 尽管市场上有多种疗法 但仍存在高度未满足的医疗需求 当前疗法多在耐久性上存在挑战 [10][12] * 第二个重点适应症为干燥综合征（Sjögren's disease） 美国约有300,000名患者 其中90%为女性 这是一个特征不明、诊断不足、服务不足的疾病领域 具有高度未满足的医疗需求和巨大的商业机会 [23][24][25] * 干燥综合征患者有15%至20%易发展为淋巴瘤等血液恶性肿瘤 风险比正常人群高15至20倍 需要能上游作用于B细胞的疗法 [24] * 公司认为其疗法有潜力成为这些疾病领域的best-in-class（同类最优）治疗方案 [12][25] 竞争优势与差异化 * 公司认为其资产是全球最先进的BAFF/APRIL抑制剂 [4][6] * 在MG的中国三期试验中 主要终点MGADL（重症肌无力日常生活量表）显示出超过4分的安慰剂调整后改善 公司认为这是best-in-disease（同类疾病最优）的结果 并相信可以在全球研究中复制 [19][20] * 在干燥综合征的二期和三期试验中也显示出best-in-disease的结果 优于其他模式的二期数据 [25][26] * 与仅下游作用于IgG的FcRn拮抗剂等疗法相比 其双重抑制和上游作用机制提供了更全面、更持久的治疗效果和疾病修饰潜力 [10][12][31] 运营与合作 * 与RemeGen的合作过渡顺利 执行良好 合同研究组织（CRO）正在转移 试验基地继续扩展 [16] * 公司的首席开发官是RemeGen的前首席开发官 其团队也完成了过渡 这极大帮助了过渡进程 [16] * 公司认为中国的临床试验执行质量和监管审批机制近年来得到了极大提升 来自中国的数据和经验可以在美国和西方世界复制及利用 [16][17] 财务与资金 * 公司的资本结构为12亿股完全稀释后的股权单位 [40] * 截至2025年6月 公司拥有1.9亿美元现金 资金跑道可持续至2027年第一季度 足以推进MG研究 [40] 近期催化剂 * 2025年10月底公布MG的48周长期数据（AANEM会议） [14][40] * 2025年晚些时候在主要风湿病学会议上公布干燥综合征的三期数据 [25][40] * 即将公布IgA肾病的中国三期数据（NEFRO会议） [41] 发展战略 * 公司目前高度专注于MG和干燥综合征这两个巨大机会 之后会审慎地扩展其他适应症（如系统性红斑狼疮） 强调纪律性以创造价值 [33][34]

公司活动安排 - 公司将于2025年9月15日美国东部时间下午4:00-4:25在Stifel 2025虚拟免疫与炎症论坛参与炉边谈话并举办虚拟一对一投资者会议 [1] - 活动将通过公司官网提供网络直播和存档回放 [1] 公司业务定位 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于通过新型双靶点融合蛋白telitacicept改变自身免疫疾病治疗方式 [2] - 核心产品telitacicept正处于第三阶段临床开发及商业化推进阶段 针对全球严重的自身抗体驱动型疾病 [2]

公司信息 - 公司为Vor Biopharma (VOR) 专注于从中国引进并开发创新药物 其核心资产为telitacicept (Teli) 一种BAFF/APRIL双抑制剂 用于治疗自身免疫性疾病[1][6] - 公司通过授权合作获得RemeGen的telitacicept全球权益 并称此合作为"VOR 2.0" 标志着公司战略转型[6] - 公司现金状况为1.99亿美元 足以支持重症肌无力(MG)和干燥综合征(Sjögren's)的全球III期临床试验[49] 核心资产telitacicept (Teli)的优势 - Teli已在中國获批用于类风湿性关节炎(RA) 系统性红斑狼疮(SLE)和重症肌无力(MG) 并有70,000名患者接受过治疗 拥有丰富的真实世界数据[6][7] - Teli拥有3,000名患者参与后期临床试验的数据 验证了其疗效和安全性[7] - Teli通过双重抑制BAFF和APRIL 作用于B细胞谱系的上游和下游 可持久减少致病性自身抗体(IgG IgA IgM) 实现疾病修饰 与仅缓解症状的FCRN抑制剂相比具有差异化优势[16][17][22] - Teli的安全性数据来自中国大量患者 显示其安全性良好 在某些试验中接近安慰剂 适合长期治疗[30][31] 核心适应症战略 - 重症肌无力(MG)作为重点适应症 因存在未满足医疗需求 美国市场规模达40亿美元 预计2030年将增长至100亿美元[19] - 干燥综合征(Sjögren's)作为第二大适应症 美国患者达300,000人 目前无靶向治疗药物 Teli的中国III期试验已达到主要终点 疗效数据优于其他BAFF抑制剂或FCRN抑制剂(改善4分 几乎翻倍)[34][35] - 公司计划在未来几个月内启动干燥综合征的全球III期试验 并已获得FDA批准[35][36] - 其他潜在适应症包括IgA肾病(IgA nephropathy) 中国III期24周数据将在秋季发布[47] 合作伙伴与供应链 - 合作伙伴RemeGen是中国大型上市生物制药公司 拥有研发 开发和生产全产业链能力 其生物药生产设施容量达150,000升[7][13][52] - 供应链稳定 药物原料由RemeGen生产 药物成品由Thermo Fisher在美国完成 公司计划在美国储备大量原料以确保供应安全[52] 关键里程碑与数据发布 - 近期将发布干燥综合征中国III期数据[34][46] - 发布重症肌无力中国III期48周长期数据 证明耐久性 将在AANEM会议上展示[47] - 发布IgA肾病中国III期24周数据[47] - 继续推进重症肌无力全球III期试验 并为提交申请做准备[43] 竞争格局 - Teli是全球最先进的BAFF/APRIL抑制剂 拥有大量患者数据和多年领先优势[25][27] - 在干燥综合征领域 有其他大型制药公司同时进行III期试验 这将帮助教育市场并促进市场准入 而非直接威胁[35][44] - 中国创新资产日益增多 免疫学管线规模已与肿瘤学相当 未来可能有更多自身免疫领域的合作机会[56][57] 地理政治与市场考虑 - 公司认为中国生物制药创新已赶上美国 中国管线资产数量与美国相当 占全球管线三分之一 涉及前沿技术如生物制剂 双特异性抗体和细胞疗法[11] - 中国监管成熟 执行能力强 人才优秀 资本充足 但与西方合作仍具价值[12][13] - 公司对供应链和合作伙伴关系充满信心 认为中美合作对双方有利 地缘政治风险可控[52][54][55]

核心观点 - Vor Bio任命Adi Osovsky博士为总法律顾问 其拥有17年生物技术和制药行业法律经验 将支持公司治理、战略交易和风险管理 助力公司成长和晚期临床项目推进 [1][2][3] 高管任命背景 - Adi Osovsky博士加入前担任iTeos Therapeutics执行副总裁、法律主管兼公司秘书 全面负责公司法律合规及信息技术事务 [2] - 曾在Sarepta Therapeutics担任高级法律职务 支持公司快速成长和转型期的企业交易、证券事务和治理工作 [2] - 早期在Sullivan & Worcester LLP资本市场部门担任助理 为生物技术和制药公司提供公司融资、治理和证券监管咨询 [2] 专业资质与教育背景 - 持有特拉维夫大学法学学士学位 以及哈佛法学院证券监管法学硕士和法学博士(SJD)学位 [3] 公司战略定位 - Vor Bio为临床阶段生物技术公司 致力于变革自身免疫疾病治疗方法 [1][3] - 重点推进双靶点融合蛋白telitacicept的3期临床开发及商业化 针对全球严重自身抗体驱动性疾病 [3]