财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度总营收为1.485亿美元，较去年同期的1.551亿美元下降4%，其中产品净销售额为1.455亿美元，特许权使用费收入为290万美元 [12] - 2021年前九个月总营收为4.207亿美元，较去年同期的3.768亿美元增长12%，其中产品净销售额为4.125亿美元，特许权使用费收入为820万美元 [13] - 2021年第三季度SG&A费用为7200万美元，去年同期为5450万美元；研发费用为1970万美元，去年同期为1680万美元；运营收益为3260万美元，去年同期为5610万美元；净收益为2160万美元，摊薄后每股收益为0.40美元，去年同期净收益为4000万美元，摊薄后每股收益为0.74美元 [13] - 2021年前九个月SG&A费用为2.03亿美元，去年同期为1.442亿美元；研发费用为6940万美元，去年同期为5800万美元；运营收益为7990万美元，去年同期为1.307亿美元；净收益为5100万美元，摊薄后每股收益为0.94美元，去年同期净收益为9620万美元，摊薄后每股收益为1.79美元 [14] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.493亿美元，2020年12月31日为7.729亿美元 [15] - 公司调整2021年全年财务指引，营收指引范围从5.5 - 5.8亿美元降至5.5 - 5.7亿美元；研发和SG&A费用从3.8 - 4.1亿美元降至3.7 - 4亿美元；运营收益预期从7000 - 9000万美元提高至9000 - 9500万美元 [15] - 公司预计2021年无形资产摊销约为2400万美元，全年有效税率为28% - 31% [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - Qelbree于今年5月下旬推出，首季度净销售额为240万美元，9月处方总数为7132份，较8月增长37%，较9月前三个月的月平均水平增长118%；最新一周处方总数为2248份，较前12周的周平均水平增长51%；2021年第三季度开处方医生数量较第二季度增加340%，超过3470名医生开处方；在医保管理方面，已与一家关键PBM达成覆盖协议，并与其他公司推进谈判，在医疗补助方面，Qelbree目前覆盖48%的医疗补助人群，而第二季度为7% [7][8][12] - Trokendi XR和Oxtellar XR在处方量下降和公司促销力度减少的情况下表现良好，2021年前九个月，这两款产品的净产品销售额总计3.14亿美元，与去年同期的3.17亿美元基本持平 [10] - Apokyn净产品销售额同比下降，部分原因是去年同期渠道库存水平较高，以及过去12个月竞争动态的持续影响 [10][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司宣布拟收购Adamas Pharmaceuticals，这是构建强大多样的帕金森病产品组合的重要一步，符合公司收购增值、临床差异化的中枢神经系统疾病治疗产品的战略，预计该交易将增加公司收入基础和现金流，减少对Trokendi XR的依赖，并在2022年实现增值 [6] - 公司继续寻找战略机会，以进一步加强其在中枢神经系统领域的未来增长和领导地位 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Qelbree的推出进展感到满意，其表现符合预测，随着开学季的到来，处方量增长加速 [7][20] - 公司对Apomorphine输液泵（SPN - 830）和其他在研产品的进展感到满意，预计将在本月提交SPN - 830的新药申请（NDA），SPN - 820的II期临床研究按计划于2021年底启动，SPN - 817的II期项目目标是在2022年上半年启动 [9] - 公司内部研究项目取得重要里程碑，两个新化学实体SPN - 443和SPN - 446在成功完成初步临床前筛选和先导优化活动后被提名进一步开发 [9] 其他重要信息 - 从2022年起，公司将在季度财报新闻稿中增加非GAAP财务指标，以提供更高的透明度，帮助理解和评估公司业务 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Qelbree在开学季的表现、采样和医保覆盖情况如何？ - Qelbree的发货和处方情况完全符合预测，公司对其推出表现满意；采样是持续活动，初期力度较大，后续会根据产品推广情况调整；已与一家关键PBM达成覆盖协议，产品已获得医保覆盖并取得良好进展，医疗补助方面约50%的人群获得二级或更好的覆盖 [20][21] 问题2: 何时能准确了解Qelbree的真实需求，是否有成人非标签使用情况，不同剂量的使用比例如何？ - 预计约25% - 50%的样品会在头六个月左右转化为实际处方，但转化速度比预期稍慢，且由于医生给同一患者多次提供样品等行为，数据不太清晰；目前成人非标签使用情况极少，公司主要关注儿童精神病学和儿科；目前每日剂量较低，预计随着时间推移会增加，成人获批后预计剂量在400 - 600毫克 [24][25] 问题3: 未来几个季度Qelbree的毛利率与净利率情况如何？ - 公司希望最终毛利率与净利率能达到45% - 55%，第三季度较第二季度提高了约10个百分点，希望在明年上半年再提高10 - 20个百分点 [26] 问题4: Qelbree的市场潜力、Apomorphine泵的前景以及业务发展计划如何？ - 希望Qelbree的市场份额能远超Strattera和Intuniv，目前已看到一些积极迹象，部分医生开始将其用于对兴奋剂不满或家长不愿使用兴奋剂的患者；对Apomorphine泵持谨慎乐观态度，欧洲市场上该泵的销量是Apokyn笔的数倍，但美国市场的报销和覆盖情况不同，最终表现取决于产品标签和适应症；公司会继续寻找业务发展机会，包括授权、产品收购或公司收购，业务自身将产生更多现金流，必要时也可能筹集资金进行合适的交易 [30][31][33][35] 问题5: Qelbree的PBM合作中，医保目录层级、与支付方谈判目标以及Apokyn销售下滑情况如何？ - 与PBM谈判的难点在于平衡患者获得药物的机会和合理的回扣，理想情况是患者无需经过太多步骤即可获得药物，但实际可能会有一些步骤编辑；Apokyn本季度净销售额约为2500万美元，预计季度销售额稳定在2500万美元左右，竞争压力和医保管理压力持续存在 [38][39][40] 问题6: Qelbree医保覆盖的步骤编辑要求、患者来源、样品包大小及转化时间情况如何？ - 不同医保计划的步骤编辑要求不同，有的要求通过非兴奋剂药物，有的要求通过兴奋剂药物；调查显示，部分患者来自对兴奋剂不满的人群，部分来自现有非兴奋剂药物使用者，约四分之一是患有复杂ADHD的患者；样品包初始为两周用量，医生多次提供样品包导致转化为实际处方的时间延长，公司会在鼓励医生使用产品和准确监测转化情况之间寻求平衡 [43][44] 问题7: Apokyn销售下滑是受Kynmobi还是COVID限制影响，患者在Kynmobi和Apokyn之间的流动情况如何？ - Apokyn销售下滑是COVID和Kynmobi竞争的综合影响；患者会在Kynmobi和Apokyn之间流动，直到找到适合自己的产品，Apokyn的注射使用需要护士参与培训和滴定，但这也是公司为患者提供的服务之一 [45][47][48]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收2200万美元，其中GOCOVRI产品销售额2010万美元，OSMOLEX ER产品销售额50万美元，来自NAMZARIC的特许权使用费收入约140万美元 [25] - 2021年第二季度GOCOVRI产品销售额较去年同期增长12%，主要受销量增长推动，但部分被较高的毛净折扣抵消 [25] - 2021年第二季度研发费用为140万美元，低于去年同期的260万美元，主要因ADS - 5102多发性硬化症开放标签扩展试验完成 [26] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用（SG&A）为2920万美元，高于去年同期的2320万美元，代表GOCOVRI商业化战略及OSMOLEX ER教育推广工作的执行 [27] - 公司维持2021年运营费用指引在1.15亿 - 1.3亿美元之间，包括900万美元基于股票的薪酬；研发费用预计在500万 - 1000万美元之间；SG&A费用预计在1.1亿 - 1.2亿美元之间 [28] - 截至2021年6月30日，现金和投资约为1.183亿美元，本季度净运营现金消耗为920万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 GOCOVRI业务线 - 第二季度GOCOVRI总付费处方（TRx，不包括免费试用计划产品）增至9400份，较2020年第二季度增长19%，较上一季度增长8% [15] - 新付费处方（NRx）较去年第二季度增长97%，较上一季度增长24%，总数达730份；12个月患者留存率保持在45% - 50% [15] OSMOLEX ER业务线 - 第二季度业绩与第一季度相符，受收购前库存建设在第二季度正常化以及患者援助计划转为付费处方两个因素影响 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 最近三个月（2月至4月）与去年同期相比，左旋多巴/卡比多巴的患者索赔数据同比下降17%，表明帕金森病患者接受治疗的数量仍未恢复到疫情前水平 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2021年运营计划为推进神经学产品组合、加强业务基础、利用完全整合的基础设施，上半年已取得显著进展 [13] - 公司主要专注于GOCOVRI的增长，扩大处方医生数量和接受治疗的患者数量，推进第二个适应症OFF发作的推广；同时确保OSMOLEX ER现有患者的不间断治疗，并推进其在精神病学市场的投资计划 [8][23] - 为支持GOCOVRI增长，公司获得第二个替代包装商的补充新药申请（sNDA）批准，加强供应链；还宣布GOCOVRI两项新专利，加强长期专利组合至2038年；此外，公司收到首个覆盖癫痫研究药物ADS - 4101的国际专利，助力合作和许可计划 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管疫情使医疗保健行业环境仍具挑战性，但公司团队适应能力强，2020年的强劲需求和收入增长以及今年上半年的表现，证明公司有能力在不断变化的市场中发展 [7] - GOCOVRI和OSMOLEX ER的收入增长以及特许权使用费收入，加上审慎投资，使季度净运营现金消耗降至个位数，为920万美元 [8] - GOCOVRI新付费处方显著增加，是自开始报告该指标以来的最高水平，也是未来增长的关键领先指标；OFF发作适应症推出后的首个完整季度，新患者增加且患者留存率高，让公司相信扩大标签有潜力显著增长GOCOVRI的市场机会 [9][10] 其他重要信息 - 公司在帕金森病宣传月期间，在Lifetime Access TV上推出直接面向患者的板块，潜在覆盖8300万观众，使患者参与度提高20%，医生对数字内容的参与度提高200% [17][18] - GOCOVRI在预先授权过程中的支付方批准率达93%，表明无论处方集状态如何，患者都能获得该药物 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请谈谈患者返回诊所的近期动态，以及7月和8月的情况，对NRx有何影响？OFF发作适应症推出后，本季度NRx中来自OFF、运动障碍或两者兼有的比例分别是多少？增长中有多大比例由该适应症推动？ - 情况仍不稳定、动态且复杂，虽有患者返回诊所，但从卡比多巴/左旋多巴索赔数据下降17%来看，并非所有患者都回到医生办公室，公司仍面临挑战；在OFF发作适应症推出方面，看到有运动障碍、OFF发作或两者兼有的患者处方，目前大部分处方来自运动障碍，这在推出OFF发作适应症的首个完整季度并不意外，且不同类型患者的处方情况表明公司在改变治疗模式方面取得进展 [32] 问题2：对于ADS - 4101，潜在合作伙伴关注什么？新的知识产权在合作讨论中能起到多大的催化作用？ - 癫痫市场有巨大未满足需求，虽有不少产品在研发，但后期产品不多，公司有一个准备进入3期试验的资产，且已开始解决知识产权问题，这是与潜在合作伙伴探讨产品推向有未满足需求患者的关键 [36] 问题3：为GOCOVRI增加替代包装商的理由是什么？是否是为解决看到的脆弱性问题？对于OSMOLEX ER的试点推出，如何决定是否继续该计划？是基于销售、处方量还是市场的定性反馈？ - 随着GOCOVRI需求增长，单一来源制造不符合公司长期增长战略，因此实施了复制制造产能的计划；对于OSMOLEX ER，公司主要专注于GOCOVRI，在精神病学领域对OSMOLEX ER有严格的门控投资计划，目前产品销量相对较小，市场研究显示该领域对缓释产品有机会，公司处于推出早期阶段，会持续更新进展 [39][40] 问题4：GOCOVRI已广泛覆盖、无管理护理问题、在市场上有一定时间且有新适应症，为何不更积极地通过直接面向消费者（DTC）营销来推动优势？初始DTC营销的指标情况如何？ - 公司谨慎选择以高效方式进行DTC营销，针对特定社交媒体平台上已知存在的患者群体，如Lifetime Access TV板块就是高效触达目标受众的例子，并通过多媒体渠道重新利用这些资源；公司跟踪网站参与度、数字资产下载量、视频观看患者数量等多种指标，目前所有指标都呈积极态势，计划继续保持这些努力 [46] 问题5：进入明年，支付方讨论情况如何，是稳定、有改善还是会重新谈判合同？业务发展方面是否有进展？在OSMOLEX上的广告、推广支持费用是多少，未来计划如何？ - 公司专注于GOCOVRI增长和OSMOLEX在药物性锥体外系反应（EPR）中的整合，但也在积极评估内外部机会，利用基础设施创造价值；在支付方讨论上，公司致力于GOCOVRI的广泛可及性和可负担性，与支付方就产品的临床和健康经济价值进行积极对话，支付方批准率高，OFF发作适应症推出后的处方也得到支付，75%的患者（医疗保险和商业保险合计）自付费用低于25美元，但仍在努力推进；从宏观上看，2021年SG&A费用指引与2020年相符，有一个小的、有针对性的电话销售团队专注于OSMOLEX，公司会在年内持续评估是否需要进一步投资 [50][51][52] 问题6：今年6月发表的论文显示GOCOVRI可能影响步态冻结，是否在营销和教育工作中宣传了这一点？如果没有，是否计划这样做？是否可以利用OSMOLEX ER的历史试验数据进行类似的事后分析，是否有价值？ - 6月发表的论文对MDS [UPPLRS] Part 2进行了事后分析，该部分关注帕金森病患者的运动并发症，其中步态冻结是13个问题之一，研究发现GOCOVRI使步态冻结有统计学上的显著改善，且13个子问题中有12个得到改善；公司根据药品标签进行推广，目前该内容不在标签内；公司打算获取OSMOLEX ER 3期试验的数据，Adrian团队和研究人员正在努力，有机会从数据中学习并确保GOCOVRI和OSMOLEX的持续差异化 [57][59][59] 问题7：随着OFF发作适应症的推出，似乎正在触及更广泛的帕金森病患者群体，从长期来看，是否应考虑扩大商业基础设施？在承担研发风险以收购资产方面，公司的意愿如何？ - 随着OFF发作适应症推出，市场机会扩大，从20万运动障碍和OFF发作患者增加到额外20 - 30万OFF发作患者，共40 - 50万患者；虽然患者群体扩大，但市场高度集中，这些患者由与运动障碍推出时相同的医生治疗，公司认为目前销售团队规模合适，通过多媒体数字营销活动加强覆盖足以有效把握机会；公司的首要任务是创造价值，目前最大机会是继续推进OFF发作适应症的推出，为未来发展奠定基础；公司已证明在晚期神经学开发、获取额外生命周期和复杂环境下的药物商业化方面的能力，未来需要根据现有基础优势，考虑如何利用基础设施创造价值，目前价值驱动因素是GOCOVRI及其更广泛的市场机会 [64][65][67]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年第二季度总营收为1.413亿美元，同比增长12%[149] - 2021年上半年总营收为2.723亿美元，同比增长23%[149] - 2021年第二季度和上半年的特许权收入分别为270万美元和530万美元，与2020年同期基本持平[157] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第二季度和上半年的销售成本分别为2500万美元和4000万美元，显著高于2020年同期的840万美元和1250万美元[159] - 2021年第二季度研发费用为1546万美元，较2020年同期的2225万美元下降679万美元或31%[165] - 2021年上半年研发费用为4974万美元，较2020年同期的4118万美元增加855万美元或21%[166] - 2021年第二季度和上半年的销售、一般和行政费用分别为6954万美元和1.31亿美元，较2020年同期分别增长45%和46%[167] - 2021年第二季度和上半年的无形资产摊销分别为590万美元和1200万美元，主要由于收购带来的确定使用寿命无形资产摊销增加[169] - 公司所得税费用在截至2021年6月30日的三个月为750万美元，相比2020年同期的1250万美元下降了40%[172] - 公司所得税费用在截至2021年6月30日的六个月为1270万美元，相比2020年同期的2010万美元下降了36.8%[172] - 截至2021年6月30日的三个月实际所得税税率为24.1%，相比2020年同期的26.6%有所下降[173] - 截至2021年6月30日的六个月实际所得税税率为30.2%，相比2020年同期的26.3%有所上升[173] 各条业务线表现：产品净销售额 - 新上市产品Qelbree在2021年第二季度净产品销售额为31.5万美元[149] - Trokendi XR在2021年第二季度净产品销售额为7878万美元，同比下降12%[149] - Oxtellar XR在2021年第二季度净产品销售额为2502万美元，同比增长6%[149] - 收购产品（APOKYN, MYOBLOC, XADAGO）在2021年第二季度净销售额为3450万美元，远高于去年同期的1060万美元[153] 管理层讨论和指引：产品管线与监管进展 - 自推出以来，Qelbree已向医生分发了超过25,000个启动器套装[147] - 公司计划在2021年下半年重新提交SPN-830的新药申请[146] - 针对难治性抑郁症的SPN-820二期临床试验预计于2021年底开始[146] - 公司于2021年4月获得Qelbree用于治疗6至17岁儿科患者ADHD的FDA批准，并于5月在美国推出[136] 其他财务数据：应计项目与拨备 - 应计产品返利和回扣余额从2020年6月30日的1.183亿美元增至2021年6月30日的1.407亿美元[155] - 2021年上半年产品返利拨备为1.905亿美元，较2020年同期的1.721亿美元有所增加[155] - 应计产品退货余额从2020年6月30日的2580万美元增至2021年6月30日的3290万美元[156] - 2021年上半年产品退货拨备为600万美元，较2020年同期的1290万美元有所下降[156] 其他财务数据：现金流与资本结构 - 公司现金及现金等价物、有价证券和长期有价证券总额在2021年上半年增加8242.2万美元，增幅为11%，总额达到8.55314亿美元[178] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为2.23771亿美元，较2020年12月31日的2.8864亿美元减少6486.9万美元，降幅22%[178] - 截至2021年6月30日，公司有价证券为1.8607亿美元，较2020年12月31日的1.33893亿美元增加5217.7万美元，增幅39%[178] - 截至2021年6月30日，公司长期有价证券为4.45473亿美元，较2020年12月31日的3.50359亿美元增加9511.4万美元，增幅27%[178] - 公司2023年到期、利率0.625%的可转换优先票据未偿还本金为4.025亿美元[179] - 公司经营活动产生的现金流量净额在截至2021年6月30日的六个月为8247.4万美元，相比2020年同期的1.00867亿美元减少1839.3万美元[180][181]

公司概况 - 使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善日常生活[9] - 高管团队由行业资深人士组成，经验丰富[10] 战略支柱 - 商业卓越：提高GOCOVRI市场渗透率，扩大神经学领域业务[15] - 产品组合增长：推出GOCOVRI新适应症，收购OSMOLEX ER[15][61] - 企业实力：现金和投资达1.274亿美元，降低运营费用[13][15] GOCOVRI产品 - 潜在美国患者群体40 - 50万，可减少运动并发症，增加“良好开启”时间[19][28] - 1Q21销售额同比增长22%，处方量增长21%[15][53][55] - 受专利保护，有效期至2024 - 2034年不等[34] OSMOLEX ER产品 - 2021年1月收购全球权利，用于治疗帕金森病和药物性锥体外系反应[61] - 制定商业策略，定位符合批准适应症和临床数据[63] 财务情况 - 1Q21总营收1.93亿美元，GOCOVRI产品销售1.77亿美元[69] - 2021年总运营费用预计1.15 - 1.3亿美元[70]

公司概况 - 公司使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善其日常生活[9] - 高管团队由行业资深人士组成，经验丰富[10] 战略支柱 - 战略聚焦商业卓越、产品组合增长和企业实力三个关键支柱[13] GOCOVRI药物 - 潜在美国患者群体达40 - 50万，1Q21销售额同比增长22%，处方量增长21%[15][19][53][55] - 可减少运动并发症，增加“良好开启”时间，安慰剂调整后，运动障碍减少27%，关闭时间减少36%，良好开启时间增加29%[28][30][43] - 受专利和独占权保护，多项专利有效期至2024 - 2034年[33][34] OSMOLEX ER药物 - 公司于2021年1月4日获得其全球权利，用于治疗帕金森病和药物性锥体外系反应[61] - 商业策略旨在根据批准适应症定位，满足未满足医疗需求[63] 财务情况 - 1Q21总营收1.93亿美元，现金及投资1.274亿美元[69] - 2021年总运营费用预计1.15 - 1.3亿美元，研发费用500 - 1000万美元，销售、一般和行政费用1.1 - 1.2亿美元[70]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为1930万美元，其中GOCOVRI产品销售额为1770万美元，OSMOLEX ER产品销售额为30万美元，来自NAMZARIC的特许权使用费收入约为130万美元 [29] - GOCOVRI产品第一季度销售额较去年同期增长22%，主要受销量增长推动 [30] - 本季度毛销差约为26%，符合公司提供的指引范围；预计今年剩余时间，第二季度毛销差为20% - 25%，下半年降至15% - 20% [31] - 2021年第一季度研发费用为180万美元，上年同期为250万美元；本季度销售、一般和行政费用为2660万美元，上年同期为2460万美元 [32] - 截至2021年3月31日，现金及投资约为1.274亿美元；第一季度完成750万美元的专利诉讼和解及OSMOLEX ER收购，并通过公开发行股票和市价普通股销售筹集了约6650万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 GOCOVRI - 第一季度GOCOVRI付费处方（TRx）（不包括免费试用计划产品）同比增长21%，达到8735份，较上一季度增长7%；新付费处方（NRx）同比增长18%，较上一季度增长16%，达到590份 [18] - 第一季度GOCOVRI产品销售额为1770万美元，较去年同期增长22% [29][30] OSMOLEX ER - 第一季度为专利和解及产品收购后的首个商业化季度，团队成功将其整合到产品组合中，现有患者得到不间断护理，并吸引了新患者 [25] - 第一季度OSMOLEX ER产品销售额为30万美元 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 第一季度帕金森病主要治疗药物左旋多巴/卡比多巴的患者索赔数据同比下降21% [17] - 随着GOCOVRI新适应症获批，可寻址人群从估计的20万 - 40万增加到50万 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进GOCOVRI商业化，增加治疗患者数量，扩大处方医生数量，并推出新适应症 [7] - 计划将商业版图扩展到帕金森病以外，利用OSMOLEX ER治疗药物引起的锥体外系反应 [11] - 继续寻求ADS - 4101的合作伙伴或授权机会 [13] 行业竞争 - 公司关注帕金森病领域所有竞争对手，包括近期获批、正在研发以及近期停止项目的公司 [70] - 过去一年左右OFF发作产品获批，增加了社区对该疾病的教育和认知，对GOCOVRI等产品有帮助 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第一季度公司团队继续有力执行增长战略，各项成就与公司战略目标一致，对未来一年充满期待 [7][14] - 尽管市场环境因疫情复杂多变，但团队表现出色，现金状况良好，对公司战略充满信心，对GOCOVRI新适应症带来的机会感到兴奋 [34] 其他重要信息 - 4月公司在美国神经病学学会年会上展示数据，强调帕金森病运动并发症对患者及其护理伙伴的负面社会和情感影响，并推出全国性疾病教育项目“Picture More Time”，以提高对OFF发作和运动障碍的认识和理解 [8][9] - 本季度公司发布新的GOCOVRI数据分析，强调其改善无运动障碍的按时活动时间的能力 [10] - 公司获得ADS - 4101的两项新专利，有助于继续寻求该项目的合作伙伴或授权 [13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于ADS - 4101产品，获得两项新专利后是否仍不打算内部开发，以及业务发展的想法；GOCOVRI新适应症对支付方费率的影响 - 公司将继续评估ADS - 4101的潜在价值并探索合作机会，不会内部投资该产品；获得的两项新专利有助于推进其成为合作产品 [37] - 获批新适应症后，公司迅速让支付方了解并更新其处方集文件；目前看到针对OFF发作或同时患有OFF发作和运动障碍的患者的处方获得支付方批准，过去12个月批准率为93%，表明患者能够获得药物；关于OFF发作适应症的具体影响还需进一步监测 [37][38] 问题2: 新处方医生数量在今年剩余时间的增长预期；新适应症推广中遇到的主要阻力 - 公司对GOCOVRI的执行情况感到满意，尽管市场环境复杂，但战略持续有效；新适应症推出开局良好，GOCOVRI同比增长21% [42] - 新适应症推广的主要阻力在于医生需要从对OFF发作或运动障碍的症状管理转变为对患者运动并发症的综合管理，这需要时间进行教育；但早期进展令人满意，市场研究显示有巨大潜力 [43] 问题3: NRx患者中由新标签驱动的比例；疫情对第一季度面对面推广的影响及后续改善预期；OSMOLEX ER目标精神科医生对推广的敏感度，以及何时考虑面对面推广和发布临床结果的计划；GOCOVRI库存的影响 - 大部分NRx患者被诊断为运动障碍，但也持续看到被诊断为运动障碍同时患有OFF发作或仅患有OFF发作的患者的处方，这种患者组合为增长前景带来乐观预期 [47] - 疫情在部分地区仍是阻碍，不同地区访问情况不同；但公司销售团队活动水平已维持在疫情前水平，第一季度现场拜访比例增加，3月达到新高，疫苗接种的推进带来了更好的访问机会 [48] - 公司致力于将OSMOLEX ER的3期数据进行公开，目前正在分析数据；公司对OSMOLEX ER拓展到锥体外系反应领域感到兴奋，但仍在探索其全部潜力，将谨慎推进并保持对GOCOVRI的关注 [50][51] - 各季度库存可能会有几天的变化，但无显著变化 [52] 问题4: 第二季度GOCOVRI OFF发作适应症的采用是否加速，以及今年运动障碍、OFF发作和两者皆有的患者处方比例预期；2022年与支付方谈判合同是否会有变化 - 公司对GOCOVRI的持续增长感到满意，这反映了商业战略的有效执行；OFF发作适应症推出开局良好，对公司前景感到兴奋 [57] - 与支付方的对话良好，支付方批准OFF发作处方是积极信号，公司将继续监测以确保患者获得药物 [58] 问题5: GOCOVRI免费试用计划在疫情社会正常化后将持续多久；是否需要额外投资销售和营销以支持新适应症 - 免费试用计划旨在为新医生和新患者提供临床体验，只要有新医生和新患者增长的潜力，该计划就会继续 [62] - 由于被诊断为OFF发作的患者与现有患者由相同医生治疗，公司认为销售团队规模合适，能够抓住机会，目前对销售和营销费用情况感到满意 [63][64] 问题6: GOCOVRI和OSMOLEX ER的未来营销策略，以及医生对包含两种药物的处方集的反馈；公司在《神经前沿》杂志上发表的论文中关于衡量无运动障碍按时活动时间的分析是否会成为未来帕金森病临床试验的标准；帕金森病左旋多巴诱发运动障碍的竞争格局，以及对Addex Therapeutics即将进行的2b/3期试验的看法 - 这是两种不同的产品，有不同的临床数据集、适应症和适用患者群体，营销战略是将它们推广到合适的患者群体并促进两者增长 [68] - 不确定该分析是否会成为新的标准，重要的是捕捉对患者重要的指标，即无运动障碍的良好按时活动时间，GOCOVRI在这方面有显著改善 [69] - 公司熟悉该竞争对手，会跟踪该领域所有竞争对手；过去一年左右OFF发作产品获批增加了社区对疾病的教育和认知，对GOCOVRI等产品有帮助 [70]

收入和利润（同比环比） - 2021年第一季度净产品销售总额为1.28381亿美元，较2020年同期的9249万美元增加3589.1万美元，增幅39%；总营收为1.30932亿美元，较2020年同期的9497.6万美元增加3595.6万美元，增幅38%[147] - 2021年第一季度Trokendi XR净产品销售额为7181.9万美元，较2020年同期增长5%；Oxtellar XR净产品销售额为2737万美元，较2020年同期增长14%[147] - 2021年第一季度APOKYN、MYOBLOC、XADAGO净产品销售额分别为2173万美元、424万美元、322.2万美元，2020年同期无相关销售数据[147] - 2021年第一季度特许权收入为255.1万美元，较2020年同期的248.6万美元增加6.5万美元，增幅3%[147] 成本和费用（同比环比） - 2021年第一季度商品销售成本为1500万美元，较2020年同期的420万美元增加1080万美元[154] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为3430万美元和1890万美元，增长81%[156] - 2021年和2020年第一季度销售、一般和行政费用分别为6150万美元和4160万美元，增长48%[157] - 2021年和2020年第一季度无形资产摊销分别为600万美元和130万美元，增长470万美元[159] - 2021年第一季度或有对价费用为100万美元，源于USWM收购相关或有对价负债公允价值增加[160] - 2021年和2020年第一季度其他收入（费用）分别为 -230万美元和2.2万美元，减少230万美元[161] - 2021年和2020年第一季度所得税费用分别为520万美元和750万美元，有效所得税税率分别为47.9%和25.9%[162] 管理层讨论和指引 - 2021年4月FDA批准Qelbree用于治疗6至17岁儿科患者的多动症，公司计划于2021年第二季度在美国推出该产品[133][144] - 公司预计2021年第三季度向FDA提交Qelbree用于成人多动症治疗的补充新药申请[142] - 公司计划于2021年下半年重新提交SPN - 830的新药申请[143] - 公司预计2021年底前启动SPN - 820治疗难治性抑郁症的随机II期临床研究[145] 其他财务数据 - 2021年3月31日销售扣减及相关应计项目余额为1.39625亿美元，较2020年12月31日的1.37596亿美元增加202.9万美元[151] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，现金及现金等价物、有价证券和长期有价证券总额分别为8.08亿美元和7.73亿美元，增长4%[167] - 2023年到期的0.625%可转换优先票据未偿本金截至2021年3月31日和2020年12月31日均为4.025亿美元[168] - 2021年和2020年第一季度经营活动提供的净现金分别为3620万美元和890万美元，投资活动使用的净现金分别为7140万美元和提供3540万美元，融资活动提供的净现金分别为220万美元和3万美元[169] - 截至2021年3月31日，公司无限制现金、现金等价物、有价证券和长期有价证券为8.077亿美元[178]

公司概况 - 公司拥有超20年中枢神经系统（CNS）领域经验，有4个多动症（ADHD）项目[6] - 公司有6种已上市产品，涵盖癫痫、偏头痛等多种疾病治疗领域[13][14] 财务表现 - 2013 - 2020年总营收在1200万 - 5.2亿美元间波动，2018年底渠道库存增加使2018年净销售额增加约1000万美元，负面影响2019年净销售额[8][9][10] 产品管线 - 公司有多款在研产品，如SPN - 830用于帕金森病、Qelbree™用于成人ADHD等[17] 核心产品亮点 - Qelbree™是新型非兴奋剂ADHD产品，2021年4月获批用于6 - 17岁患者，计划2021年第二季度推出，2H 2021目标提交成人患者补充新药申请（sNDA）[20] - Trokendi XR在偏头痛治疗中比TPM - IR有更优临床结果，相对减少56%，应答率方面≥50%、≥75%、100%减少的患者比例分别为55%、41%、24%[22][23][26] - Oxtellar XR在双倍剂量时比Trileptal®有更好的不良事件谱，因不良事件停药的患者比例降低55%[28][30] 市场分析 - 美国帕金森病市场预计从2020年的15亿美元增长到2026年的62亿美元，患者约100万，年增长率约2.5%[34] 临床数据 - Qelbree™多项III期研究显示在改善ADHD症状上显著优于安慰剂，能显著减少多动和注意力不集中，起效快，最早在第1或2周显示疗效[57][59][61] - SPN - 830在TOLEDO III期研究中与安慰剂相比，每天减少2.47小时“关期”[46] 合作与研发 - SPN - 820与Navitor Pharmaceuticals联合开发，是治疗难治性抑郁症的新型药物，预计2021年底开展II期临床试验[48]

公司概况 - 使命是为神经疾病患者提供创新药物，改善日常生活[9] - 执行团队经验丰富，专注于GOCOVRI和OSMOLEX ER的机会优化与公司战略投资[9] 战略支柱 - 商业卓越：实现品牌潜力以增加收入和服务更多患者[13] - 产品组合增长：推进神经学领域的产品组合和管线[13] - 企业实力：建立可持续、全面整合的公司[13] GOCOVRI情况 - 潜在美国患者群体40 - 50万，可治疗PD运动并发症，有排他性和持久知识产权保护[19][31][33] - 2020年销售额同比增长30%，4Q20同比增长21%，处方量4Q20同比增长14% [53][56] - 增长策略包括提高治疗紧迫性、差异化推广、改善获取和供应[50] 产品组合拓展 - 推出GOCOVRI治疗OFF发作，扩大潜在市场20 - 30万患者[59][60] - 收购OSMOLEX ER，将其整合到神经学产品组合中[63] 财务状况 - 2020年总收入7.45亿美元，GOCOVRI产品销售7.12亿美元，净运营现金消耗5.07亿美元[70][71][74] - 2021年预计总运营费用1.15 - 1.3亿美元，预计研发费用500 - 1000万美元，预计销售、一般和行政费用1.1 - 1.2亿美元[78]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 净产品销售额从2019年的3.834亿美元增长至2020年的5.0935亿美元，增幅为32.8%[589] - 总营收从2019年的3.92755亿美元增长至2020年的5.20397亿美元，增幅为32.5%[589] - 净收益从2019年的1.13056亿美元增长至2020年的1.2695亿美元，增幅为12.3%[589] - 2020年净利润为1.27亿美元，较2019年的1.131亿美元增长12.3%[600] - 公司2020年总营收为5.20397亿美元，其中净产品销售额为5.0935亿美元，特许权使用费收入为1104.7万美元[753] - 2020年确认非现金特许权使用费收入850万美元[754] - Trokendi XR产品2020年销售额为3.1964亿美元，占公司净产品销售额的60%以上[753] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 销售、一般和行政费用从2019年的1.53246亿美元增长至2020年的2.00677亿美元，增幅为30.9%[589] - 研发费用从2019年的6909.9万美元增长至2020年的7596.1万美元，增幅为9.9%[589] - 2020年折旧和摊销费用为1814万美元，较2019年的666万美元大幅增长172.4%[600] - 公司广告费用在2020年、2019年和2018年分别约为5450万美元、4080万美元和4330万美元[709] 财务数据关键指标变化：资产和现金流 - 总资产从2019年的11.60282亿美元增长至2020年的15.04102亿美元，增幅为29.6%[587] - 现金及现金等价物从2019年的1.81381亿美元增长至2020年的2.8864亿美元，增幅为59.1%[587] - 存货从2019年的2662.8万美元增长至2020年的4832.5万美元，增幅为81.5%[587] - 商誉从2019年的0美元增长至2020年的7791.1万美元[587] - 股东权益从2019年的5.95428亿美元增长至2020年的7.44858亿美元，增幅为25.1%[587] - 2020年经营活动产生的现金流量净额为1.384亿美元，较2019年的1.431亿美元下降3.3%[600] - 2020年末现金及现金等价物为2.886亿美元，较2019年末的1.814亿美元增长59.2%[600] - 2020年销售和到期有价证券收入为3.784亿美元，较2019年的2.532亿美元增长49.5%[600] 业务线表现 - 公司拥有五款商业化产品：Trokendi XR, Oxtellar XR, APOKYN, XADAGO, MYOBLOC[604] - 公司通过收购USWM获得了三款已上市产品和一款后期研发产品候选SPN-830[606] 投资与收购活动 - 公司于2020年6月9日收购US WorldMeds Partners, LLC，记录了1.23亿美元的进程中药研发无形资产[573] - 2020年以2.985亿美元收购USWM，并承担7670万美元的或有对价负债[600][606] - 2020年向Navitor Pharmaceuticals投资1500万美元，共同开发治疗耐药性抑郁症的药物SPN-820[605] - 公司与Navitor的开发协议中，公司将承担最高5000万美元的I期和II期临床开发成本[558] - 公司收购USWM Enterprises的初始现金对价为2.972亿美元[726] - 收购协议包含最高可达2.3亿美元的或有对价付款[726] - 或有对价中1.3亿美元与SPN-830的监管和开发活动相关[727] - 或有对价中1亿美元与产品未来销售业绩相关[727] - 收购总对价初步报告为4.19894亿美元，经调整后为3.80335亿美元[732] - 现金对价从最初报告的3.04194亿美元经调整后增至3.05535亿美元[732] - 或有对价负债的公允价值从初始1.157亿美元下调至7480万美元[736] - 测量期间调整导致或有对价公允价值减少4090万美元[736] - 收购库存的公允价值测量期间调整额为70万美元[740] - 无形资产初始公允价值为3.87亿美元，其中1.5亿美元为收购的IPR&D，2.37亿美元为已开发技术和产品权利[745] - 计量期间调整后，无形资产公允价值下调3200万美元至3.55亿美元[745] - 收购的IPR&D资产公允价值为1.23亿美元，已开发技术和产品权利资产公允价值为2.32亿美元，估计使用寿命为10.5至12.5年[746] - 总收购对价初步为4.19894亿美元，经调整后为3.80335亿美元[741] - 商誉初步为8809.5万美元，经调整后为7791.1万美元[741] - 被收购实体在2020年收购后贡献总收入9100万美元，净收益990万美元[749] - 2020年模拟合并总收入为5.83657亿美元，模拟净收益为1.33423亿美元[751] 流动性、资本资源和风险管理 - 截至2020年12月31日，公司拥有无限制现金、现金等价物、有价证券和长期有价证券总计7.729亿美元[556] - 公司投资策略限于到期日四年或以下的投资级证券，以规避重大利率风险、流动性风险或违约风险[556] - 公司投资主要包括美国国债、银行存款证明、美国政府机构债务证券等，持有期通常为一至四年[558] - 公司未对冲外汇风险，且截至2020年12月31日，几乎所有负债均以美元计价[559] - 公司发行了4.025亿美元、利率为0.625%、于2023年到期的可转换优先票据，相关利息费用包含债务折价和递延融资成本的摊销[657] - 截至2020年12月31日，公司记录了与Orenitram许可协议相关的1870万美元非追索权负债，但该负债不影响公司流动性[558] 会计政策与估计 - 公司采用美国公认会计原则，COVID-19疫情增加了其估计和判断的不确定性[607][615] - 公司产品销售收入需扣除各项可变对价，包括预估回扣、预估未来退货和预估折扣，这些项目统称为“销售抵扣”[660] - 销售抵扣中的回扣项目包括公共部门（如医疗补助、医疗保险）和私营部门（如与管理式医疗机构的合同）的折扣计划[662][665] - 无形资产包括有明确使用寿命的资产（如已收购的开发技术和产品权利）和不确定使用寿命的资产（如收购的IPR&D）[646][648] - 收购的IPR&D在相关研发完成或放弃前被视为不确定使用寿命资产，不进行摊销但需进行年度减值测试[648][651] - 商誉至少每年（第四季度）或在发生减值迹象时进行减值评估，评估涉及对未来现金流和增长率的判断[654][655] - 存货按成本与可变现净值孰低计量，采用先进先出法计价，并为过时或成本超过预期可变现净值的存货计提减值[639] - 销售折扣（包括分销商津贴、服务费和及时付款折扣）在销售时点确认为总产品收入的减项[677][678] - 许可收入中的里程碑付款在相关事件（如监管批准）发生或销售目标达成时确认为收入[681][682][683] - 特许权收入包括基于合作伙伴产品（如United Therapeutics的Orenitram和武田的Mydayis）当期净销售额的非现金和现金 royalties[685][688] - 研发费用在发生时计入当期损益，包括员工薪酬、第三方合同研究服务和临床试验成本等[692] - 公司采用Black-Scholes模型估算股票期权的公允价值，并使用蒙特卡洛模拟估算市场绩效股票单元的公允价值[695][701] - 公司自2019年1月1日起采用新租赁准则（ASC 842），在资产负债表上确认使用权资产和租赁负债[702][713] - 所得税会计采用资产负债表法，并对不确定的税务状况进行评估，仅对很可能实现的税收利益进行确认[710][711] - 公司采用新租赁准则确认租赁资产和负债约为400万美元[714] 或有事项与承诺 - USWM收购涉及或有对价，其公允价值取决于与收购的IPR&D（SPN-830，阿扑吗啡输液泵）相关的产品开发里程碑和基于未来产品销售的里程碑付款[630] 客户集中度风险 - 公司对三个主要客户（A、B、C）的销售和应收账款存在高度集中风险，2020年这三家客户的净产品销售占比合计达89%，应收账款净额占比合计达85%[638] - 客户A、B、C在2020年的净产品销售占比分别为29%、31%、29%，应收账款净额占比分别为31%、32%、22%[638] 产品退货与相关负债 - 公司记录了与产品退货相关的应计销售扣减款2960.3万美元[570] - 公司产品保质期最长为自生产之日起48个月[570] - 公司产品保质期最长为自生产之日起48个月，并可接受产品过期后12个月内的退货[673] - 公司为产品退货和回扣计提的预估负债计入合并资产负债表的流动负债部分[668][672] 收购整合与内部控制 - 2020年收购的USWM Enterprises，其内部控制评估被排除在外，其资产占总资产8.8%，收入占总收入17.5%[580]