文章核心观点 Regeneron公司公布DB - OTO基因疗法治疗因OTOF基因突变导致的严重遗传性听力损失的1/2期CHORD试验更新数据，显示出该疗法在改善听力、促进言语和发育方面的潜力，且安全性良好 [1] 试验结果 - 11名至少接受过一次治疗后评估的儿童中，10名听力有显著改善 [4] - 第一名接受治疗的儿童48周结果显示关键语音频率听力接近正常水平，72周言语感知测试有改善 [3] - 5名接受24周评估的参与者中，3名平均听力阈值改善至“接近正常”或正常水平 [4] - 所有12名参与者手术和DB - OTO耐受性良好，无与DB - OTO相关不良事件，5名有短暂术后前庭不良事件且6天内缓解 [5] 疗法介绍 - DB - OTO是一种研究性细胞选择性双腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，旨在为因OTOF基因突变导致严重先天性听力损失的人提供持久生理性听力 [12] - 该疗法通过在全身麻醉下向耳蜗注射改良非致病性病毒来递送正常OTOF基因，新引入的OTOF基因受专有细胞特异性Myo15启动子控制 [12] 疾病背景 - 先天性耳聋是重大未满足医疗需求，美国每1000名新生儿中约1.7人受影响，约一半病例由遗传因素导致，OTOF相关听力损失极为罕见 [7] 试验信息 - CHORD试验是一项正在进行的1/2期首次人体、多中心、开放标签试验，旨在评估DB - OTO在携带OTOF基因突变的婴幼儿、儿童和青少年中的安全性、耐受性和初步疗效 [8] - 试验分两部分，初始剂量递增队列（A部分）参与者单耳接受一次DB - OTO耳蜗内注射，扩展队列（B部分）参与者双耳同时接受选定剂量的DB - OTO耳蜗内注射 [9] - 听力改善通过纯音听力测试（PTA）和听觉脑干反应（ABR）评估，基线时所有参与者在最大声级下无行为或电生理反应 [10] 公司信息 - Regeneron是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化治疗严重疾病的变革性药物，拥有多项获批治疗方法和在研产品候选药物 [14] - 公司利用专有技术如VelociSuite®推动科学发现和加速药物开发，借助Regeneron遗传学中心的数据洞察和基因医学平台确定创新靶点 [15] 监管情况 - DB - OTO获得美国食品药品监督管理局的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药认定 [6]

文章核心观点 - 格罗斯律师事务所通知再生元制药公司股东可联系该律所参与集体诉讼，指控公司在特定时期存在虚假或误导性陈述及未披露关键信息等问题 [1] 集体诉讼相关信息 - 集体诉讼涉及在2023年11月2日至2024年10月30日期间购买再生元制药公司股票的股东 [1] - 指控公司在集体诉讼期间向经销商支付信用卡费用，补贴客户信用卡购买艾力雅的价格，误导性地提高艾力雅销售额，未将信用卡费用报告为价格优惠，违反《虚假索赔法》，相关积极陈述存在误导性 [1] - 截止日期为2025年3月10日，股东应尽快注册参与集体诉讼，注册后将被纳入投资组合监控软件以获取案件状态更新，无需费用和义务 [2] 律所介绍 - 格罗斯律师事务所是全国知名的集体诉讼律师事务所，致力于保护因欺诈等非法商业行为受损的投资者权益，确保公司遵守负责任的商业行为 [3] 律所联系方式 - 地址为纽约西38街15号12楼，邮编10018 [4] - 邮箱为[email protected] [4] - 电话为(646) 453 - 8903 [4]

文章核心观点 Levi & Korsinsky律所通知再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）投资者有关该公司的证券集体诉讼，指控公司存在证券欺诈行为，受影响投资者可在规定时间申请成为首席原告，律所无前期费用且经验丰富 [1] 案件详情 - 被告被指控作出虚假陈述或隐瞒信息，包括再生元向经销商支付信用卡费用，使经销商不向Eylea产品信用卡支付客户收取额外费用 [2] - 这些支付补贴了客户使用信用卡购买Eylea的价格，公司提供价格优惠降低了Eylea售价 [2] - 因视网膜诊所对信用卡购买抗VEGF药物高价敏感，价格优惠使公司获得竞争优势 [2] - 上述行为使公司误导性地提高了Eylea报告销售额 [2] - 公司未将信用卡费用支付作为价格优惠报告，向联邦机构高估了平均销售价格，违反《虚假索赔法》 [2] - 被告关于公司业务、运营和前景的积极陈述具有重大误导性或缺乏合理依据 [2] 后续安排 - 若投资者在相关时间段内在再生元投资受损，需在2025年3月10日前申请法院指定为首席原告，能否分享赔偿与是否担任首席原告无关 [3] 律所优势 - 过去20年，Levi & Korsinsky团队为受害股东争取数亿美元赔偿，在复杂证券诉讼中经验丰富，有超70名员工服务客户 [4] - 该律所连续7年入选ISS证券集体诉讼服务机构的美国前50大证券诉讼律所报告 [4] 联系方式 - 律所信息：Levi & Korsinsky, LLP，地址为纽约市白厅街33号17楼，邮编10004 [5] - 联系人：Joseph E. Levi, Esq.和Ed Korsinsky, Esq. [5] - 联系电话：(212) 363 - 7500，传真：(212) 363 - 7171 [5] - 邮箱：[email protected]，网址：www.zlk.com [5]

Faruqi & Faruqi, LLP Securities Litigation Partner James (Josh) Wilson Encourages Investors Who Suffered Losses Exceeding $100,000 In Regeneron To Contact Him Directly To Discuss Their OptionsIf you suffered losses exceeding $100,000 in Regeneron between November 2, 2023 and October 30, 2024 and would like to discuss your legal rights, call Faruqi & Faruqi partner Josh Wilson directly at 877-247-4292 or 212-983-9330 (Ext. 1310).[You may also click here for additional information]NEW YORK, Feb. 20, 2025 /PRN ...

文章核心观点 - 格罗斯律师事务所通知再生元制药公司股东有关集体诉讼事宜，鼓励特定时期购买股票的股东联系，指控公司在相关时期存在虚假或误导性陈述及未披露信息等问题 [1] 集体诉讼相关信息 - 集体诉讼涉及股东为2023年11月2日至2024年10月30日购买再生元制药公司股票的股东 [1] - 指控内容包括公司向经销商支付信用卡费用以补贴产品Eylea客户信用卡购买价格、误导性提升Eylea销售额、违反《虚假索赔法》等 [1] - 寻求成为首席原告的截止日期为2025年3月10日，股东注册后将被纳入投资组合监控软件获取案件状态更新，参与案件无成本和义务 [2] 律所相关信息 - 格罗斯律师事务所是全国知名的集体诉讼律师事务所，使命是保护因欺诈等行为受损的投资者权利，致力于确保公司遵守负责任的商业行为 [3] - 律所联系方式为纽约西38街15号12楼，邮箱[email protected]，电话(646) 453 - 8903 [4]

文章核心观点 Robbins LLP提醒投资者，已代表在2023年11月2日至2024年10月30日期间购买再生元制药公司证券的人士和实体提起集体诉讼，指控该公司在业务前景方面误导投资者，真相披露后公司股价下跌使投资者受损，股东可参与集体诉讼 [1][2] 分组1：公司信息 - 再生元是一家生物技术公司，为眼科疾病、过敏和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢疾病等设计产品 [1] 分组2：诉讼相关 - 集体诉讼代表在2023年11月2日至2024年10月30日期间购买再生元制药公司证券的人士和实体 [1] - 指控再生元在集体诉讼期间未披露多项内容，包括支付信用卡费用给经销商、补贴客户信用卡购买艾力雅价格、提供价格优惠、误导性提升艾力雅销售报告、违反《虚假索赔法》等，导致公司关于业务等的积极声明具有误导性，真相披露后股价下跌损害投资者 [2] - 想担任集体诉讼首席原告的股东须在2025年3月4日前向法院提交申请，不参与诉讼也可能获得赔偿，也可选择成为缺席集体成员 [3] 分组3：律所信息 - Robbins LLP是股东权利诉讼领域的知名律所，自2002年以来一直致力于帮助股东挽回损失、改善公司治理结构并追究公司高管责任 [4] - 所有代理均按风险代理收费，股东无需支付费用或开支 [4]

文章核心观点 - 再生元制药公司2024年第四季度和全年财报超预期，股价上涨约5%，且开始支付股息，但公司管理层更优先考虑股票回购，投资者应关注公司强劲业务和良好前景 [1][14] 公司业绩表现 - 2月4日公司公布2024年第四季度和全年财报，结果强劲超分析师预期，股价上涨约5% [1] - 公司第四季度营收同比增长10%至37.9亿美元，阿柏西普（Eylea）和高剂量阿柏西普（Eylea HD）美国销售总额为15亿美元，同比增长2% [9] 股息情况 - 公司开始支付股息，季度每股股息0.88美元，股息收益率0.50%，与其他大型生物制药公司相比有一定竞争力 [2][3] - 与Meta和Alphabet等新支付股息公司相比，公司股息金额表现较好 [4] - 公司有竞争力的每股股息是支付股息业务的良好开端，但成为优秀收益股取决于公司业务实力和管理层通过股息向股东返还资本的意愿 [5] 业务情况 - 过去一年公司因阿柏西普面临困境，需应对罗氏竞争和安进生物仿制药挑战，但第四季度表现良好 [7][8] - 公司正加大高剂量阿柏西普推广，其具有给药灵活性优势，未来将吸引更多患者 [10] - 湿疹治疗药物达必妥（Dupixent）表现出色，第四季度全球销售额同比增长15%至37亿美元，分析师认为其年销售额最终可能达200亿美元 [11][12] - 公司有丰富产品线，尤其希望在肿瘤学领域扩大影响力，多个项目未来有望获批 [12] 资本返还策略 - 公司增加30亿美元股票回购额度至45亿美元，管理层表示股票回购仍将是向股东返还资本的主要方式 [14]

文章核心观点 - 美国FDA受理Dupixent用于治疗大疱性类天疱疮（BP）的补充生物制品许可申请（sBLA）并给予优先审评，若获批将成为美国首个且唯一治疗BP的靶向药物，FDA预计于2025年6月20日作出决定 [1][10] 分组1：Dupixent治疗BP的申请情况 - 美国FDA受理Dupixent治疗成人BP的sBLA并给予优先审评 [1] - 优先审评基于关键研究积极结果，相比安慰剂，Dupixent显著改善疾病持续缓解情况 [10] 分组2：Dupixent治疗BP的研究数据 - 关键研究评估Dupixent对106名中重度BP成人患者的疗效和安全性，达到主要终点，Dupixent组实现疾病持续缓解的患者是安慰剂组的五倍 [2] - 研究显示，与安慰剂相比，Dupixent显著降低疾病严重程度、瘙痒程度和口服皮质类固醇（OCS）的使用 [2] 分组3：Dupixent治疗BP的不良反应 - 与安慰剂相比，Dupixent更常出现的不良反应（至少3名患者）包括外周水肿、关节痛、背痛、视力模糊、高血压、哮喘、结膜炎、便秘、上呼吸道感染、肢体损伤和失眠 [3] 分组4：BP疾病介绍 - BP是一种慢性、使人衰弱且易复发的皮肤病，具有2型炎症，多发于老年人群 [4] - 症状包括剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛性病变，水疱和皮疹可遍布全身，导致皮肤出血和结痂，使患者更易感染并影响日常生活 [4] - 美国约27000名成人患有无法通过全身性皮质类固醇控制的BP [4] 分组5：Dupixent药物介绍 - Dupixent是一种完全人源单克隆抗体，抑制白细胞介素 - 4（IL4）和白细胞介素 - 13（IL13）通路信号传导，非免疫抑制剂 [7] - Dupixent开发项目在3期研究中显示出显著临床益处和2型炎症减少，证实IL4和IL13是2型炎症的关键驱动因素 [7] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球有超100万患者正在接受治疗 [8] 分组6：Dupilumab开发情况 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发 [9] - 到目前为止，dupilumab已在60多项涉及超10000名各种部分由2型炎症驱动的慢性病患者的临床研究中进行了研究 [9] - 除目前获批的适应症外，赛诺菲和再生元正在3期研究中对dupilumab在多种由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病进行研究，包括不明原因的慢性瘙痒、大疱性类天疱疮和慢性单纯性苔藓 [10] 分组7：公司介绍 - 再生元是一家领先的生物技术公司，发明、开发和商业化改变生活的药物，其药物和产品线旨在帮助患有多种疾病的患者 [12] - 再生元利用专有技术推动科学发现和加速药物开发，通过再生元遗传学中心的数据驱动见解和开创性基因医学平台塑造医学新前沿 [13] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，为全球数百万人提供改变生活的治疗选择和救命疫苗保护 [15]

文章核心观点 Regeneron和赛诺菲宣布FDA已受理Dupixent治疗大疱性类天疱疮（BP）成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA）并给予优先审评，若获批，Dupixent将成为美国首个也是唯一治疗BP的靶向药物 [1] 分组1：Dupixent治疗BP相关情况 - FDA受理Dupixent治疗BP成人患者的sBLA并给予优先审评，预计2025年6月20日作出决定 [1] - 关键试验数据支持sBLA，106名中重度BP成人患者参与，主要终点达成，Dupixent组实现持续疾病缓解的患者是安慰剂组的五倍，还显著降低疾病严重程度、瘙痒和口服皮质类固醇（OCS）的使用 [2] - 与安慰剂相比，Dupixent更常见的不良事件（至少3名患者）包括外周水肿、关节痛等 [3] - BP是一种慢性、使人衰弱且易复发的皮肤病，约27000名美国成人患有系统性皮质类固醇无法控制的BP [4] 分组2：Dupixent相关介绍 - Dupixent由Regeneron的VelocImmune技术发明，是一种全人单克隆抗体，可抑制白细胞介素 - 4（IL - 4）和白细胞介素 - 13（IL - 13）通路信号传导，非免疫抑制剂 [7] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准，全球超100万名患者正在接受治疗 [8] 分组3：Regeneron的VelocImmune技术 - Regeneron的VelocImmune技术利用基因工程小鼠平台产生优化的全人抗体，公司花数十年发明和开发该技术及相关VelociSuite技术 [9][10] - 该技术创造了大量FDA批准的全人单克隆抗体，包括Dupixent等 [10] 分组4：Dupilumab开发计划 - Dupilumab由Regeneron和赛诺菲根据全球合作协议联合开发，已在超60项涉及超10000名患者的临床试验中进行研究 [11] - 除已获批适应症外，还在多项由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病的3期试验中进行研究，包括不明原因慢性瘙痒、BP和慢性单纯性苔藓 [12] 分组5：Dupixent美国适应症 - 用于治疗6个月及以上中重度湿疹（特应性皮炎或AD）患者，可与或不与外用皮质类固醇联用 [16] - 与其他哮喘药物联用，用于6岁及以上中重度嗜酸性粒细胞性或口服类固醇依赖性哮喘患者的维持治疗 [16] - 与其他药物联用，用于12岁及以上慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者的维持治疗 [16] - 用于治疗1岁及以上、体重至少15kg的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者 [16] - 用于治疗成人结节性痒疹（PN） [16] - 与其他药物联用，用于成人慢性阻塞性肺疾病（COPD）且血液嗜酸性粒细胞数量高的患者的维持治疗 [16] 分组6：公司介绍 - Regeneron是领先的生物技术公司，发明、开发和商业化治疗严重疾病的药物，利用专有技术推动科学发现和药物开发 [26][27] - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，提供改变生命的治疗方案和疫苗保护 [29]

文章核心观点 - Allka Research凭借超20年投资经验为投资者发掘获利机会，致力于为客户提供丰厚回报和战略见解，还通过Seeking Alpha分享知识，助力投资者了解市场 [1] 公司情况 - Allka Research有超20年投资经验，采用保守投资方法，专注发掘ETF、大宗商品、科技和制药公司等领域的低估资产 [1] - Allka Research致力于为客户提供丰厚回报和战略见解，简化投资策略，让经验丰富和初涉投资的人都能理解和运用 [1] - Allka Research希望通过Seeking Alpha分享知识，为社区贡献有深度的分析和见解，消除投资的复杂性，增强读者信心，培养有见识的投资者群体 [1]