财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计5790万美元，预计可支持公司运营至2024年第三季度，且未考虑可能收到的罗氏基因泰克里程碑款项、业务发展或赠款收入 [45] - 2022年第四季度总营收约190万美元，较2021年同期增加70万美元，增长源于2021年与罗氏协议中递延合作收入的确认 [46] - 2022年第四季度总运营费用为850万美元，较2021年同期减少2070万美元，主要因罗氏合作使研发费用降低 [47] - 2022年第四季度研发费用为410万美元，较2021年同期减少2070万美元，主要因2021年为IIA和相关方应计2100万美元财务义务，部分被支持新细胞疗法项目的费用抵消 [48] - 2022年第四季度一般及行政费用为430万美元，较2021年同期减少10万美元，主要因法律和诉讼费用减少40万美元 [49] - 2022年第四季度运营亏损为660万美元，较2021年同期减少2160万美元，主要因罗氏合作相关费用应计2100万美元 [49] - 2022年全年营收为1470万美元 [50] - 2022年全年研发费用为1400万美元，较2021年同期减少1990万美元，主要因2021年应计2100万美元财务义务，部分被新细胞疗法项目研发支出抵消 [51] - 2022年全年其他收入和费用净支出330万美元，2021年同期为其他收入590万美元，净差异主要与2021年有价证券出售收益及汇率波动有关 [52] - 2022年全年净亏损为2630万美元，合每股亏损0.15美元，2021年同期净亏损为4300万美元，合每股亏损0.26美元 [52] - 2022年第四季度其他收入为30万美元，2021年同期为20万美元，差异主要与有价证券价值变化及汇率波动有关 [56] - 2022年第四季度净亏损为640万美元，合每股亏损0.03美元，2021年同期净亏损为2900万美元，合每股亏损0.17美元 [56] - 2022年全年总运营费用为3650万美元，较2021年同期减少1560万美元 [57] - 2022年全年一般及行政费用为2250万美元，较2021年同期增加约430万美元，主要因诉讼和法律费用、薪资及相关福利费用、股份支付费用增加 [58] - 2022年全年运营亏损为2250万美元，较2021年同期减少2670万美元 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 与罗氏和基因泰克合作推进OpRegen进入下一临床试验，试验已启动并招募新患者 [4] - 已收集的OpRegen数据显示其能改善外视网膜结构，阻止或逆转地理萎缩（GA）进展，优于领先的补体抑制剂 [11] - 1/2a期研究中，队列4患者平均视力提高7.6个字母，接受OpRegen细胞广泛覆盖且外视网膜结构改善的5名患者12个月后平均视力提高12.8个字母 [14] - 罗氏和基因泰克在ARVO年会上报告的数据显示，队列4中25%的患者视力至少提高15个字母 [16] - 治疗只需一次30分钟手术，部分患者治疗后五年仍有数据，一名患者治疗四年后，治疗眼视力仍高于基线水平 [18][19][20] - 正在进行的2a期研究由罗氏基因泰克开展，评估安全性、活性及特定递送技术，因招募范围为30 - 60名患者，难以预测数据公布时间，主要观察期为90天 [22] 脊髓项目（OPC1） - 2022年完成支持OPC1监管互动的工作，向FDA提交RMAT互动综合数据包，支持新递送设备使用及小型安全性研究临床方案概要 [24] - 与FDA积极对话，回应额外信息请求，预计第二季度进行B类会议，希望支持下半年提交I&D修正案 [25] - 若获必要许可，计划尽快对5 - 10名亚急性或慢性损伤患者开展开放标签设备安全性临床研究（dosed研究） [25] - 与加州再生医学研究所保持联系，计划申请赠款支持设备安全性研究，赠款申请时间取决于FDA批准开展dosed研究的时间 [26] VAC2项目 - 按计划提前提交pre - IND会议包并收到FDA反馈，反馈总体积极，为IND提交提供明确可行路径 [27] - 等待癌症研究英国（Cancer Research U.K）开展的Act2一期研究临床数据，预计2023年第二季度公布，该数据是潜在IND的重要组成部分 [28] 新细胞移植项目 - 听力损失和视力障碍的两个新细胞移植项目于2022年公开启动，光感受器项目的初步临床前研究正在进行，希望在完成专利申请且数据可用时公布 topline 临床前数据 [29] - 上个月与密歇根大学合作启动听觉神经元项目临床前测试，预计今年晚些时候获得初步临床前数据 [30] - 听觉神经元项目在研发预算支出不到100万美元的情况下推进到体内临床前研究阶段 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 借助OpRegen项目积极拓展管线，新增光感受器项目和听觉神经元项目，利用内部研发能力减少第三方财务义务 [8][9] - 强调业务发展，包括许可、分许可和联合开发项目，与Ether Therapeutics达成期权协议，以较低成本获取基因编辑、低免疫原性和诱导多能干细胞（IPSC）三项新技术，增强内部制造和定向分化能力 [35][37] - 行业方面，2022年对生物技术公司是挑战之年，许多细胞治疗和基因编辑公司裁员或降低项目优先级，而公司拓宽管线并推进五个项目，进行关键招聘并扩大研究空间，投资负责且循序渐进 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年生物技术行业环境紧张，但公司表现出色，达成里程碑并积极推进项目，未来将继续对项目保持财务纪律 [53] - 2023年公司将关注OpRegen已完成的1/2a期试验的更多数据、OPC1的监管进展、支持罗氏基因泰克对OpRegen的制造和1/2a期研究，这些结果对公司和整个GA领域可能是重大事件 [54] - 公司计划保持支出纪律，生物技术市场存在不确定性，维持纪律有助于实现有意义的里程碑，为股东创造价值 [59] - 公司与罗氏的合作方式将在2023年及未来持续重要，随着项目在临床或临床前测试中取得成功，可能吸引更多非稀释性支持，加速多领域工作 [60] 其他重要信息 - 2023年4月25日，罗氏和基因泰克将在2023年ARVO年会上公布OpRegen 1/2a期试验部分数据，由Dr. Al Benin代表展示 [21] - 基因泰克已公布辛辛那提和萨克拉门托两个正在招募患者的临床站点，预计今年会有更多站点加入 [23] 问答环节所有提问和回答 问题1：与合作伙伴罗氏就地理萎缩相关消息的沟通情况及数据公布时间 - 因招募范围为30 - 60名患者，难以确定数据公开披露的时间、方式，随着相关事件临近，可能会提供更清晰的预期 [66] 问题2：非人类灵长类动物供应对公司临床前活动和时间表的影响 - 公司不进行非人类灵长类动物测试，不受供应挑战影响，自新冠疫情以来，公司确保供应链良好，作为跨国公司受益于此 [68][69] 问题3：ARVO会议可能展示的内容、OPC解剖结果与视力的相关性以及是否看到切割BCVA数据以评估视力丧失率的价值 - 队列4患者未出现三线视力丧失情况，ARVO会议的数据将关注OPC评估的不同分析以及这些变化与视力改善的关联，特别是在显示出视网膜结构改善的患者中 [73][74] 问题4：ARVO摘要的发布时间以及摘要 presenter 是否会评论2期试验的招募状态 - ARVO摘要预计在3月初发布，Dr. Benin目前无法对罗氏基因泰克正在进行的研究提供额外评论，但公司希望招募速度比1/2a期试验时更快 [75][76] 问题5：听觉神经元项目将细胞递送至内耳的计划 - 公司有很多想法，但需要测试，目前处于早期阶段，将根据收集的数据确定最佳方法，待有信心时分享相关信息 [78][79] 问题6：商业补体抑制剂的出现如何为OpRegen潜在上市时界定合格患者 - 补体抑制剂作为市场领导者将教育市场接受新疗法，有助于通过技术更早识别患者，增加疾病患病率，且老龄化人口会增加疾病发病率，为公司疗法创造有利条件 [82][83][84] 问题7：对于早期候选药物，是否先在内部建立概念验证数据再寻求合作，以及计划进行的临床前工作 - 是否合作取决于开发成本、成功概率、宏观经济环境和资本成本等因素，公司没有固定的合作或不合作计划，OpRegen项目的成功对其他资产有光环效应 [85][90] 问题8：VAC2的生产和表征过程与癌症研究英国（CRUK）的差异 - 过程有相似之处，但公司看到改进机会，每种细胞类型的制造都需要独特步骤，公司致力于优化产品，提高生产效率、降低成本、增加效力和降低剂量 [87][88] 问题9：与FDA就OPC1的沟通问题以及对B类会议的期望 - 与FDA的沟通主要围绕新设备，FDA对设备的使用、性能、故障情况等提出问题，公司对研究结果有信心，因与之前使用的细胞和针头相同，只是设备外部部分不同 [93][94][95] 问题10：FDA基于结构变化批准补体抑制剂对OpRegen在ARVO会议数据的重要性以及展示患者功能益处的影响 - ARVO数据很重要，其中部分数据未公开过，公司产品在解剖学变化方面表现优于领先候选药物和新批准的补体抑制剂，且新批准药物对视觉功能无影响，公司有机会提供更大临床益处 [100][101] 问题11：OpRegen与补体靶向药物在治疗中的配合方式及定位 - 从患者角度看，OpRegen一次30分钟手术的产品优势明显；从治疗角度，OpRegen可先使用再用补体抑制剂，或先使用补体抑制剂再用OpRegen，补体抑制剂的使用可能会增加公司产品可治疗的患者数量 [103][104][107]

财务表现与资金需求 - 公司自成立以来持续运营亏损尚未实现盈利[20] - 公司自成立以来持续经营亏损，尚未实现盈利[20] - 公司需要筹集大量额外资金完成产品开发及商业化可能稀释现有股东权益[20] - 公司需要筹集大量额外资金完成产品开发及寻求监管批准，可能导致现有股东股权稀释[20] 合作与授权关系 - 公司与F. Hoffmann-La Roche Ltd及Genentech Inc.的合作协议可能带来开发、监管及商业化里程碑付款和特许权使用费[12] - 公司依赖与Roche的第三方合作开发及商业化OpRegen产品[20] - 罗氏（Roche）第三方合作对OpRegen开发商业化至关重要，合作失败将导致重大潜在收入损失[20] 监管与产品开发风险 - 产品候选物可能被认定为组合产品增加开发复杂度与成本[21] - 产品候选物可能被认定为组合产品，增加开发复杂度及成本[21] - 临床前及早期临床试验结果未必能预测最终成果[21] - 缺乏商业化规模生产经验，制造失败可能导致临床延迟或上市批准受阻[21] 政府及机构资助条款 - 以色列政府资助项目要求境外生产/技术转让需支付额外罚金及资助偿还[20] - 以色列政府资助的研发活动需满足特定条件，境外技术转移需支付罚金及资助款偿还[20] - 依赖CIRM资助支持OPC1临床开发未来利润需按比例支付CIRM[20] - CIRM资助的OPC1临床开发利润需按协议向CIRM支付分成[20] 生产运营风险 - 所有生产运营集中于以色列耶路撒冷设施存在运营中断风险[20] - 所有生产集中于以色列耶路撒冷设施，运营中断将损害业务[20] 产品资格认定 - OPC1获得FDA孤儿药资格认定用于急性脊髓损伤治疗[21] - OPC1获FDA孤儿药认定，但无法保证维持认定或获得相关权益[21] 外部环境风险 - COVID-19疫情已对公司运营产生重大不利影响[20]

财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总额约为6600万美元 [39] - 全年正常化净运营支出可能低于3000万美元 [39] - 第三季度总营收约为300万美元，较2021年同期净增70万美元，增幅超32%，增长主要源于与罗氏合作协议的许可费 [39] - 第三季度总运营费用约为800万美元，较2021年同期减少约10万美元；研发成本增加80万美元，主要与OpRegen的制造成本增加有关；一般及行政成本减少90万美元，原因是法律和诉讼相关费用降低 [41] - 第三季度归属于公司的净亏损为610万美元，即每股亏损0.04美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 是公司管线中最先进的项目，用于治疗伴有地理萎缩（GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD） [9] - 公司认为其拟议的产品概况和迄今收集的数据优于任何补体抑制剂 [11] VAC2项目 - 已提交了研究性新药申请前（pre - IND）会议资料包，预计年底左右收到FDA的回复，该反馈将为明年提交IND申请提供有价值的见解 [24] OPC1项目 - 计划在年底前与FDA进行下一次监管互动，提交支持使用新递送装置的信息以及针对亚急性和慢性患者的小型安全性研究方案概要 [26] 听力损失和视力障碍细胞移植项目 - 光感受器项目的初步临床前研究正在进行中，听觉神经元项目计划在年底前启动临床前测试，且该项目迄今研发预算支出不到100万美元 [28][30] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 主要聚焦两个领域，一是根据与罗氏和基因泰克的协议开展OpRegen的开发活动，包括支持其临床开发和制造；二是推进内部项目接近各自的里程碑 [36] - 计划年底前向FDA提交再生医学先进疗法（RMAT）申请，涉及OPC1的IND修正案；预计年底收到FDA对VAC2的pre - IND信息包的回复；完成足以支持ANP1项目临床前测试的研发制造工艺并启动测试 [34] 行业竞争 - 干性AMD领域目前尚无FDA批准的疗法，但有几家大型试验已公布可能获批的结果，有竞争对手预计在明年2月维持其补体抑制剂治疗干性AMD的处方药用户付费法案（PDUFA）日期 [10][11] - 公司认为OpRegen在解剖学变化和功能改善方面优于补体抑制剂，无论FDA对补体抑制剂的监管决定如何，对公司都是积极的 [15][21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物科技市场持续面临不确定性，但公司保持支出纪律，现有现金余额使其处于良好位置，有望实现重要里程碑并为股东创造价值 [44] - 公司相信企业联盟和多元化产品组合为投资者提供了参与细胞治疗增长领域的有吸引力机会，有信心成为细胞治疗和细胞移植医学的领导者 [47] 其他重要信息 - 公司欢迎Jill Howe担任新首席财务官，其将于11月14日入职，并将参加未来的财报电话会议 [8] - 公司认为细胞疗法相比小分子药物发现和某些基因疗法具有优势，如靶点已验证、可解决更大的可及市场等 [30][32] 问答环节所有提问和回答 问题1: OPC1项目使用新型递送装置的监管进程、推进计划、患者招募速度及进入关键试验的时间 - 监管方面，已与机构就临床前动物测试、装置验证及预期安全性和用途进行互动，回答了机构问题，机构又提出额外问题，公司完成了相关实验和解答，即将再次提交 [51] - 推进计划有三个关键步骤，即获得装置许可、引入新的细胞制造方法、开展支持获批的大型试验 [52] - 患者招募速度方面，公司有机会提高效率，如OpRegen项目前期招募4名患者用了约两年，后期招募4名患者仅用了约六周 [53] - 对于进入关键试验，由于脊髓损伤治疗尚无先例，需与机构讨论确定评估方法 [55] 问题2: 竞争对手正在进行的监管讨论对OpRegen项目的影响 - 无论FDA基于解剖学变化还是功能改善批准疗法，OpRegen都有优势，解剖学数据优于竞争对手，且已证明有功能改善效果，而补体抑制剂未显示功能益处 [56] 问题3: 罗氏推进OpRegen资产的最新计划 - 公司对进展感到满意，但无法提供下一项研究启动的具体时间，可关注clinicaltrials.gov网站获取新信息 [58] 问题4: FDA对新型治疗方式的态度以及GA研究的对照臂参考 - FDA有适应新治疗方式的历史，预计在眼科干性AMD领域也会如此 [61][62] - 从伦理和安全性、有效性评估角度，曾认为未治疗对照组是最合适的，但罗氏和基因泰克有自己的开发路径 [63] 问题5: 美国和以色列新研发设施的使用方式及未来资本化计划 - 新实验室启动需逐步进行，先清洁、配备设备、招聘人员，再开展项目工作 [65] - OpRegen的RPE制造基础方案是技术转让给罗氏和基因泰克，由其进行商业化生产 [66] - 内部开展研发可降低成本、增强控制、获取新知识产权、灵活安排时间和控制供应链 [67][68] 问题6: 新研发设施的扩大与RPE扩大生产是否相关 - 圣地亚哥的设施主要支持内部项目，以色列设施的扩建为所有项目提供额外空间，与OpRegen项目无直接关联 [69] 问题7: 光感受器项目的临床前工作中，OpRegen的临床前经验如何加速进程以及何时能看到临床前数据 - OpRegen项目积累的定向分化工艺开发和细胞表征分析方法的经验对光感受器项目有很大价值，可加速进程 [71][72] - 目前无法提供更多临床前数据的时间线，公司历史上对此较为开放，若有合适数据会公开分享 [73] 问题8: 听觉神经元细胞的更广泛机会以及涉及的病症 - 目前定义明确的患者群体还为时过早，听力损失原因众多，公司将在临床前研究中探索多种形式的听力损失以确定合适的患者群体 [76] - 礼来收购Akouos对该领域是积极信号，细胞疗法在患者选择上可能更具包容性 [77] 问题9: 在有获批补体抑制剂的市场中，OpRegen的应用方式 - 公司希望OpRegen成为永久解决方案，让患者摆脱补体抑制剂或提供更好选择 [80] - 商业市场中可能有多种疗法使用方式，若OpRegen能证明稳定或改善视力，可能成为首选 [81] - 补体抑制剂可在初期减少炎症，之后使用OpRegen；也可OpRegen用于早期患者，补体抑制剂用于晚期患者，这不会限制临床试验的患者招募 [84][85]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 ( ...

财务数据和关键指标变化 - 截至第二季度末，公司预计现金跑道至少为两年，不包括罗氏协议的现金里程碑和业务发展交易的收入 [16] - 第二季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券总额约为7200万美元，过去两年的正常化净运营支出在2000万至2500万美元之间，预计今年接近3000万美元 [50] - 第二季度总收入约为460万美元，较2021年同期增加400万美元，增幅超过700%，主要由于与罗氏合作协议的许可费 [51] - 第二季度总运营费用约为860万美元，较2021年同期增加约110万美元，研发支出增加约40万美元，G&A费用增加约70万美元 [54] - 第二季度运营亏损约为420万美元，较2021年同期减少200万美元，净亏损为680万美元，即每股0.04美元 [56][57] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 与罗氏和基因泰克合作开发OpRegen，第二季度在临床、监管和制造技术转让等主要功能领域取得进展，确认了410万美元的额外收入 [19][20] - 成功完成了OpRegen的额外制造运行及相关CMC活动，继续进行技术转让活动，并举行了联合咨询和制造委员会会议 [21] - 早期临床试验的长期随访显示，患者状况良好，支持OpRegen治疗效果的多年持久性 [22] OPC1业务 - 为OPC1和VAC2项目的监管互动做准备，OPC1的相关活动接近完成，新的解冻注射配方已进行临床前测试 [25][26] - OPC1细胞在脊髓损伤的临床相关动物模型中成功证明了功能恢复，包括步态协调和运动性能的改善，以及细胞植入 [27] - 正在开发OPC1的改进递送系统，大部分验证和确认活动已完成，接近提交IND修正案并进行临床测试 [29] VAC2业务 - 继续向美国FDA提交IND申请，为明年的临床测试做准备，团队已收到支持监管互动所需的所有临床信息 [35][36] - 完成VAC2项目从癌症研究英国向公司的技术转让，优化了制造工艺，提高了生产规模，降低了产品成本，改善了产品纯度和功能 [37][38] 听觉神经元和光感受器项目 - 继续推进听觉神经元和光感受器项目的临床前开发和制造活动，以支持初始临床测试 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续通过内部和合作产品开发努力，在细胞治疗和细胞移植医学领域占据领先地位 [13] - 公司认为具有多年现金、与大型制药公司合作以及资产多元化三个特征的公司，在未来几个月和几年内更有能力创造价值，公司具备这些特征 [14][15] - 行业中，非癌症细胞治疗公司不断取得成功，如ViaCyte被Vertex收购，公司与罗氏和基因泰克的合作也为细胞移植医学领域带来积极影响 [10][12] - 公司计划在第四季度与FDA进行OPC1的IND修正案提交讨论，以及VAC2的pre - IND监管互动，寻求反馈支持美国临床开发 [44][45] - 公司将评估新的合作机会，扩大现有合作，提交CIRM的OPC1临床开发资助申请，并为新的听觉神经元项目生成临床前数据以支持pre - IND会议 [45][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术行业仍处于不确定和波动时期，公司将坚持资本的纪律性使用，目前财务状况良好，能够专注于创造短期、中期和长期价值 [16][18] - 公司对OpRegen的开发进展感到满意，相信其与补体抑制疗法相比具有优势，期待尽快产生更多临床数据 [19][23] - 公司对OPC1和VAC2项目的进展感到兴奋，认为它们有潜力在脊髓损伤和肿瘤治疗中提供出色的临床结果 [31][34] - 公司对未来充满信心，认为现金状况、企业联盟和多元化资产组合使其能够优化开发合作和内部开发项目的组合，创造股东价值 [63] 其他重要信息 - 公司正在全国范围内寻找首席财务官，已与一些优秀候选人建立联系，有望尽快填补该职位 [9] - 公司扩大了与ABM的现有合作，并与Immunomic Therapeutics继续合作，积极寻求更多具有更大经济利益的企业联盟 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1的长期疗效数据、恢复维持情况 - 细胞似乎停留在给药部位，不迁移，MRI结果显示在一些患者中随访超过10年仍有持久效果，动物模型也显示类似结果，即将有一份关于MRI结果的手稿发表，以展示给药部位的改善情况会持续一段时间，患者康复后生活质量也可能继续改善 [70] 问题2: 外部对公司内部项目的兴趣点，以及制造业务是否会从临床开发业务中分离 - 公司无法具体评论讨论或特定公司，但认为在生物技术环境中，平台技术与多个企业合作有很大好处，公司支持业务发展，对于制造业务，不排除利用制造专业知识创造价值，但不会变成低利润率的制造CRO业务，会确保在任何项目中获得有意义的收益 [72] 问题3: 光感受器项目能否从OpRegen项目中借鉴关于递送和覆盖受影响组织区域的经验 - 公司在眼科领域有成熟的关系，从OpRegen项目中学到递送至关重要，关键经验包括早期干预、适当递送和靶向有影响的区域，公司对影响光感受器的多种疾病持开放态度 [77] 问题4: 监管机构在OPC1的会议中会关注哪些临床前活动 - FDA在细胞和基因治疗领域不断发展，对细胞治疗制造商的功能测定数据越来越感兴趣，对于OPC1项目，FDA希望在审查新流程信息之前先了解设备信息，公司将按FDA的顺序提交信息，由于此类脊髓细胞递送的先例较少，公司会尽量全面提交信息以获得积极结果 [78] 问题5: 第二季度G&A费用是否代表公司FTE调整后的基线 - G&A费用增加约70万美元主要与人员有关，公司在当前环境下有信心扩大规模，认为这是新的基线，增加人员将提高生产力和业务广度，公司对新招聘和候选人感到兴奋 [83] 问题6: 公司在与罗氏合作中的剩余制造和CMC责任 - 由于信息保密，公司无法透露更多，主要贡献包括为下一次临床研究进行制造、完成已完成入组的1/2a期研究的患者随访，以及提供咨询服务，随着更多公开信息发布，将能更明确说明项目情况 [84] 问题7: 公司是否会考虑引入互补的技术或资产 - 公司一直关注加速项目开发的方法，比一年前更关注此类机会，招聘了业务发展和许可方面的人员，但没有明确的、有狭窄搜索标准的项目，会正常对待此类机会 [86][87] 问题8: VAC2的癌症研究英国1期肺癌数据何时公布，以及如何用于美国监管开发 - 数据公布时间由癌症研究英国决定，公司无法控制，当数据可用时会与大家分享，数据中的安全信息将用于向FDA等监管机构的提交和讨论，最后一名患者于今年2月入组，需到2024年2月才能达到两年的免疫效应疗效观察时间，目前年度安全更新显示无意外不良事件，一切表现良好且耐受性良好 [92][93] 问题9: 为什么大型制药和生物技术公司现在都在参与细胞治疗非肿瘤项目 - 随着数据不断产生，分化细胞类型在非肿瘤领域（如1型糖尿病和帕金森病）显示出最有前景的数据，这些非T细胞、非NK细胞的特定分化细胞类型可像骨髓移植一样发挥作用，国际大型制药公司对此越来越感兴趣，该领域仍处于早期，有望实现爆炸性增长 [94][95]

业务合作与许可协议 - 与罗氏合作开发OpRegen，获得5000万美元预付款，并有资格获得最高6.2亿美元的里程碑付款及分层两位数百分比销售分成[41] - 与Immunomic Therapeutics合作开发肿瘤资产，可获得最高200万美元许可费及6700万美元里程碑付款，以及最高10%的销售分成[42] - 与癌症研究技术公司签署许可协议，支付125万英镑（约160万美元）签约费，后续里程碑付款最高达3050万英镑[141] - 与癌症研究技术公司的许可协议包含中个位数百分比销售分成条款[141] - 以色列创新局批准OpRegen技术诀窍转让至罗氏，需满足境内生产限制及跨境转移审批要求[138] 收入与确认 - 2022年上半年确认与罗氏协议相关的收入为900万美元[43] - 2022年第二季度总收入为455.3万美元，其中罗氏合作协议收入为414.8万美元[65] - 2022年上半年总收入为979万美元，其中罗氏预付款相关收入为901.3万美元[66] - 截至2022年6月30日，递延收入分别为4070万美元（罗氏）和80万美元（Immunomic）[43] - 截至2022年6月30日，递延收入为4150万美元，其中1570万美元预计在未来12个月内确认[67] 投资与金融资产 - 公司持有OncoCyte（纽交所代码OCX）和Hadasit Bio-Holdings Ltd（特拉维夫交易所代码HDST）作为可交易权益证券[35][36] - 持有OncoCyte普通股110万股，2022年6月末公允价值为100万美元（每股0.90美元）[68] - 2022年第二季度记录OncoCyte股票未实现净亏损70万美元[69] - 2022年上半年记录OncoCyte股票未实现净亏损140万美元[70] - 2021年上半年通过出售OncoCyte股票实现收益600万美元[71] - 货币市场基金公允价值从2021年12月31日的5232.4万美元增长至2022年6月30日的6768.4万美元，增幅29.4%[81] - 可交易权益证券公允价值从2021年12月31日的261.6万美元下降至2022年6月30日的117.3万美元，跌幅55.2%[81] - Cell Cure认股权证负债公允价值从227,000美元大幅下降至4,000美元，降幅98.2%[81][83] 现金与流动性 - 现金及现金等价物为7085.7万美元，受限现金为50.4万美元，总计7136.1万美元[57] - 截至2022年6月30日，公司仍有6380万美元可供市场发售计划使用[31] - ATM计划下以每股加权平均价格2.55美元出售108,200股普通股，获得总收益30万美元[91] - ATM计划中仍有6380万美元的普通股可供出售[91] - 支付给Cantor Fitzgerald的销售佣金率为总收益的3.0%[93] 成本与费用 - 2022年第二季度折旧和摊销费用为14.6万美元[74] - 2022年上半年股票薪酬支出总额为234万美元[105] - 2022年第二季度研发股票薪酬支出14万美元[105] - 2022年第二季度行政管理股票薪酬支出109万美元[105] - 为相关方诉讼辩护产生的法律费用累计约62万美元[85] - 2022年6月30日止六个月支付利息9000美元[116] 资产与负债 - 截至2022年6月30日，物业和设备净值为386.9万美元[73] - 商誉及无形资产净值为4675.7万美元，其中商誉1067.2万美元[75] - 截至2022年6月30日，净应收账款为50.6万美元，政府补助应收账款为20万美元[52] - 经营租赁负债总额205.2万美元，融资租赁负债总额32万美元[128] - 公司承担Asterias从Geron公司收购专利的特许权使用费支付义务[150] 亏损与股东权益 - 2022年第二季度净亏损678.2万美元，上半年累计净亏损1407.5万美元[94][95] - 2022年第二季度净亏损为480万美元[96] - 公司累计赤字从2021年12月31日的3.37097亿美元扩大至2022年6月30日的3.50947亿美元[94][95] - 截至2022年6月30日，公司股东权益总额为1.236亿美元[96] - 2022年上半年基本每股亏损，所有潜在稀释性普通股均视为反稀释[54] - 股票期权1883.2万股及限制性股票单位96.7万股被排除在稀释每股亏损计算之外[55] 股权激励计划 - 截至2022年6月30日，未确认的股票薪酬成本为1090万美元[105] - 2021年股权激励计划剩余可授予股份1049万股[100] - 2022年授予573万份期权，加权平均行权价1.39美元[102] - 2022年授予99.4万份限制性股票单位[102] - 截至2022年6月30日，2012年计划中可行使期权803万份[103] 租赁承诺 - 卡尔斯巴德租赁面积8841平方英尺，安全押金17850美元[117] - 阿拉米达租赁总面积30795平方英尺，初始安全押金约424000美元[120] - 耶路撒冷Cell Cure总租赁面积约25828平方英尺，月租金约42000美元[124][125][126] - 2022年6月30日经营租赁现金支出508000美元，融资租赁现金支出9000美元[128] - Cell Cure新签以色列耶路撒冷300平方米租赁协议（月租金16350新谢克尔/约4800美元），总租金承诺从220万美元增至350万美元[152] 税务事项 - Cell Cure在关联交易中获得3170万美元收益，被以色列净经营亏损结转全额抵消[110] - 海外子公司产生2480万美元GILTI收入，被联邦净经营亏损结转全额抵消[111] 公司治理与诉讼 - 就Asterias合并诉讼达成原则性和解，公司预计支付350万美元（总和解金额1070万美元由保险覆盖剩余部分）[145] - 2019年合并Asterias总收购价5260万美元，发行2469万股普通股（价值3240万美元）并承担负债[143] 子公司与关联交易 - HBL行使认股权证购买21999股Cell Cure普通股，公司对Cell Cure持股比例从99%降至94%[151] - 哈达萨特获得罗氏协议5000万美元预付款的21.5%及里程碑付款分成，特许权使用费分成最高达50%（净销售额5%封顶）[139] - 公司需向以色列创新局支付罗氏协议预付款、里程碑和特许权使用费的24.3%作为赎回费，累计上限约9060万美元（截至2022年6月30日）[138] 普通股变动 - 普通股发行数量从2021年12月31日的169,477,347股增至2022年6月30日的169,748,493股[87][95]

业绩总结 - 截至2022年1月31日，公司现金及现金等价物约为8300万美元[13] - 市场资本化约为2.4亿美元，基于2022年3月4日的收盘价和流通股本[14] 用户数据 - 干性年龄相关性黄斑变性（干AMD）在美国影响约1100万人，市场机会超过100亿美元[25] - 85%-90%的年龄相关性黄斑变性患者为干AMD，目前没有FDA批准的治疗方案[24] 临床试验与研发 - 公司在干AMD患者中报告了四例视网膜组织恢复的临床案例[10] - 在脊髓损伤（SCI）患者中，三分之一的患者至少获得了2级运动功能的改善[10] - 公司在非小细胞肺癌（NSCLC）中治疗了8名患者[15] - OPC1临床试验参与者在治疗后能够重新投掷棒球，显示出治疗的潜在效果[30] - 在SCiStar临床试验中，25名患者中有96%报告改善了运动功能[49] - 12个月内，64%的患者在运动功能上提高了一个级别，32%的患者提高了两个或更多级别[49] - 96%的OPC1患者在12个月的MRI扫描中未显示病变腔体的迹象[48] - OPC1细胞在损伤部位的植入显示出持久的移植效果，帮助防止囊性空腔形成[48] - 80%的脊髓损伤病例中发生囊性空腔形成（脊髓空洞症）[48] - 95%的患者在12个月内表现出上肢运动恢复（至少1个运动水平在1侧）[61] - 在Cohort 2中，有5名受试者在至少一侧实现了至少2个运动水平的改善[57] - 在Cohort 1中，受试者在治疗后2-4年内保持稳定[57] - 4%的患者出现脊髓空洞症事件，远低于预期的80%[61] 合作与资金 - 公司与Genentech的合作协议包括5000万美元的预付款和620亿美元的潜在支付[21] - OPC1已获得超过1400万美元的支持，来自加州再生医学研究所（CIRM）[39] 生产与市场扩张 - 公司目前的生产规模为每3升生物反应器可生产50亿个RPE细胞，相当于每批2500个临床剂量[28] - OPC1的生产规模提高了10到20倍，显著减少了杂质且功能活性没有降低[59] - 新的脊髓输送系统在2022年进行临床测试，提供更好的稳定性和控制[58] 未来展望 - 预计在下一次临床试验中，能够筛选出表现更好的患者[61] - 预计在2036年至2040年间，待申请专利的到期日期[59] 负面信息 - 534个不良事件（AEs）中，只有1个可能与OPC1相关，且为轻度[47] - 在OPC1治疗后，MRI扫描显示25名受试者中没有意外的严重不良事件，整体安全性良好[57]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收约为520万美元，较2021年同期增加480万美元，增长主要源于与罗氏合作协议的许可费，本季度收到5000万美元预付款，按权责发生制在本季度确认约500万美元收入，后续季度将按比例确认 [25] - 本季度总运营费用约为1150万美元，较2021年同期增加约420万美元，主要因与2019年Asterias合并诉讼潜在和解的350万美元非经常性应计费用 [26] - 第一季度运营亏损约为640万美元，较2021年同期减少70万美元，主要由于Asterias诉讼和解应计费用被与罗氏合作增加的收入抵消 [26] - 截至季度末，公司报告的现金、现金等价物和有价证券约为8000万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目：在2022年ARVO年会上公布临床数据，5名接受OpRegen治疗的地理萎缩患者显示出视网膜外层结构明显改善，视觉功能平均提高12.8个字母，此前仅报告过4名此类患者 [21] - OPC1项目：在《神经外科杂志》上发表了首个OPC1治疗急性胸椎脊髓损伤临床试验的10年安全数据，治疗10年后无医疗或神经并发症，无意外严重不良事件，患者神经运动功能未恶化，计划今年发表更多关于OPC1的论文，包括25名颈椎损伤患者的SCiSTAR研究的完整临床研究结果 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为当前生物技术行业的抛售是过度反应，未来情况会好转，公司在现金储备、近期里程碑和基本面方面具备优势，有能力应对当前熊市 [7][8] - 公司采取三项关键原则适应行业变化：沟通方面，调整投资者目标，优化关键信息，增加投资者会议数量和质量；运营方面，持续审查运营计划，利用开发项目的共同特征实现规模经济，在关键领域增加岗位；业务发展方面，更加重视业务拓展，探索新的合作机会，如与CIRM的合作，开放NK项目或胰岛细胞等合作 [14][16][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司意识到全球事件如COVID和乌克兰战争对供应链的影响，但目前未发现对自身业务有具体影响，已采取预购材料、与供应商规划更长交货时间等措施确保供应稳定 [24] - 公司认为自身在市场表现上优于XBI指数，将继续努力保持优势，核心原则是推动细胞移植技术更接近患者和医生，通过提供产品属性和严格临床试验实现商业成功产品 [31] 其他重要信息 - 公司计划在今年开展多项临床和监管工作，包括启动OPC1新改进输送装置的临床安全试验、与FDA讨论OPC1制造工艺改进、提交VAC2项目的IND申请、为新的RON项目生成临床前数据以支持与FDA的预IND会议 [10][11] - 公司团队参加了Red Bull Wings for Life World Run活动，为脊髓研究筹集资金和提高意识 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细说明Asterias诉讼和解情况及会计处理 - 公司于2019年与Asterias合并后成为股东集体诉讼被告，已原则上同意和解，公司将出资350万美元，占总和解金额1070万美元的一部分，和解需谈判、签署协议并获法院批准，因会计上认为可能性较大，已在本季度财务报表中计提 [35] 问题2：如何解释公司在扩大管线的同时称有至少两年资金储备 - 公司技术可利用通用多能细胞制造特定细胞类型，现有团队可在项目等待期开展其他工作，避免重复投入，且新管线项目处于临床前阶段，推进至IND申请的成本较低，因此管线扩张的同时支出仅小幅增加 [37] 问题3：即将开展的OPC1研究中，设备是否准备就绪，医生是否需要特定培训 - 大部分临床前工作已完成，有外科医生有意使用该设备，虽最终有正式培训流程，但他们已有相关经验，其中一位是共同发明人，公司准备好一两个潜在活跃站点 [40] 问题4：从临床前角度看，OPC1和ANP1新项目是否会考虑多种机会后再确定主导项目 - 公司在干性AMD项目中通过不同患者类型了解到递送的重要性，目前正在研究如何扩大细胞规模以实现商业可行性，开展体外和体内工作为IND申请和与FDA的预IND讨论做准备，同时认为细胞移植方法可减少对潜在病因的关注，具体答案将通过临床试验得出 [45][47][48] 问题5：公司在合作机会上的策略是怎样的 - 公司不会遵循固定模式，会根据具体情况评估合作机会，考虑自身推进项目的能力、合作伙伴的能力、细胞类型的经验和成功概率等因素，认为要从多能细胞系分化细胞移植的广泛适用平台技术中获取最大价值，需要与不同合作伙伴合作 [49] 问题6：湿性AMD市场上新兴的减少注射频率疗法对公司有何影响 - 公司OpRegen数据显示为一次性治疗，相比频繁注射具有优势，且有患者视觉功能改善的证据，更能提高患者依从性；干性AMD目前无获批疗法，市场上其他公司的市场宣传和教育工作可能有助于提高患者和医生对疗法的认识，对罗氏和基因泰克有利 [51][53][54] 问题7：公司是否积极寻找NK领域合作，制造能力能达到什么规模 - 公司希望其他实体了解其制造能力，可作为非自身项目的合作伙伴，认为规模无明显限制，但会因适应症而异，目前积极主动开展业务拓展工作，同时确保优先保障自身核心资产 [59][60][62] 问题8：请更新与Immunomic Therapeutics合作在GBM工作上的进展 - 公司认为VAC平台作为递送系统有更大价值，希望找到更多像与ITI合作的项目，由对方提供抗原，公司作为递送载体，通过这种合作吸引更多有价值的合作机会 [63][64] 问题9：假设FDA批准，OPC1新PSD系统安全测试后下一阶段试验设计如何 - 目前难以确定，因评估工具不够敏感，公司希望将患者生活质量和运动功能的重要因素与FDA要求相匹配，可能采用具有适应性成分的设计，需进行更多市场研究，当前不影响进度，因还需进行设备研究 [69][70] 问题10：OPC1最近发表的10年随访和安全数据如何支持公司战略 - 数据显示出良好的持久性、耐受性和安全性，有助于消除人们对细胞疗法的陈旧观念，降低未来研究风险，提高后期研究的患者招募率，不仅对脊髓项目，对其他项目也有帮助 [72][73][74] 问题11：请详细说明与罗氏合作收入的会计处理及未来季度收入确认预期 - 公司根据与罗氏协议的履约义务按比例确认5000万美元预付款收入，未来各季度确认金额会因履约进度而有所不同，但不会大幅波动，也不会在期末出现大额确认情况 [79][80]

合作与许可协议 - 公司与Roche签订合作与许可协议，获得5000万美元预付款，并有资格获得最高6.2亿美元的里程碑付款及分层两位数百分比销售分成[43] - 公司与Immunomic Therapeutics签订协议，可获得最高200万美元许可费及6700万美元里程碑付款，以及最高10%的销售分成[44] - 与罗氏签订合作协议获5000万美元首付款，潜在里程碑付款最高6.2亿美元，另享分层两位数销售分成[130] 递延收入与确认 - 截至2022年3月31日，公司递延收入分别为4480万美元（Roche）和80万美元（Immunomic）[53] - 2022年第一季度，公司从Roche合作中确认收入490万美元[53] - 截至2022年3月31日，递延收入为4560万美元，其中1480万美元预计在未来12个月内确认[67] 投资与公允价值变动 - 公司持有OncoCyte（纽交所代码：OCX）和Hadasit Bio-Holdings Ltd（特拉维夫交易所代码：HDST）的股份，作为可交易权益证券[37][38] - 公司持有110万股OncoCyte普通股，公允价值为170万美元（每股1.49美元），较2021年底的240万美元（每股2.17美元）下降[68] - 第一季度因OncoCyte股价变动记录未实现亏损70万美元[69] - 2021年同期公司通过出售OncoCyte股票实现收益600万美元，并记录未实现收益120万美元[70] - 货币市场基金和可交易权益证券的公允价值分别为7332.8万美元和188.2万美元，均属于Level 1公允价值计量[81] - 货币市场基金公允价值为5232.4万美元，全部为一级公允价值计量资产[83] - 可交易权益证券公允价值为261.6万美元，全部为二级公允价值计量资产[83] - Cell Cure认股权证负债公允价值从22.7万美元下降至6千美元，降幅达97.4%[85][83] 现金与融资活动 - 现金及现金等价物为7806.2万美元，受限现金为54.4万美元，合计7860.6万美元[58] - 截至2022年3月31日，公司可用的市场发行计划剩余销售额度为6380万美元[33] - 公司通过ATM计划以每股2.55美元的加权平均价格出售108,200股普通股，获得总收益30万美元[93] - ATM计划下仍有6380万美元的普通股可供出售[93] - 公司支付给Cantor Fitzgerald的销售佣金率为3.0%[95] 收入与亏损 - 公司第一季度总收入为523.7万美元，其中合作收入为486.5万美元，主要来自罗氏合作的5000万美元预付款项[66] - 2022年第一季度公司普通股股东净亏损，因此所有潜在稀释性普通股均视为反稀释[56] - 累计赤字从3.37亿美元扩大至3.44亿美元，净亏损709万美元[96] 资产与摊销 - 物业和设备净值为454.8万美元，较2021年底的487.2万美元减少[72] - 第一季度折旧和摊销费用为15万美元，低于2021年同期的17.4万美元[73] - 无形资产净值为4678.9万美元，主要包括OPC1项目价值3170万美元和VAC平台价值1484万美元[74][75] - 第一季度无形资产摊销费用为3.2万美元，远低于2021年同期的11.2万美元[76] 股权激励计划 - 2021年股权激励计划允许发行的普通股上限为1500万股加上2012年计划中未发行的份额[101] - 截至2022年3月31日，2021年股权激励计划中可授予股份数量为9,628,055股[101] - 2022年第一季度授予5,304,000份期权（加权平均行权价1.40美元）和994,000份限制性股票单位[103] - 授予CEO的300,000份限制性股票单位将分三期归属，每期100,000股[103] - 股票薪酬支出总额为110.6万美元（研发21.5万美元，行政89.1万美元）[106] - 未确认薪酬成本为1290万美元，预计在3.0年内摊销[106] - 股票薪酬费用为111万美元[96] 租赁承诺 - 卡尔斯巴德租赁物业面积8,841平方英尺，月租金23,959美元（2022年8月起增3%）[118][119] - 公司于2018年1月签订新租约增加934平方米办公空间，获得最高400万新谢克尔（约110万美元）装修补贴，月租金与装修补贴合计93,827新谢克尔（约2.6万美元）[125] - 2021年11月新增133平方米办公空间租赁，年租金11,880新谢克尔（约3,757美元），2022年11月起月租金增至12,494新谢克尔（约3,951美元）[126] - 截至2022年3月31日，经营租赁负债总额250万美元，财务租赁负债总额37万美元，经营租赁加权平均贴现率7.7%[127] - 2022年第一季度经营租赁现金支出25.5万美元，财务租赁现金支出0.8万美元[127] - 未来最低租赁付款承诺总额287.1万美元（经营租赁）和6万美元（财务租赁），净现值为250万美元和5.7万美元[128] 诉讼与和解 - 就Asterias并购诉讼达成原则性和解，公司预计承担350万美元和解费用[144] - 公司为诉讼和解计提负债，确认损失金额可估计且支付可能性高[145] - 公司预计支付和解金额约350万美元，剩余部分由保险承担[151] - 总和解金额约为1070万美元[151] 其他财务义务 - 支付以色列创新管理局1210万美元及Hadasit 890万美元，后者因协议条款减少190万美元应付费用[132] - 需向以色列创新管理局支付罗氏协议款项的24.3%作为补偿费，累计上限约9060万美元[136] - 公司需支付专利使用费及年度最低维护费以维持知识产权许可[149] - 通过Asterias合并获得特定专利族现金流产生的特许权使用费收入[150] - 公司持续向Geron支付基于上述专利产生的特许权使用费[150] 公司结构与管理 - 普通股发行数量从169,477,347股增加至169,727,395股[96][89] - 为关联方支付法律费用累计达62万美元[87] - 高管雇佣协议包含控制权变更及非自愿终止时的遣散义务[146] - 作为较小报告公司免于披露市场风险定量信息[193]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度总营收约120万美元，较2020年同期增加80万美元，主要因合作协议的特许权使用费和许可费增加 [43] - 2021年第四季度总运营费用约2920万美元，较2020年同期增加约2310万美元，主要因罗氏交易下游义务的2100万美元应计费用 [43] - 2021年第四季度运营亏损约2820万美元，较2012年同期增加2230万美元，因大部分收入递延但当期计入所有费用 [44] - 2021年第四季度净亏损2900万美元，合每股0.17美元，2020年同期净亏损200万美元，合每股0.01美元 [44] - 2021年全年总营收约430万美元，较2020年增加250万美元，主要因特许权使用费和许可费增加 [45] - 2021年全年总运营费用约5210万美元，较2020年增加约2420万美元，主要因罗氏交易下游义务的2100万美元应计费用 [45] - 2021年全年运营亏损约4920万美元，较2020年同期增加2280万美元，因大部分收入递延但当期计入所有费用 [45] - 2021年全年净亏损4300万美元，合每股0.26美元，2020年全年净亏损2060万美元，合每股0.14美元 [45] - 截至2021年底，公司现金及等价物为5570万美元；截至2022年1月底，约为8300万美元，因收到基因泰克5000万美元预付款 [46] - 2021年运营现金流为负2350万美元，符合公司指引 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - 与罗氏达成合作，获得5000万美元预付款，还有高达6.2亿美元的额外现金付款及分层两位数特许权使用费 [17] - 罗氏负责全球所有OpRegen项目，包括开发、监管互动和商业化，公司将抵消大部分未来临床和商业化费用 [18] - 公司仍负责正在进行的1/2a期临床研究及某些制造承诺，可通过多个联合咨询委员会提供意见 [19][20] OPC1业务线 - 公司正努力在今年启动涉及新递送设备的临床试验，与FDA讨论细胞制造改进及后期临床试验设计 [30] VAC业务线 - 专注于制造工艺的改进和现代化，以帮助VAC2进行进一步临床试验并提供竞争优势 [31] - 期待完成由英国癌症研究中心资助的VAC2正在进行的1期临床试验，并开展内部工作支持在美国提交新药研究申请 [31] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成为细胞治疗领域的领导者，继续证明现货细胞能在大型商业机会中产生有吸引力的安全性和有效性数据 [35] - 2022年将专注于推进现有产品线，战略扩展新方法，利用OpRegen成果展示更多“替换和恢复”疗法 [35] - 公司认为与罗氏的合作开启了新机遇，积累的细胞分化知识可应用于其他治疗领域 [11][13] - 公司计划将OPC1和VAC2推进到下一阶段临床试验，还将在本月宣布再生医学细胞治疗产品线的首个内部扩展领域 [28][33] - 生物技术行业处于熊市，公司虽受影响，但资金充足且临床进展良好，有望在市场好转时表现出色 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 宏观因素对生物技术行业产生负面影响，但公司与罗氏的合作创造了价值，未来有很多乐观理由 [11] - 公司拥有最强资产负债表，在产品开发上效率高，有信心在不同市场环境中表现优于同行 [14][25] - 公司认为细胞疗法在肿瘤学之外正达到重要转折点，其特定能力得到验证 [12] - 未来产品开发可能更快、更便宜、更容易，团队正将OpRegen项目的知识应用于其他产品 [28] 其他重要信息 - 公司会计处理严格遵循GAAP标准，但与实际现金流时间不匹配，导致财务报表出现大额运营亏损和净亏损 [37][40] - 公司计划继续高效和有纪律地支出，预计2022年净支出会增加，但资金资源可维持到2024年甚至更久 [47][48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何衡量OPC1更新后的成功水平 - 下一次OPC1试验是安全研究，主要验证新递送设备能否安全地将细胞递送到正确位置，会收集一些常规疗效指标，但观察期短 [57][58] - 公司尚未确定在更大规模比较研究中收集哪些数据集，但认为改进评估方法对提高成功概率很重要 [59] 问题2: 新机会或适应症中，细胞移植和结果是否因细胞损失原因而异，OpRegen和OPC1的干预时机策略是否适用于其他适应症 - 不同细胞系表现不同，不同适应症有独特之处，需考虑具体情况应用经验教训 [62] - 预计干预时机很重要，就像在干性AMD和脊髓损伤研究中一样，应让数据说话并客观解读 [64][65] 问题3: 对于潜在的外许可机会，是否会像OpRegen一样先有内部概念验证以获得更有利的经济回报 - 经济回报越多越好，公司会考虑风险承受能力和产品生命周期，与潜在合作伙伴保持联系，不排除各种合作可能性 [67][68] - 像OpRegen这样的大型交易能提供足够前期资金，而像与ITI的交易则是后期付款为主，公司希望开发能带来大型交易的产品 [69][70] 问题4: OPC1和VAC项目推迟的原因及是否已解决 - 主要原因是完成罗氏协议投入了大量精力和资源，也受COVID等因素影响 [73][74] - 随着资源从OpRegen转移回这两个临床项目，预计它们的开发将加速 [77] 问题5: OPC1是否有潜力治疗所有脊髓损伤区域 - 理论上有潜力，但目前聚焦于颈4 - 7节段，因为该区域与上肢功能相关，能改善患者生活质量 [78][79] - 若要应用于其他区域，需要仔细考虑测量指标和数据收集方法 [79] 问题6: 公司在制造方面是否能及时获得所需物资 - 除个人门的延迟外，未发现与公司相关的供应问题，公司制造设施位于以色列，有全球采购能力，还提前购买了关键试剂 [82][83] - 动物研究合同档期获取变得困难，需要提前规划 [84] 问题7: 如何看待VAC项目的未来发展，是否会开展内部项目或进行业务拓展 - 希望VAC平台变得强大和灵活，以获得类似大型平台技术交易的机会，为内部开发提供资金 [87][88] 问题8: OPC1要实现商业成功，希望在多少个中心提供该产品，公司能否自行商业化 - 公司认为像Lineage这样的公司有能力商业化脊髓损伤产品，已开发的解冻注射制剂和新设备有助于扩大临床中心数量和提高商业实用性 [90][93] - OPC1的第三方经济效益比OpRegen更好，公司可能会长期持有该资产 [93] 问题9: 罗氏交易的下游承诺是否会延伸到未来的里程碑、开发、监管和特许权使用费 - 短期内大致与目前情况相符，但里程碑之间可能会有一些变化，特许权使用费有不同公式 [96] 问题10: 如何看待Lineage未来的发展，OPC和VAC是否会成为新的重点，公司是否会采取更广泛的细胞治疗方法 - 公司可以更快速地推进VAC和OPC1项目，同时扩大业务范围，启动新项目成本低且具有制造经济性 [99][101] 问题11: 公司的平台能解决哪些与衰老相关的问题 - 公司认为与专注于衰老的公司没有明确界限，都是为了让人们生活得更好，公司在细胞替代方面更接近目标 [103][104] 问题12: 能否给出FDA相关里程碑的预期时间框架，以及FDA在过去一两年的变化 - 公司正努力在今年启动OPC1和VAC的下一次临床试验，但FDA的要求会影响时间框架，因此难以提供具体指导 [108] - FDA在细胞和基因治疗领域的工作有所改善，公司认为应问对问题，按要求开展活动并公开信息 [109][110]