业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司现金及可市场证券为3800万美元[6] - 截至2020年12月31日，公司市值约为2.64亿美元[6] 用户数据 - 干性AMD患者中，85%-90%没有获得FDA批准的治疗方案[15] - 公司在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）领域的研究显示，全球有数百万患者受到视力损失的影响[69] - 公司强调，黄斑变性是一种非常令人沮丧的疾病，严重影响患者的日常生活[69] 新产品和新技术研发 - OpRegen项目在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中，预计在2021年第一季度和第二季度发布3个月和6个月的数据[6] - 在脊髓损伤（SCI）项目中，计划进行2b/3期临床试验[11] - VAC2项目在非小细胞肺癌（NSCLC）中，剩余2名患者待入组[11] - OpRegen项目的临床试验中，部分患者在9个月和12个月时视觉改善显著，统计学意义为P=0.0148和P=0.0180[20] - 在OpRegen项目的临床试验中，观察到部分患者的地理萎缩（GA）增长速度减缓，持续时间可达24个月[19] - OpRegen项目的细胞移植在患者中良好耐受，没有排斥反应的案例[19] - Lineage的OpRegen项目当前生产规模为每个3升生物反应器可生产50亿个细胞[24] - 使用Gyroscope SDS的治疗方法中，7名患者中没有人形成了ERM，且与传统方法相比，p值小于0.001[23] - OPC1临床试验中，96%的细胞在12个月内成功植入，64%的患者在运动功能上获得改善[34] - 在OPC1的临床试验中，5名患者实现至少2个运动水平的改善，1名患者实现3个运动水平的改善，并在3年内保持[62] - Lineage的细胞治疗项目被认为具有数十亿美元的市场机会，且FDA已授予其快速通道认证[25] - Lineage拥有独特的细胞递送设备Gyroscope SDS，能够克服传统方法的安全问题[23] - Lineage的VAC平台通过大规模生产成熟的树突细胞，能够针对癌症和传染病进行治疗[64] - Lineage计划在2021年第一季度与FDA讨论制造改进和设备评估[67] 市场扩张和并购 - 预计每个临床项目的商业潜力均为十亿美元级别[6] - Lineage在细胞治疗领域拥有世界级的GMP制造能力和庞大的专利组合[68] 负面信息 - Lineage的OPC1细胞治疗在脊髓损伤患者中，个体护理成本可高达500万美元[26]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度总营收为60万美元，与去年同期持平，产品销售和许可费版税增加20万美元，被赠款收入减少10万美元和研究产品及服务销售减少10万美元所抵消 [64] - 2020年第三季度总运营费用约为720万美元，较2019年同期的890万美元减少170万美元 [65][66] - 2020年第三季度研发费用为360万美元，较去年同期的430万美元减少70万美元 [66] - 2020年第三季度G&A费用为360万美元，较去年同期的460万美元减少100万美元 [69] - 2020年第三季度运营亏损为670万美元，较2019年同期的840万美元减少170万美元 [70] - 2020年第三季度其他净费用为120万美元，2019年同期为910万美元 [71] - 2020年第三季度归属Lineage的净亏损为780万美元，合每股0.05美元，2019年同期为1650万美元，合每股0.11美元 [73] - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计3800万美元，8月28日收到Juvenescence支付的2460万美元 [74] - 2020年第三季度经营活动净现金使用量为480万美元，较2019年第三季度减少260万美元，降幅35%；2020年前九个月经营活动净现金使用量为1410万美元，较2019年同期减少1230万美元，降幅47% [76] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen - 用于治疗干性AMD伴地理萎缩，目前正在美国和以色列的临床中心进行I/IIa期临床试验招募患者 [16][19] - 一名接受治疗的患者在9个月时GA面积较基线减少25%，视网膜组织有实质性恢复 [22] - 部分患者出现视力提高、GA生长速度降低和阅读速度提高等额外益处 [26] - 治疗后数周或数月停用免疫抑制疗法，未观察到急性或延迟移植排斥反应 [27] OPC1 - 用于改善急性脊髓损伤后的恢复，公司收购Asterias接管该项目，目前制造团队正在改进生产流程 [35][36][37] VAC2 - 是一款现成的树突状细胞癌症疫苗，在非小细胞肺癌的I期研究中，对所有4名测试患者均显示出强大的免疫反应诱导作用 [42][44] - 其中一名患者在接受VAC2治疗后化疗出现放射学反应 [45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是将Lineage发展成为卓越的同种异体细胞治疗公司，专注于细胞移植疗法，提升制造流程以增强竞争力并推进产品进入后期试验 [8][56][57] - 行业竞争方面，公司认为自身在专利、内部细胞制造能力和临床证据方面具有优势，如OpRegen相比潜在竞争对手可能只需一次性治疗，且有证据显示可恢复视网膜组织 [8][18][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 本季度富有成效，达到多个关键里程碑，三个细胞治疗项目进展良好，临床数据令人兴奋，未来有望为患者和股东创造巨大价值 [8][55][62] - 公司资金状况良好，能够支持运营至2022年，有信心推进项目并实现更多价值创造的里程碑 [11][75][62] 其他重要信息 - 公司扩大了与韩国合作伙伴的许可协议，并获得超过50万美元的新赠款，用于开发新型生物视网膜贴片治疗某些视网膜疾病 [81] - 公司计划在11月中旬AAO会议上发布OpRegen新的中期数据，并于17日举办公开KOL电话会议 [59] - 12月初计划提供OPC1项目制造改进的更新 [60] - 预计年底前完成OpRegen研究的第四和最后一个患者队列的招募 [60] - 预计2021年初Cancer Research UK完成VAC2研究的患者招募 [61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍OPC1项目制造改进更新、脊髓损伤领域情况以及是否会争取加州提案14的资金 - 公司将在12月第一周展示OPC1项目在规模、纯度等方面制造改进的具体数据 [93][94] - 欢迎大型制药公司进入脊髓损伤领域，这是对商业机会的肯定，公司在该领域有先发优势，且细胞疗法能产生髓磷脂，相比小分子方法更具优势 [95][96][99] - 公司密切关注加州CIRM投票，若提案通过，三个项目都有可能获得额外赠款支持 [92] 问题2: 关于OpRegen视网膜修复手术情况以及递送方面的改进想法 - Orbit SDS系统在消除视网膜前膜方面效果良好，公司将在AAO会议上提供更多相关信息 [102][103] - 视网膜疾病进展缓慢，观察效果需要时间，公司认为更积极的细胞放置和更完全的覆盖可能有助于复制视网膜修复效果，昨日手术医生报告使用Orbit设备实现了近乎完全覆盖 [104][105][106] 问题3: OpRegen数据更新是否会披露队列4患者随访数据或新患者数据 - 公司将提供全面的更新，涵盖整个研究的数据，但会重点强调队列4患者，因为他们更符合未来治疗的目标客户 [108] 问题4: VAC2项目除肺癌外是否会考虑其他方向或组合 - Cancer Research UK选择非小细胞肺癌作为研究方向与商业利益不完全重叠，公司正在评估其他肿瘤类型，目前研究正在进行中，尚未到宣布阶段 [110][111] 问题5: R&D费用增加不到100万美元的原因 - R&D费用受两项一次性交易影响，与Cancer Research UK相关的160万美元签约费增加被OPC1项目前服务提供商返还的800,000美元未使用项目资金抵消，否则研发费用仍在逐季减少 [112][113] 问题6: 目前队列4已治疗的患者数量 - 公司将在两周后的AAO会议上公布该数据 [116] 问题7: 符合标准的患者队列情况 - 情况良好，公司有信心在年底前完成研究招募，这得益于团队努力、项目知名度提高和临床站点实施的COVID应对措施 [117] 问题8: 与FDA会面后预计何时开始OPC1注册研究 - 具体时间取决于与FDA的沟通结果和一些关键里程碑的完成情况，如开发解冻注射制剂，目前难以确定 [118] 问题9: 向CRUK支付期权费用的金额和时间安排 - 公司将分三次支付，本月支付一次，1月支付50万英镑，4月支付25万英镑，总计125万英镑，约合160万美元 [120]

细胞疗法项目进展 - 公司有三个异体或“现货型”细胞疗法项目处于临床开发阶段，分别是用于治疗晚期干性年龄相关性黄斑变性的OpRegen、用于急性脊髓损伤的OPC1和用于非小细胞肺癌的VAC2，干性AMD约占所有AMD病例的85 - 90%[189] - 公司于2019年3月8日完成与Asterias的合并，将OPC1和VAC2纳入细胞疗法产品组合[190] 持有的股票价值 - 截至2020年11月3日，公司持有的OncoCyte股票价值约为560万美元[191] - 截至2020年9月30日，公司持有360万股OncoCyte普通股，公允价值为500万美元；截至2019年12月31日，持有840万股，公允价值为1900万美元[223] 财务数据关键指标变化（季度和前九个月营收及构成） - 2020年第三季度，公司总营收为57.1万美元，较2019年同期增加4000美元，增幅为1%，其中赠款收入为22.9万美元，较2019年同期减少12.1万美元，降幅为35%；产品销售和许可费特许权使用费为34.2万美元，较2019年同期增加17.8万美元，增幅为109%；研究产品和服务销售收入为0，较2019年同期减少5.3万美元，降幅为100%；销售成本为10.2万美元，较2019年同期减少1.2万美元，降幅为11%；毛利润为46.9万美元，较2019年同期增加1.6万美元，增幅为4%[202] - 2020年前九个月，公司总营收为147.1万美元，较2019年同期减少80.3万美元，降幅为35%，其中赠款收入为86.4万美元，较2019年同期减少76.4万美元，降幅为47%；产品销售和许可费特许权使用费为60.7万美元，较2019年同期增加21.7万美元，增幅为56%；研究产品和服务销售收入为0，较2019年同期减少25.6万美元，降幅为100%；销售成本为27.1万美元，较2019年同期减少1.8万美元，降幅为6%；毛利润为120万美元，较2019年同期减少78.5万美元，降幅为40%[203] 赠款收入情况 - 公司赠款收入主要由子公司Cell Cure从以色列创新局获得的用于OpRegen开发的赠款以及美国国立卫生研究院的小企业创新研究赠款产生，NIH赠款相关活动于2020年第三季度完成[205] - 2020年第三和前九个月，Cell Cure从以色列创新局获得的用于OpRegen开发的赠款分别为21.6万美元和47.7万美元，2019年同期分别为27.7万美元和119.3万美元；NIH赠款在2020年第三和前九个月分别为1.3万美元和38.7万美元，2019年同期分别为7.2万美元和43.5万美元[206] 产品销售和许可费特许权使用费情况 - 2020年第三和前九个月的产品销售和许可费特许权使用费中，包括2020年9月确认的20万美元，该金额与Asterias于2018年9月授予诺和诺德的一项许可某些知识产权的期权到期有关[207] 会计核算依据 - 公司依据ASC 805核算业务合并，依据ASC 350对商誉和在研研发资产进行减值测试，依据ASC 842核算租赁[194][196][197] - 公司依据ASU 2014 - 15评估持续经营不确定性，考虑多种情景、预测、投影和估计，并做出关键假设[200] 研发和管理费用变化 - 2020年三季度研发费用为3566000美元，较2019年减少700000美元（16%）；九季度为9710000美元，较2019年减少4752000美元（33%）[209] - 2020年三季度管理费用为3628000美元，较2019年减少981000美元（21%）；九季度为12055000美元，较2019年减少7472000美元（38%）[209] 各业务线研发费用占比及变化 - 2020年三季度OpRegen及其他眼科应用研发费用为1066000美元（占比30%），2019年为2564000美元（占比60%）；九季度2020年为4323000美元（占比45%），2019年为9304000美元（占比64%）[212][214] - 2020年三季度OPC1研发费用为576000美元（占比16%），2019年为1425000美元（占比34%）；九季度2020年为2947000美元（占比30%），2019年为3937000美元（占比27%）[212][214] - 2020年三季度VAC平台研发费用为45000美元（占比52%），2019年为1871000美元（占比1%）；九季度2020年为2167000美元（占比22%），2019年为286000美元（占比2%）[212][214] - 2020年三季度Renevia及其他研发费用为232000美元（占比2%），2019年为53000美元（占比5%）；九季度2020年为273000美元（占比3%），2019年为935000美元（占比7%）[212][214] 其他收入和费用净额变化 - 2020年三季度其他收入和费用净额为 - 1225000美元，2019年为 - 9084000美元；九季度2020年为 - 2343000美元，2019年为18110000美元[219] 利息收入变化 - 2020年三季度和九季度公司从与Juvenescence的本票中分别获得0.3百万美元和1.0百万美元利息收入，2019年同期分别为0.4百万美元和1.1百万美元[220] 股票出售收益变化 - 2020年三季度和九季度公司因出售AgeX股票分别实现收益0.1百万美元和0.7百万美元，2019年同期因出售HBL和AgeX股票实现收益2.0百万美元[229] 未实现损失变化 - 2020年第三季度和前九个月，公司未实现损失分别为0.1百万美元和1.4百万美元；2019年同期分别为4.0百万美元和2.7百万美元[230] 递延所得税相关 - 与Asterias合并时，记录了10.8百万美元的递延所得税负债[232] - 2019年，公司释放了7.4百万美元的估值备抵[233] - 2019年前九个月，公司释放了6.6百万美元的估值备抵；2020年前九个月，记录了0.2百万美元的递延所得税收益[234] 运营亏损结转 - 公司只能利用52.8百万美元的运营亏损结转[236] 财务状况指标 - 截至2020年9月30日，公司拥有38.0百万美元的现金、现金等价物和有价证券，累计亏损296.1百万美元，营运资金32.0百万美元，股东权益90.2百万美元[237][238] 现金流量变化 - 2020年前九个月，经营活动使用的净现金为14.1百万美元；2019年同期为26.4百万美元[244][245] - 2020年前九个月，投资活动提供的现金为12.1百万美元；2019年同期为16.2百万美元[246][247] - 2020年前九个月，融资活动提供的现金为25.1百万美元；2019年同期为0.6百万美元[249][250] 资产负债表外安排 - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司没有任何资产负债表外安排[251]

业绩总结 - 截至2020年6月30日，Lineage的现金和可市场证券为2030万美元[6] - 2020年8月28日，Lineage收到2460万美元的现金[6] - 公司市值约为1.35亿美元，员工人数为53人[37] 用户数据 - OpRegen项目在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中，已有18名患者接受治疗，计划在2020年再招募3名患者[16] - 在Cohort 4患者中，4/5患者在一年时点或最后一次可用访问时视力有所改善[16] - 治疗眼的视力改善与未治疗眼相比，变化量为+12.3字母[19] - 治疗后，地理萎缩（GA）区域的面积从基线回归27%[21] - 治疗眼的GA生长速度比未治疗眼慢34%[22] - 使用Orbit SDS交付系统后，未观察到患者形成黄斑前膜（ERM），而传统方法中有13/15患者出现此问题[23] 未来展望 - Lineage的三项临床阶段项目均具有十亿美元的市场潜力，且存在显著的未满足医疗需求[6] - OpRegen的设计旨在捕捉数十亿美元的市场机会，治疗至今已被良好耐受[28] 新产品和新技术研发 - Lineage的技术平台能够从单个细胞瓶中进行商业规模生产，提供无限供应的多能干细胞[8] - OpRegen细胞的生产规模为每个3升生物反应器可生产50亿个细胞[26] - 当前每批次生产超过2500个临床剂量，且可以在更大或并行反应器中进一步扩大生产规模[26] - OPC1细胞治疗的临床试验中，96%的患者成功植入细胞，64%的患者在12个月内获得运动功能改善[31] - OPC1细胞治疗获得RMAT和孤儿药物认证，获得来自CIRM的1400万美元支持[30] - VAC平台在急性髓性白血病（AML）中显示出积极的1期数据，正在进行NSCLC的1期试验[36] 其他新策略和有价值的信息 - 公司拥有世界级的GMP制造能力和庞大的专利组合，致力于细胞治疗的临床现实化[39]

业绩总结 - Lineage截至2020年6月30日的现金、现金等价物和可市场证券总额为2030万美元[32] - 截至2020年8月21日，公司的市值约为1.425亿美元[32] 用户数据 - OpRegen的临床试验中，18名患者接受治疗，计划在2020年再招募3名患者[16] - OpRegen治疗组患者的视力改善显著，4名患者中有3名在一年后视力有所提升[16] - 治疗后，地理萎缩（GA）区域的面积较基线减少了27%[21] - 在SCiStar临床试验中，96%的患者成功植入细胞，64%的患者在12个月内获得运动功能改善[31] - 通过提高2个运动水平，患者在自我照护和护理成本上实现了显著改善[32] 未来展望 - Lineage的干性AMD市场机会估计超过100亿美元，85%-90%的AMD患者为干性类型，目前尚无FDA批准的治疗方案[12][13] - OpRegen的市场机会被评估为数十亿美元，且治疗至今已被良好耐受[28] - OpRegen的设备评估已完成3/6，计划与FDA进行设备和制造的讨论[38] 新产品和新技术研发 - Lineage的OpRegen®项目在干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）治疗中，已获得1600万美元的资金支持[10] - Lineage目前的生产能力为每个3升生物反应器可生产50亿个细胞，且每批次可提供超过2500个临床剂量[26] - OpRegen细胞的纯度超过99%，且不进行基因修改[26] - Lineage的细胞治疗平台能够从单个细胞瓶中进行商业规模生产[7] - Lineage在细胞治疗领域拥有数百项相关专利，具备强大的竞争优势[8] - VAC平台在急性髓系白血病（AML）中显示出积极的1期数据，正在进行NSCLC的1期试验[36] 负面信息 - 使用Lineage的Orbit SDS递送系统后，未观察到任何患者出现视网膜内膜增生（ERM），而传统方法中有13名患者出现此问题[23] 其他新策略和有价值的信息 - OPC1细胞治疗的支持资金达到1400万美元，来自CIRM[30] - Lineage在细胞治疗领域拥有世界级的GMP制造能力和庞大的专利组合[39]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度总营收为40万美元，较去年同期的80万美元减少40万美元，预计营收将低于历史水平，主要来自IAA OpRegen相关赠款和专利许可费 [51] - 2020年第二季度总运营费用约为670万美元，较2019年同期的1150万美元减少480万美元 [52] - 2020年第二季度研发费用为280万美元，较去年同期的520万美元减少240万美元，主要因OpRegen和其他眼科应用费用减少170万美元，OPC1费用减少70万美元 [53][54] - 2020年第二季度一般及行政费用为390万美元，较去年同期的630万美元减少240万美元，主要因Asterias相关费用减少160万美元等，部分被共享服务报销停止导致的20万美元增加抵消 [55] - 2020年第二季度运营亏损为640万美元，较2019年同期的1080万美元减少440万美元；其他费用净额为10万美元，而2019年同期为2050万美元，主要与股权法投资价值变化和外币折算调整有关 [56] - 2020年第二季度归属于公司的净亏损为650万美元，合每股亏损0.04美元，而2019年同期为3000万美元，合每股亏损0.20美元 [57] - 截至2020年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总计2030万美元；应收Juvenescence的票据价值为2440万美元，若Juvenescence在24天内未完成至少5000万美元的首次公开募股，2460万美元本金和利息将于本月晚些时候到期支付 [58] - 2020年第二季度经营活动净现金使用量比第一季度低70万美元，2020年前六个月经营活动净现金使用量比2019年同期低970万美元 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - 用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）伴地理萎缩（GA），目前正在五个活跃中心进行I/IIa期临床试验招募患者 [10][11] - 一名接受OpRegen细胞治疗的患者在治疗9个月后，GA区域比治疗前基线缩小约25%，观察到视网膜组织恢复，这是前所未有的发现 [13][14] - 还观察到一些患者视力提高、GA生长速度降低和阅读速度增加等额外益处 [20] VAC业务线 - 是一种同种异体或现货型树突状细胞癌症疫苗，第二季度公司提前行使从开发合作伙伴Cancer Research U.K.获得的VAC项目选择权 [27][28] - 正在探索将VAC平台用于开发冠状病毒疫苗，已提交临时专利申请，并正在向美国和国际资助组织提交外部赠款支持提案 [32][33] OPC1业务线 - 用于脊髓损伤的临床阶段项目，本季度制造已完全转移至以色列的工厂，并加强了专利保护 [42] - CMC团队生成了新的cGMP主工作细胞库，改进了生产流程，引入了新的过程控制和放行测试，有望在2021年初启动GMP生产 [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司采取将早期临床数据转化为有说服力的临床数据和制造能力的策略，通过增强和现代化制造流程，支持后期试验和商业化，与大型合作伙伴合作推进产品进入后期试验 [47][48] - OpRegen项目专注于收集更多患者数据、重复视网膜恢复发现和完成Orbit评估阶段，以指导临床、监管和合作策略 [25] - VAC项目在公司控制下，探索更多肿瘤学和传染病应用，寻找免疫肿瘤学领域的业务发展机会，招聘肿瘤学副总裁领导开发和拓展肿瘤学管线 [37][38][39] - OPC1项目计划复制OpRegen的开发策略，提供基于细胞的再生益处和商业相关解决方案，预计年底或明年初与FDA进行会议，评估战略联盟机会 [45][46] - 在Dry AMD治疗领域，因无FDA批准疗法，公司认为OpRegen商业机会极具吸引力，其视网膜恢复发现使其与竞争对手有显著区别 [12][13] - 在疫苗开发领域，公司认为VAC平台通过选择重要抗原并预包装到树突状细胞中，可确保向免疫系统传递信息的保真度，与其他疫苗方法有所不同 [77] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为过去一个季度公司非常有成效，对三个临床阶段细胞治疗项目的进展感到兴奋，相信公司战略能为股东带来长期增长和可持续性 [9][47] - 尽管COVID - 19大流行带来挑战，但公司努力推进临床项目，同时控制费用，对未来发展充满信心，特别是OpRegen、OPC1和VAC平台 [60][67] 其他重要信息 - 公司计划在11月第二周的AAO虚拟会议上提供OpRegen项目的整体更新 [26] - 公司在第二季度出售约240万股OnCocyte普通股，获得610万美元毛收入，截至2020年8月4日，仍持有约360万股，价值680万美元，持股比例约为5.4% [64] - 公司正在努力减少旧金山地区的办公空间，第二季度转租了10000平方英尺的主楼，以降低设施相关费用，并评估进一步减少设施支出的机会 [61][62] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：VAC方法在T细胞生成特性方面与当前媒体关注的抗体方法有何不同 - 早期疫苗开发关注抗体生成，随着对病毒了解加深，更多讨论转向T细胞在对抗病毒中的作用 [76] - VAC平台利用树突状细胞向免疫系统传递信息，可选择重要抗原并预包装到树突状细胞中，跳过免疫系统自然摄取抗原的步骤，确保信息传递的保真度，且临床经验表明患者免疫系统能识别并放大该信息 [77] - 虽然面临大规模生产、分销和测试等挑战，但公司的BARDA申请通过了首轮筛选，这是令人鼓舞的，公司将继续寻求外部支持以验证该方法的价值 [79][80] 问题2：OpRegen视网膜恢复数据公布后，从该领域获得了怎样的反馈，医生对此的看法处于何种阶段 - 专家更容易被说服，因为他们能理解图像显示的内容并具有评估的背景框架，而普通投资者较难理解 [84] - 随着证据增多，从影像专家到视网膜外科医生、眼科医生，接受程度会逐渐提高，但目前大家都希望看到该现象再次出现 [85][86] - 由于病变生长缓慢，通常需要6 - 12个月才能看到证据，公司认为可以重现该结果并将继续努力收集更多证据 [86] 问题3：AAO会议上OpRegen的更新内容及预期情况 - AAO会议将于11月第二周以虚拟形式举行，会议目标是展示截至会议前一周所有Orbit患者、三名传统途径治疗患者的累积数据，以及最早患者长达五年的安全概况 [90][91]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to _______ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. California 94-3127919 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) ...

临床试验进展 - OpRegen®在干性年龄相关性黄斑变性（GA）的阶段1/2a试验中，当前有4名患者正在进行[5] - VAC2在非小细胞肺癌的阶段1试验中，当前有2名患者正在招募[5] - OPC1在脊髓损伤的阶段2b/3试验中，已有25名患者完成，计划进一步招募[5] - OpRegen®的临床试验中，17名患者中没有出现显著的视力下降，且大多数Cohort 4患者在一年时点或最后一次访问时视力有所改善[16] - 在Cohort 4中，平均视力改善的变化为20/65，且地理萎缩的平均面积为7.9 mm²[15] - 使用新型Orbit设备进行的治疗中，未观察到任何患者出现黄斑纤维化的加重或形成[30] - OpRegen在干性AMD的临床试验中显示出96%的细胞植入成功率，64%的患者在12个月内实现了运动功能改善[54] - 在OPC1的临床试验中，96%的受试者报告了运动功能改善，且没有与OPC1细胞相关的严重不良事件[54] 生产能力与技术 - Lineage的生产能力为每个3升生物反应器生产50亿个细胞，当前每批次生产超过2500个临床剂量[9] - OpRegen®的RPE细胞制造过程确保了超过99%的纯度，且不进行基因修改[8] - 公司拥有世界级的GMP制造能力，且在细胞治疗领域拥有最大的专利组合之一[61] 财务状况与市场前景 - 公司截至2020年3月31日的现金、现金等价物和可交易证券约为2580万美元[60] - 公司在2020年5月20日的市值约为1.36亿美元，员工人数为54人[60] - 公司预计在2021年之前资金充足，假设从Juvenescence收回2460万美元的应收票据[61] - 公司在再生医学领域处于领先地位，具备近期增长和长期价值的良好前景[61] 合作与市场机会 - Lineage与多家合作伙伴（如AJINOMOTO和GE Healthcare）建立了合作关系，推动细胞治疗技术的发展[6] - 美国约有1100万人受到年龄相关性黄斑变性（AMD）的影响，其中干性AMD占85%至90%[36] - 干性AMD目前没有获得批准的治疗方法，而湿性AMD的治疗药物Lucentis和Eylea年销售额超过100亿美元[36][37] - 公司计划在11月的AAO会议上报告OpRegen干性AMD的最新数据，并与FDA讨论OpRegen干性AMD的2b/3期比较研究设计[59]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2580万美元，应收Juvenescence的票据价值为2400万美元 [48] - 2020年第一季度，公司出售240万股OncoCyte股票，净收益500万美元；4月又出售160万股，净收益370万美元，出售后公司仍持有约430万股，截至5月5日价值约1130万美元，持股比例降至约6.3% [49] - 2020年第一季度总营收为50万美元，较去年同期减少40万美元，主要来自IIA OpRegen相关赠款和专利许可费 [53] - 2020年第一季度总运营费用为780万美元，较2019年同期减少580万美元 [54] - 2020年第一季度研发费用为330万美元，较去年同期减少约170万美元，主要因OpRegen和其他眼科应用费用减少180万美元、Renevia相关费用减少40万美元，被OPC1相关费用增加50万美元抵消 [55] - 2020年第一季度G&A费用为450万美元，较去年同期减少约410万美元，主要因多项费用减少，被法律和专利费用增加50万美元、共享服务报销停止增加20万美元抵消 [57] - 2020年第一季度运营亏损为740万美元，较2019年同期减少540万美元；归属于Lineage的净亏损为840万美元，合每股0.6美元，而2019年同期净收入为3930万美元，合每股0.3美元 [59] - 2020年第一季度经营活动净现金使用约为500万美元，符合2020年年度净运营支出预算1600万美元的预期，预计2020年净运营支出将因多项因素适度增加 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 首批12名患者平均视力为20/400，病变区域大；近期治疗患者平均基线视力为20/125，病变区域小，更适合评估和响应治疗 [16] - 部分患者在阅读速度、视力和病变进展三个指标上有改善，虽目前仅5名患者数据，未达统计显著性，但有趋势性变化 [17][18] - 最早治疗患者细胞已持续植入四年，对移植细胞持久性有信心 [19] - 与Gyroscopes Orbit SDS设备和新配方结合有两次成功手术经验，计划再治疗4名患者，若结果可比则结束1/2a期研究 [20] VAC业务 - 与Cancer Research U.K.合作的VAC项目已入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者 [101] - 通过多种检测方法观察到VAC能触发和驱动T细胞教育，证明机制可行 [103][104] OPC1业务 - 制造团队进行约10次生产运行，确定多项改进产品分化过程、纯度和验证微载体生长的机会，有助于扩大生产规模 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司今年重点推进临床项目，尤其尽快完成OpRegen研究入组，预计2020年有大量合作活动，因资产管线扩大且更努力寻求支持 [65] - 公司致力于资产管理，结合细胞生产和递送的最佳组件，提供无法模仿的治疗方案，以超越竞争对手，实现长期成功 [46] - 公司将VAC平台引入内部，可探索免疫肿瘤学领域合作机会，提供树突状细胞平台作为递送工具，开发不同产品候选物 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司未发现员工和关键顾问感染COVID - 19，将继续采取措施保障团队安全和绩效 [9] - COVID - 19疫情使OpRegen试验时间推迟，但公司通过出售其他公司股票为运营提供资金，未出售Lineage股票 [51] - 公司认为有足够现金、现金等价物和有价证券管理项目，加上Juvenescence应收票据，资金可支持到2021年 [63] - 公司对未来充满期待，认为本周宣布的积极变化将带来新机遇，有望在细胞治疗和移植医学领域成为领导者 [66][117] 其他重要信息 - 公司提交美国临时专利申请，探讨用VAC平台开发冠状病毒疫苗，并与Cancer Research U.K.讨论相关事宜 [31] - 公司计划举办与治疗领域专家的电话会议，进一步讨论VAC项目计划 [38] - Dr. Riemann将于5月11日下午2点太平洋时间（下午5点东部时间）与分析师讨论OpRegen数据并回答问题 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 基于树突状细胞的疫苗方法在新冠疫苗竞赛中如何定位 - 细胞疗法在某些领域有独特优势，如干AMD领域，整体细胞替代是较好解决方案；在疫苗领域，新冠病毒有免疫逃逸策略，会损害免疫细胞，而树突状细胞是免疫系统哨兵，若不通过抗原呈递细胞传递信息，无法建立长期免疫记忆 [71][74][75] - 公司专注于开发强调2期反应、提供多年保护的疫苗，针对高风险人群和一线治疗人员，满足未被满足的需求，与多数专注即时感染的疫苗方法不同 [76][77][78] 问题2: mRNA疫苗的进展如何改变其他疫苗开发的格局 - mRNA疫苗的进展有好处，能看到数据收集、入组和报告等方面的情况，打破传统阻碍，但也令人担忧，因大量资金和患者集中于此，若不安全或效果不佳，可能影响其他项目 [81][82][83] - 对公司而言，先进行工艺开发工作有益，该工作适用于所有传染病和肿瘤学项目，若能建立合适平台，可用于未来多年的疫苗开发，且公司也在为肿瘤学平台做同样工作 [83][84][86] 问题3: OpRegen研究未来几周和几个月的关键数据点和催化剂 - 若能恢复入组是积极信号，目前轨道部分还剩4名受试者，若入组限制解除，很快能完成该队列 [91][92][94] - 完成该队列后，结合现有数据，公司认为有理由结束1/2a期研究，进行安全随访，并将数据提交给监管机构和合作伙伴 [95][96] 问题4: CR U.K.的VAC2研究入组情况及患者类型平衡 - 目前入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者，但需进一步确认 [101] - 研究重点是证明机制，即观察对特定抗原的免疫原性反应，而非临床结果 [102][104] 问题5: 将VAC2研究带回公司后，研究是否继续及下一步计划 - Cancer Research U.K.将继续监测现有患者并再入组几名患者，研究将持续数月，是否邀请其入组更多患者待定 [105] - 公司认为继续入组观察免疫原性意义不大，更希望将其与检查点抑制剂联合使用，探索更多适应症，寻找小公司能获胜的领域，可能推动合作或针对特定适应症 [106][107][108] 问题6: VAC工艺开发要解决的前两三个因素 - 建立中间细胞库，以便在引入改进时灵活操作 [111] - 实现细胞在大悬浮体积中生长，有无微载体均可，以满足大量细胞需求，这对细胞疗法的成功至关重要 [111][112] - 进行工艺开发以实现大规模生产，为更大规模临床试验和商业化做准备，公司在视网膜和少突胶质细胞项目上有相关经验 [112][113]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 (Stat ...