公司整体财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4360万美元，预计可支持运营至2025年第三季度[8] - 截至2024年3月31日，公司总资产为108,483美元，较2023年12月31日的101,019美元增长约7.39%[23] - 2024年3月31日，公司发行和流通的普通股为188,754股，较2023年12月31日的174,987股增加约7.87%[23] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为44,122美元，较期初的35,992美元增加约22.6%[27] 总营收情况 - 2024年第一季度总营收约为140万美元，较2023年同期的240万美元净减少100万美元[9] - 2024年第一季度，公司总营收为1,444美元，较2023年同期的2,386美元下降约39.48%[25] 总运营费用情况 - 2024年第一季度总运营费用为810万美元，较2023年同期的900万美元减少90万美元[10] - 2024年第一季度，公司总运营费用为8,105美元，较2023年同期的9,028美元下降约10.22%[25] 研发费用情况 - 2024年第一季度研发费用为300万美元，较2023年同期的420万美元净减少120万美元[11] 管理费用情况 - 2024年第一季度管理费用为500万美元，较2023年同期的约470万美元净增加30万美元[12] 运营亏损情况 - 2024年第一季度运营亏损为670万美元，较2023年同期的660万美元增加10万美元[14] 其他收入（支出）净额情况 - 2024年第一季度其他收入（支出）净额为其他收入10万美元，较2023年同期的其他收入40万美元净减少[15] 净亏损情况 - 2024年第一季度归属于公司的净亏损为650万美元，合每股亏损0.04美元（基本和摊薄），2023年同期净亏损为440万美元，合每股亏损0.03美元（基本和摊薄）[16] - 2024年第一季度，公司净亏损为6,558美元，较2023年同期的4,404美元亏损扩大约48.91%[25] - 2024年第一季度，公司每股普通股净亏损为0.04美元，较2023年同期的0.03美元亏损扩大约33.33%[25] 现金流量情况 - 2024年第一季度，公司经营活动净现金使用量为5,783美元，较2023年同期的11,242美元减少约48.56%[27] - 2024年第一季度，公司投资活动净现金使用量为38美元，而2023年同期为提供15,426美元[27] - 2024年第一季度，公司融资活动净现金提供量为14,021美元，而2023年同期为1美元[27] OpRegen项目业务情况 - OpRegen 1/2a期临床研究4组患者（病变较轻的地理萎缩）24个月时平均最佳矫正视力（BCVA）提高5.5个字母，外视网膜结构改善患者平均BCVA提高更多（+7.4个字母）[6] - 公司与基因泰克达成新服务协议，为OpRegen项目提供额外临床、技术、培训和制造服务，费用由基因泰克全额承担[6]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司报告的现金、现金等价物和有价证券为3550万美元，加上上个月注册直接发行获得的1380万美元净收益，预计可支持计划运营至2025年第三季度 [68] - 第四季度总营收约为210万美元，较2022年同期增加20万美元；总运营费用为820万美元，较2022年同期减少30万美元；运营亏损为640万美元，较2022年同期减少20万美元；其他收入和费用为160万美元，而2022年同期为其他收入30万美元 [99][100] - 全年总营收为890万美元，较2022年同期减少580万美元；总运营费用为3300万美元，较2022年同期减少350万美元；净亏损为2150万美元，即每股亏损0.12美元，而2022年净亏损为2630万美元，即每股亏损0.15美元 [101][103] - 第四季度研发费用为390万美元，较2022年同期减少20万美元；一般及行政费用为430万美元，与2022年同期持平；净亏损为480万美元，即每股亏损0.03美元，2022年同期净亏损为640万美元，即每股亏损0.03美元 [69][70] - 全年研发费用为1570万美元，较2022年同期增加170万美元；运营亏损为2470万美元，较2022年同期增加220万美元；其他收入反映为其他收入150万美元，而2022年同期为其他费用330万美元 [71][72] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - 2023年公司通过多个科学论坛提高了该项目的知名度，并提供了1/2a期试验的数据更新，包括合作伙伴罗氏的新分析和发现 [51] - 23届欧盟视网膜大会上，Adi Barak博士的报告显示，OpRegen可增加视网膜组织面积，特别是RPE和ELM层，而补体抑制剂无法做到这一点 [32][52] - 1月的血管生成会议上，罗氏和基因泰克展示的数据表明，OpRegen治疗患者的视网膜结构改善起效时间远快于抗补体方法 [53] - 队列4患者单次注射OpRegen RPE细胞后，部分患者几天后即可检测到视网膜结构改善，且均在三个月内出现改善 [54] - 队列4中仍有10名患者处于长期随访中，治疗12个月后平均视力提高7.6个字母，24个月后仍高于基线，平均提高5.5个字母 [55] - 一名早期治疗患者的OpRegen RPE细胞已成功植入四年，支持其作为一次性治疗的潜力 [56] OPC1业务线 - 上个月公司宣布FDA批准了OPC1的IND修正案，可启动临床测试，特别是测试新的输送装置My PSD的临床安全性和性能 [39] - 公司计划开展的DOSED研究旨在评估My PSD向亚急性或慢性、颈椎或胸椎脊髓损伤患者输送OPC1的安全性和有效性 [41] ANP 1业务线 - 上个月，密歇根大学Kresge听力研究所的Yehoash Raphael博士在第47届耳鼻喉科研究协会年会上展示了ANP 1细胞成功植入和存活的证据 [64] - 公司计划启动ANP 1的功能性动物研究，评估细胞输送、初始植入、存活、迁移以及神经元身份标志物表达等情况 [93] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续专注于推进差异化细胞移植管线，同时支持与罗氏和基因泰克合作的领先项目OpRegen [31] - 公司希望通过OpRegen项目改变干性AMD不可逆的现状，为该疾病提供新的治疗方法 [58] - 公司将OPC1项目的新输送装置My PSD投入临床试验，有望改善脊髓损伤治疗，并计划与CIRM合作获得资金支持 [39][91] - 公司与Eterna合作，利用基因编辑技术开发低免疫原性iPSC细胞系，以扩大细胞治疗平台 [65][94] - 公司认为细胞治疗将在眼科等领域引发革命，将继续努力应用差异化细胞进行替代和修复治疗 [74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司与罗氏和基因泰克的合作进展顺利，对方不仅致力于推进OpRegen临床试验，还在医学和科学会议上提高了该项目的知名度 [67] - 公司很高兴今年能将第二个细胞移植项目OPC1投入积极招募阶段，该疾病领域未满足需求巨大且竞争有限 [67] - 公司将继续从早期管线和战略合作中寻找创造价值的方法，推进项目并验证自身方法 [67] - 公司认为目前业务生产力和产出几乎未受以色列战争影响，感谢员工的付出 [122][123] 其他重要信息 - 公司计划于6月26日和27日在圣地亚哥举办第二届脊髓损伤投资者研讨会，该活动将扩展为为期两天的活动 [44] - 由于CIRM项目申请激增，其董事会于1月31日停止接受新申请，公司2月21日提交的申请将无法按预期在2月审核，预计6月会议后恢复审核，可能会延迟一个半季度获得DOSED研究的资金支持 [62][92] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 24个月时OpRegen平均BCVA仍有增加的临床意义，以及导致其轻微下降的因素和患者检查频率 - 24个月仍有视力提高具有临床意义，EMA在1月拒绝SYFOVRE是因其缺乏功能益处，而公司的治疗显示出了差异 [77] - 治疗虽有持久性但未治愈潜在疾病，患者仍患有干性AMD，与未治疗情况相比，治疗效果显著 [78][79] - 不清楚生物学层面的变化，也不确定治疗效果能否持续5、10、15年，但单次给药后24个月仍有效果令人鼓舞 [79] 问题2: 能否透露Roche的2a期数据何时公布，以及当前数据和临床前研究对最终数据的帮助 - 无法提供正在进行的试验结果细节，1/2a期试验仍在产生新信息，对项目有积极指导作用 [112] - 临床前研究旨在为正在进行的临床工作提供信息，猪模型虽不完美，但将OpRegen输送到萎缩区域能带来更好结果，因此了解如何将细胞输送到该区域很重要 [113] 问题3: 第一批试验中5名病变部位全覆盖患者的表现，以及如何结合现金跑道和Roche 2a期数据预期进行战略规划 - 病变部位全覆盖的患者亚组平均BCVA升高幅度高于所有患者的5.5个字母，将细胞直接输送到萎缩区域有意义，但实际情况存在个体差异 [116][117] - 融资决策受多种因素影响，不能简单将公司财务举措解读为Roche数据公布时间的信号 [138][139] 问题4: OPC1设备研究的预期目标招募人数、患者等待期、招募患者子集顺序，以及剂量研究结束后使用新细胞的患者数量和是否单独制定方案 - 当前协议计划招募6 - 10名患者，目标是3 - 5名亚急性患者和3 - 5名慢性患者，有分期安排，可立即招募慢性患者 [129] - 剂量研究结束后使用新细胞的患者数量和方案取决于今年与FDA的监管互动，后续会告知相关情况 [130] 问题5: OPC1即将开展的研究聚焦安全，如何设定预期和目标 - 脊髓损伤领域临床上有意义的变化定义尚不明确，有机会采用新的、甚至基于AI的终点指标，以更敏感地检测治疗效果并向监管机构展示 [143][144] 问题6: OpRegen相关支出占比，全球制造供应链自2021年12月合作以来的演变，现金跑道是否包含Roche的里程碑付款 - 截至目前，OpRegen的投资约占公司运营年度投资的三分之一 [147] - 2021年疫情期间，公司提前应对供应链中断问题，一名董事会成员的见解帮助公司预见了相关情况，且供应链中断问题仍以不同方式存在 [148] 问题7: 公司在低免疫平台开发活动中，基因靶点识别和适用适应症方面的进展，以及同行的去风险事件对公司的帮助 - 公司暂不适合谈论具体适应症，鉴于OpRegen项目的关注度，公司认为先在研究中取得进展，有有趣的成果再进行讨论更合适 [126] - 公司开展低免疫项目是为了进入除眼睛和脊髓等有免疫保护区域之外的领域，作为快速追随者在某些情况下可能具有优势 [151] 问题8: OPC1设备研究中所有患者的随访时间、获得设备后续研究批准所需的材料，以及与新制造协议的监管步骤能否并行或按顺序完成 - 无法确定让监管机构认可在更大规模研究中使用该设备所需的患者数量，这取决于设备性能，但公司认为自身处于有利地位 [164] 问题9: 进入慢性患者研究而非仅关注亚急性患者的理由 - 亚急性和慢性损伤在解剖学上差异不大，FDA允许进入慢性患者研究，且有学者认为慢性损伤患者仍有再生能力，只是尚未找到解锁方法 [168] - 慢性患者恢复已达到平台期，相比亚急性患者，其治疗效果信号更易识别，开展慢性患者研究可在加速设备研究的同时获得额外信息 [169]

盈利与资金状况 - 公司自成立以来一直处于运营亏损状态，不确定能否或何时实现盈利[20] - 公司需筹集大量额外资金以完成产品候选药物的开发、寻求监管批准和商业化，否则可能影响业务和股价[20] - 公司自成立以来一直有运营亏损，不确定能否或何时实现盈利[20] - 公司需要筹集大量额外资金来完成产品开发、寻求监管批准和商业化，否则可能影响业务和股价[20] - 公司将继续投入大量资金用于研发，但可能无法开发出安全有效且商业可行的产品和技术[20] 合作与资助风险 - 公司依赖与罗氏的合作开发和商业化RG6501（OpRegen®），若合作失败或终止，将失去重要潜在收入来源[20] - 公司依赖CIRM的赠款资金支持OPC1的临床开发，可能无法及时或根本无法获得额外资金[20] - 公司依赖与罗氏的合作开发和商业化RG6501（OpRegen®），若合作失败可能失去潜在收入来源[20] - 公司依赖CIRM资助OPC1临床开发，可能无法及时或根本无法获得额外资金，且销售相关产品利润会减少[20] 业务运营风险 - 公司所有制造业务目前在以色列耶路撒冷的工厂进行，当地政治经济状况及冲突可能影响业务[20] - 公司所有制造业务目前在以色列耶路撒冷进行，当地政治经济状况和冲突可能影响业务[20] 政府资助相关 - 公司子公司Cell Cure Neurosciences Ltd.获得以色列政府研究开发活动赠款，使用有相关限制和条件[20] - 公司子公司Cell Cure Neurosciences Ltd.获得以色列政府研发资助，转移相关技术可能需支付罚款和还款[20] 产品监管与市场风险 - 美国FDA授予OPC1治疗急性脊髓损伤的孤儿药称号，但无法保证维持或获得相关利益[22] - 产品候选药物的商业成功取决于医生、患者和第三方付款人的市场接受程度[22] 产品开发风险 - 公司制造产品候选药物的经验有限，可能导致临床开发延迟或影响产品获批和商业化[22] - 公司部分产品候选可能被视为组合产品，会增加开发和监管批准的复杂性、成本和时间[22] - 公司产品候选的临床数据可能变化，最终数据可能不利[22] 市场竞争风险 - 公司面临重大竞争，竞争对手可能开发出更有效、安全、便捷或廉价的疗法[22] - 公司面临重大竞争，竞争对手可能开发出更优产品，影响公司产品商业化[22]

第四季度财报 - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年第四季度实现了约2.1百万美元的总收入，较2022年同期增长约0.2百万美元[9] - 2023年第四季度研发费用为约3.9百万美元，较2022年同期减少约0.2百万美元[11] - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年第四季度的运营亏损为约640万美元，较2022年同期减少约0.2百万美元[13] 全年财报 - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年全年实现了约8.9百万美元的总收入，较2022年同期减少约5.8百万美元[16] - 2023年全年研发费用为约15.7百万美元，较2022年同期增加约1.7百万美元[18] - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年全年的运营亏损为约2470万美元，较2022年同期增加约2.2百万美元[20] - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年全年的净亏损为2150万美元，每股基本和摊薄亏损为0.12美元，较2022年同期减少[22] 现金及资产 - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年12月31日的现金、现金等价物和可市场证券总额为3550万美元，预计将支持计划到2025年第三季度的运营[8] - 2023年12月末，公司现金及现金等价物为3.5442亿美元，较2022年同期增长213.5%[27] 其他财务数据 - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年12月31日的总运营费用为3300万美元，较2022年同期减少约3.5百万美元[17] - Lineage Cell Therapeutics, Inc. 在2023年12月31日的其他收入为160万美元，较2022年同期增加约1.3百万美元[14] 其他关键要点 - 2023年合作收入为7.588亿美元，较2022年下降43.2%[28] - 2023年研发支出为1.57亿美元，较2022年增长12.4%[28] - 2023年公司净亏损为21.486亿美元，较2022年减少18.4%[28] - 2023年公司经营活动现金流净额为-2.8566亿美元，较2022年下降2873.6%[29]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计4130万，预计可支持当前计划运营至2025年第一季度，比部分预期多一个季度[34] - 第三季度总营收120万，较2022年同期约300万净减少180万，主要受罗氏协议递延收入中合作和许可收入减少影响[35] - 总运营费用780万，较2022年同期800万减少20万，研发费用370万，较2022年同期360万净增加10万，主要受OPC1项目相关费用增加20万和支持临床前及其他研发项目费用增加50万推动，同时VAC项目减少50万主要与减少制造活动有关，管理费用400万，较2022年同期440万净减少约40万[36] - 运营亏损670万，较2022年同期520万增加150万，净亏损710万（每股0.04美元），较2022年同期净亏损610万（每股0.04美元）[37][38] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目：罗氏和基因泰克上个月在第23届EURETINA大会上报告了1/2a期临床研究数据，关注OpRegen治疗患者视网膜结构改善的快速起效时间，目前患者招募继续，数据正在收集，更多站点将上线，公司无法提供2a期试验结果细节，但会在可能的第一时间提供罗氏是否能重现1/2a期研究临床观察的信息，同时公司继续发明和申请新的工艺开发方法专利，9月美国专利商标局授予一项专利，预计2036年7月28日到期，增强了OpRegen项目价值[14][18][17] - OPC1项目：按计划在年底前提交新递送装置的IND修正案，若年底前提交且提交后30天未收到FDA意见，明年第一季度将在胸或颈脊髓损伤患者中开展小型安全性研究，同时继续与加州再生医学研究所就潜在财务支持进行联系[19][20] - ANP1项目：与密歇根大学合作进行临床前测试达到初始目标，将进入听力损失功能模型评估的下一阶段临床前开发，若在动物模型中显示功能信号，可能为业务发展或合作创造机会，预计2024年可能有相关数据[21][22][23][48] - Eterna Therapeutics合作项目：本季度启动部分开发活动，已完成初始iPSC细胞系编辑选择以降低某些候选产品的免疫原性，还选择了一个特定编辑以在适用适应症中获得临床差异化和竞争优势，若明年达到预定开发里程碑将分享更多细节[26][27] - VAC项目：从内部临床开发项目转为业务开发团队项目[50] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略包括利用自身工艺开发能力与外部细胞工程和编辑技术结合创造新的潜在优质候选产品，如与Eterna Therapeutics的合作[26] - 在OpRegen项目上，公司将支持罗氏开展研究，同时将生产工艺转移到罗氏美国制造工厂以支持进一步开发和商业化活动，公司认为OpRegen在地理萎缩治疗方面相比竞品有临床优势，有望重新设定市场预期[43] - 在脊髓损伤市场，全球整体脊髓治疗市场规模达数十亿，虽然公司目前无法确定产品的定价和目标患者群体，但认为该领域存在巨大未满足需求，竞争项目较少，公司的方法可与其他方法协同，值得继续投资[67] - 在听力损失领域，细胞疗法相比基因疗法可能有优势，公司ANP1项目若在动物模型中显示功能信号可能创造业务发展或合作机会，该领域近期有交易活动[23][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术环境极具挑战性，行业表现不佳，即使正面消息也未得到回报，但公司通过财务自律在过去两年保持相对稳定，将继续寻找明智且经济的方式在未来扩展能力和释放价值[28] - 尽管资本筹集与快速扩张机会不匹配，但公司仍将继续前进，如将VAC2项目转为商务拓展项目，继续推进其他项目并保持业务更新[29] 其他重要信息 - 公司在以色列的制造子公司有50多名员工，以色列 - 哈马斯战争对公司运营几乎无影响，设施位于耶路撒冷外约30分钟车程的郊区未受直接影响，少数员工或家属被征召后备役但团队仍保持高产出[11][12] 问答环节所有的提问和回答 问题：基于OpRegen的全部数据尤其是近期成像数据，是否有轶事性评论说明其对研究开展以及更快引入研究者或额外站点有积极影响 - 回答：无具体轶事性参考，之前接受治疗的患者很勇敢，现在有了临床结果，调查站点和患者之间的对话可能更容易，但这不是对正在进行的2期研究开展情况的具体说明，研究由罗氏和基因泰克控制，之前的成果可能会减轻患者的恐惧因素[46] 问题：何时能看到ANP1的临床前数据，以及VAC平台目前的兴趣情况 - 回答：ANP1正在设计下一阶段临床前开发，将通过与密歇根大学的联盟进行，研究需要时间进行和质量检查，2024年可能会有令人兴奋的数据；VAC项目更适合通过合作开发而非依靠公司现有资金，是业务开发团队的项目[48][50] 问题：能否提供关于Eterna合作开发用于神经适应症的低免疫细胞的更多信息，包括可能针对的神经适应症以及驱动因素 - 回答：低免疫细胞系在排斥问题更受关注的适应症中有潜在优势，目前还不能确定具体的神经适应症，但可以参考1型糖尿病以及其他公司的非人灵长类动物数据，这是公司利用工艺开发专长的战略一部分，公司在OpRegen项目中有约100人年的非低免疫细胞系经验未出现排斥病例，但不能排除这种可能性，与Eterna的合作还包括战略基因编辑用于未公开的适应症[55] 问题：能否评论BlueRock在帕金森病方面的初始概念验证 - 回答：这有助于验证替换和恢复策略，虽然不是1型糖尿病专家，但公司更侧重于神经领域，两者的机制原理有很多共同特征，这也是公司寻求扩展平台范围的原因[57] 问题：是否注意到与注册相关的新趋势，考虑到最近几个月的进展，一方面有疗法可用，另一方面患者可能因安全问题寻求其他选择 - 回答：个人经验来看，安全问题使临床受益和安全性之间的关系不可避免，目前抗补体领域安全成为焦点是因为存在风险与收益是否值得的问题，OpRegen的临床结果远超抗补体疗法，患者对自身病情更加了解，OpRegen的临床效益、单次程序的依从性和随访以及安全性相比抗补体疗法都更有优势，患者群体观点不一致[64] 问题：能否分享对脊髓损伤的市场机会的最新想法 - 回答：公司目前既未对产品定价也未确定目标患者群体，难以确定峰值销售额，全球脊髓治疗市场规模达数十亿，可参考Neuralink的数据，公司的临床研究设计旨在跟踪和衡量对患者重要的指标以确定产品价值，该领域存在巨大未满足需求，竞争项目少，公司的方法可与其他方法协同，值得继续投资[67] 问题：是否在寻求巧妙融资，关于Eterna是否有预定义的里程碑，如果有触发条件是什么，ANP1功能模型是自行创建还是已有模型，罗氏的活动转移的进展情况 - 回答：公司认为OPC1项目适合加州再生医学研究所的资助，希望获得支持；与Eterna的协议中有绩效指标，Eterna需达到交付成果的标准，若达到公司将选择继续支付，若失败公司可不继续；ANP1模型不是重新开发而是参考已有模型；技术转移按计划进行[72][73]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 总营收同比下降46%，从三个月期间的299.8万美元降至124.6万美元[18] - 九个月期间净亏损扩大至1676.5万美元，较去年同期1999.1万美元改善16%[18] - 每股基本及稀释亏损为0.10美元，较去年同期0.12美元有所收窄[18] - 公司总收入同比下降，三季度为124.6万美元（下降58%），九个月累计为685.7万美元（下降46%）[144] - 2023年第三季度净亏损为611.6万美元，九个月累计净亏损为2019.1万美元[81][88] - 三季度净亏损711万美元，九个月累计净亏损1604万美元[79][80] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用九个月期间增长19%至1179.9万美元[18] - 研发费用增加，三季度为374.1万美元（增长4%），九个月累计为1179.9万美元（增长19%）[149] - 一般及行政费用下降，三季度为404.1万美元（下降9%），九个月累计为1301.4万美元（下降28%）[149] - 股权补偿费用九个月内累计达358万美元[79] - 2023年九个月期间股票薪酬支出总额为358万美元，其中研发部门72.9万美元，行政部门285.1万美元[86] 现金及现金等价物和有价证券 - 现金及现金等价物显著增加至3147.4万美元，较期初1135.5万美元增长177%[16] - 有价证券大幅减少至985.8万美元，较期初4652万美元下降79%[16] - 截至2023年9月30日，公司现金及有价证券总额为4130万美元[37] - 公司市场有价证券中包括980万美元债务证券和10万美元权益证券[51] - 可供出售债务证券公允价值从2022年12月31日的4609.7万美元下降至2023年9月30日的980.1万美元，降幅78.7%[52] - 货币市场基金从2022年12月31日的410.2万美元增加至2023年9月30日的1978.2万美元，增幅382%[66] - 截至2023年9月30日，公司持有公允价值990万美元的可售证券及5720万美元ATM发行剩余额度[163] 经营活动现金流 - 经营活动现金流净流出2254.7万美元，去年同期为净流入936.2万美元[22] - 2023年前九个月经营活动净现金流出2250万美元，其中运营亏损1840万美元，营运资本变动960万美元[164] - 2022年前九个月经营活动净现金流入940万美元，主要受罗氏协议5000万美元预付款推动[165] 投资活动现金流 - 投资活动现金流净流入3670.7万美元，主要因到期证券变现5349.7万美元[22] - 2023年前九个月投资活动净现金流入3670万美元，主要因5350万美元美国国债到期[166] - 2022年前九个月投资活动净现金流出4110万美元，主要用于4060万美元美国国债购买[167] 递延收入 - 递延收入减少603.6万美元，反映合作收入确认进度[22] - 递延收入余额从2022年底3715万美元降至2023年9月30日的3111万美元[49] - 预计未来12个月内将确认990万美元递延收入[50] 资产和负债变化 - 总资产下降至1.06亿美元，较期初1.24亿美元减少14.5%[16] - 应付账款和应计负债从2022年12月31日的860.8万美元下降至2023年9月30日的503万美元[63] - 物业和设备净值从2022年12月31日的567.3万美元下降至2023年9月30日的485.4万美元[58] - 无形资产净值从2022年12月31日的4669.2万美元微降至2023年9月30日的4659.4万美元[60] - 股东权益从2022年底7193.6万美元降至2023年9月底6666.0万美元[79][80] - 截至2023年9月30日，公司股东权益总额为7755.3万美元[81] - 累计赤字从3.6337亿美元扩大至3.8008亿美元[79][80] - 公司累计亏损约3.801亿美元，预计未来数年将持续亏损[175] 业务合作与里程碑 - 公司与罗氏达成合作开发OpRegen细胞疗法，获得5000万美元首付款并有资格获得最高6.2亿美元的里程碑付款[25] - 公司与Roche协议获得5,000万美元首付款，并有资格获得最高6.2亿美元的里程碑付款及分层两位数百分比销售分成[105] - 公司根据与罗氏的合作协议，获得5000万美元预付款，并有资格获得最高6.2亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及在美国等主要市场基于OpRegen净销售额的分级两位数百分比特许权使用费[133] - 公司与CRT签订许可协议，支付125万英镑（约160万美元）的签约费，并规定主要许可产品的三期临床试验启动和监管批准申请阶段最高可达800万英镑的里程碑付款，以及基于销售额的最高2250万英镑里程碑付款[114] 研发项目进展 - OpRegen针对地理萎缩的2a期临床试验由罗氏主导进行[27] - OPC1脊髓损伤细胞疗法获得加州再生医学研究院1430万美元资金支持[26] - OPC1细胞治疗项目获得加州再生医学研究所1430万美元资助，用于支持脊髓损伤治疗的临床开发[134] - 按项目划分研发费用，OpRegen项目三季度支出128.4万美元（占34%），OPC1项目支出140.2万美元（占38%）[150] 投资和证券交易 - 美国国债证券未实现损失从2022年12月31日的152美元改善至2023年9月30日的0美元[52] - OncoCyte普通股持股量从2022年12月31日的5.6万股减少至2023年9月30日的7500股，降幅86.6%[55] - OncoCyte普通股公允价值从2022年12月31日的40万美元下降至2023年9月30日的2.4万美元，降幅94%[55] - 市场权益证券净亏损从2022年九个月的167.7万美元收窄至2023年九个月的17万美元[57] - 权益证券投资亏损，三季度净亏损6万美元（改善74%），九个月累计亏损17万美元（改善90%）[154][156] 融资活动 - 公司ATM发行计划中仍有5720万美元可用额度[39] - ATM计划累计出售488.28万股普通股，加权平均股价1.41美元[76] - ATM计划获得毛收益690万美元，净收益640万美元[76] - ATM计划剩余可出售额度5720万美元[76] - 支付Cantor Fitzgerald佣金比例为毛收益的3.0%[78] 租赁承诺 - 公司Carlsbad租赁面积为8,841平方英尺，月基本租金为25,197美元，租赁期至2026年3月31日，并提供17,850美元保证金[95] - 公司Carlsbad转租面积为4,500平方英尺，月基本租金为22,500美元，转租期至2024年3月31日，并提供22,500美元保证金[97] - Cell Cure在以色列租赁总面积约19,116平方英尺，月基本租金总计约54,951美元，租赁期均至2027年12月31日[98][99][100][101] - 截至2023年9月30日九个月，公司经营租赁现金支出83.3万美元，融资租赁现金支出8千美元[102] - 截至2023年9月30日，公司经营租赁使用权资产净额265.2万美元，总负债292.8万美元；融资租赁使用权资产净额14.1万美元，总负债15.2万美元[102] - 截至2023年9月30日，公司未来最低租赁承诺总额为332.9万美元（经营租赁）和17万美元（融资租赁）[103] 法律和诉讼事项 - 与Asterias合并相关的法律费用累计达62.6万美元[70] - 公司支付1065万美元和解Asterias合并相关集体诉讼，其中约712万美元由保险公司承担，约353万美元由公司以现金支付[119] - 公司就Premvia相关诉讼达成和解，保险公司承担了公司支付的全部金额，不包括2.5万美元的保险自付额[121] - HBL作为Cell Cure约5%的股东，要求披露文件以评估追究衍生诉讼的可能性，涉及公司间合作协议的定价公平性[122] 股权激励计划 - 普通股授权数量从2.5亿股增至4.5亿股[72] - 截至2023年9月30日已发行普通股1.749亿股，较2022年底1.701亿股增长2.8%[72] - 2023年九个月期间授予572万份期权，加权平均行权价1.45美元[85] - 截至2023年9月30日，流通在外期权1148.2万份，其中可行使205.4万份[85] - 限制性股票单位(RSU)余额从93.9万份减少至75.9万份[85] - 2021年股权激励计划新增1950万股授权额度，总授权额度达3450万股[82][83] - 截至2023年9月30日，2021年计划剩余授权股份2543.7万股[83] - 所有潜在稀释股份均被视为反稀释，包括2316.8万份期权和75.9万份RSU[88] - 截至2023年9月30日，未确认的股票薪酬成本为1060万美元，预计在2.6年内摊销[86] 税务相关 - 公司记录了180万美元的递延所得税收益，因能够用某些递延税资产抵销与IPR&D相关的递延税负债，并释放了估值备抵[93] - 2022年三个和九个月期间，公司记录了50万美元的预扣税，涉及Cell Cure购买知识产权时被视为支付给公司的利息费用[94] - 公司确认员工保留税收抵免，九个月内记录50万美元 payroll tax refund[158] - 截至2023年9月30日，公司确认180万美元递延所得税收益，主要由于将部分递延所得税资产与IPR&D相关递延所得税负债抵消及估值准备金释放[160] - 2022年同期计提50万美元预提所得税（与Cell Cure知识产权交易相关），2023年同期无类似费用[161] 其他收入和费用 - 利息收入净额增长，三季度为43.3万美元（增长13%），九个月累计为122.5万美元（增长182%）[154] - 其他费用净额增加，三季度为82.6万美元（增长74%），主要受外币交易损益影响[157] - 合作收入大幅减少，三季度为95.7万美元（下降63%），九个月累计为594.9万美元（下降49%）[144] - 特许权使用费和许可费收入下降，三季度为28.9万美元（下降29%），九个月累计为90.8万美元（下降23%）[144] 制造和设施 - 公司子公司Cell Cure在以色列耶路撒冷的设施负责所有制造流程，包括细胞库和细胞治疗产品候选物的生产，超过三分之二的员工位于该设施[127][138] 未来支付义务 - 公司需向IIA支付Roche协议款项的约24.1%作为赎回费，截至2023年9月30日总上限金额约为9,270万美元[111] - 公司对以色列创新局（IIA）的支付义务最高约9270万美元（截至2023年9月30日），需支付罗氏协议款项的24.1%[172] - 公司持有与政府实体和第三方签订的许可协议项下的未来付款义务，包括分许可费、里程碑付款、赎回费和特许权使用费，但这些承诺未计入截至2023年9月30日的合并资产负债表[116] 高管和雇佣协议 - 公司所有高管均签订雇佣协议，可能因控制权变更或非自愿终止而产生遣散义务[123] - 截至2023年9月30日，公司未因赔偿协议记录任何负债，因未发生重大索赔要求，且公司持有责任保险以限制财务风险[124] 流动性和资本资源 - 截至2023年9月30日，现金及等价物与可售证券总额4130万美元，预计可支撑至少12个月运营[177] 监管文件和信息 - 公司作为较小报告公司无需提供Item 5要求的信息[188] - 修订重述公司章程作为3.1号附件提交[189] - 所有权证明作为3.1号附件通过8-K文件于2019年8月12日提交[189] - 修订重述公司章程作为3.2号附件通过8-K文件于2019年8月12日提交[189] - 2021年股权激励计划修订作为10.1号附件通过8-K文件于2023年9月7日提交[189] - 首席执行官和首席财务官根据萨班斯法案302条款提交认证[189] - 首席执行官和首席财务官根据美国法典18卷第1350条提交认证[189] - 包含XBRL实例文档和分类扩展文件的交互式数据文件[189] - 报告于2023年11月9日由首席执行官Brian M. Culley签署[191] - 报告于2023年11月9日由首席财务官Jill Ann Howe签署[191]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告的现金、现金等价物和可流通证券总额为4590万美元,预计可支持公司运营到2024年第四季度 [5][6] - 总收入为320万美元,较2022年同期的460万美元下降了140万美元,主要是由于来自Roche协议的合作和许可收入减少 [5][6] - 研发费用为390万美元,较2022年同期的330万美元增加了60万美元,主要是由于OpRegen项目相关费用增加和非临床OPC1项目支出增加 [5][6] - 管理费用为420万美元,较2022年同期的530万美元下降了110万美元,主要是由于诉讼和法律费用以及其他第三方服务和咨询费用的减少 [5][6] - 经营亏损为500万美元,较2022年同期的420万美元增加了80万美元 [5][6] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目相关费用增加,公司正在支持Roche开展的OpRegen II期临床试验 [4][5] - OPC1项目进展,公司已收到FDA对新的脊髓细胞输送设备的反馈,计划在第四季度提交IND修正案 [4][5] - VAC2项目在英国I期试验中显示良好耐受性,有3名患者达到2年生存期终点 [3][4] - ANP1听力损失项目的前期试验结果令人鼓舞,公司计划在今年晚些时候提供更新 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为细胞治疗可以在某些疾病领域如干眼性AMD、1型糖尿病和帕金森病等取得突破性进展,优于现有治疗方案 [7] - 公司认为细胞治疗可以弥补基因治疗的局限性,因为细胞治疗可以替换整个细胞,而不仅仅针对某个基因缺陷 [4][7] - 公司认为Roche放弃补体抑制剂路径而选择OpRegen这种潜在更有效的方法是正确的决定 [3][4] - 公司正在探讨VAC平台的各种发展路径,包括与第三方合作开发不同抗原或组合抗原 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Syfovre上市初期的强劲销售数据验证了干眼性AMD的巨大市场机会 [3] - 公司认为尽管Syfovre和Izervay获批,但仍需要更有效的干眼性AMD治疗方案,OpRegen有望成为最佳选择 [3][4] - 公司认为在不利的生物科技市场环境下,保持谨慎的支出纪律将使公司能够实现重要里程碑并为股东创造价值 [6] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jack Allen 提问** 如何支持Roche尽快完成OpRegen II期临床试验的患者入组 [9][10] **Brian Culley 回答** 公司将尽可能为Roche提供帮助,包括利用之前I/II期试验的临床中心和经验,但最终决策权在Roche手中 [9][10] 问题2 **Joe Pantginis 提问** OpRegen和Syfovre/Izervay是否存在互补性 [14][15] **Gary Hogge 回答** OpRegen可以与补体抑制剂联合使用,两种疗法可能产生协同效果,公司未来将开展相关联合用药研究 [15][16] 问题3 **Michael Okunewitch 提问** VAC2项目正在进行的分析中哪些是最重要的 [33][34] **Gary Hogge 回答** 正在分析肿瘤浸润淋巴细胞、给药部位皮肤活检以及Th1/Th2细胞因子谱变化等,这些有助于验证VAC平台机制和潜在抗肿瘤作用 [33][34]

营收与亏损情况 - 2023年第二季度总营收322.5万美元，2022年同期为455.3万美元；2023年上半年总营收561.1万美元，2022年同期为979万美元[6] - 2023年第二季度净亏损520.3万美元，2022年同期为678.2万美元；2023年上半年净亏损960.7万美元，2022年同期为1387.5万美元[6] - 2023年第二季度和上半年，公司总营收分别为322.5万美元和561.1万美元，2022年同期分别为455.3万美元和979万美元[22] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1751万美元，2022年同期为提供1484.2万美元；投资活动净现金提供量为3458.5万美元，2022年同期为使用14.3万美元；融资活动净现金提供量为562.9万美元，2022年同期为54.6万美元[8] 合作与项目进展 - 公司与罗氏的合作协议中，已获得5000万美元预付款，有资格获得高达6.2亿美元的里程碑付款及美国等主要市场净销售额的两位数百分比特许权使用费[10] - 截至2023年6月30日，公司有五个同种异体“现货型”细胞疗法项目在开发中，其中三个已进入人体临床试验[10] - OpRegen是同种异体RPE细胞替代疗法，正在进行2a期多中心临床试验，由罗氏开展，用于治疗继发于AMD的GA[10] - 公司OPC1疗法临床试验已招募5名胸脊髓损伤患者和25名颈脊髓损伤患者，获1430万美元资助，后续有额外临床试验计划[11] - 与ITI合作协议中，截至2023年6月30日，公司剩余约160万美元的履约义务[53] - 2021年12月公司与罗氏达成协议，获5000万美元预付款，有望再获6.2亿美元里程碑付款及特许权使用费[53] - 2020年5月公司与CRT签订许可协议，支付约160万美元签字费，后续有里程碑费用和销售里程碑付款[56] 股权与证券情况 - 截至2023年6月30日，公司拥有Cell Cure Neurosciences Ltd. 94%股权，2021年12月31日为约99%；拥有ES Cell International Pte. Ltd. 100%股权[17] - 截至2023年6月30日，公司有4590万美元现金、现金等价物和有价证券，预计可满足至少12个月运营[18] - 截至2023年6月30日，公司“按市价发售”计划下有5800万美元可供出售[19] - 截至2023年6月30日，公司客户合同交易价格中未交付商品和服务金额为3370万美元，其中3210万美元已收款并计入递延收入，约1040万美元预计12个月内确认[23] - 截至2023年6月30日，公司可供出售债务证券摊余成本为1173.5万美元，公允价值为1172.7万美元[24] - 截至2023年6月30日，公司持有110万股OncoCyte普通股，公允价值为30万美元，2022年12月31日公允价值为40万美元[25] - 2023年第二季度和上半年，公司有价股权证券净未实现损失分别为15万美元和11万美元[25] - 2022年第二季度和上半年，公司有价股权证券净未实现损失分别为70万美元和140万美元[26] - 2023年6月30日和2022年12月31日，按公允价值计量的资产分别为37680000美元和50622000美元，负债分别为1000美元和2000美元[34] - 截至2023年6月30日，公司通过“按市价发售”计划出售4345596股普通股，总收益610万美元，仍有5800万美元额度可售[39] - 2023年3 - 6月，公司通过“按市价发售”计划出售4237396股普通股，总收益580万美元，净收益570万美元[39] 资产与负债情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，物业和设备净值分别为5310000美元和5673000美元[27] - 2023年6月30日和2022年12月31日，商誉和无形资产净值分别为46627000美元和46692000美元[28] - 2023年6月30日和2022年12月31日，应付账款和应计负债分别为4685000美元和8608000美元[32] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司无已发行或流通的优先股，普通股分别为174439434股和170093114股[37][38] - 2023年6月30日和2022年12月31日，股东权益分别为71258000美元和71936000美元[41] - 截至2022年6月30日，公司股东权益为81,499美元[42] 股权计划情况 - 2021计划下可发行普通股总数不超15,000,000股加2012计划未发行股份数，截至2023年6月30日有6,269,022股可授予[42] - 2023年6月30日，2021计划期权余额11,112千份，加权平均行权价1.43美元；RSU余额759千份[44] - 2023年6月30日，2012计划和2018激励期权的期权余额11,734千份，加权平均行权价1.83美元[44] - 2023年上半年，研发和行政的股份支付费用分别为469千美元和1,842千美元，总计2,311千美元[44] - 截至2023年6月30日，所有股权计划未确认补偿成本1150万美元，预计2.9年确认[45] 税务与费用情况 - 2023年上半年，公司记录180万美元递延税收益[48] - 截至2023年6月30日，公司为相关方承担的法律费用约为625000美元[36] - 公司同意向销售代理支付3.0%的佣金，并承担其法律费用等[40] 租赁情况 - 2019年5月签订的Carlsbad租约，2023年3月起月租金涨至25,197美元，2026年3月31日到期[50] - 2022年9月签订的Carlsbad转租约，月租金22,500美元，2024年3月31日到期[50] - 2023年上半年，经营租赁和融资租赁的经营现金流分别为538千美元和5千美元[50][51] - 截至2023年6月30日，公司经营租赁使用权资产净额为2940千美元，融资租赁使用权资产净额为157千美元[52] - 经营租赁加权平均剩余期限从4.3年降至3.9年，融资租赁从4.1年降至3.4年[52] 法律诉讼与风险情况 - 2023年2月，公司为Asterias合并诉讼支付约353万美元现金，其余约712万美元由保险公司承担[58] - 2023年2月，公司解决Premvia诉讼，保险覆盖费用，公司支付2.5万美元免赔额[58] - 2023年4月，公司子公司Cell Cure收到HBL文件披露请求，目前无法评估影响[58] - 公司与所有高管签订雇佣协议，可能因控制权变更和非自愿终止产生遣散义务[59] - 公司在正常业务中可能会对其他方进行赔偿，赔偿协议在相关协议终止或到期后通常仍有效，潜在未来赔偿金额一般无上限，但公司未受到重大赔偿索赔，且有责任保险限制财务风险，截至2023年6月30日和2022年12月31日未记录相关负债[60] 知识产权与特许权情况 - 公司与研究机构、大学等有许可协议，使用知识产权需支付未来产品销售特许权使用费，还需遵守包括支付专利相关成本和年度最低维护费等条件[61] - 作为Asterias合并的一部分，公司获得Asterias从Geron Corporation收购的专利家族产生的现金流特许权收入，并持续向Geron支付特许权使用费[61] 法规披露情况 - 作为较小报告公司，公司无需按SEC规则和规定提供关于市场风险的定量和定性披露信息[87] 其他费用情况 - 根据创新法，公司需向IIA支付约24.3%的罗氏协议相关款项，截至2023年6月30日，总上限约为9210万美元[55]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4680万美元，预计可支持当前计划运营至2024年第三季度，且未考虑罗氏、基因泰克的里程碑付款以及业务发展或赠款收入 [11] - 第一季度运营亏损660万美元，较2022年同期的640万美元增加20万美元 [12] - 第一季度其他收入40万美元，而2022年同期其他费用为70万美元，收入主要来自有价证券公平市值变化、债务证券利息和员工留用信贷计划应收款，部分被国际子公司汇率波动抵消 [12] - 第一季度总运营费用890万美元，较2022年同期的1140万美元减少250万美元 [42] - 第一季度研发费用420万美元，较2022年同期的300万美元增加120万美元，主要因支持OPC1项目的非临床相关费用50万美元、支持与罗氏合作的OpRegen项目费用20万美元，以及听觉神经元和光感受器项目研发支出分别增加40万美元和20万美元 [42][72] - 第一季度总营收约240万美元，较2022年同期的520万美元减少280万美元，主要因与罗氏协议相关的合作和许可收入降低 [85] - 第一季度净亏损440万美元，合每股亏损0.03美元，2022年同期净亏损710万美元，合每股亏损0.04美元 [86] - 第一季度一般及行政费用470万美元，较2022年同期的840万美元减少370万美元，主要因上一年度计提的重大诉讼和解相关法律费用减少350万美元，以及会计和税务服务费用减少20万美元 [116] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 部分队列4患者有独特临床发现，如12个月时地理萎缩（GA）区域小于基线，接受OpRegen广泛覆盖GA区域的5名患者视觉功能在12个月时有所改善 [5] - 基因泰克展示新发现，支持OpRegen细胞广泛放置于GA区域可产生迄今临床试验中最佳临床结果，且单次给药可能产生多年治疗效果 [36] - 与补体抑制剂相比，OpRegen在解剖学方面效果更显著，GA区域不会增大，且有视觉增益，而补体抑制剂治疗下GA区域通常会增大 [30][37] OPC1项目 - 公司通过一项涵盖制造工艺的专利加强了知识产权地位，该专利有效期至2040年，为项目提供长期保护 [8] - 近期重点是完成必要监管互动，以支持启动用于帮助脊髓损伤患者更全面康复的项目 [81] VAC2项目 - 公司收到来自英国癌症研究中心对8名非小细胞肺癌患者进行的1期试验的关键更新，预计下季度收到完整数据包，以支持新药研究申请（IND）提交 [9] ANP1项目 - 公司与密歇根大学合作进行的用于听力损失的移植项目的临床前测试正在进行中 [70] 各个市场数据和关键指标变化 - 近期Syfovre获批以及阿斯利康以59亿美元收购类似补体抑制剂资产，有助于创建积极参与且了解情况的医生和患者群体，验证了数十亿美元商业市场的预期，为OpRegen等潜在下一代产品奠定基础 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为战略联盟为VAC平台提供了最佳风险回报组合，业务发展团队正在就VAC2和VAC平台进行多项探索性讨论，但不能保证探索的合作关系会实现 [83] - 公司希望通过与行业、患者和患者倡导社区的互动，提高疾病认知度，提升产品开发成功率，促进临床试验参与，如举办第一届脊髓损伤投资者研讨会 [39] - 公司将继续密切关注新抗原疫苗领域的临床结果，以更好地制定公司战略，确定VAC2或其他VAC平台项目的最佳发展路径 [70] - 公司对诱导多能干细胞（iPSC）项目感兴趣，若进展顺利，未来将披露更具体的想法和细胞类型应用 [35] - 与补体抑制剂相比，OpRegen在解剖学效果、视觉功能改善和给药方式上具有优势，公司认为OpRegen数据若得到验证，可能成为补体抑制剂的替代或补充疗法 [30][37][134] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在当前小型生物技术公司面临困难的环境下，其核心技术使公司能够在不进行巨额支出的情况下取得巨大进展 [10] - 公司预计今年将被纳入罗素3000和罗素微型股指数，这有助于扩大投资者认知，增加机构持股，提高股票流动性 [41] - 公司认为首个获批治疗药物的出现将改善市场环境，使患者更了解疾病，增加早期诊断和常规检测的意愿 [97][98] - 公司认为与罗氏和基因泰克的合作进展顺利，将继续支持其对OpRegen的进一步临床开发，以治疗伴有地理萎缩的干性年龄相关性黄斑变性（AMD） [117] 其他重要信息 - 公司宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）的教育赠款，以支持脊髓损伤投资者研讨会，OPC1曾是CIRM首批支持的临床试验之一 [69] - 公司与Eterna合作进行中枢神经系统疾病研究，初始目标是确定细胞移植的首选位置和细胞移植后的存活时间，上周已获得首批临床前工作图像 [114] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：OpRegen项目2a期研究的数据读出情况以及罗氏和基因泰克合作协议的近期里程碑 - 研究已进入给药阶段，目前有三个站点开放，更多站点预计开放，但数据读出时间因两个变量难以确定 [119] - 里程碑因竞争原因被合作方保密，当前研究暂无里程碑报告 [120] 问题2：ARVO数据的新成像分析是否会影响Genentech研究中评估各种递送技术的计划，以及OPC1等待FDA会议的期望 - 公司认为应尽可能覆盖GA区域以提高疗效，罗氏团队可能有更好的方法，具体数据有待观察 [90] - 公司希望获批使用新的OPC1递送设备，该设备在易用性、安全性和潜在疗效方面具有优势 [92] 问题3：OCT在GA领域的应用趋势 - 公司认为该领域正逐渐认识到OCT在GA评估中的优势，罗氏也在探索标准化评估方法以用于全球关键注册研究 [124][127] 问题4：Roche是否计划在OpRegen 2期试验分析中纳入ARVO关于更多依赖OCT的发现 - 试验主要是安全性和递送研究，次要和三级终点尚未公开，预计会纳入OCT分析 [131] 问题5：MRI在即将发布的出版物中的发现以及如何纳入Novo递送系统的学习 - 出版物将报告OPC1治疗后脊髓空洞发生率大幅降低，这表明细胞具有持久性，为长期随访提供重要信息 [101] 问题6：OpRegen与补体抑制剂在治疗环境上的差异 - OpRegen在解剖学效果和视觉功能改善方面优于补体抑制剂，补体抑制剂主要是减缓疾病进展，而OpRegen有望阻止GA扩展并提供视觉益处 [102] 问题7：如果数据保持目前水平，OpRegen和补体抑制剂如何融入治疗流程 - 两种疗法可能联用，可先用补体抑制剂控制炎症，再用OpRegen；或先用OpRegen植入健康细胞，再用补体抑制剂治疗患者自身仍患病和衰老的视网膜色素上皮（RPE）细胞，最终使用方式将由OpRegen的对照随机研究决定 [136] 问题8：公司与Eterna合作中B2M缺陷的作用 - 公司可在细胞进入患者体内前进行测试，无需参与体内编辑器评估，B2M与主要组织相容性复合体（MHC）I类蛋白相关，涉及细胞排斥，但公司各项目中均未出现细胞排斥报告 [107]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _________ to ________ Commission file number 001-12830 Lineage Cell Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) California 94-3127919 (Stat ...