公司介绍 - 公司为临床阶段生物技术公司 专注于开发针对神经和眼科疾病的新型细胞疗法[1] - 公司致力于特定细胞类型的制造和输送 以解决因特定细胞类型缺失导致的疾病[3] - 当前最高效的应用案例是治疗干性年龄相关性黄斑变性 该疾病特征是RPE细胞缺失[3] 技术平台 - 通过实验室制造RPE细胞并输送至患者体内 以恢复疾病中丧失的功能[3] 管道进展 - 近期宣布若干新进展 包含此前未公开的新内容[3] 企业治理 - 公司为公开上市交易企业 相关前瞻性声明需参考sec.gov备案的安全港信息[2] - 临床试验信息可通过clinicaltrials.gov获取[2]

Lineage Cell Therapeutics (NYSEAM:LCTX) FY Conference September 08, 2025 11:30 AM ET Company ParticipantsBrian Culley - CEO & DirectorSara Nik - VP & Equity Research - BiotechSara NikEveryone, and welcome to our next session. I'll be your moderator, Sarah Nick, an Equity Research VP at HC Wainwright, and it's my pleasure to introduce our next presenter, Brian Culley, CEO of Lineage Cell Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company developing novel cell therapies for neurological and ophthalmic condi ...

财务业绩 - 季度每股亏损0.01美元 较市场预期的0.02美元亏损收窄50%[1] - 季度营收达277万美元 超出市场预期75% 较去年同期141万美元增长96%[2] - 过去四个季度中 公司三次超越每股收益预期 三次超越营收预期[2] 股价表现 - 年初至今股价累计上涨101% 显著超越标普500指数8.4%的涨幅[3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计近期表现将与市场持平[6] 行业比较 - 所属医疗生物技术与遗传学行业在Zacks行业排名中处于后43%分位[8] - 同业公司Biofrontera预计季度每股亏损0.45美元 同比改善59.8% 预期营收820万美元同比增长4.6%[9] 未来展望 - 当前市场预期下季度每股亏损0.02美元 营收252万美元 本财年每股亏损0.09美元 营收794万美元[7] - 管理层财报电话会议评论将影响股价短期走势的可持续性[3] - 盈利预测修正趋势在财报发布前呈现混合状态[6]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日 公司现金头寸为4230万美元 预计可支持运营至2027年 [20] - 第二季度总收入280万美元 较2024年同期的140万美元净增140万美元 增幅100% [22] - 运营费用2250万美元 较2024年同期的730万美元增加520万美元 增幅71% [22] - 研发费用310万美元 较2024年同期的290万美元增加20万美元 增幅7% [23] - 行政费用460万美元 较2024年同期的440万美元增加20万美元 增幅5% [23] - 运营亏损1980万美元 较2024年同期的590万美元增加1390万美元 增幅236% [23] - 其他费用1060万美元 较2024年同期其他收入10万美元变化1070万美元 [24] - 净亏损3050万美元或每股0.13美元 较2024年同期的580万美元或每股0.03美元增加2470万美元 [24] - 亏损增加主要受1480万美元VAC平台无形资产减值费用和1270万美元认股权负债公允价值重估影响 [22][24] 各条业务线数据和关键指标变化 - OpRegen项目在干性AMD伴地图样萎缩患者中显示持续疗效 接受完全覆盖治疗的5名患者平均视力增益9个字母 未治疗眼损失11个字母 三年时治疗眼与未治疗眼平均视力差异达20个字母 [6] - OPC1项目已完成31例急性严重脊髓损伤患者的给药 长期安全性和有效性数据值得进一步研究 [15] - DOST研究首次对慢性损伤参与者进行OPC1给药 成功完成1000万细胞的单次注射 [16] - 新制造工艺提高了细胞规模 纯度和控制水平 开发了即用型制剂消除复杂剂量准备步骤 [18] - 听力损失项目Resonance在临床前测试中继续推进 研发投资约100万美元 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 干性AMD治疗领域出现四个独立小组报告RPE移植后视力增益 累计超过20名个体显示非自然发生的效应 [7][8] - 目前可用的抗补体药物似乎未能满足GA提供的大型商业机会 [8] - 脊髓损伤领域慢性患者代表额外且更大的潜在可寻址人群 [16] - 生物技术市场仍然具有挑战性 行业处于长期表现不佳时期 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划利用定向分化专业知识和近期制造成就进入多个新治疗领域 [10] - 采取五项策略减少对股权资本市场的依赖：部分或完全资助现有候选产品的交易 创建可吸引资金的新资产 利用独特制造能力解决阻碍其他项目的问题 获得资助如CIRM CLIN2资助申请 完成收集罗氏和基因泰克合作里程碑收入所需的活动 [13][14] - 与罗氏和基因泰克的联盟将提供临床和开发专业知识 财务支持以及全球眼科产品商业基础设施 [8] - 拥有GMP银行和生产平台 能够在无外源三维培养系统中产生数百万剂候选产品 [8] - 正在进行的由基因泰克运行的2a期临床试验将提供手术程序和输送方法的见解 [9] - 认为在临床开发中最远 处于最佳整体位置捕捉GA提供的大型商业机会 [8] - 新交付系统旨在允许在4-5分钟内给药细胞而无需停止参与者呼吸 显著增强程序安全性 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 随着未治疗眼继续恶化 每次分析都越来越验证这些效应 [7] - 随着治疗眼和未治疗眼之间日益增长的差异 似乎增加了OpRegen在某些患者中可能成为一次性功能性治愈的潜力的支持 [7] - 没有来自正在进行的2a期试验的数据访问权限 不知道任何此类更新或其他开发决策的时间安排 [9] - 如果OpRegen继续推进 预计不仅将收到已发行认股权证行使的大约3700万美元收益 还将把制造和质量活动转移给基因泰克 释放能力和资本做其他事情 [11] - 生物技术市场仍然具有挑战性 希望考虑传统资本筹集的稀释 并通过非股权稀释交易更积极地资助进展 [12] - 对OpRegen在干性AMD中推动积极临床结果的潜力保持信心 对合作伙伴继续承诺的迹象感到鼓舞 [26] - 计划通过寻求利用细胞移植平台投资取得成功未来 并以近期制造成就为基础 通过资助合作伙伴关系或独立推进额外项目 [26] 其他重要信息 - 合作伙伴寻求并获得RMAT指定 向正在进行的2A试验添加额外站点 从第三方获得专有输送技术和工程专业知识 并继续在主要医学会议上突出OpRegen结果 [9] - 罗氏去年进行的严格管道优先排序导致多个项目和联盟终止 但据所知未影响OpRegen项目 [9] - 新交付系统与即将推出的OPC1即用型制剂兼容 [17] - 6月向CIRM提交临床资助申请 请求支持正在进行的剂量研究 目前等待CIRM审查过程更新 [19] - 如果罗氏和基因泰克公开披露推进OpRegen进入下一试验的意图 且股价高于0.91美元并满足其他惯例条件 可能获得3700万美元资本 [20] - 运营亏损增加主要由与VAC平台相关的1480万美元减值费用驱动 这是一次性交易 [23][24] - 其他费用变化主要归因于认股权负债价值的季度公允价值计量1270万美元 主要由股价较上一季度上涨引起 部分被国际子公司汇率波动170万美元抵消 [24] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于DOST研究患者入组速度和数据披露节奏 - 对估算入组能力预测能力差 缺乏慢性患者或亚急性患者入组经验 也没有大量适用先例试验可参考 [31] - 第一患者要求为亚洲A级 第二患者将为亚洲B级 第三患者可以是A或B级 有四患者交错 首次给药后约30天将数据提交安全监测委员会 获得通过后入组下一患者 [32][33] - 数据节奏必然跟随入组 公司有透明分享数据的良好历史 将继续这一做法 [34] - 如果慢性患者有功能表现变化会非常有趣和兴奋 但需要谨慎确保任何早期迹象有时间稳定并充分理解 可能不会在短时间内听到 但将随访患者长达一年 当有适当确信度时会分享 [35] 问题: 2a期研究入组情况和制造进展及合作伙伴关系时间表 - 对入组无可评论 [38] - 制造是五项策略的核心 是2025年努力 可能持续到2026年 但如果在年底前未能取得有价值进展会非常失望 目前有积极对话 预计在年底前实现部分内部目标 [38][39] - CIRM资助决定时间可能在11月 [39] 问题: 如何与站点合作识别患者 - 拥有进行临床试验丰富经验的团队 与脊髓损伤领先团体建立真正示范性关系 如克里斯托弗和达娜里夫基金会 以及通过连续三年成功举办的脊髓损伤投资者研讨会建立的其他强大关系 [41][42] - 深刻理解患者参与研究的动机 激励和障碍 并致力于解决站点特定障碍和目标 [42] - 将采用许多这些策略 大多数成本不高 站点帮助和CIRM参与也有帮助 预计研究中约一半患者为慢性 一半为亚急性 [43] - 慢性患者更容易识别因为他们已存在并接受不同程度护理 而亚急性患者有机会窗口需要捕捉 [44] 问题: 听力损失项目 preclinical 数据时间表和业务发展活动 - preclinical工作绝对在今年进行 尚无何时可能有可报告信息的指导 但一旦有此类信息会热情讨论 [51] - 对外拓展更可能 因为公司不如其他做类似工作的公司知名 需要走出去让世界知道在做什么 [47] - 拥有数十年制造和定向分化工作的见解 对应用技术的最佳机会所在有独特见解 [48] - 采用非常战术和战略性的方式与人们进行关于能力的对话 以找到技术的最高和最佳用途 不能同时运行七 八 九个项目活动 必须非常选择性 [49] 问题: 内部制造扩展的下一个障碍或里程碑 以及合作伙伴关系类型和经济性 - 制造需要与产生引人入胜的临床数据并肩看待 [56] - 真正价值创造是从至少部分相同的平台产生多个资产的能力 最大化投资回报和业务效率 [57] - 随着能力展示和专业知识被他人验证以及学习更多 从交易中提取更大价值的能力得到支持和增强 [58] - 对特定细胞类型挑战的理解在思考机会所在和管道多样性组合方面给予一定优势 [58] 问题: 覆盖范围是否是驱动疗效差异的关键变量 - 如果彻底将细胞穿过萎缩区域 会得到最令人兴奋和积极的效果 如果远离萎缩区域给药 效果明显次于充分穿过萎缩区域给药 [62] - 基因泰克运行手术优化研究部分证实这一观点 任何提高成功输送率的措施都应提供更好的临床结果 [62] - 不知道任何遗传或其他 predisposing 因素会排除符合入组标准的人成为好候选人 但最终由合作伙伴领导和驱动 [63] - 认为将细胞输送到目标位点 无论是在脊髓损伤 干性AMD伴GA还是其他重点领域 都是移植技术而非"细胞疗法"技术 [64] 问题: 计划扩展多少站点进行剂量研究 - 尚不知道 除非知道入组率 否则很难说需要多少站点在合理时间内完成入组 [68] - 目标最初只是让第一个站点启动并治疗第一个患者 显示设备可成功使用 然后进行有意义的扩展 [68] - 已与第二个站点启动过程 进展良好 预计今年晚些时候有第二个站点开放 然后开始考虑是否扩展到3-4 5-6个站点以及需要多少站点 [69] - 总入组6至10名患者 认为不需要很大数量 并专注于加州中心 因为这些站点更有资格获得CIRM对最近申请资助的支持 [69] 问题: 患者随访时间及急性和慢性患者的获益阈值差异 - 将至少随访这些患者十年 在脊髓损伤中有患者随访不是七年而是胸椎患者长达十三年 认为该领域没有人有这种稳健的安全性数据 [71] - 随访患者时间越长 治疗效果评估越明显和更大 有好的科学和疗效理由随访患者更长时间 [72] - 慢性患者和亚急性患者是离散患者群体 有不同的需求 对慢性患者临床有意义的要求可能不同但更容易检测 因为他们有自己的参考点 [75] - 慢性患者有内部对照 而亚急性患者需要某种合成或真实对照 因为损伤非常近期 基线是损伤前的完全正常功能能力 [76] - FDA鼓励在新交付系统中使用慢性患者 公司欢迎该建议 [76] 问题: 新OPC1制剂引入步骤和时间及FDA对终点思考 - 需要进行全套可比性测试并向FDA提交数据 包括体内测试 该工作此时基本完成 [82] - 目标是将新制剂和新细胞制造工艺引入正在进行的剂量研究的后半部分 至少有四名患者是交错的一部分 然后进入开放入组 [83] - 不知道FDA对亚急性或慢性患者的想法 关键人员有时更换超过一次 尚未与FDA开会讨论对照研究或更大后期研究的设计 [84][85] - 该领域包括公司启动了整个PFDD努力 与FDA进行患者聚焦药物开发对话 由非营利组织领导的小组正在研究PFDD 目标之一是与FDA进行非常开放和富有成效的关于合适终点的对话 [86] - 花时间与脊髓损伤患者相处 确信即使移动性的小变化也会导致生活质量的显著变化 需要以非常周到的方式向机构呈现这些信息 [86]

收入和利润表现 - 第二季度总收入从2024年同期的140.8万美元增长至2025年的276.5万美元，增幅96.4%[24] - 公司2025年上半年净亏损3460万美元，相比2024年同期的1230万美元亏损扩大181%[32] - 第二季度净亏损从2024年同期的577.3万美元扩大至2025年的3036.4万美元，增幅426%[24] - 第二季度运营亏损从2024年同期的586.7万美元扩大至2025年的1978万美元，主要由于1484万美元无形资产减值损失[24] - 累计赤字从2024年底的40346.5万美元扩大至2025年6月30日的43806.8万美元[22] - 总收入第二季度同比增长96%至276.5万美元，上半年同比增长50%至426.7万美元[157] - 合作收入第二季度同比激增131%至253.2万美元，上半年增长66%至380.2万美元[157] - 第二季度合作收入为276.5万美元[58] - 上半年合作收入为426.7万美元[58] - 第二季度前期许可费收入253.2万美元[58] - 上半年前期许可费收入380.2万美元[58] 成本和费用表现 - 上半年研发费用从2024年同期的587.8万美元增加至2025年的622万美元，增长5.8%[24] - 上半年一般及行政费用从2024年同期的936万美元微增至2025年的941.7万美元[24] - 无形资产减值损失达1484万美元[32] - 研发费用第二季度增长8%至310.6万美元，主要投入OpRegen(47%)和ANP1(23%)项目[162] - ANP1研发投入显著增加，第二季度同比增长46%至73万美元[162] - 2025年第二季度，基于股票的薪酬支出总额为123.8万美元，其中研发支出18.3万美元，一般及行政支出105.5万美元[99] - 2025年上半年，基于股票的薪酬支出总额为245.5万美元，其中研发支出35.2万美元，一般及行政支出210.3万美元[99] 现金和流动性状况 - 现金及现金等价物从2024年底的4578.9万美元下降至2025年6月30日的4227.1万美元，减少351.8万美元[22] - 公司通过注册直接融资发行789.5万股普通股，获得资金380万美元[29] - 2025年上半年经营活动所用现金为1040万美元，较2024年同期的1096万美元略有改善[32] - 公司现金及现金等价物期末余额为4278万美元，较期初减少8%[32] - 外汇汇率变动造成现金减少122万美元[29] - 公司拥有现金及有价证券4230万美元[47] - ATM计划中剩余可售金额为3997万美元[49] - 现金及现金等价物中市场债务证券从1743.2万美元增至2285.3万美元，增长31.1%[61] - 货币市场基金从2157万美元降至1280.6万美元，下降40.6%[74] - 2025年上半年经营活动净现金流出1042.5万美元，净亏损3450万美元，非现金调整2670万美元，营运资本变动260万美元[176] - 2025年上半年投资活动净现金流入188.9万美元，主要来自美国国债到期[178] - 2025年上半年融资活动净现金流入473.7万美元，主要来自2024年11月RDO的普通股和认股权证销售[179] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券总额为4230万美元，预计可支持至少12个月运营[190] - 2025年上半年汇率变动对现金产生22万美元正向影响[175] - 2024年上半年经营活动净现金流出1100万美元，主要反映1250万美元运营亏损[177] 资产和负债变动 - 总资产从2024年底的11321.8万美元下降至2025年6月30日的9079.9万美元，减少2241.9万美元[22] - 权证负债从2024年底的616.1万美元大幅增加至2025年6月30日的1880.1万美元，增长1264万美元[22] - 股东权益从2024年底的7701.2万美元下降至2025年6月30日的4711.2万美元，减少2990万美元[22] - 递延收入余额为1800.8万美元[60] - 应收账款净额25.6万美元[60] - 公司持有美国国债公允价值为2285.3万美元，其中未实现损失1千美元[62] - 市场权益证券公允价值从2.4万美元降至1.7万美元，下降29.2%[61][74] - 无形资产净值从4654万美元降至3170万美元，主因VAC平台1484万美元减值[68][72] - 权证负债从616.1万美元激增至1880.1万美元，增长205.2%[74] - 物业及设备净值保持稳定，分别为225.5万美元和225.1万美元[67] - 应付账款及应计负债从543.7万美元降至445.1万美元，下降18.1%[70] - 六个月期间市场权益证券净亏损7千美元，其中未实现亏损7千美元[65] - 普通股认股权证负债公允价值变动为1043.5万美元，期末余额达1880.1万美元[75] - 截至2025年6月30日，公司租赁负债总额为200万美元，其中60万美元将在2025年剩余期间到期[186] 融资和股权活动 - 2025年6月30日流通普通股数量为2.283亿股，较2024年末2.204亿股增加790万股[79] - 2024年11月RDO首轮融资募集2400万美元，发行3157.9万股普通股及等额认股权证[91] - 2024年11月RDO第二轮向关联方发行789.5万股普通股及认股权证，融资600万美元[92] - ATM计划剩余发行额度3997万美元，2024年第二季度以每股1.30美元发行2.58万股[84] - 认股权证估值关键参数：股价波动率71.78%-74.46%，无风险利率3.68%-4.25%[75] - 2024年2月RDO以每股1.04美元发行1346.2万股，融资1400万美元[87] - 股权激励计划剩余可授予股份3524.7万股，2025年新增1950万股授予额度[97] - 向承销商支付融资额7%现金费用及1%管理费，并发行197.4万份认股权证[93] - 认股权证行权价0.91美元/股，有效期至2028年5月或关键临床试验披露后90天[91] - 2021年股权激励计划下，截至2025年6月30日，未行权期权数量为2382.9万份，加权平均行权价为每股1.07美元，内在价值为275.5万美元[98] - 2021年股权激励计划下，截至2025年6月30日，已归属期权数量为942.4万份，加权平均行权价为每股1.34美元[98] - 2012年股权激励计划下，截至2025年6月30日，未行权期权数量为917.7万份，加权平均行权价为每股1.82美元[98] - 截至2025年6月30日，公司未确认的股票期权和限制性股票单位（RSU）薪酬成本总额为850万美元，预计将在未来2.8年（期权）和0.9年（RSU）内确认[99] - 截至2025年6月30日，被排除在稀释每股收益计算之外的潜在稀释性普通股等价物包括：股票期权3300.6万份、限制性股票单位33.4万份、认股权证4144.7万份[101] 业务合作和协议 - 公司获得罗氏5000万美元预付款，并有资格获得最高6.2亿美元的里程碑付款[37] - OPC1获得加州再生医学研究所1430万美元资助[39] - 待履行义务总额为1990万美元[59] - 根据与罗氏（Roche）的协议，公司已获得5000万美元的首付款，并有资格获得最高6.2亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及基于OpRegen净销售额的分级两位数百分比特许权使用费[115] - 罗氏协议预付款为5000万美元，Lineage向IIA支付1210万美元（占比24.1%），向Hadasit支付890万美元（占比21.5%）[118][121][122] - IIA对里程碑和特许权付款收取24.1%的赎回费，累计上限约9640万美元（截至2025年6月30日）[121] - Hadasit可获得最高21.5%的里程碑付款及最高50%的特许权付款（净销售额5%封顶）[122] - CRT许可协议签署费为125万英镑（约160万美元），潜在里程碑总额最高达3050万英镑[125] - 根据以色列创新法，IIA资助项目的技术转移需支付赎回费且需本土生产[120][121] - 专利许可协议要求支付未来销售特许权使用费及年度最低维护费[135] - OpRegen合作中公司获得罗氏5000万美元预付款[142] - OpRegen潜在里程碑付款总额达6.2亿美元[143] - OpRegen在美国及主要市场销售提成为两位数分层特许权使用费[143] - 加州再生医学研究所（CIRM）为OPC1提供1430万美元资助[144] - 公司累计从以色列创新局获得1540万美元资助用于OpRegen项目[182] 研发和临床进展 - OpRegen在治疗地理萎缩的2a期临床试验中显示，广泛覆盖患者36个月后平均BCVA改善+9.0个ETDRS字母[37] - 公司已为三个候选产品（OpRegen、OPC1和ANP1）建立了定制化cGMP细胞库系统[141] - OpRegen 2a期临床试验显示治疗组36个月BCVA平均改善+9.0个ETDRS字母（n=5）[143] - DOSED研究首次纳入慢性脊髓损伤患者（伤后1-5年）[144] - 细胞库系统可实现单批次生产数百万瓶细胞产品（每瓶含百万级细胞）[140] - 公司披露产品管线包含6个候选产品（含2个临床阶段及4个临床前阶段）[146] 其他财务事项 - 股票薪酬支出为246万美元，与2024年同期的243万美元基本持平[29][32] - 认股权负债公允价值变动产生1044万美元收益[32] - 所有金融资产均采用一级公允价值计量，无二级或三级资产[74] - 截至2025年6月30日，公司经营租赁使用权资产为181.7万美元，租赁负债总额为205.6万美元；财务租赁使用权资产净值为9.1万美元，租赁负债总额为9.8万美元[113] - 截至2025年6月30日，未来最低租赁付款承诺总额为：经营租赁220.1万美元，财务租赁10.4万美元[113] - VAC平台终止开发导致1480万美元非现金减值损失，并确认70万美元剩余递延收入[127] - 罗氏协议收入波动主因履约义务成本估算变更，当期确认70万美元递延收入[157][158] - 权证负债公允价值变动造成第二季度1274万美元损失，主因股价上涨影响[165][167] - 外汇交易净收益第二季度达167.8万美元，因新谢克尔和新加坡元走强[165][168] 法律和监管事项 - HBL法律诉讼涉及关联交易定价争议，第三方评估认为Lineage支付对价不足[130][131] - 公司未计提任何重大诉讼或有负债，因责任发生概率及金额无法可靠估计[132] - 所有高管雇佣协议包含控制权变更及非自愿终止的离职补偿条款[133] 运营和地理分布 - 公司以色列工厂承担全部生产工艺且超三分之二员工位于该地[149] 公司治理和报告 - 公司名称为Lineage Cell Therapeutics, Inc.[206] - 首席执行官为Brian M. Culley[207] - 首席财务官为Jill Ann Howe[207] - 报告签署日期为2025年8月12日[207] - 文件包含XBRL实例文档[203] - 文件包含内联XBRL分类扩展模式[203] - 文件包含嵌入式链接库文档[203] - 封面页以内联XBRL格式呈现[203] - 文件符合1934年证券交易法要求[205] - 文件包含签名部分[204]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度总收入为280万美元，较2024年同期的140万美元增长100%[10] - 2025年第二季度总收入为276.5万美元，较2024年同期的140.8万美元增长96.4%[26] - 营业亏损为1980万美元，较2024年同期的590万美元增长236%[15] - 2025年第二季度运营亏损1978万美元，较2024年同期的586.7万美元扩大237.2%[26] - 净亏损为3050万美元（每股0.13美元），较2024年同期的580万美元（每股0.03美元）增长426%[17] 成本和费用（同比环比） - 营业费用为2250万美元，较2024年同期的730万美元增长208%，主要受1480万美元VAC平台无形资产减值损失影响[12] - 研发费用为310万美元，较2024年同期的290万美元增长6.9%[13] - 行政费用为460万美元，较2024年同期的440万美元增长4.5%[14] - 无形资产减值损失1484万美元[26] - 其他费用为1060万美元，主要因认股权负债公允价值重估产生1270万美元损失[16] - 认股权负债公允价值变动损失1274万美元[26] 现金和流动性 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物及有价证券为4230万美元，预计可支持运营至2027年第一季度[9] - 现金及现金等价物从4.5789亿美元减少至4.2271亿美元，下降7.7%[24] - 2025年上半年净现金用于运营活动为1042.5万美元[28] - 2025年上半年通过注册直接融资发行普通股获得净收益523.2万美元[28] 资产和负债变化 - 总资产从2024年12月31日的11.3218亿美元下降至2025年6月30日的9.0799亿美元，减少19.8%[24] - 无形资产净值从4.654亿美元大幅减少至3.17亿美元，下降31.9%[24] - 认股权负债从616.1万美元激增至1880.1万美元，增长205.2%[24] 临床项目进展 - OpRegen疗法3年随访数据显示：10名患者平均BCVA改善+6.2个字母，其中5名覆盖范围大的患者改善+9.0个字母[6] 生产能力 - 公司GMP生产体系可支持单次给药产品数百万剂量的生产能力[3][8]

财务数据和关键指标变化 - 公司与罗氏的合作中，收到5000万美元的预付款，有资格获得额外6.2亿美元的开发和商业化里程碑付款，以及达到一定销售门槛后增加的两位数特许权使用费 [13][14] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 基于24名患者试验中的5名患者数据，显示视网膜结构、功能和视力敏锐度改善，实现视网膜结构恢复 [4][6] - 这5名患者两年随访数据显示，关键视网膜层增加，患者视力提高，未治疗患者两年内视力下降7 - 9个字母，而这些患者视力增加7个字母 [6][7] 制造业务 - 公司已实现制造数百万瓶疗法的能力，每瓶含有数百万个细胞，可用于多种细胞系和细胞类型 [41] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 基于OpRegen项目成功，公司希望将细胞移植疗法拓展到其他领域，如制造少突胶质细胞祖细胞治疗脊髓损伤，对听觉神经元进行临床前测试 [43][44] 行业竞争 - 市场上有其他公司制造RPE细胞并用于治疗相同病症，这些公司报告了患者视力提高的结果，验证了公司RPE细胞治疗机制，但公司认为这些公司不构成重大竞争威胁，因其缺乏公司的制造、临床开发和商业化能力 [35][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司与罗氏的合作前景乐观，罗氏对项目的持续投入和重视表明项目有积极进展，尽管目前数据未公开，但相信最终会有好结果 [27][28] - 公司在制造能力上取得重要进展，为异体细胞疗法的愿景迈出重要一步，也为与其他公司合作创造机会 [42] 其他重要信息 - 罗氏预计下个月更新OpRegen项目三年随访数据，相关分析和展示由Genentech负责，其有独立的算法和质量控制 [9][11] - 罗氏开展的GALET研究是2a期临床试验，旨在优化手术，探索将细胞输送到视网膜下空间的最佳方法，以提高治疗效果并降低风险 [22][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否提供OpRegen项目患者两年随访数据快照，以及罗氏预计下个月更新的三年随访数据会有什么内容？ - 公司表示两年随访数据显示5名患者视网膜结构和功能改善，视力提高，未治疗患者视力下降；三年随访数据虽未明确细节，但效果持续，可能是终身治疗 [6][7][9] 问题2: 能否讨论与罗氏合作的条款？ - 公司收到5000万美元预付款，有资格获得额外6.2亿美元开发和商业化里程碑付款，以及达到一定销售门槛后增加的两位数特许权使用费，此外还有额外服务协议 [13][14][17] 问题3: 罗氏独立开展的临床项目情况，以及评估各种递送技术的情况？ - 临床开发完全由罗氏负责，公司仍是产品制造商并进行技术转移；罗氏开展的GALET研究是2a期手术优化试验，探索将细胞输送到视网膜下空间的最佳方法 [20][22] 问题4: 何时能看到GALET研究数据，如何看待罗氏的进展，哪些因素会影响项目推进和投资情况？ - 公司不清楚数据发布时间，但认为罗氏的工作增加了项目成功概率和资产价值，可耐心等待；罗氏数据分享保守，但持续投入和重视项目，未放弃表明项目有积极进展 [26][27][30] 问题5: 是否有其他途径表明研究或资产在进展？ - 罗氏新领导对管线进行合理化调整，淘汰部分项目，专注于一流机会和变革性药物，公司项目符合其标准，且罗氏有多次机会终止项目但未这么做，表明项目有积极进展 [31][32] 问题6: 公司近期在不同细胞类型制造方面的主要成功，以及制造方面的商业模型？ - 公司已实现制造数百万瓶疗法的能力，可用于多种细胞系和细胞类型，这是其他公司未做到的，为与其他公司合作创造机会 [41] 问题7: 能否对OPC - 1项目进行简要介绍？ - 基于OpRegen项目成功，公司制造少突胶质细胞祖细胞治疗脊髓损伤，还对听觉神经元进行临床前测试，希望将细胞移植疗法拓展到其他领域 [43][44]

财务表现 - 公司一季度每股亏损0.02美元 与Zacks一致预期持平 较去年同期每股亏损0.04美元有所改善[1] - 上一季度实际每股亏损0.01美元 较预期亏损0.04美元高出75%的惊喜幅度[1] - 过去四个季度中 公司三次超过每股收益预期[1] - 一季度营收150万美元 低于Zacks一致预期31.73% 但较去年同期144万美元略有增长[2] - 过去四个季度中 公司三次超过营收预期[2] 市场表现与展望 - 年初至今股价下跌4.7% 同期标普500指数下跌0.6%[3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计近期表现将与市场同步[6] - 下季度共识预期为每股亏损0.02美元 营收225万美元 本财年共识预期为每股亏损0.07美元 营收1605万美元[7] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前35%[8] - 同业公司Clearside Biomedical预计季度每股亏损0.12美元 同比改善29.4% 营收预期26万美元 同比增长14.4%[9][10] - Clearside Biomedical的每股收益预期在过去30天内保持稳定[9]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司整体现金状况为4790万美元，预计这些资金能支持公司运营至2027年第一季度 [24] - 第一季度总营收为150万美元，较2024年同期的140万美元净增10万美元，主要因与罗氏的合作及许可协议中递延收入确认的合作收入增加 [25] - 第一季度运营费用为800万美元，较2024年同期的810万美元减少10万美元 [25] - 第一季度研发费用为310万美元，较2024年同期的300万美元增加10万美元，主要因临床前项目增加20万美元，部分被其他研发项目减少的10万美元抵消 [25] - 第一季度总务和行政费用为490万美元，与2024年同期基本持平 [26] - 第一季度运营亏损为650万美元，较2024年同期的670万美元减少20万美元 [26] - 第一季度其他收入为240万美元，较2024年同期的10万美元大幅增加，主要因认股权证负债公允价值变动 [26] - 第一季度净亏损为410万美元，即每股0.02美元，而2024年同期净亏损为650万美元，即每股0.04美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - OpRegen是用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体RPE细胞移植疗法，与目前获批的抗补体疗法相比，已显示出长达两年的解剖和功能益处，且只需一次性手术将RPE细胞输送到视网膜下腔 [6] - OpRegen正在由合作伙伴罗氏和基因泰克资助并开展的2a期GALET研究中进行评估，该研究旨在优化手术程序和风险收益比，目前进展顺利，已持续招募约两年 [8] - 基因泰克计划在6月21日的CTS会议上公布OpRegen一期2a试验的三年数据，此前报告的两年数据显示出显著的解剖和功能益处，预计三年数据将更具说服力 [10][12] OPC1业务线 - OPC1是用于脊髓损伤患者的同种异体细胞移植项目，旨在制造脊髓替代细胞并输送到损伤部位，已在30名严重脊髓损伤患者中进行测试，长期安全性和有效性数据有前景 [17][18] - 正在进行剂量研究，测试新型输送装置的安全性和性能，首个临床站点在加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计6月招募首位患者 [18][21] - 正在改进制造工艺，包括提高细胞规模、纯度和控制，以及开发新的即用型配方，待获得FDA批准后，计划将改进工艺和新配方的细胞引入正在进行的剂量试验 [21] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为OpRegen有潜力为GA患者带来更好的治疗效果，期待基因泰克下个月公布的三年临床数据更新，且其他RPE细胞移植试验的独立证据支持并提升了自身疗法的证据 [28][29] - 公司计划利用细胞制造方面的投资和近期成就，通过资助的合作伙伴关系和自主推进更多项目，扩大业务规模 [29] - 公司稳步推进OPC1项目，目标是进行更大规模的脊髓损伤临床试验，同时确保该项目具备长期成功的必要条件 [29] - 在RPE细胞移植领域，公司认为自身在制造和扩大规模、罗氏和基因泰克的设备和药物开发能力及商业化能力方面具有竞争优势，且近期其他公司的RPE移植积极数据也为公司方法提供了支持 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OpRegen在干性AMD治疗中的潜力充满信心，对合作伙伴的持续投入感到鼓舞，认为独立证据支持并提升了该疗法的前景 [28][29] - 公司利用细胞制造的成就寻求新的合作机会，为未来发展奠定基础，有望通过合作推进更多项目 [29] - 公司稳步推进OPC1项目，朝着进行更大规模临床试验的目标前进，相信该项目具备长期成功的潜力 [29] 其他重要信息 - 公司宣布与克里斯托弗和达纳·里夫基金会再次合作举办第三届年度SCI投资者研讨会，今年改为线上会议，将于2025年6月27日举行 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司在制造能力方面与同行相比如何，在扩大规模、冗余性以及满足OpRegen潜在需求方面的差异化程度如何？ - 公司CEO表示难以直接与同行比较，多数同行未详细描述自身能力，公司在该技术领域已研究20年，认为自身能力高度差异化，拥有大量技术诀窍，且已在GMP环境中实现了可用于多种细胞系和细胞类型的制造平台，目前认为自身在该能力上处于领先地位 [33][34][35] 问题2：公司在以色列的制造工厂是否会受到关税影响，如何缓解潜在的关税影响？ - 公司CFO表示预计不会受到关税影响，会提前购买材料并在现场储存，以确保未来生产不受影响 [38] 问题3：公司CEO提到新专员对细胞和基因疗法的评论以及最惠国待遇（MFN）讨论，这对公司有何影响？ - 公司CEO认为新专员对细胞和基因疗法的积极评论是个好信号，而MFN讨论凸显了低成本制造材料以应对成本和价格压力的重要性 [39][40] 问题4：公司新开发的制造能力在潜在合作中会以何种形式呈现，是技术授权还是作为平台支持他人产品？ - 公司CEO表示每个合作机会都不同，公司不打算成为合同开发和制造组织（CDMO），而是希望通过合作获得成功付款和资产所有权，认为应平衡不同类型的合作，以提供多样性和选择权，目前已能与潜在合作伙伴就实际成果进行交流，可能先进行试点工作再增加合作价值 [45][46] 问题5：OPC1项目预计何时能获得数据，以及如何看待OPC1与其他脊髓损伤设备创新的合作？ - 公司CEO表示剂量研究是开放标签研究，输送成功和安全的主要终点在30天，功能评估通常在治疗后6 - 12个月进行，可能会有两波信息公布；认为OPC1可以与其他技术（如电刺激、机械装置、脑芯片接口等）合作，多种方法结合可能为患者带来最大的临床改善，OPC1可使其他疗法更有效，反之亦然 [54][55][51] 问题6：OPC1剂量研究中，成功的输送结果是什么样的，是否有与先前输送方法对比的基准？ - 公司CEO表示最初使用的材料、输送方式、针头和目标区域与之前相同，有参考点可比较；成功主要取决于外部设备，如是否易于使用、是否有意外并发症，新设备可避免呼吸停止，便于在患者连接呼吸器时输送细胞，认为成功门槛较低且风险相对较小，新设备更便于在多个临床站点部署 [62][63] 问题7：新的即用型配方与解冻注射配方有何不同？ - 公司CEO表示两者可互换使用，原OPC1临床开发材料需要数小时的剂量准备，而新配方可在从冷冻状态取出后约五分钟内用于注射，避免了床边复杂生物制剂的操作和处理，降低了成本和出错风险，还收到了关于授权使用该技术的咨询 [65][66] 问题8：罗氏在OpRegen研究中纳入两种手术设备是否是新举措？ - 公司CEO表示基因泰克计划评估两种专有手术设备，一种是双腔经玻璃体视网膜下注射设备，另一种是下一代Orbit SDS；认为这很重要，因为是专有设备，若手术输送有改进和发现，将进一步扩大公司与其他竞争对手的差距，符合与罗氏和基因泰克合作的预期 [68][69] 问题9：这两种新设备的潜在优势是什么？ - 公司CEO表示双腔经玻璃体设备可通过简化程序和单次视网膜切开术，先输送盐水预泡，再输送OpRegen悬浮液；下一代Orbit SDS可在无需视网膜切开术的情况下将材料输送到视网膜下腔，设计上更易于使用，让外科医生更舒适；改进手术技术可提高成功率、降低不良事件发生率，使产品更具吸引力 [75][77] 问题10：如何看待CBER新主任对细胞疗法的看法以及FDA对基因细胞疗法的监管，脊髓损伤试验的设计如何，包括患者数量、剂量和初步疗效评估？ - 公司CEO认为OpRegen项目可能不依赖肿瘤试验中常用的次要终点，新主任支持创新、灵活且加速时间表的态度值得欢迎；脊髓损伤试验总招募人数为6 - 10人，前3名患者为胸椎损伤患者，第4名开始引入颈椎患者，之后开放招募，目前不确定慢性患者和亚急性患者的招募情况 [84][86][87]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司整体现金状况为4790万美元，预计这些资金能支持公司运营到2027年第一季度 [23] - 2025年第一季度总营收为150万美元，较2024年同期的140万美元增加10万美元，主要因与罗氏合作协议中递延收入确认的合作收入增加 [24] - 2025年第一季度运营费用为800万美元，较2024年同期的810万美元减少10万美元 [24] - 2025年第一季度研发费用为310万美元，较2024年同期的300万美元增加10万美元，主要因临床前项目增加20万美元，部分被其他研发项目减少10万美元抵消 [24] - 2025年第一季度管理费用与2024年同期基本持平 [25] - 2025年第一季度运营亏损为650万美元，较2024年同期的670万美元减少20万美元 [25] - 2025年第一季度其他收入为240万美元，较2024年同期的10万美元大幅增加，主要因认股权证负债公允价值变动 [25] - 2025年第一季度净亏损为410万美元，合每股0.02美元，而2024年同期净亏损为650万美元，合每股0.04美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - OpRegen是用于干性AMD伴地理萎缩患者的同种异体RPE细胞移植疗法，与现有获批的抗补体疗法相比，有解剖和功能益处，且一次手术递送RPE细胞到视网膜下间隙，益处可持续长达两年 [6] - OpRegen正在进行的2a期GALET研究由罗氏和基因泰克资助和开展，旨在优化手术程序和风险收益比，该开放标签研究已持续招募约两年，基因泰克持续投入，如寻求并获得RMAT指定、开设额外临床站点、获取专有手术递送设备 [7][8] OPC1业务 - OPC1是用于脊髓损伤患者的同种异体细胞移植疗法，已在30名严重脊髓损伤患者中测试，长期安全性和有效性数据有前景 [18] - 公司正在进行OPC1剂量研究，计划在6 - 10名患者中测试新型递送设备，首个临床站点在加州大学圣地亚哥分校健康中心，预计6月招募首位患者 [18][20] - 公司改进了OPC1的制造工艺，增加细胞规模、纯度和可控性，开发了新的即用型配方，待FDA批准后将引入正在进行的剂量试验 [20] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为OpRegen有潜力为GA患者提供比现有疗法更好的治疗效果，对其在干性AMD中驱动积极临床结果有信心，期待基因泰克下个月公布的三年临床数据更新 [6][27] - 公司计划利用细胞制造方面的投资和近期成果，通过合作和自主推进更多项目，以扩大业务模式和创造长期价值 [27] - 公司稳步推进OPC1项目，目标是进行更大规模的脊髓损伤临床试验，同时确保项目具备长期成功的必要条件 [27] - 与其他RPE细胞移植项目相比，公司认为自身在制造和扩大规模流程、基因泰克的设备和药物开发能力、罗氏在眼科产品商业化方面的领导地位这三个方面具有优势 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OpRegen项目有信心，受合作伙伴持续投入的鼓舞，认为其他RPE细胞移植试验的独立证据支持并提升了该项目的证据 [27] - 公司认为细胞疗法成熟后，投资者会更关注生产能力，公司的GMP细胞生产系统具有高度差异化，目前在非癌症同种异体细胞移植领域处于领先地位 [33] - 公司欢迎新的FDA专员对细胞和基因疗法的积极评论，认为在成本和定价压力下，经济实惠的制造能力很重要 [38] 其他重要信息 - 基因泰克计划在6月21日的CTS会议上公布OpRegen的三年临床数据 [10][11] - 公司与克里斯托弗和 Dana Reeve基金会合作举办第三届年度脊髓损伤投资者研讨会，今年改为线上会议，时间为2025年6月27日 [21] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在制造能力方面与同行的比较，以及在扩大规模、冗余性和满足OpRegen潜在需求方面的差异化 - 公司多数同行未详细描述自身能力，公司认为自身制造能力高度差异化，经过20年研发，有很多技术诀窍，随着细胞疗法成熟，投资者会更关注大规模生产能力，公司已在GMP环境中实现多细胞系和多细胞类型的生产系统 [32][33] 问题2: 公司以色列制造基地是否会受关税影响，以及如何缓解 - 公司预计以色列制造基地不会受关税影响，会提前购买材料并储存，以确保未来生产不受影响 [37] 问题3: 公司新制造能力的潜在合作方式 - 公司不希望成为CDMO或提供合同制造服务，希望通过新能力与他人合作，获得成功付款和资产所有权，具体交易将根据每个机会而定 [44] 问题4: OPC1剂量研究的数据预计何时公布，以及OPC1与潜在设备创新的关系 - 剂量研究是开放标签研究，主要递送成功和安全终点在30天，功能评估通常在治疗后6 - 12个月，可能会有两波信息公布；OPC1可与其他技术（如电刺激、机械装置、脑芯片接口等）合作，多种方法结合可能带来更好的临床结果 [54][51] 问题5: OPC1剂量研究中成功递送结果的样子，以及与先前递送方法的比较基准 - 初始使用相同材料、相同方式、相同针头递送到相同损伤区域，与之前有参考点；成功主要看外部设备的易用性和是否有意外并发症，新设备更易部署，能避免呼吸停止，可提高手术递送的便利性和成功率 [63][64] 问题6: OPC1新的即用型配方与解冻注射配方的区别 - 两者可互换使用，新配方避免了原临床开发材料所需的数小时剂量准备步骤，可在取出冷冻状态后约5分钟内注射，减少了操作、成本和错误风险，还引发了他人对许可使用该技术的兴趣 [65][67] 问题7: 罗氏在OpRegen研究中纳入两种手术设备是否是新举措 - 基因泰克计划评估两种专有手术设备，这是公司与罗氏和基因泰克联盟的预期成果，专有设备的使用将扩大公司与其他竞争对手的差距，提高产品竞争力 [69][70] 问题8: 新手术设备的潜在优势 - 双腔经玻璃体视网膜下注射设备可简化程序，通过单次视网膜切开术递送盐水预泡和OpRegen悬浮液；下一代Orbit SDS旨在更易于使用和让外科医生更舒适，提高手术成功率和降低不良事件发生率，使产品更具吸引力 [77][79] 问题9: 对新的CBER主任及其对细胞疗法监管的看法，以及脊髓损伤试验的设计 - 公司认为新主任支持创新、灵活且加速合理的时间表，欢迎提高标准；脊髓损伤试验总招募人数为6 - 10人，前3名患者为胸椎损伤患者，第4名开始引入颈椎患者，然后开放招募 [87][89]