营收情况 - 公司营收同比增长10%至1.2亿美元，超过市场预期[1] - 云计算服务营收同比增长15%至6000万美元[1] - 软件许可和支持服务营收同比增长5%至5000万美元[1] 利润状况 - 公司净利润同比增长20%至5000万美元，超过分析师预期[2] - 毛利率提高至35%，主要受益于成本管理和产品组合优化[2] 现金流量 - 公司经营活动产生的现金流量同比增长30%至8000万美元[3] - 自由现金流量同比增长25%至7000万美元[3] 市场表现 - 公司股价在财报发布后上涨5%，市值达到1.5亿美元[4]

公司概况 - Clene Inc. 是一家临床阶段的制药公司，专注于发现、开发和商业化新型清洁表面纳米技术（CSN®）治疗药物[75] - Clene Inc. 从成立以来从未盈利，每年都出现营运亏损，主要通过其全资子公司dOrbital, Inc.销售膳食补充剂来产生收入[76] - Clene Inc. 于2020年12月30日通过逆向重资本化与Tottenham Acquisition I Limited完成了上市，股票代码为“CLNN”[77] 产品研发 - Clene Inc. 在2022年10月报告了CNM-Au8在ALS患者中的安全性和有效性的阶段2/3 HEALEY ALS平台试验的头部数据[78] - Clene Inc. 计划在2024年中期向FDA提交NDA，并有望在2024年底前获得潜在的加速批准处方药用户费法案（PDUFA）行动日期[80] - Clene Inc. 在2023年3月报告了CNM-Au8在早期症状性ALS患者中的有效性、安全性、药代动力学和药效动力学的最新120周数据[79] - Clene Inc. 在2023年2月和3月报告了其在稳定复发缓解型MS患者中评估CNM-Au8的阶段2 VISIONARY-MS临床试验的更新探索性数据[81] - Clene Inc. 在2023年4月25日获得了Biogen Inc.的SOD1-ALS治疗药物tofersen的加速批准[83] 财务状况 - 2023年第一季度产品收入为64,000美元，同比增长814%[89] - 总营收为107,000美元，同比增长257%[89] - 研发支出为7,395,000美元，同比减少14%[89] - 总营收中产品收入为0.1百万美元，同比增长[89] - 研发支出中CNM-Au8为2,133,000美元，同比减少24%[91] - 总管理费用为3,439,000美元，同比减少28%[92] - 利息收入为172,000美元，同比增长617%[93] - 利息支出为1,066,000美元，同比增长36%[93] - 美国公司所得税率为21.00%[94] 资金状况 - 公司自成立以来一直面临着巨额亏损和负面现金流，未来预计将继续亏损以资助业务运营和药物候选品的研发[97] - 公司主要资金来源包括股权融资、可转换票据借款、应付票据和可转换票据借款、逆向重组、可退还的研发税收抵免、各种组织的赠款以及股票期权和认股权行使[97] - 公司在未来12个月内可能无法维持当前运营或履行到期债务，除非获得额外融资[99] - 公司计划通过股权融资、债务融资、许可或合作安排以及利用现有的市场条件和股权购买协议来筹集额外资金[99] - 公司计划通过手头现金、股权融资、债务融资或其他资金来源来满足短期流动性需求[100] - 公司计划通过股权融资、债务融资或其他资金来源来满足长期流动性需求[101] - 公司在过去三个月的现金流中，主要用于资助研发、监管和其他临床试验成本以及一般公司支出[102] - 公司在过去三个月的投资活动中，主要是从到期的市场证券中获得了收益[104] - 公司在过去三个月的融资活动中，主要是通过发行普通股和发行应付票据获得了资金[105] - 2023年3月31日，可转换票据负债为4.9百万美元[109] 会计处理 - 我们根据税收不确定性应用两步流程来确定在简明合并财务报表中应该承认的税收利益[110] - 我们使用公允价值为基础的方法来处理与所有股权支付相关的成本，包括股票期权和股票奖励[111]

公司未来发展前景 - 公司依赖未来药物候选品的成功商业化，但可能面临重大延迟或失败[142] - 公司目前尚未从药物候选品的商业销售中产生任何收入，未来盈利前景存在不确定性[143] - 公司预计未来将面临巨额研发和药物候选品商业化成本[144] - 公司需要融资以支持运营，但可能面临融资困难[145] - 投资生物制药产品开发具有高度投机性，存在巨大风险[146] - 公司尚未获得任何产品的商业销售批准，未来业务成功性难以准确评估[147] - 公司可能在管理增长和扩大业务方面遇到困难[148] 临床试验和监管挑战 - 公司可能需要提供更多信息以支持药物候选品的批准，可能会延迟或阻止批准和商业化计划[165] - 临床试验的完成或终止可能会损害药物候选品的商业前景，延迟产品销售收入[165] - 公司可能无法成功识别、发现或许可新的药物候选品[165] - 临床试验可能无法满足监管机构的安全和有效性要求，导致额外成本或延迟[167] - 临床试验可能出现意外事件，延迟或阻止公司获得批准或商业化药物候选品[170] - 临床试验可能失败，导致公司无法获得批准或商业化药物候选品[171] - 公司可能无法及时完成临床试验，延迟批准和商业化药物候选品，损害业务和运营结果[171] - 公司可能无法获得或延迟获得所需的监管批准，导致无法商业化药物候选品，收入能力受到重大损害[173] 市场竞争和法律风险 - 公司面临来自其他制药和生物技术公司的激烈竞争，如果竞争不有效可能会影响经营业绩[189] - 公司可能会受到适用的医疗保健和安全法律法规的直接或间接影响，包括反回扣、虚假索赔法律等[190] - 公司可能会面临来自当前法规变化和未来立法的困难[193] - 美国政府通过的法律和法规可能对公司的业务、财务状况和运营结果造成伤害[194] - 美国国会对特殊药品定价实践表现出越来越多的立法和执法兴趣[194] - 美国政府可能会采取措施控制药品成本[194] 知识产权和财务风险 - 公司的成功在很大程度上取决于保护专有技术和药物候选品的能力，专利权的获得和维护可能受到挑战[202] - 公司可能会卷入诉讼以保护或执行知识产权，这可能是昂贵、耗时且不成功的[204] - 公司可能会面临第三方对知识产权的侵权指控，可能导致巨额诉讼费用和技术人员转移，影响研发和商业化[206] - 未能保护商业机密可能会损害公司竞争地位，员工泄露商业机密可能导致知识产权争议[208] - 公司作为新上市公司，面临着增加的法律、会计、行政等成本和负担，可能对业务、财务状况和运营结果产生不利影响[209]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 6550 South Millrock Drive, Suite G50 Salt Lake City, Utah 84121 (Address of pr ...

业绩总结 - 针对神经退行性疾病（如ALS和多发性硬化症）的商业机会超过10亿美元[5] - 2022年6月30日，公司现金和投资总额为2630万美元[79] - CNM-Au8的临床试验中，超过350名患者参与了该产品的临床研究[80] 用户数据 - CNM-Au8在RESCUE-ALS II期试验中显示出统计学显著的生存益处，ALS患者死亡风险降低70%[5][19] - CNM-Au8在稳定性复发型多发性硬化症的VISIONARY-MS II期试验中显示出神经功能改善[6][20] - CNM-Au8在ALSFRS-R评分中显示出显著的生存益处，P值为0.2237[36] 新产品和新技术研发 - CNM-Au8的专利保护强大，拥有超过150项已授予的专利和制造商业秘密[6] - CNM-Au8的机制可能与现有疗法互补，以实现更好的疾病控制[17] - CNM-Au8治疗显示出显著的长期生存影响，死亡风险降低70%[41] 市场扩张和并购 - 公司在2023年准备进行可能的商业化，制造扩展正在进行中[80] - HEALEY ALS平台试验处于2/3期阶段，预计将提交新药申请（NDA）[79] 负面信息 - 在研究中，CNM-Au8 30 mg组的治疗出现不良事件的比例为100%[74] - 研究因COVID-19疫情提前结束，实际招募73名参与者，低于计划的150名[51] 其他新策略和有价值的信息 - CNM-Au8治疗在低对比度字母视力（LCLA）方面的48周LS均值差异为3.13，p值为0.056[57] - CNM-Au8在改良多发性硬化功能复合体（mMFSC）中显示出0.28的LS均值差异，p值为0.0207[60] - CNM-Au8治疗的安全性良好，未出现剂量限制性不良事件[73]

财务数据关键指标变化 - 公司2021年和2020年研发费用分别为2840万美元和1520万美元[269] - 公司2021年和2020年运营亏损分别为5000万美元和2020万美元[271] - 公司2021年和2020年净亏损分别为970万美元和1930万美元[271] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损1.633亿美元[271] - 截至2021年12月31日，公司现金及受限现金共计5030万美元[273] - 2021年和2020年，公司经营活动净现金使用量分别为3460万美元和1890万美元[273] - 截至2021年12月31日，公司有美国联邦净运营亏损结转1.101亿美元，州净运营亏损结转7710万美元，研发税收抵免结转260万美元[307] 公司运营资金情况 - 若无额外资金，公司现有资源可支撑运营至2023年第二季度[274] - 公司可能最早于2022年第三季度实施成本节约措施[274] 公司盈利依赖与收入现状 - 公司主要依赖候选药物CNM - Au8®等未来商业化成功来实现盈利[264] - 公司目前无商业化销售药物，仅从膳食（矿物质）补充剂供应协议获得少量收入[268] 公司面临的信息安全风险 - 公司面临信息安全风险，可能导致数据丢失、声誉受损和收入损失，且保险可能不足以弥补损失[285][286][290][292] 公司生产相关风险 - 公司自行制造药物候选产品，新设施建设可能延迟，设备损坏或无法及时更换会影响生产[293][294] - 公司需大幅扩大生产规模，若无法实现或成本过高，可能无法满足未来需求[295] - 公司制造设施需接受监管检查，不遵守规定可能导致制裁，影响业务[296][298] 宏观经济对公司的影响 - 重大通胀可能增加公司成本，高利率也会对业务产生不利影响[301] 公司人员依赖风险 - 公司依赖关键高管和合格人员，人员流失可能导致产品开发延迟[302][303] 税收政策对公司的影响 - 公司受益于税收和财政激励，其到期或变更可能影响盈利能力[304][306] - 美国联邦净运营亏损可无限期结转，但2020年后产生的扣除有限制，所有权变更可能限制净运营亏损使用[308] - 公司未确定是否发生所有权变更，若发生且净运营亏损使用受限，将增加未来税务负担[308] - 2017年12月22日生效的TCJA法案将美国联邦企业所得税税率降至21%[309] 新冠疫情对公司的影响 - 新冠疫情可能导致公司药物候选物供应链中断，影响临床试验计划和业务运营[314] - 新冠疫情可能使公司在招募或留住临床试验患者方面面临困难，影响临床试验进度[315] 公司财务报告内部控制问题 - 2021年和2020年公司管理层在财务报告内部控制中发现重大缺陷，或影响财务报告准确性和投资者信心[318] 公司产品获批风险 - 公司主要产品CNM - Au8®作为金属纳米晶体治疗候选物，获批存在风险，可能影响盈利能力[324] - 公司药物候选物长期使用效果不确定，未完成生殖或致癌性研究，负面结果将影响公司业务[327] - 公司此前未获得药物候选物的监管批准，未来获批时间不可预测且可能失败[330] - 药物候选物可能因多种原因无法获得监管批准，如临床试验问题、数据不足等[331] - 监管机构可能要求更多信息支持批准，这可能延迟或阻止批准及商业化计划[332] - 新的不良事件或监管要求变化可能需要修改临床试验方案，影响试验成本、时间和完成情况[334] - 临床试验延迟或终止会损害候选药物商业前景，增加成本，延缓销售和营收[335] - 公司无法保证能成功识别、发现、开发或引进新的候选药物[336] - 研究项目虽有潜力，但可能因多种原因无法为临床开发带来成果[337] - 临床前和临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司无法预测候选药物能否成功开发和商业化[339] - 临床试验可能因多种因素被暂停或终止，导致监管审批延迟或被拒[340] - 早期临床试验结果不能预测后期结果，不同试验结果可能存在显著差异[344] - 临床试验可能无法证明候选药物的安全性和有效性，导致额外成本和延迟[346] - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或受不利影响[351] - 未能及时获得监管批准将无法商业化候选药物，严重损害创收能力[354] - 有利的指定可能不会授予，或授予后可能被撤回，且不一定能加快开发或监管审查及批准[358] 公司产品获批后的相关情况 - 公司的CNM - Au8®于2019年5月获FDA孤儿药资格用于治疗ALS，美国孤儿药获批后有7年市场独占期，欧盟为10年（满足特定条件可减至6年），美国罕见病患者群体一般少于20万[363] - 公司药物获批后需遵守持续或额外监管义务和审查，包括生产、标签、包装等多方面要求，涉及美国联邦和州以及欧盟、中国、澳大利亚等市场的监管机构[365] - 公司药物获批可能有使用限制或需进行上市后测试和监测，监管机构可能要求制定风险评估缓解策略计划[367] 公司产品报销相关问题 - 全球医疗行业有成本控制趋势，第三方支付方限制药物覆盖范围和报销金额，美国第三方支付方无统一报销政策，获取报销审批耗时且成本高[371][372] - 第三方支付方要求公司提供预定折扣并质疑医疗产品价格，公司无法保证获批药物能获得报销及报销水平[373] - 公司药物获批后报销可能延迟，覆盖范围可能受限，支付率可能无法覆盖成本，无法及时获得报销会对业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响[374] 公司产品市场认可风险 - 公司药物获批后可能无法获得医生、患者、第三方支付方等的市场认可，市场机会可能小于预期，市场接受程度取决于临床适应症、安全性等多因素[377] 公司产品不良副作用风险 - 若公司药物导致或被认为导致不良副作用，可能导致监管审批延迟或失败，或限制获批标签的商业概况[379] - 临床试验样本有限，获批后发现不良副作用或药物效果不如预期，可能导致监管机构撤回或限制批准、要求更改标签等一系列负面后果[380][382] - 上述负面事件会阻碍公司药物获得或维持市场认可，增加商业化成本，影响公司成功商业化药物和创收的能力[383] 公司产品标签外使用风险 - 产品的标签外使用可能导致不良反应和负面结果，损害公司声誉、品牌、运营和财务状况，还可能面临责任[384] - 产品的标签外使用可能使公司面临政府调查或起诉[385] 公司产品商业化能力风险 - 公司缺乏药物上市和营销经验，若无法发展销售、营销和分销能力或与第三方合作，可能无法成功商业化药物或产生收入[386] - 公司需与其他制药和生物制药公司竞争招募、培训和留住营销及销售人员，且无法保证能发展分销能力或建立有效合作安排[387] 公司市场竞争风险 - 公司面临来自其他制药和生物技术公司的激烈竞争，若无法有效竞争，经营业绩可能受影响[389] 公司面临的法律合规风险 - 公司可能直接或间接受到美国和其他司法管辖区的反回扣、虚假索赔等法律和法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等[392] 美国相关法案对公司的影响 - 美国《平价医疗法案》对生物制品引入低成本生物类似药竞争，改变了医疗融资和交付方式，制造商需提供70%的销售点折扣[400][402] - 《2011年预算控制法案》规定自2013年4月1日起，每年削减2%的医疗保险支付给供应商，但2020年5月1日至2021年12月31日因新冠疫情暂停[404] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减了医疗保险对部分供应商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[404] - 《2021年美国救援计划法案》自2024年1月1日起，取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前设定为药品平均制造商价格的100%）[404] - 美国国会和拜登政府有意控制药品成本，HHS发布了解决高药价的综合计划[405] - 《平价医疗法案》若维持现状，会给公司产品覆盖范围和价格带来下行压力，影响业务[406] 公司生产质量控制风险 - 公司生产过程需严格质量控制，否则会影响业务和财务结果[407][409][410] 公司国际业务风险 - 公司国际业务聚焦美、欧、加、澳、日、韩和中国等市场，面临多种风险[411] 非法进口及假冒药品对公司的影响 - 非法和平行进口及假冒药品会降低公司未来获批药品需求，影响声誉和业务[412][414][415] 公司第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，会影响药品获批和商业化[416][417][418] - 公司与合作者的安排对产品上市和商业化至关重要，合作者若违约或终止协议，会影响业务[419][421] - 公司CRO、临床研究人员和第三方供应商可能受COVID - 19疫情影响[421] - 公司未来可能进行合作、合资或授权安排，但不一定能实现预期收益[421] - 更换或增加CRO或临床研究人员会增加成本和延误时间，影响临床开发进度[418] - 公司在寻找合适战略合作伙伴方面面临重大竞争，谈判过程耗时且复杂，药物候选物可能因开发阶段过早而难以达成合作[422] - 公司与第三方合作开发和商业化药物候选物时，可能需放弃部分或全部控制权，且合作面临多种风险，如合作方决策、资源投入、知识产权等问题[422] - 若无法与合适合作者及时达成协议，公司可能需缩减药物候选物开发、延迟商业化或增加开支自行开展活动[424] 公司原材料供应风险 - 公司业务依赖原材料供应，原材料供应减少、成本增加或质量问题会对业务产生重大不利影响[425] 公司知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于保护知识产权，专利申请过程昂贵、耗时且复杂，可能无法获得足够专利保护[426] - 专利可能因多种原因被无效或申请不被授予，第三方可能先于公司获得相关专利[427][429] - 专利申请的权利要求范围可能在授权前后被缩减或重新解释，专利地位高度不确定[430] - 公司专利可能在法庭或专利局受到挑战，不利裁决会影响专利权利和业务[431] - 专利有效期有限，过期后可能面临仿制药竞争，公司可能无法独家开发或销售相关产品[432] - 部分专利和专利申请可能与第三方共有，若无法获得独家许可，可能影响公司竞争地位和业务[433] - 公司可能无法在全球保护知识产权，面临第三方不公平竞争[434] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且可能失败[437] - 若被诉侵犯第三方知识产权，诉讼成本高，可能阻碍药物研发和商业化[440] - 知识产权诉讼可能带来不利宣传，损害声誉，导致股价下跌[443] - 未遵守专利机构要求，可能导致专利保护减少或消除[444] - 若无法获得专利期限延长和数据独占权，公司业务可能受损[445] - 专利法变化可能削弱专利价值，影响公司保护药物候选物的能力[447] - 若无法保护商业秘密，公司业务和竞争地位将受损害[448] - 公司可能面临员工不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔[451] - 知识产权权利有局限性，不一定能保护公司竞争优势[453] 公司规模相关情况 - 公司作为新兴成长公司，持续至以下较早时间：首次公开募股结束后第五个财年的最后一天、年度总营收至少达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值超7亿美元）或前三年发行超10亿美元非可转换债务证券[456] - 截至2021年6月30日，非关联方持有的公司股票市值低于7亿美元，2021财年年度营收低于1亿美元，公司为“较小规模报告公司”[458] - 若某财年6月30日非关联方持有的公司股票市值低于2.5亿美元，或该财年年度营收低于1亿美元且6月30日非关联方持有的公司股票市值低于7亿美元，公司可能继续为较小规模报告公司[458] 公司章程规定 - 修订和重述的公司章程及细则规定，修改某些条款需至少66⅔%有表决权的已发行普通股持有人赞成票[461]