SALT LAKE CITY, June 24, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (Nasdaq: CLNN) (along with its subsidiaries, “Clene”) and its wholly owned subsidiary Clene Nanomedicine Inc., a clinical-stage biopharmaceutical company focused on improving mitochondrial health and protecting neuronal function to treat neurodegenerative diseases, including amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and multiple sclerosis (MS), today announced that management will present at H.C. Wainwright’s 5th Annual Neuro Perspectives Virtual Confer ...

CNM-Au8 demonstrated neuroprotective effects in an in vitro model of Rett Syndrome, a rare pediatric neurodevelopmental diseaseCNM-Au8 also demonstrated rescue of mitochondrial deficits in induced astrocytes derived from Rett patientsInvited oral presentation and poster presented on June 19, 2024, at the International Rett Syndrome Foundation 2024 Annual Meeting in Westminster, Colorado SALT LAKE CITY, June 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (NASDAQ:CLNN) (along with its subsidiaries, "Clene") and its ...

文章核心观点 - 公司宣布在国际瑞特综合征基金会2024年年会上展示了CNM - Au8治疗瑞特综合征的新初步数据，显示其有治疗潜力，若成功将证明其对多种神经系统疾病有治疗前景 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能治疗神经疾病，包括肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化症 [1] - 公司基于盐湖城，在马里兰有研发和制造业务，旗下CNM - Au8是研究性一类疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径改善中枢神经系统细胞生存和功能，同时减少氧化应激 [6] 疾病信息 - 瑞特综合征是严重罕见儿科神经疾病，由X染色体连锁基因甲基 - CpG结合蛋白2突变引起，主要影响女性，发病率约为每10000例活产女婴中有1例 [1] - 患儿6个月前发育正常，之后技能倒退，出现多种神经和发育障碍，目前只有一种获批药物曲非奈肽 [1] 药物信息 - CNM - Au8是口服催化纳米疗法，靶向神经系统细胞线粒体能量代谢，增强神经元存活和功能，支持髓鞘再生，此前公司专注其治疗肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化症 [2] - 因其能增强线粒体功能、促进神经元存活和功能及髓鞘再生，公司考虑将其用于治疗瑞特综合征 [2] 研究信息 - 研究与Kathrin Meyer博士及其前博士后研究人员合作开展 [3] - 初步研究发现，在体外瑞特综合征模型中，神经元健康、存活和神经突长度有统计学显著改善；在体外治疗瑞特患者来源的星形胶质细胞时，改善了线粒体呼吸缺陷，在一个瑞特细胞系中完全恢复，在另一个细胞系中部分恢复 [3] 研究意义 - 瑞特综合征与肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化症有共同疾病机制，初步数据表明CNM - Au8可能通过挽救线粒体功能障碍治疗瑞特综合征，促进神经元健康、存活和突触结构 [4] - 若CNM - Au8治疗瑞特综合征成功，将进一步证明其对多种神经系统疾病有治疗潜力 [4] 研究支持 - 研究得到了Baby Eleanor基金会支持，研究团队感谢匿名人士捐赠瑞特和健康对照细胞 [5]

文章核心观点 - 公司在会议上展示CNM - Au8治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的长期数据，显示其在改善生存和降低神经丝轻链（NfL）水平方面有积极效果且安全性良好，支持其作为ALS潜在治疗方法 [1][5] 分组1：公司介绍 - 公司是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能治疗神经退行性疾病，包括ALS、帕金森病和多发性硬化症 [6][7] - CNM - Au8是研究性一流疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径改善中枢神经系统细胞生存和功能，同时减少氧化应激 [7] 分组2：数据展示情况 - 数据展示标题为“长期CNM - Au8治疗降低神经丝轻链水平并改善生存：HEALEY ALS平台试验结果”，涵盖长达42个月生存随访和76周长时间NfL生物标志物结果 [2] 分组3：生存分析结果 - 接受CNM - Au8 30 mg治疗的参与者与匹配的PRO - ACT对照组相比，随访3.5年死亡风险降低约60%，协变量调整后的风险比为0.431，p值为0.0002 [3] 分组4：NfL水平分析结果 - NfL应答者亚组平均NfL降低28%，提示持续轴突损失减少，第76周与基线相比几何平均比为0.72，p < 0.0001 [4] - 长期使用CNM - Au8 30 mg治疗使血浆NfL水平持续显著下降，第76周与安慰剂相比几何平均比为0.841，p = 0.023 [4] 分组5：安全性情况 - CNM - Au8在开放标签扩展（OLE）期间安全且耐受性良好 [5] 分组6：相关人员观点 - 公司医学负责人表示血浆神经丝减少的临床证据以及与超12000名患者的多研究ALS数据集相比3.5年的长期生存改善结果，有力支持CNM - Au8作为ALS潜在治疗方法 [5] 分组7：资料获取途径 - 海报可在公司网站的科学海报与展示部分获取 [5]

文章核心观点 - 公司在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲ALS治疗网络会议上公布CNM - Au8治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的长期数据，显示该药物可降低神经丝轻链（NfL）水平并提高生存率 [1][2] 分组1：公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能，治疗包括ALS和多发性硬化症等神经退行性疾病 [1][6] - CNM - Au8是一类新型研究性疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径，同时减少氧化应激，改善中枢神经系统细胞的存活和功能 [7] 分组2：研究数据 生存率提高 - 与匹配的PRO - ACT对照组相比，接受CNM - Au8 30 mg治疗的患者死亡风险降低约60%，协变量调整后的风险比为0.431，p值为0.0002 [3] NfL水平降低 - NfL反应者亚组平均NfL降低28%，第76周与基线相比的几何平均比为0.72，p < 0.0001 [4] - 与安慰剂组相比，第76周CNM - Au8 30 mg治疗组血浆NfL水平的几何平均比为0.841，p = 0.023 [4] 分组3：药物安全性 - CNM - Au8在开放标签扩展试验中安全且耐受性良好 [5] 分组4：研究结论 - 血浆神经丝减少的临床证据以及与超过12000名患者的多研究ALS数据集相比长达3.5年的长期生存改善结果，为CNM - Au8作为ALS潜在治疗方法提供有力支持 [5]

文章核心观点 公司宣布NIH资助的CNM - Au8用于ALS同情用药的ACT - EAP项目的关键更新，扩大入组人数，计划于2024年6月开展首次患者首访，旨在收集真实世界药物数据并助力ALS研究 [1][2][3] 分组1：项目背景与资助 - 去年年底公司与哥伦比亚大学和Synapticure合作获NIH下属NINDS四年期资助，支持CNM - Au8用于ALS的EAP项目 [2] - 2021年12月《加速获取ALS关键疗法法案》通过，为ALS的EAP项目提供资金 [4] 分组2：项目调整与目标 - 公司扩大项目入组人数80%，最多容纳180名参与者 [1] - 项目除满足FDA安全标准外，还旨在为公众对ALS疾病进展和治疗反应的理解贡献研究结果 [2] - 项目额外目标包括增加CNM - Au8临床安全数据库的真实世界药物暴露数据，通过与自然史和对照临床试验数据库比较评估药物对生存和疾病进展的影响并收集分析生物标志物数据 [2] 分组3：各方观点 - 公司临床运营副总裁表示团队努力在不增加预算情况下扩大ACT - EAP规模 [2] - 公司CEO称CNM - Au8在两项独立2期临床研究中表现良好，EAP项目数据可补充临床研究数据 [3] - 哥伦比亚大学研究负责人称该研究将深入了解CNM - Au8治疗对ALS病程的实际影响 [3] - Synapticure首席财务官表示作为首个全虚拟临床站点参与EAP，通过远程医疗平台让更多ALS患者获得研究药物 [3] 分组4：公司与药物介绍 - 公司是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能治疗神经退行性疾病 [1][5] - CNM - Au8是一类新型研究性疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径提高中枢神经系统细胞的存活和功能，同时减少氧化应激 [5]

公司业绩 - 季度每股亏损0.09美元 与Zacks一致预期持平 相比去年同期每股亏损0.15美元有所收窄 [1] - 上季度实际亏损0.06美元 优于预期的0.07美元 超出预期14.29% [1] - 过去四个季度中有三次超过EPS预期 [1] - 季度营收70万美元 低于预期54.38% 去年同期营收110万美元 [1] - 过去四个季度中有两次超过营收预期 [1] 股价表现 - 年初至今股价累计上涨32% 同期标普500指数涨幅8.8% [2] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场同步 [4] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.08美元 营收160万美元 [4] - 本财年共识预期为每股亏损0.33美元 营收660万美元 [4] - 盈利预期修订趋势呈现混合状态 [4] 行业情况 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前36% [5] - 同行业公司Amicus Therapeutics预计季度每股亏损0.06美元 同比改善66.7% [5] - Amicus Therapeutics营收预期1.1162亿美元 同比增长29.4% [6] - Amicus Therapeutics的EPS预期在过去30天下调25% [5]

公司资金来源 - 公司获得美国国立卫生研究院（NIH）730万美元的子奖项用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）扩大使用计划[1][4] 公司现金、现金等价物和有价证券情况 - 2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计2790万美元，较2023年12月31日的3500万美元有所减少[1][6] 研发费用变化 - 2024年第一季度研发费用为590万美元，低于2023年同期的740万美元[6] 一般及行政费用情况 - 2024年第一季度一般及行政费用为340万美元，与2023年同期持平[6] 总其他费用变化 - 2024年第一季度总其他费用为180万美元，高于2023年同期的100万美元[7] 净亏损情况 - 2024年第一季度净亏损为1110万美元，合每股亏损0.09美元，2023年同期净亏损为1180万美元，合每股亏损0.15美元[7] 产品收入变化 - 2024年第一季度产品收入为4.4万美元，低于2023年同期的6.4万美元[13] 特许权使用费收入变化 - 2024年第一季度特许权使用费收入为2.9万美元，低于2023年同期的4.3万美元[13] 治疗研究效果 - 接受CNM - Au8治疗的研究参与者在低对比度字母视力测试中最多提高38个字母，认知和工作记忆测试最多提高29分[3] 公司运营资源预计 - 公司预计2024年3月31日的资源足以支持其运营至2024年第四季度[6] 公司现金及现金等价物变化 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为21,732美元，较2023年12月31日的28,821美元有所下降[15] 公司应收账款变化 - 2024年3月31日，公司应收账款为64美元，较2023年12月31日的143美元减少[15] 公司预付费用及其他流动资产变化 - 2024年3月31日，公司预付费用及其他流动资产为4,100美元，高于2023年12月31日的3,672美元[15] 公司总资产变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为45,069美元，低于2023年12月31日的52,341美元[15] 公司应付账款变化 - 2024年3月31日，公司应付账款为1,645美元，高于2023年12月31日的1,504美元[15] 公司总流动负债变化 - 截至2024年3月31日，公司总流动负债为26,185美元，高于2023年12月31日的25,330美元[15] 公司普通股认股权证负债变化 - 2024年3月31日，公司普通股认股权证负债为2,790美元，远高于2023年12月31日的1,481美元[15] 公司总负债变化 - 截至2024年3月31日，公司总负债为40,805美元，高于2023年12月31日的38,951美元[15] 公司累计亏损变化 - 2024年3月31日，公司累计亏损为(253,803)美元，较2023年12月31日的(242,723)美元有所增加[16] 公司股东权益总额变化 - 截至2024年3月31日，公司股东权益总额为4,264美元，低于2023年12月31日的13,390美元[16]

Data from long-term extension of Phase 2 VISIONARY-MS clinical trial of CNM-Au8® demonstrated significant evidence of repair and remyelination across multiple paraclinical endpoints (change from original baseline, p<0.05)Peer-reviewed publication characterized the protein corona of CNM-Au8Company received sub-award of $7.3 million from NIH grant for ALS Expanded Access ProgramCash, cash equivalents and marketable securities of $27.9 million as of March 31, 2024 SALT LAKE CITY, May 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) ...

公司业务概况 - 公司是临床阶段制药公司，目前无获批药物，靠销售膳食补充剂产生收入[140][142] 公司项目进展 - 2024年4月公司宣布进入NIH Grant下的首个子奖项，子奖项总额最高达3090万美元，其中首个子奖项金额最高为730万美元[145] - 公司计划2024年下半年启动CNM - Au8 30 mg的国际3期试验RESTORE - ALS，前提是获得资金[146] - 2024年4月公司公布Phase 2 VISIONARY - MS临床试验开放标签长期扩展（LTE）的最新数据，超半数原随机接受CNM - Au8治疗的参与者视力改善10个及以上字母，最多增加38个字母（p < 0.001）[148] - 接受CNM - Au8治疗的参与者认知和工作记忆最多改善29分（满分110分，p < 0.001）[148] - 公司已启动REPAIR - MS的第二个给药队列，预计2024年上半年完成入组，年底公布topline结果[151] 行业动态 - 2023年4月FDA加速批准Biogen的tofersen用于治疗SOD1 - ALS；2024年2月EMA建议授予其在欧盟的营销授权[153] - 2024年1月欧盟委员会拒绝Amylyx的sodium phenylbutyrate和taurursodiol的营销授权；3月该公司3期试验未显示出显著治疗益处；4月宣布自愿在美国和加拿大撤市[153] 研发费用相关 - 公司预计2024年及未来研发费用将增加，若能按加速途径向FDA提交新药申请，监管活动相关研发费用将提前增加[156] - 公司研发成本主要包括人员薪酬、临床试验物资、支付给CRO等的费用、临床前活动成本、咨询成本和分摊的间接费用[157] - 研发费用中，CNM - Au8从2023年的213.3万美元降至2024年的105.1万美元；CNM - ZnAg从2023年的81.3万美元降至2024年的1.3万美元；未分配费用从2023年的115.9万美元增至2024年的126.4万美元；人员费用从2023年的231.7万美元增至2024年的266.4万美元；基于股票的薪酬从2023年的97.3万美元降至2024年的87.7万美元[168] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度产品收入4.4万美元，较2023年的6.4万美元下降31%；特许权收入2.9万美元，较2023年的4.3万美元下降33%；总收入7.3万美元，较2023年的10.7万美元下降32%[163] - 2024年第一季度运营成本1.6万美元，较2023年的0.5万美元增长220%；研发费用586.9万美元，较2023年的739.5万美元下降21%；一般及行政费用342万美元，较2023年的343.9万美元下降1%；总运营费用930.5万美元，较2023年的1083.9万美元下降14%[163] - 2024年第一季度运营亏损923.2万美元，较2023年的1073.2万美元下降14%；其他收入（支出）净额为 - 184.8万美元，较2023年的 - 103.8万美元增长78%；净亏损1108万美元，较2023年的1177万美元下降6%[163] - 一般及行政费用中，董事及高级管理人员保险费从2023年的39.8万美元降至2024年的18.6万美元，降幅53%；法律费用从2023年的10.8万美元降至2024年的7.5万美元，降幅31%；财务和会计费用从2023年的25.9万美元降至2024年的24.9万美元，降幅4%；公共和投资者关系费用从2023年的14.4万美元增至2024年的23.4万美元，增幅63%；人员费用从2023年的98.9万美元增至2024年的109.6万美元，增幅11%；基于股票的薪酬从2023年的125万美元降至2024年的113.6万美元，降幅9%；其他费用从2023年的29.1万美元增至2024年的44.4万美元，增幅53%[170] - 其他收入（支出）净额中，利息收入从2023年的17.2万美元增至2024年的35.9万美元，增幅109%；利息支出从2023年的106.6万美元增至2024年的124.4万美元，增幅17%；研发税收抵免和无限制赠款从2023年的31.4万美元降至2024年的28.6万美元，降幅9%[173] - 2024年和2023年第一季度运营亏损分别为920万美元和1070万美元[182] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，累计亏损分别为2.538亿美元和2.427亿美元[182] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额分别为2790万美元和3500万美元[182] - 2024年和2023年第一季度经营活动净现金使用量分别为710万美元和920万美元[182] - 2024年第一季度，经营活动净现金使用710万美元，投资活动净现金使用10万美元，融资活动净现金使用1.9万美元[191] - 2023年第一季度，经营活动净现金使用920万美元，投资活动净现金提供470万美元，融资活动净现金提供460万美元[191] - 2024年和2023年第一季度，Clene Nanomedicine或有收益权公允价值变动分别带来0.1百万美元收益和0.1百万美元损失；初始股东或有收益权公允价值变动分别带来7000美元收益和7000美元损失[203] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，预期股价波动率分别为97.50%和115.00%，无风险利率分别为4.70%和4.20%，预期股息率均为0.00%，预期期限分别为1.75年和2.00年[204] - 2024年第一季度，New Avenue认股权证公允价值变动带来0.1百万美元损失；截至2024年3月31日和2023年12月31日，预期股价波动率分别为105.00% - 120.00%和105.00% - 110.00%，无风险利率分别为4.28% - 5.38%和3.88% - 5.03%等[207][208] - 2024年第一季度，Tranche A认股权证公允价值变动带来1.2百万美元损失；截至2024年3月31日和2023年12月31日，预期股价波动率分别为100.00% - 105.00%和100.00% - 110.00%，无风险利率分别为4.55% - 5.15%和4.13% - 4.74%等[210][211] - 2024年和2023年第一季度，估计股票期权公允价值时，预期股价波动率分别为99.99%和96.22% - 103.24%，无风险利率分别为4.04%和3.38% - 3.98%，预期股息率均为0.00%，预期期权期限分别为5.00年和5.00 - 6.08年[215][216] 税务情况 - 公司在美国需缴纳联邦企业所得税，税率21%，在马里兰州需缴纳州所得税，税率8.25%，在犹他州2024年第一季度税率4.65%，2023年第一季度税率4.85%；澳大利亚子公司企业所得税税率30%；荷兰子公司应税收入不超过20万欧元时税率19%，超过部分税率25.8%[175][176][177] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过股权融资获得1.751亿美元、可转换本票借款获得3230万美元、应付票据和可转换应付票据借款获得2730万美元、反向资本重组获得940万美元、可退还研发税收抵免获得910万美元、各种组织赠款获得290万美元、股票期权和认股权证行使获得100万美元来为运营融资[179] - 2023年6月，公司以每股0.80美元的价格出售5000万股，总收益4000万美元，支付承销折扣和佣金240万美元及发行费用20万美元[197] - 2023年第一季度，公司通过股权分销协议出售289.509万股普通股，产生总收益450万美元，支付佣金10万美元；2024年第一季度未进行销售[198] 资金需求与流动性 - 未来十二个月内，公司主要资本需求包括运营资金、租赁付款、应付票据本息支付和资本支出等，预计主要通过手头现金满足短期流动性需求[186] - 十二个月后，公司主要资本需求仍为运营资金，已知债务包括610万美元运营租赁付款和890万美元应付票据，预计通过股权融资、债务融资或其他资本来源满足长期流动性需求[189] 可转换票据情况 - 2021年Avenue贷款中5.0百万美元未偿本金可转换，截至2024年3月31日和2023年12月31日，可转换票据账面价值分别为5.0百万美元和4.9百万美元[205] - 2022年DHCD贷款归类为可转换应付票据，截至2024年3月31日和2023年12月31日，账面价值均为5.3百万美元[206] 财务报告内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效，但管理层认为财务报表能公允反映公司财务状况等[218] - 公司财务报告内部控制重大缺陷包括未设计和维护有效控制环境、未设计和维护对账及手动日记账分录控制、未设计和维护信息技术一般控制等[220][222] - 2023年公司加强了内部会计团队经验并聘请外部顾问，2024年将继续增加技术会计资源并聘请外部顾问以整改重大缺陷[224][225] - 截至2024年3月31日的季度，除“重大缺陷整改”所述变更外，公司财务报告内部控制无重大影响变更[227] 法律诉讼情况 - 公司目前未参与任何重大未决法律诉讼，但日常业务中可能涉及法律诉讼[229] 费用预测 - 若能基于临床证据向FDA提交新药申请，未来一般及行政费用可能因药物开发活动增加和商业能力建设而上升；若无法提交申请，费用可能因减少商业扩张项目和实施成本节约措施而下降[160] 资金风险 - 公司自成立以来运营亏损且现金流为负，未来需筹集更多资金实施商业计划，若无法获得足够收入和资金，可能影响研发、产品扩张、商业化等活动[178]