公司活动安排 - 公司首次举办研发聚焦活动 重点介绍ARGX-119分子[1] - 该活动系列曾用于efgartigimod开发阶段的新适应症推广及数据发布前沟通[2] - 未来将持续开展此类科学数据驱动型活动[2] 研发管线进展 - ARGX-119作为MuSK激动剂已获得进入CMS研究的开发许可[3] - 该分子当前处于重点推广阶段[3]

业务发展 - 公司目前每季度发布数千份季度财报电话会议记录 [1] - 公司持续增长并扩大覆盖范围 [1] - 公司专注于开发所有与会议记录相关的项目 [1]

argenx (NasdaqGS:ARGX) Update / Briefing September 16, 2025 02:00 PM ET Company ParticipantsBeth DelGiacco - VP - Corporate Communications & IRRoeland Vanhauwaert - Senior ScientistPeter Ulrichts - Chief Scientific OfficerSteven Burden - Senior Lecturer - NeurologyLuc Truyen - Chief Medical OfficerRebecca Shilling - Senior Medical DirectorJeff Guptill - Disease Area Development Lead - Neuromuscular, Clinical DevelopmentRicardo Maselli - professor - NeuroscienceTim Van Hauwermeiren - Co-Founder, CEO & Direct ...

argenx SE (NASDAQ: ARGX ) is a Dutch biotechnology company specializing in the development of therapeutic antibodies for the treatment of diseases. The company has a strong focus on research and development and has shown strongAnalyst’s Disclosure:I/we have no stock, option or similar derivative position in any of the companies mentioned, but may initiate a beneficial Long position through a purchase of the stock, or the purchase of call options or similar derivatives in ARGX over the next 72 hours. I wrote ...

公司概况 - 公司为荷兰生物技术公司 专注于开发治疗性抗体用于疾病治疗 [1] - 公司拥有强大的研发重点 [1] 业务重点 - 业务重点为研究和开发 [1]

核心观点 - argenx SE是2025年表现最佳的生物技术股之一 其核心产品Vyvgart在自身免疫治疗领域快速扩张 推动公司领导地位强化[1][2] 产品表现 - Vyvgart作为抗体疗法旗舰产品 提供静脉注射和皮下注射两种剂型 已成为全身型重症肌无力(gMG)的基石疗法 并扩展至免疫性血小板减少症(ITP)和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)等其他自身免疫疾病[2] - 2025年推出Vyvgart皮下预充式注射器 作为更便捷的输注替代方案快速获得市场认可 尤其在CIDP领域表现突出 本年度已有超过2,500名患者接受治疗[3] - 该制剂在美国市场因使用便捷性加速普及 日本和加拿大预计年底前获得额外批准 进一步扩大全球覆盖范围[3] 市场前景 - Vyvgart成为gMG及相关领域增长最快的生物制剂之一 分析师预测其峰值销售额将达到数十亿美元级别[4] - 2025年末至2026年初将公布seronegative gMG、眼型和儿科重症肌无力以及原发性ITP的III期试验结果 可能推动适应症进一步扩大并巩固其标准治疗地位[4] 研发管线 - 除Vyvgart外 公司推进多元化研发管线 包括用于自身免疫和罕见神经肌肉疾病的早期候选药物empasiprubart、ARGX-109和ARGX-119[5] - 通过合作伙伴关系拓展新治疗模式 近期与Unnatural Products合作开发口服肽疗法[5]

生物技术公司股价表现 - 多家生物技术公司股价创52周新高 受临床进展、监管里程碑和战略融资举措推动 [1] - Amylyx Pharmaceuticals、Amneal Pharmaceuticals和argenx SE在2025年9月10日均录得显著涨幅 [1] Amylyx Pharmaceuticals Inc (AMLX) - 股价创52周新高12.25美元 较前期低点2.47美元大幅上涨 [2] - 宣布1.75亿美元公开发行 发行1750万股普通股 每股定价10.00美元 [2][3] - 承销商获30天期权可额外购买262.5万股 [3] - 融资将支持avexitide商业化 launch 该药物是首创GLP-1受体拮抗剂 处于治疗术后低血糖和先天性高胰岛素血症的III期试验 [3] - 资金还将用于研发、一般公司用途和营运资本 [3] - 尽管终止了AMX0035治疗进行性核上性麻痹的ORION项目 但管线仍保持强劲 [4] - 继续推进AMX0035治疗Wolfram综合征、AMX0114治疗ALS以及长效GLP-1受体拮抗剂治疗罕见代谢疾病 [4] Amneal Pharmaceuticals Inc (AMRX) - 股价创52周新高9.97美元 日内交易区间9.77-9.97美元 收盘报9.82美元 较前收盘9.89美元微跌0.71% [4] - 美国批准其利培酮长效注射混悬液 这是Risperdal Consta的仿制药 扩大了中枢神经系统产品组合 [5] - 等待denosumab生物类似药FDA审批 预计2025年底获批 可能带来显著收入流 [6] - 继续推广偏头痛和丛集性头痛药物Brekiya(DHE自动注射器)以及帕金森病药物CREXONT [6] - 与Metsera战略合作开发GLP-1代谢疾病疗法 年底前可能公布早期更新或试验启动 [6] - 自2025年4月7日7.13美元以来 股价已上涨39.8%至9.97美元 [7] argenx SE (ARGX) - 股价创52周新高779.03美元 收盘报762.89美元 较前收盘767.00美元微跌0.54% [7] - ADAPT-SERON试验显示VYVGART在血清阴性全身型重症肌无力(gMG)所有亚型均达到主要终点 具有统计学显著改善 [8] - 将寻求FDA标签扩展 可能大幅扩大药物市场范围和收入潜力 [8] - VYVGART已获批用于gMG、免疫性血小板减少症(ITP)和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP) [8][9] - 2025年9月16日将举办ARGX-119研发专题网络研讨会 该药物是MuSK激动剂 用于先天性肌无力综合征和肌萎缩侧索硬化症 [10] - 预计2025年底获得日本和加拿大VYVGART-SC标签扩展决定 2026年获得眼肌型MG和原发性ITP的顶线数据 [10]

PresentationSean LaamanHead of Healthcare Research & Equity Analyst Good morning. Welcome to Morgan Stanley's Global Healthcare Conference. I'm Sean Laaman, Head of SMID-cap Biotech Equity Research here at the firm. Before we proceed further, for important disclosures, please see the Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. For this session, we have from argenx, a plea ...

**公司概况与财务表现** - argenx SE是一家专注于免疫学创新的生物技术公司 其核心产品Vyvgart在重症肌无力（MG）和慢性炎性脱髓鞘性多神经病（CIDP）领域表现强劲[2] - 公司第二季度产品净销售额达9.49亿美元 实现盈利且营收增长超过运营支出增长 运营利润率约为20% 自由现金流持续增长[2][3][40] - 公司资本分配优先级为：Vyvgart的全球拓展、管线产品（如EMPA）开发、供应链建设及早期业务开发 暂未考虑股东现金回报[38][39] **核心产品Vyvgart（Efgartigimod）进展** - Vyvgart在CIDP全球患者数达2,500人 其中美国为主要市场 日本和德国贡献部分患者[18] - 美国CIDP患者总数约4万人 其中2.4万人接受治疗 1.2万人对标准疗法反应不足 市场渗透空间巨大[18][19] - 预充式注射器（PFS）推动患者和处方医生增长 Q2末有1,000名医生开具PFS处方 其中150名为新处方医生[26] - 美国定价策略：MG患者年费用22.5万美元 CIDP患者年费用45万美元 净价格未受《通胀削减法案》（IRA）影响[35] **管线产品与临床里程碑** - EMPA（Empasipruvab）为C2清除剂 针对多灶性运动神经病（MMN）和CIDP MMN市场约1万患者 价值10亿美元[14] - 公司管线包括5项III期试验和多项II期试验 重点领域包括： - 血清阴性重症肌无力（III期达主要终点）[2] - 甲状腺眼病（TED）、肌炎、免疫性血小板减少症（ITP）[8] - 狼疮性肾炎（EFGARTIGIMOD）及生长延迟功能（EMPA）研究[3] - 自体注射器预计2027年推出 将进一步增强患者便利性[33] **市场机会与竞争格局** - MG总目标患者群达6万人 当前新型生物制剂市场份额约10% 未来有望倍数增长[30][31] - 在TED和肌炎领域 Vyvgart有望成为与现有疗法（如IVIG）差异化的首选生物制剂[11][12] - 竞争方面 FCRN抑制剂（如Vyvgart）预计成为首选新型生物制剂 补体抑制剂（C5）可能作为后续选择[36] **区域战略与创新技术** - 中国市场通过再鼎医药（Zai Lab）合作 商业化Vyvgart并参与临床研究 中国生物技术创新速度和效率受重点关注[4] - 人工智能（AI）应用处于试点向端到端转型阶段 重点提升研发效率、质量风险管理和降低成本[5][6] **监管与专利** - 与FDA互动积极 关税影响有限（因美国本地生产） MFN（最惠国）政策风险通过窄带定价策略缓解[7] - Vyvgart专利保护至2037年（成分专利） 公司同时开发第二代FCRN产品（如213 月给药一次）构建产品组合[51] **长期愿景与价值创造** - 2030年目标：覆盖5万名患者（当前1.5万）、10个获批适应症、5个新资产进入临床[47] - 当前估值仅反映MG和CIDP潜力 未来新适应症和管线产品（如EMPA、119）有望创造超额价值[16][52] **风险与安全** - CIDP安全性信号（如恐惧反应）发生率约2% 医生可管理 不影响增长 IV期研究结果将于年底公布[32]

财务数据和关键指标变化 - 公司未提供具体的财务数据或关键指标变化 [1][2][3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品VYVGART在重症肌无力（MG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）领域展现出增长 公司正通过预充式注射器（PFS）等新剂型扩大患者和处方医生群体 目前已有1000名处方医生使用PFS 其中150名是VYVGART的新处方医生 [17][18][20] - 在日本市场 CIDP和免疫性血小板减少症（ITP）业务表现强劲 成为公司第二大重要市场 [40][41] - 公司所有剂型在第二季度均实现增长 PFS预计将成为VYVGART未来的关键增长驱动因素 特别是在美国以外市场将很快成为主要剂型 [38][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场增长显著 日本市场表现突出成为第二大市场 欧洲和加拿大市场因定价和报销流程较长而呈现稳定增长 [40][41][42] - 在所有新型生物制剂中 FcRn抑制剂在MG市场的渗透率约为10% 公司拥有最大的市场份额 并预计生物制剂的市场份额将在未来几年成倍增长 [27][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用滩头阵地策略 最初在神经学领域的MG 皮肤学领域的天疱疮和血液学领域的ITP布局 目前已在15个适应症中进行研究 并拥有5项研究者发起试验 [5] - 公司将自身发展轨迹与TNF抑制剂（如Humira）和Dupixent进行比较 并认为当前表现略优于TNF抑制剂 接近Dupixent的水平 [7][8] - 在MG市场 公司认为FcRn抑制剂将首先被使用 随后是C5抑制剂 最后是B细胞耗竭剂或CAR-T等用于难治性患者 公司旨在向上游移动 尽早使用VYVGART [25][26] - 面对CIDP领域的竞争 公司认为更多创新将共同扩大市场 而非单纯争夺份额 [54][55] - 公司正通过下一代分子（如ARGX-213）和新技术（如Halozyme和Electrify）来延长FcRn特许经营权的生命周期 并计划在2027年推出自动注射器 [69][70][72][73] - 除VYVGART外 公司还通过靶向补体C2的EMPA项目扩展产品组合 目前正在MMN CIDP等适应症中进行开发 并计划举办R&D活动展示针对MuSK的01/2019项目 [74][76][78][80][82][83] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在未满足需求高的领域 一旦出现创新疗法 其机会往往远大于最初预测 这是行业的一种模式 [11] - 在MG市场 治疗范式正朝着早期使用VYVGART的方向发展 类似于多发性硬化症（MS）领域的演变 公司目标是比MS领域花10年时间达到一线治疗更快地实现这一目标 [14][15] - 患者教育被视为与医生教育同等重要 需要改变医生固有的治疗习惯和思维定式 让患者要求更好的治疗 [35] - 公司有大量三期数据即将公布 包括今年内的MPA延迟移植物功能数据和efgartigimod的狼疮性肾炎数据 以及明年的眼肌型MG 肌炎等数据 即使考虑正常的损耗率 这些数据也将带来重大机会 [57][58][59] - 公司认为分析师目前的模型只关注一两个额外适应症 未能完全反映即将到来的所有机会 随着数据的生成和机会的展现 估值将会跟进 [84][85] 其他重要信息 - 预充式注射器（PFS）于4月推出 可为患者提供自我给药的独立性 有助于扩大患者群体和处方医生范围 特别适合年轻、活跃的患者以及需要长途跋涉前往输液中心的患者 [17][19] - 公司估计MG的总可寻址市场（TAM）为60,000名患者 CIDP的TAM为12,000名患者 后者是美国42,000名确诊患者中24,000名接受治疗的患者中未被标准疗法充分治疗的那部分 [30][50][51] - 在CIDP的启动阶段 公司目前专注于对IVIg治疗效果不佳的难治性患者 [44][51] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司过去几年的机会集如何演变以及未来五年的发展方向 - 公司采用滩头阵地策略 最初在神经学、皮肤学和血液学领域布局 目前已在15个适应症中进行研究 梦想中的产品管线正在眼前展开 [5][6] 问题: 如何看待FcRn类别的发展以及与TNF抑制剂的比较 - 公司追踪TNF抑制剂的上市情况 当前表现略优于它们 更接近Dupixent 需要通过持续推出新适应症来保持地位 [7][8][9] 问题: MG市场的驱动因素和惊喜之处以及多剂型策略 - 最初的市场研究未充分咨询患者 导致低估了机会 在未满足需求高的领域 创新疗法带来的机会往往远大于预期 [10][11] - 公司正通过PFS等创新推动VYVGART更早使用 目标是使其接近一线治疗 [15][31] 问题: PFS的作用和长期份额动态 - PFS于4月推出 可自我给药 提供独立性 帮助扩大患者和处方医生群体 特别是在社区 [17][18][19][20] - 长期看 PFS将成为关键增长驱动 在非美国市场将很快成为主要剂型 但在美国 IV和输液剂型仍将重要 [38][39] 问题: 美国以外市场（如日本和欧盟）的表现 - 日本是第二大市场 增长强劲 CIDP快速启动 ITP表现也很好 欧洲和加拿大因定价和报销流程较长而呈现稳定增长 [40][41][42] 问题: CIDP launch的进展和轨迹预期 - 启动初期专注于对IVIg效果不佳的难治性患者 预计随着经验积累 会逐渐考虑更早线的患者 真实世界中看到了功能恢复的案例 [44][45][46] 问题: 从IVIg切换至VYVGART的挑战和关键学习 - ADHERE试验未解答最佳切换方式 医生正尝试在最后一次IVIg后一至两周切换到VYVGART 公司正在进行四期临床试验以生成指导数据 [47][48] 问题: CIDP机会与MG的对比以及潜在规模 - CIDP患者价值是MG的两倍 但患者数量较少 TAM为12,000人 是目前关注的未充分治疗的患者 [49][50][51] 问题: 推动CIDP更早甚至一线使用所需的条件 - 需要积累医生和患者的正面经验 加强患者激活策略 同时需要与支付方合作以克服支付障碍 因为当前多数支付政策要求先使用IVIg [52][53] 问题: CIDP领域的竞争格局（FcRn、补体抑制剂、IVIg） - 公司认为CIDP是创新荒漠 更多创新将共同扩大市场 改变治疗格局 类似于MG市场 [54][55] 问题: 即将到来的三期数据读出的信心和影响 - 大量数据即将到来 包括今年的MPA延迟移植物功能和狼疮性肾炎数据 以及明年的眼肌型MG、肌炎等数据 即使考虑正常损耗 也将带来重大机会 每个成功的三期数据都可能增加与MG规模相当的内在机会 [57][58][59] 问题: 对肌炎市场的看法以及新适应症的启动轨迹预期 - 目前判断为时过早 肌炎领域涉及神经学和风湿病学 需要强效数据才能产生影响 但生物学原理扎实 [63][64] 问题: 在较大适应症（如TED、狼疮性肾炎）中的定位和定价策略 - 在TED领域 需要数据来证明与TEPEZZA相比在生物学上的优势 并凭借独特的安全性特征进行差异化 这些市场可以支持多个创新产品 [65][66] 问题: 正在进行的三期试验是否都使用PFS - 所有进行中的三期试验都使用PFS [67] 问题: FcRn特许经营权的长期战略和创新计划 - FcRn领域机会巨大 需要下一代分子来延长特许经营权的生命周期 公司正在开发多个下一代分子（如ARGX-213）和新剂型技术（如Halozyme、Electrify、自动注射器） [69][70][72][73] 问题: 非VYVGART管线（如EMPA、01/2019）的战略和资源分配 - EMPA针对补体C2 是一个有前景的产品 正在MMN、CIDP等适应症中开发 01/2019项目针对MuSK 将在即将到来的R&D活动中展示 涉及先天性肌无力综合征、ALS、SMA等适应症 [74][76][78][80][82][83] 问题: 当前投资者可能低估的因素以及五年后的公司愿景 - 分析师模型只关注少数额外适应症 未能反映所有即将到来的机会 公司相信随着数据的生成和机会的展现 模型和估值将会跟进 参考历史类似产品的成功 其潜力往往远大于最初预期 [84][85]