关于Apellis Pharmaceuticals (APLS)的研究成果 - 与Sobi合作的Apellis Pharmaceuticals报告了中期研究的一年积极成果该研究评估全身性pegcetacoplan治疗C3肾小球病(C3G)移植后复发和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC - MPGN) [1] - 在II期NOBLE研究中7名患者(占接受pegcetacoplan治疗一年患者群体的64%)实现C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级 [1] - 研究中的6名患者(55%)包括3名IC - MPGN患者C3c染色强度为零表明C3c沉积物被清除过量C3c沉积物表明疾病活动可导致肾脏炎症损伤和衰竭清除这些沉积物和炎症可使肾脏恢复从而延长其功能 [2] - 7名患者(64%)经治疗一年后根据C3G组织学指数活动评分显示无炎症这与C3c染色减少趋势一致 [2] - 之前曾报告过全身性pegcetacoplan用于C3G和IC - MPGN适应症的II期NOBLE研究12周的积极数据候选药物迅速降低疾病活动且12周结束时观察到的疾病活动减少在长期内得以维持 [2] 关于Apellis Pharmaceuticals (APLS)的股票情况 - 受此鼓舞消息影响5月24日股票上涨2.3%年初至今APLS股价暴跌32.2%而行业下降5.7% [3] 关于pegcetacoplan的耐受性及其他研究情况 - 公司报告pegcetacoplan在一年治疗期内总体耐受性良好不良事件大多为轻度至中度强度与先前报告结果一致 [4] - NOBLE研究的长期结果在最近的医学会议上由Apellis展示 [4] - pegcetacoplan正在进行III期VALIANT研究以治疗C3G和IC - MPGN移植后复发Apellis和Sobi预计今年晚些时候报告后期研究的主要数据 [4] - 根据pegcetacoplan合作条款Sobi也正在进行II期研究评估候选药物治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病患者的安全性和有效性 [4] 关于Empaveli/Aspaveli的销售及应用情况 - pegcetacoplan单药疗法已在美国和欧盟以Empaveli/Aspaveli品牌获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿成年患者在其他几个地区也被批准用于相同适应症 [5] - 2024年第一季度Empaveli总销售额为2560万美元同比增长25%潜在的标签扩展将增加符合用药条件的患者数量从而提高销售额 [5] - Empaveli疗法也正在血液学和肾脏病学的其他几种罕见疾病中进行评估 [5] 关于其他公司股票情况 - Apellis目前Zacks排名为3(持有) [6] - ALX Oncology Holdings (ALXO)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估从3.33美元收窄至2.89美元同期2025年每股亏损的共识预估从2.85美元收窄至2.73美元年初至今ALXO股价下跌11.6%在过去四个季度中有两个季度超出预期两个季度未达预期平均负偏差为8.83% [6] - Annovis Bio (ANVS)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估从3.35美元收窄至2.46美元同期2025年每股亏损的共识预估从2.82美元收窄至1.95美元年初至今ANVS股价暴跌61%在过去四个季度中有三个季度超出预期一个季度未达预期平均负偏差为1.39% [7] - Entera Bio Ltd. (ENTX)目前Zacks排名为2(买入)过去30天2024年每股亏损的Zacks共识预估保持在25美分同期2025年每股亏损的共识预估保持在54美分年初至今ENTX股价飙升286.7%在过去四个季度中有三个季度超出预期一个季度未达预期平均偏差为6.50% [7]

文章核心观点 - Apellis和Sobi公布了2期NOBLE研究积极的一年期结果，显示培克他考普兰治疗移植后C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）复发效果良好且耐受性佳，公司期待3期VALIANT研究结果 [1][3] 研究成果 - 12周时疾病活动迅速降低且效果持续一年 [1] - 一年时，11名有数据的患者中，7名（64%）患者C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级，6名（55%）患者C3c染色强度为零，表明C3c沉积物清除，7名（64%）患者C3G组织学指数活动评分显示无炎症 [2] - 治疗使蛋白尿等疾病关键指标持续改善，肾功能持续稳定 [3] 专家观点 - Fadi Fakhouri博士认为培克他考普兰能快速降低疾病活动且效果长期持续，这些疾病患者急需针对病因的治疗，对结果感到鼓舞 [2] - Caroline Baumal博士表示NOBLE数据表明培克他考普兰直接靶向C3治疗疾病根本原因，期待3期VALIANT研究结果 [3] - Lydia Abad - Franch博士强调移植后C3G和IC - MPGN患者有疾病复发问题，需要针对病因的治疗方法，这些发现坚定了对培克他考普兰治疗潜力的信心 [4] 研究介绍 2期NOBLE研究 - 是多中心、开放标签、随机对照研究，评估培克他考普兰对13名移植后C3G或IC - MPGN复发成人患者的疗效和安全性 [5] - 参与者按3:1比例随机分配，前12周分别接受培克他考普兰或维持标准治疗，第13 - 52周所有患者接受培克他考普兰治疗 [5] - 主要终点是培克他考普兰治疗12周后肾活检C3c染色降低的患者比例，次要终点包括安全性评估、治疗52周后C3c染色降低的患者比例及蛋白尿至少降低50%的患者比例 [5] 3期VALIANT研究 - 是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克他考普兰对约90名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [6] - 参与者随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [6] - 主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比值（uPCR）相对于基线的对数转换比值 [6] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，无针对病因的治疗方法 [8] - 约50%患者在确诊后5 - 10年内患肾衰竭，需肾移植或终身透析，三分之二曾接受肾移植的患者会疾病复发 [8] - 美国约5000人、欧洲多达8000人受影响 [8] 药物介绍 - 培克他考普兰是靶向C3疗法，调节补体级联过度激活，正针对血液学和肾病领域的罕见病进行研究 [9] - 已在美国、欧盟等国家获批以EMPAVELI®/Aspaveli®治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [9] 公司合作 - Apellis和Sobi对全身性培克他考普兰有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，Apellis有美国独家商业化权及眼科用培克他考普兰全球商业化权 [10] 公司介绍 Apellis - 是全球生物制药公司，开发改变生活的疗法，推出15年来首个新的补体药物类别，有两种获批的靶向C3药物 [11] Sobi - 是专业国际生物制药公司，为罕见和使人衰弱疾病患者提供创新药物，2023年营收达221亿瑞典克朗，员工约1800人 [12]

文章核心观点 - Apellis和Sobi公布了2期NOBLE研究的积极一年期结果，显示培克他考普兰（pegcetacoplan）治疗移植后C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）复发有效且耐受性良好，公司期待3期VALIANT研究的结果 [1][3] 研究结果 - 12周时疾病活动的快速降低在一年时得以维持 [1] - 一年时，在11名有可用数据的培克他考普兰治疗患者中，7名（64%）患者的C3c染色强度较基线降低两个或更多数量级，6名（55%）患者C3c染色强度为零，表明C3c沉积物被清除，7名（64%）患者的C3G组织学指数活动评分显示无炎症 [2] - 培克他考普兰治疗使蛋白尿等疾病关键指标持续改善，并使肾功能持续稳定 [3] - 培克他考普兰总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度至中度，与先前报告结果一致 [3] 研究介绍 NOBLE研究 - 2期NOBLE研究（NCT04572854）是一项多中心、开放标签、随机对照研究，旨在评估培克他考普兰对13名移植后C3G或IC - MPGN复发成人患者的疗效和安全性 [5] - 研究参与者按3:1比例随机分配，在1 - 12周接受培克他考普兰（IC - MPGN: n = 2; C3G: n = 8）或维持标准治疗（IC - MPGN: n = 1; C3G: n = 2），13 - 52周所有患者均接受培克他考普兰治疗 [5] - 主要终点是培克他考普兰治疗12周后肾活检C3c染色降低的患者比例，次要终点包括安全性评估、治疗52周后肾活检C3c染色降低的患者比例以及蛋白尿至少降低50%的患者比例 [5] VALIANT研究 - 3期VALIANT研究（NCT05067127）是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估培克他考普兰对约90名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者的疗效和安全性 [6] - 该研究是唯一同时纳入原发性肾病患者和肾移植后复发性疾病患者的研究，参与者将随机接受每周两次1080mg培克他考普兰或安慰剂治疗26周，随后进入26周开放标签阶段，所有患者接受培克他考普兰治疗 [6] - 主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比值（uPCR）相对于基线的对数转换比值 [6] 疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾病，可导致肾衰竭，过量C3c沉积物是疾病活动的标志，目前尚无针对这些疾病根本原因的治疗方法 [8] - 约50%的C3G和IC - MPGN患者在确诊后5 - 10年内会出现肾衰竭，需要进行肾移植或终身透析，三分之二先前接受过肾移植的患者会出现疾病复发 [8] - 这些疾病估计在美国影响5000人，在欧洲影响多达8000人 [8] 药物介绍 - 培克他考普兰是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，该疗法正在血液学和肾病学领域的罕见疾病中进行研究 [9] - 培克他考普兰已在美国、欧盟和其他国家获批以EMPAVELI®/Aspaveli®的名称用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [9] 公司合作 - Apellis和Sobi对全身性培克他考普兰拥有全球共同开发权，Sobi拥有全身性培克他考普兰在美国以外的独家商业化权，Apellis拥有全身性培克他考普兰在美国的独家商业化权以及眼科用培克他考普兰（包括用于地理萎缩）的全球商业化权 [10] 公司介绍 Apellis - Apellis是一家全球生物制药公司，致力于为患者开发改变生活的疗法，推出了15年来首个新的补体药物类别，目前有两种靶向C3的获批药物 [11] Sobi - Sobi是一家专注于罕见和使人衰弱疾病的国际生物制药公司，在血液学、免疫学和专科护理领域提供创新药物，在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1800名员工 [12] - 2023年，公司收入达221亿瑞典克朗，其股票（STO:SOBI）在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市 [12]

业绩总结 - Apellis的EMPARELI美国净产品销售额为25.6亿美元[15] - Apellis的SYFOVRE美国净产品销售额为137.5亿美元，较上季度增长20%[5] - Apellis预计其现金和预期产品收入将足以支持未来可预见的运营支出和资本支出[15]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为1.723亿美元,包括SYFOVRE 1.375亿美元和EMPAVELI 2,560万美元的净产品收入,相比2023年第一季度的4,480万美元有大幅增长 [50] - 成本销售为2,020万美元,研发费用为8,470万美元,销售及一般管理费用为1.295亿美元,净亏损为6,640万美元 [51][52] - 公司预计2024年全年的总运营费用将低于2023年 [52] - 截至3月31日,公司现金及现金等价物为3.26亿美元,有足够的现金来支持未来可预见的运营 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 SYFOVRE - 第一季度SYFOVRE销售额为1.375亿美元,较第四季度增长20% [7][22] - 截至3月,已有25万例SYFOVRE注射,首12个月销售超4亿美元,大幅超出公司和华尔街的预期 [9][10] - SYFOVRE在市场上的领导地位得益于三大因素:1)治疗效果随时间持续增强,第三年可减缓42%的地理性萎缩进展;2)安全性良好;3)灵活的给药方案 [9][10] - 公司预计SYFOVRE有潜力成为美国市场上数十亿美元级别的产品 [8] EMPAVELI - 第一季度EMPAVELI销售额为2,560万美元 [7] - 患者依从性极高,达97%,安全性也很好,3年来未出现一例脑膜炎感染,血栓发生率也很低 [32] - 但面临新竞争对手进入市场,预计未来6-12个月内EMPAVELI销售会受到一定压力,需要强调其长期疗效和安全性来吸引医生和患者 [32][33] - 公司计划将EMPAVELI拓展至C3G和原发性IC-MPGN两种罕见肾脏疾病,这些疾病的患者群体是PNH的3倍,如获批将能利用现有销售团队推广 [14][35] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在努力将SYFOVRE推广到全球市场,最近欧洲药品管理局将SYFOVRE申请重置回审评的最后阶段,预计最迟7月将有CHMP意见 [11][12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司现已拥有两款获批产品,战略、运营和财务实力都很强,能为股东带来长期价值 [8] - SYFOVRE是公司交付长期价值的关键,公司有信心其能成为数十亿美元级别的产品 [8][10] - 公司正在努力将EMPAVELI拓展至C3G和IC-MPGN等其他适应症,这些疾病的患者群体是PNH的3倍,如获批将能利用现有销售团队推广 [14][35][38][39][40][41][42][43][44][45][46] - 公司认为竞争对手的进入有利于整个市场的发展,自身产品的强大疗效和安全性数据将有利于在竞争中脱颖而出 [87][88][89] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年开局强劲,SYFOVRE和EMPAVELI销售均保持良好增长 [7][13] - SYFOVRE的强劲表现证明了其在GA治疗中的领导地位,公司有信心其能成为数十亿美元级别的产品 [8][10] - EMPAVELI在PNH治疗中已成为标准疗法,未来有望进一步拓展至C3G和IC-MPGN等其他适应症 [13][14][15][16][17] - 公司有信心未来能够开发出更多能为患者带来生命改变的创新药物 [18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Miller 提问** 询问公司SYFOVRE在GA市场的份额与竞争对手Izervay的市场份额情况 [57][58][59][60][61][62][63] **Adam Townsend 回答** 公司根据患者使用数量计算市场份额,SYFOVRE目前占据约85%的市场份额,是GA治疗的首选。公司有信心SYFOVRE将保持市场领导地位,因其强大的疗效、良好的安全性和灵活的给药方案 [61][62][63] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** 询问SYFOVRE的增长率是否会出现放缓 [68][69] **Adam Townsend 回答** 第一季度SYFOVRE销售同比增长20%,这是非常强劲的增长。公司预计未来SYFOVRE的增长势头将保持良好 [72][73] 问题3 **Yigal Nochomovitz 提问** 询问公司是否有统计SYFOVRE使用患者总数的数据 [87][88][89][90][91] **Cedric Francois 和 Adam Townsend 回答** 公司没有披露具体的患者使用数据,但表示SYFOVRE是GA治疗的首选,新患者和现有患者的使用量都在持续增加。公司还表示,SYFOVRE的首次注射后出现的少数血管炎反应属于正常范围,医生已有足够的经验和信心继续使用 [91][92][93][94][95][96]

文章核心观点 - 2024年第一季度Apellis Pharmaceuticals每股亏损54美分与预期相符，营收1.723亿美元超预期，主要因Syfovre销售增长，公司管线和监管有进展，同时给出Zacks排名及推荐其他药企 [1] 财务表现 - 2024年第一季度每股亏损54美分与Zacks一致预期相符，上年同期每股亏损1.56美元 [1] - 本季度总营收1.723亿美元，超Zacks一致预期的1.605亿美元，上年同期为4480万美元，同比增长284% [1] - 年初至今APLS股价下跌18.5%，行业下跌6.2% [1] 各业务营收情况 - 本季度营收包括Empaveli和Syfovre产品销售及与Sobi合作的许可等收入 [2] - Syfovre一季度销售额1.375亿美元，环比增长20.3%，超Zacks一致预期的1.325亿美元和模型预期的1.201亿美元，一季度交付超7.2万瓶商业药和近5000份样品，自推出以来累计交付25万剂 [2] - Empaveli本季度销售额2560万美元，同比增长25.5%，超Zacks一致预期的2550万美元和模型预期的2450万美元 [3] - 许可及其他收入930万美元，同比增长55% [3] 费用与现金流 - 研发费用较上年同期下降23%至8470万美元，因特定项目外部成本和其他外部成本减少 [4] - 一般及行政费用总计1.295亿美元，同比增长26.8%，因员工相关成本、专业咨询费、商业准备活动和办公成本增加 [4] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券价值3.259亿美元，低于2023年12月31日的3.512亿美元，预计现金余额和产品销售现金足以支持可预见未来运营 [4] 管线进展 - Apellis的III期VALIANT研究正在评估全身性培克妥普兰治疗免疫复合物膜增生性肾小球肾炎和C3肾小球病，预计2024年年中公布顶线数据 [5] 监管动态 - 2024年1月欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）投票反对Syfovre用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩，Apellis要求重新审查，3月欧盟法院判决影响EMA专家利益冲突政策，4月EMA将Syfovre营销授权申请审查重置到初始评估最后阶段（第180天），预计CHMP不晚于2024年7月给出意见 [6][7] Zacks排名与推荐股票 - Apellis当前Zacks排名为3（持有） [8] - 推荐Ligand Pharmaceuticals（Zacks排名1，强力买入）、ANI Pharmaceuticals和Annovis Bio（Zacks排名2，买入） [8] - 过去30天Ligand 2024和2025年每股收益预期不变，年初至今股价上涨2%，过去四个季度均超预期，平均惊喜率84.81% [8] - 过去30天ANI Pharmaceuticals 2024年每股收益预期从4.43美元升至4.44美元，2025年不变，年初至今股价上涨22.2%，过去四个季度均超预期，平均惊喜率109.06% [9] - 过去30天Annovis 2024年每股亏损预期从3.35美元收窄至2.93美元，2025年从2.82美元扩大至2.83美元，年初至今股价下跌71.2%，过去四个季度两次超预期两次未达预期，平均负惊喜率15.70% [10]

文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals公布2024年第一季度财报，亏损收窄且营收超预期，股价年初至今表现不佳，未来走势取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化，当前Zacks Rank为3（持有），同行业Femasys Inc.未公布财报但有预期数据 [1][2][3][4][5] Apellis Pharmaceuticals财报情况 - 2024年第一季度每股亏损0.54美元，符合Zacks共识预期，去年同期每股亏损1.56美元，数据经非经常性项目调整 [1] - 上一季度预期每股亏损0.66美元，实际亏损0.73美元，意外亏损率为-10.61% [1] - 过去四个季度公司仅一次超过共识每股收益预期 [1] - 2024年第一季度营收1.7233亿美元，超Zacks共识预期7.36%，去年同期营收4485万美元，过去四个季度公司三次超过共识营收预期 [1] Apellis Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来，Apellis Pharmaceuticals股价下跌约18.5%，而标准普尔500指数上涨8.6% [2] Apellis Pharmaceuticals未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [2] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走势，实证研究表明近期股价走势与盈利预期修正趋势密切相关，投资者可自行跟踪或依靠Zacks Rank工具 [3] - 财报发布前盈利预期修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计股票近期表现与市场一致 [4] - 下一季度共识每股收益预期为-0.37美元，营收1.9009亿美元，本财年共识每股收益预期为-1.27美元，营收7.9897亿美元 [4] 行业情况及同行业公司表现 - Zacks行业排名中，医疗-生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前30%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [5] - 同行业Femasys Inc.尚未公布2024年第一季度财报，预计每股亏损0.22美元，同比变化+12%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [5] - Femasys Inc.预计营收30万美元，较去年同期增长3.5% [5]

文章核心观点 Apellis Pharmaceuticals公布2024年第一季度财务业绩和业务亮点，两款产品SYFOVRE和EMPAVELI表现良好，研发进展顺利，预计现金可支持未来运营 [1][2]。 各部分总结 业务亮点与里程碑 - 眼科方面：SYFOVRE一季度美国净产品收入1.375亿美元，是GA首选治疗药物，交付约7.7万剂，预计到3月约25万次注射；4月开展品牌DTC宣传活动；EMA重置pegcetacoplan营销授权申请审查，预计CHMP意见不晚于7月；3月视网膜专家Dr. Philip Ferrone加入 [3]。 - PNH方面：EMPAVELI一季度美国净产品收入2560万美元，患者依从率97% [4]。 - 研发方面：C3G和IC - MPGN的3期VALIANT研究预计年中公布顶线数据；HSCT - TMA的2期研究Sobi继续招募患者；APL - 3007预计2024年公布1期剂量递增研究顶线数据 [5][6]。 财务结果 - 总收入：2024年第一季度1.723亿美元，包括SYFOVRE 1.375亿美元、EMPAVELI 2560万美元和许可等收入930万美元；2023年同期4480万美元 [7]。 - 销售成本：2024年第一季度2020万美元，2023年同期780万美元，因商业销售和患者援助项目量增加、特许权使用费和库存费用增加 [7]。 - 研发费用：2024年第一季度8470万美元，2023年同期1.1亿美元，主要因特定项目外部成本、薪酬和非特定项目外部成本减少，部分被CAD项目一次性费用抵消 [8]。 - 销售、一般和行政费用：2024年第一季度1.295亿美元，2023年同期1.021亿美元，因人员成本、专业咨询费和商业准备活动增加，部分被差旅费和保险费减少抵消 [9]。 - 净亏损：2024年第一季度6640万美元，2023年同期1.778亿美元 [9]。 - 现金：截至2024年3月31日，现金及现金等价物3.259亿美元，2023年12月31日为3.512亿美元；2月获得9880万美元非稀释性现金收益；预计现金和产品销售可支持未来运营 [9][10]。 产品信息 - SYFOVRE：首个获批治疗GA的疗法，通过靶向C3控制补体级联，在美国获批治疗AMD继发的GA [12]。 - EMPAVELI：靶向C3疗法，调节补体级联过度激活，在美国、欧盟等获批治疗PNH，还在研究用于其他罕见病 [13]。 公司信息 Apellis是全球生物制药公司，开发针对C3的药物，有两款获批药物，致力于为挑战性疾病患者开发改变生活的疗法 [29]。

各业务线产品收入情况 - 2024年和2023年第一季度，SYFOVRE美国净产品收入分别为1.375亿美元和1840万美元[107] - 2024年和2023年第一季度，EMPAVELI美国净产品收入分别为2560万美元和2040万美元[110] - 2024年和2023年第一季度，公司净产品收入分别为1.631亿美元和0.388亿美元；2024年第一季度，EMPAVELI和SYFOVRE净产品收入分别为0.256亿美元和1.375亿美元；2023年第一季度，二者分别为0.204亿美元和0.184亿美元[144] 产品相关风险指标 - 截至2024年3月31日，SYFOVRE治疗后视网膜血管炎发生率约为每次注射0.01%，首次注射发生率约为1/4000[109] 公司运营资金来源 - 公司运营资金主要来自普通股和预融资认股权证公开发行净收益19亿美元、可转换债券发行净收益5.358亿美元等[115] - 公司通过多种方式融资，包括普通股和预融资认股权证公开发行获19亿美元净收益、可转换债券发行获5.358亿美元净收益等[154] 公司净亏损情况 - 2024年和2023年第一季度，公司净亏损分别为6640万美元和1.778亿美元，截至2024年3月31日，累计亏损29亿美元[116] SFJ协议资金情况 - SFJ协议下，SFJ已支付8000万美元，公司需在2027年前向SFJ支付3.66亿美元，其中2024年5月和12月分别需支付3750万美元和6130万美元[118][119] 可转换债券发行情况 - 2019年可转换债券本金总额2.2亿美元，净收益约2.129亿美元；2020年可转换债券本金总额3亿美元，净收益约3.229亿美元[120][121] 可转换债券条款 - 可转换债券年利率3.5%，2026年9月15日到期，初始转换率为每1000美元本金兑换25.3405股普通股[121][122] - 若公司普通股最后报告销售价格在连续30个交易日内至少20个交易日（无论是否连续）达到或超过当时有效转换价格的130%，公司有权选择赎回全部或部分可转换债券，赎回价格为债券本金的100%加上应计未付利息[124] - 若发生“重大变更”，持有人可要求公司以等于债券本金100%的价格加应计未付利息回购全部或部分可转换债券[125] 临床试验数据公布计划 - 公司预计2024年年中公布系统性培西他考兰治疗IC - MPGN和C3G的3期VALIANT试验顶线数据[112] - 公司预计2024年晚些时候公布APL - 3007的1期临床试验顶线数据[113] 可转换债券交换情况 - 2021年1月、7月和2022年7月，公司与部分可转换债券持有人达成交换协议，持有人分别以约1.261亿美元、2.011亿美元和0.981亿美元的可转换债券，换得公司发行的3906869股、5992217股和3027018股普通股[126] 库存可转换债券情况 - 截至2024年3月31日，公司持有本金为4.254亿美元的库存可转换债券，且尚未注销[127] 与Sobi合作协议资金情况 - 2020年11月，公司与Sobi达成合作协议，Sobi支付2.5亿美元预付款，并同意在达到特定里程碑时支付最高9.15亿美元，同时报销最高0.8亿美元的开发成本；2021 - 2023年公司收到开发报销款，2024年放弃剩余1500万美元报销款[128] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑获得Sobi支付的5000万美元[130] 公司许可及其他收入情况 - 2024年和2023年第一季度，公司许可及其他收入分别为0.093亿美元和0.06亿美元；2024年第一季度，产品供应收入和特许权使用费收入分别为0.048亿美元和0.045亿美元；2023年第一季度，二者分别为0.045亿美元和0.016亿美元[145] 公司销售成本情况 - 2024年和2023年第一季度，公司销售成本分别为0.0202亿美元和0.0078亿美元，增长主要因商业销售和患者援助计划产品量增加、特许权使用费增加以及库存相关费用增加[146] 可转换债券转换情况 - 可转换债券的条件转换特征分别于2023年12月31日和2024年3月31日触发，持有人可分别在2024年3月31日前和6月30日前选择转换，此期间无债券转换[127] 公司营收及费用情况 - 2024年第一季度产品净收入1.63075亿美元，较2023年同期的3880万美元增长320%，总营收1.72325亿美元，同比增长284%[147] - 2024年第一季度研发费用为8470.1万美元，较2023年同期的1.10027亿美元减少2532.6万美元，降幅23%[147][150] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为1.29505亿美元，较2023年同期的1.02093亿美元增加2741.2万美元，增幅27%[147][152] - 2024年第一季度净运营亏损6209万美元，较2023年同期的1.75083亿美元减少1.12993亿美元，降幅65%[147] 公司库存情况 - 截至2024年3月31日，剩余FDA批准前库存为1940万美元，主要为原材料[148] 上限看涨期权交易收益 - 2024年2月27日至3月8日，公司解除部分上限看涨期权交易，获得9880万美元现金收益[157] 公司各活动现金流量情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1.32983亿美元，2023年同期为1.7762亿美元[159] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为29.3万美元，2023年同期为25.9万美元[159] - 2024年第一季度融资活动提供净现金1.08212亿美元，2023年同期为3.91106亿美元[159] - 2024年第一季度融资活动提供的净现金为1.082亿美元，主要包括上限看涨期权平仓交易所得9880万美元和股票期权行权所得950万美元[163] - 2023年第一季度融资活动提供的净现金为3.911亿美元，主要包括2023年3月后续普通股和预融资认股权证发行所得3.844亿美元、股票期权行权所得1770万美元，减去基于股权的薪酬相关的员工预扣税支付1100万美元[163] 公司资金保障情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物，加上预计从EMPAVELI和SYFOVRE销售中产生的现金，足以满足至少未来12个月的预计运营费用和资本支出需求[164] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为3.259亿美元，主要由货币市场基金和美国政府债券组成[169] 投资组合利率影响情况 - 由于投资组合期限短且风险低，利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[169]

文章核心观点 - Apellis公司宣布14篇摘要将在ARVO年会上展示，数据强化了SYFOVRE治疗地理萎缩的疗效和安全性 [1] 公司动态 - Apellis公司是全球生物制药公司，有两款靶向C3的获批药物，包括首个治疗地理萎缩的疗法 [6] - 公司将在5月5 - 9日西雅图举行的ARVO年会上展示14篇摘要，其中11篇为口头报告 [1] 产品信息 SYFOVRE（pegcetacoplan注射剂） - 是首个获批治疗地理萎缩的疗法，通过靶向C3控制补体级联反应，已获美国批准用于治疗与年龄相关黄斑变性继发的地理萎缩 [2] 地理萎缩（GA） - 是与年龄相关黄斑变性的晚期形式，是全球致盲的主要原因，影响超100万美国人及500万全球人口 [3] - 是进行性不可逆疾病，由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞导致，平均2.5年病变开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [3] 会议报告内容 口头报告 - 包括阿什坎·阿比博士报告的pegcetacoplan 36个月长期疗效和安全性等11项内容，涉及药物疗效、对比、对视觉功能影响等多方面 [1] 海报展示 - 包括肯辛顿·哈彻展示的OAKS和DERBY试验中外层视网膜小管形成（ORT）患病率及与地理萎缩生长的关联等3项内容 [1]