公司近期动态 - Capricor Therapeutics宣布其针对杜氏肌营养不良症的研究性细胞疗法Deramiocel的3期HOPE-3试验取得了积极的顶线结果 [1] - 患者倡导组织Parent Project Muscular Dystrophy将于2025年12月17日美国东部时间下午1点举办社区网络研讨会 分享并讨论该试验结果 [1] - 网络研讨会将概述HOPE-3结果 并讨论这些发现如何影响正在进行的监管讨论 包括与美国食品药品监督管理局的后续步骤 [2] 公司核心产品与管线 - 公司的领先候选产品是Deramiocel 这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的同种异体心脏来源细胞疗法 目前处于临床开发后期阶段 [4] - 临床前和临床数据表明 Deramiocel具有强大的免疫调节和抗纤维化作用 有助于保护DMD患者的心脏和骨骼肌功能 [4] - 公司还利用其外泌体技术平台StealthX™ 专注于疫苗学以及寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送 该平台处于临床前开发阶段 [4] 公司商业合作 - Capricor已与日本新药株式会社就其DMD疗法Deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销达成协议 该协议需以获得监管批准为前提 [6] 公司背景 - Capricor Therapeutics是一家生物技术公司 致力于开发变革性的细胞和外泌体疗法 以重新定义罕见疾病的治疗格局 [4]