文章核心观点 - 国家四部委联合发布第四批《鼓励仿制药品目录》，新增21个药品品种（47个品规），旨在解决“境外有药、境内无药”、临床供应短缺及竞争不充分的问题，目录总收录品种已达110种 [1] - 政策导向以患者治疗需求为核心，通过鼓励仿制补短板、强弱项，并计划在临床试验、优先审评审批、生产供应保障等方面给予支持，以调动企业研发积极性并提升药品可及性 [2][6] 目录发布概况与目标 - 第四批目录于1月4日发布，是时隔两年后的再次更新，前三批目录分别于2019年、2021年和2023年发布，共收录89个品种 [1] - 目录针对国内专利即将到期尚未提出注册申请及临床供应短缺（竞争不充分）的药品 [1] - 政策旨在应对“境外有药、境内无药”的难题，不仅推动境外新药进口，更需补足国内仿制研发和生产短板 [1] 目录遴选标准与疾病领域覆盖 - 遴选以临床需求为导向，综合考虑临床指南推荐和国内在研情况，经多学科专家咨询和独立投票确定 [2] - 持续关注肿瘤、罕见病等重大疾病领域，同时扩展至慢病、精神疾病以及辅助生殖等领域，回应老龄少子化趋势下的人口疾病负担变化 [1] - 收录药品涉及抗肿瘤、神经系统、辅助生殖、放射性诊断等领域用药 [2] - 临床有效性是遴选前提，目录收录了部分境外已进入一线指南推荐的产品 [2] 目录收录药品特点与案例 - 针对国内企业研发薄弱环节，收录了多个新靶点、新作用机制产品，例如缓解血液透析患者慢性肾病中重度瘙痒的地非法林，以及4个境内未上市的放射性药品 [2] - 关注精神疾病用药短缺，例如新增治疗失眠的苏沃雷生，该药作为第四代双重食欲素受体拮抗剂，专利即将到期但未在国内上市，此前已被移出《药用类精神药品目录》 [3] - 在罕见病用药领域，新增纳入治疗杜氏肌营养不良的地夫可特 [3] - 围绕促进生育政策，遴选辅助生育相关、不良反应低的迭代产品，例如新增黄体酮阴道缓释凝胶剂和栓剂，旨在替代油溶性注射液以减少注射部位不良反应 [3][4] 行业现状与挑战 - 中国是仿制药大国，但在迈向“仿制药强国”过程中仍需攻克技术壁垒 [5] - 部分临床亟需仿制药因研发激励不足、政策衔接不畅、企业投入产出比低、上市后获益空间小等因素，导致药企研发积极性不高 [5] - 在部分已有仿制药填补空白的领域，由于已获批产品数量少或缺乏技术迭代，患者用药可及性与可负担性仍面临挑战 [5] - 以黄体酮阴道缓释凝胶为例，技术壁垒较高，国内所有上市申请均已被驳回，目前市场仍处于“仿制屡屡受挫，首仿久未决出，原研药独占市场”的阶段 [4] - 截至去年9月，已发布的前三批目录共89个品种中，仅40个品种已获批上市，约半数目录内药品在国内尚无仿制上市 [5] 政策支持与激励措施 - 去年国务院办公厅发文提出完善市场独占期制度，对符合条件的罕见病用药、儿童用药、首个化学仿制药等给予一定市场独占期 [6] - 近年来国家医保药品目录谈判（“国谈”）中，已将多款《鼓励仿制药品目录》或《鼓励研发申报儿童药品清单》内药品纳入国家基本药品目录，以打通支付端和进院端支持 [6] - 下一步各相关部门将在临床试验、关键共性技术研究、优先审评审批、生产供应保障等方面对目录内药品予以进一步支持 [6]

国家鼓励仿制药品目录更新与行业现状 - 第四批国家鼓励仿制药品目录于1月4日发布，共收录21个药品品种，涉及47个药品品规 [1] - 目录旨在针对“国内专利即将到期尚未提出注册申请及临床供应短缺（竞争不充分）”的药品 [1] - 加上前三批目录收录的89个品种，目前国家鼓励仿制药品目录收录药品品种总数已达110种 [1] 目录遴选标准与关注领域 - 第四批目录以患者治疗需求为导向，补短板、强弱项 [2] - 遴选过程综合考虑临床指南推荐和国内在研情况，并广泛听取临床、药学、审评、知识产权等领域专家意见 [2] - 目录持续关注肿瘤、罕见病等重大疾病领域，并新增关注慢病、精神疾病以及辅助生殖等领域的治疗用药短缺问题 [1] - 目录回应了老龄少子化趋势下的人口疾病负担变化和临床需求 [1] 目录收录药品的具体特点 - 针对国内企业研发薄弱环节，目录收录了多个新靶点、新作用机制产品，例如缓解血液透析患者瘙痒的地非法林 [2] - 目录纳入了4个境内未上市的放射性药品 [2] - 目录收录了一些境外已进入一线指南推荐的产品，并关注精神疾病用药短缺问题 [2] - 以治疗失眠的苏沃雷生为例，其被纳入目录旨在弥补我国已上市药品不足，为临床提供更多选择 [3] - 目录在考虑用药可及性同时，优先选择国内已有临床实践的产品，例如治疗杜氏肌营养不良的地夫可特 [3] - 目录围绕促进生育政策，遴选了一些与辅助生育相关、不良反应低的迭代产品，如黄体酮阴道缓释凝胶剂和栓剂 [3] 仿制药研发与上市面临的挑战 - 截至去年9月，前三批鼓励仿制药品目录（共89个品种）中仅有40个品种获批上市，约半数目录内药品在国内无仿制上市 [5] - 部分药品存在高技术壁垒，例如黄体酮阴道缓释凝胶在国内的所有上市申请均已被驳回，目前国内市场仍处于“仿制屡屡受挫，首仿久未决出，原研药独占市场”的阶段 [4] - 除技术因素外，临床亟需的仿制药还可能因研发激励政策不足、部门间政策衔接不畅、企业投入产出比低、药品上市后获益空间小等因素，导致药企研发积极性不高 [5] - 在部分已有仿制药的领域，由于已获批产品数量少或缺少技术迭代，患者用药可及性、可负担性方面仍存在挑战 [5] 政策支持与未来方向 - 去年国务院办公厅发布的文件提出，将完善市场独占期制度，对符合条件的罕见病用药、儿童用药、首个化学仿制药等给予一定的市场独占期，以调动企业仿制研发积极性 [6] - 近年来国家医保目录谈判中，已有多款《鼓励仿制药品目录》内药品被纳入国家基本药品目录，以打通支付端和进院端的支持政策 [6] - 根据通知，下一步各相关部门将在临床试验、关键共性技术研究、优先审评审批、生产供应保障等方面，对目录内药品予以进一步支持 [6]