创新药板块表现 - 舒泰神 三生国健 益方生物-U 泰恩康 科兴制药 荣昌生物等6只A股创新药个股年内股价翻倍 [1] - 舒泰神在研血友病新药注射用STSP-0601获突破性疗法认定并提交附条件上市申请 [1] - 泰恩康1.1类创新药CKBA软膏发明人团队研究成果登上免疫学顶刊Immunity [1] 白癜风疾病背景 - 全球白癜风患病率0.5%-2% 中国患者人数达3000万且超过50%患者20岁前发病 [9] - 现有治疗依赖超说明书用药或非特异性免疫抑制剂 疗效有限且安全性低 [10] - FDA唯一批准药物鲁索替尼乳膏治疗24周有效率不足30% 且存在黑框警告 [10] 机制研究发现 - 揭示白癜风"感觉神经元-CGRP-cDC1-CD8+T细胞"致病新机制 [2] - 通过CGRP受体拮抗剂瑞美吉泮阻断该通路可显著抑制疾病进展 [2] - 在57例患者临床试验中展现良好治疗效果 [2][8] CKBA软膏研发进展 - 基于乳香天然产物结构改造的全新化合物实体 具有全球专利布局 [7] - II期临床试验由许爱娥教授领衔 已完成200例患者入组 [11] - 预计2025年7月公布II期数据 拟申请突破性疗法认定 [11][13] 市场潜力分析 - 中国白癜风创新药潜在市场空间超200亿元 [12] - 鲁索替尼白癜风适应症销售额从2021年0.05亿美元激增至2024年5.08亿美元 [12] - 瑞美吉泮与光疗联用显示协同增效 复色效率提升40% [8] 竞争格局 - CKBA软膏作用机制区别于主流JAK抑制剂 抑制自身反应性CD8+ TRM细胞产生IFN-γ [12] - 有望成为全球首个非激素类白癜风靶向药 [13] - 中国原研FIC药物实现从跟跑到领跑的关键突破 [13]

白癜风疾病机制与治疗现状 - 白癜风是一种自身免疫疾病，全球影响约0.5%-2%的人口，特征为皮肤白色斑块，由自身反应性CD8+ T细胞攻击黑色素细胞导致[1][6] - 当前治疗药物鲁索替尼乳膏（JAK1/2抑制剂）通过破坏IFN-γ-趋化因子信号轴阻碍CD8+ T细胞募集，但临床应答率仅约30%，且伴痤疮、鼻咽炎等不良事件[1] 新致病机制发现 - 研究揭示白癜风中存在"感觉神经元-CGRP-cDC1-CD8 T细胞"致病新机制，痛觉感受器来源的CGRP通过CALCRL-RAMP1受体增强真皮cDC1细胞功能，促进其与CD8+ T细胞相互作用[2][7][12] - 在白癜风小鼠模型中，敲除Na v 1.8+痛觉感受器、cDC1特异性敲除CGRP受体或使用CGRP受体拮抗剂瑞美吉泮，均能消除CD8+ T细胞自身反应性并防止皮肤色素脱失[7][12] 临床试验结果 - 瑞美吉泮（已上市偏头痛治疗药物）被改造为外用软膏，在57例白癜风患者的临床试验中，0.1%瑞美吉泮软膏干预6-12周后显著提高白斑复色率，联合NB-UVB光疗效果更佳[8][11] - 三组试验设计（单独用药、联合光疗、同体对照）均证实瑞美吉泮软膏可促进皮肤复色，阻断CGRP信号转导可缓解白癜风[8][11]