政策支持与顶层设计 - 国家医保局与卫健委联合出台《支持创新药高质量发展的若干措施》进一步完善全链条支持创新药发展举措 [1] - 自2015年"中国创新药元年"以来国家出台多项政策推动从仿制药大国向创新药大国转变 [1] - 长三角、珠三角、京津冀等地区提供真金白银支持从研发端、支付端、准入端等多方面提供干货政策 [2] 行业创新成果与全球地位 - 中国拥有1775种首创新药管线全球占比19% license-out数量全球占比14%总金额占比30% [2] - 中国医药正逐渐成为全球医药创新的重要源头 [2] - 真正中国领先的全球新药物仅3%大多数为快速跟进开发药物 [4] 医疗机构与临床创新 - 上海将创新药械进医院纳入市级医院绩效考核范围 [3] - 上海临床创新转化研究院联合保险机构推出"申爱保"覆盖25个肿瘤病种为带病体提供术前投保机会 [3] - 临床机构未能介入源头创新是主要短板仅两家中国医疗机构进入全球前20名 [4] 真实世界数据应用 - 香港大学深圳医院通过"粤港澳药械通"引入32种创新药品和18种器械惠及患者逾6000人次 [5] - 瑞美吉泮研究纳入120名受试者12个月内完成所有临床流程结果已在国际会议发布 [5] - 真实世界研究样本量达数千人数万人在赋能新药研发和加速审评方面发挥重要作用 [5] 准入机制与支付创新 - 创新药械研发存在"3个10"挑战：10亿资金投入、10年时间、不到10%成功率 [3] - 澳大利亚采用临时支付政策以同类产品最低价支付后根据多中心临床数据评估正式准入 [6] - 上海要求定点医疗机构在医保目录调整后一个月内召开药事会讨论药品进院事宜 [6] 安全评价与系统建设 - 长三角地区梳理3年内42个创新药发现5个产品需要风险干预 [6] - 国家正建立统一生物制品安全评价平台以提升生物医药产业信心 [6] - 上海市卫生健康数字智能创新实验室将开展真实世界研究和大数据模型应用 [6] 产业发展展望 - 创新药行业正进入从政策红利到盈利兑现再到估值重塑的正循环 [6] - 全链条支持体系将推动中国向原研药强国转型实现患者用得上、基金扛得住、企业有动力的多赢格局 [6]

白癜风疾病机制与治疗现状 - 白癜风是一种自身免疫疾病，全球影响约0.5%-2%的人口，特征为皮肤白色斑块，由自身反应性CD8+ T细胞攻击黑色素细胞导致[1][6] - 当前治疗药物鲁索替尼乳膏（JAK1/2抑制剂）通过破坏IFN-γ-趋化因子信号轴阻碍CD8+ T细胞募集，但临床应答率仅约30%，且伴痤疮、鼻咽炎等不良事件[1] 新致病机制发现 - 研究揭示白癜风中存在"感觉神经元-CGRP-cDC1-CD8 T细胞"致病新机制，痛觉感受器来源的CGRP通过CALCRL-RAMP1受体增强真皮cDC1细胞功能，促进其与CD8+ T细胞相互作用[2][7][12] - 在白癜风小鼠模型中，敲除Na v 1.8+痛觉感受器、cDC1特异性敲除CGRP受体或使用CGRP受体拮抗剂瑞美吉泮，均能消除CD8+ T细胞自身反应性并防止皮肤色素脱失[7][12] 临床试验结果 - 瑞美吉泮（已上市偏头痛治疗药物）被改造为外用软膏，在57例白癜风患者的临床试验中，0.1%瑞美吉泮软膏干预6-12周后显著提高白斑复色率，联合NB-UVB光疗效果更佳[8][11] - 三组试验设计（单独用药、联合光疗、同体对照）均证实瑞美吉泮软膏可促进皮肤复色，阻断CGRP信号转导可缓解白癜风[8][11]