国家政策支持与医保覆盖 - 2025年新版国家医保药品目录新增13种罕见病用药，累计覆盖90余种罕见病药物[2] - 截至2023年底，中国已有165种罕见病药物上市，涉及92种罕见病，约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖42个罕见疾病种类[4] - 国家为罕见病用药提供优先审评与绿色通道，并借助海南博鳌、北京天竺等先行区加速未上市药品进入中国市场[5] - 2025年国家医保目录调整新增设商保创新药目录，共有121个高值药品通过形式审查[7] 行业现状与挑战 - 全球已知超过7000种罕见病，但仅有5%拥有有效治疗方法[3][9] - 罕见病诊疗面临疾病难以诊断、缺乏特效治疗手段、药物未在国内上市或缺乏医保支付等多重难题[4] - 中国罕见病目录覆盖范围从207种到7000多种仍有巨大扩展空间，诊疗资源分布不均衡问题亟待解决[11] - 罕见病用药价格高昂，患者自付压力大，导致用药断续影响治疗效果[6] 公司举措与进展 - 阿斯利康在中国已上市三款创新罕见病药物舒立瑞、科赛优、伟立瑞，并借助进博会平台加速从“展品”变为“商品”[2] - 公司在青岛设立一家公司专门负责罕见病药品进口业务，并推进儿童罕见病的早期筛查工作[3] - 阿斯利康在每个省份支持设立一到两家罕见病卓越中心，构建多学科会诊机制以助力患者确诊[8] - 公司研发出一款补体抑制剂产品，可用于治疗国家罕见病目录中的四种疾病[9] 保障体系与未来方向 - 罕见病保障体系包括基本医保、大病保险、医疗救助三重保障，以及商业健康保险、社会慈善等多元路径[4][10] - 未来方向包括运用商业保险创新目录，或通过大病保险、医疗救助金等对医保目录内药品进行二次报销以降低患者自付比例[6] - 呼吁借鉴国际经验设立创新药物基金，独立于普通医保体系，为前沿创新药物提供更优惠价格和更高报销比例[7] - 国家建立了覆盖419家医院的罕见病协作网，参与诊疗工作的专家数量显著增加，诊疗体系初具规模[5][11]

进博会作为创新产品上市加速器 - 进博会平台推动跨国企业全球创新产品加速变为商品，满足民众个性化需求 [1] - 诺和诺德旗下用于长期体重管理的司美格鲁肽注射液诺和盈自去年进博会首展后，一周内便在国内上市，从展台走向临床应用 [1] - 阿斯利康借助进博会加速罕见病药品从“展品”到“药品”再到“可及”的历程，其在中国已上市的三款创新罕见病药物均为“进博宝宝” [3] 诺和诺德产品进展与战略 - 诺和诺德在第八届进博会打造“轻盈小屋”科学减重体验空间，首次将“认知提升、科学治疗、长期管理”全周期场景引入展台 [1] - 公司获批更新诺和盈说明书，纳入心血管获益结果 [1] - 公司战略目标是建立安全有效的治疗方案组合，显著改善患者整体代谢健康、心血管健康和身体功能，而不仅仅是减轻体重 [1] 赛诺菲糖尿病领域创新与布局 - 赛诺菲旗下全球首个且唯一延缓1型糖尿病进展的创新药特瑞可（替利珠单抗注射液）实现“三年三级跳”，于今年9月正式获批在华上市，适用于8岁（含）以上儿童和成人1型糖尿病2期患者 [2] - 该药物推动1型糖尿病治疗从“被动治疗”到“主动干预”的突破 [2] - 全球范围内，特瑞可正在积极拓展针对3期1型糖尿病人群及八岁以下儿童的适应症 [2] 中国糖尿病研究生态构建 - 本届进博会上，中国首个针对1型糖尿病患者一级亲属的疾病进展风险评估研究（DPS研究）正式启动，这是一项多中心、前瞻性研究 [2] - 该研究是全球首个完全聚焦中国患者亲属的特色研究，预计覆盖全国51个中心，5500位1型糖尿病患者的1级亲属 [2] - 多方将构建“中国1型糖尿病诊疗生态圈”，开启安徽省1型糖尿病家庭队列与高危筛查体系建设等项目 [2] 阿斯利康罕见病药物可及性 - 阿斯利康在中国已上市的三款创新罕见病药物舒立瑞、科赛优、伟立瑞均为“进博宝宝” [3] - 舒立瑞的多个适应症已被纳入国家医保目录，科赛优获批用于治疗儿童I型神经纤维瘤病（NF1）并被纳入医保目录 [3] - 去年参展的伟立瑞完成中国首展后，今年已在华获批上市并携双适应症亮相本届进博会 [3] 爱尔康中国市场战略与产品创新 - 跨国企业爱尔康视中国为全球增长最快、最具战略意义的市场之一，过去三十年参与了中国眼健康行业的高质量发展进程 [4] - 公司三款新品登陆“进博新品汇”：Clareon PanOptix Pro焕全C+Pro系列三焦点及三焦点散光人工晶体、Clareon® AutonoMe全新气动式预装产品和Hydrus海卓思青光眼引流器 [3] - 随着银发经济兴起，中国公众眼健康需求日益多元化、个性化，需求从“看得见”转向“看得清、看得舒适” [3] 爱尔康本土化合作与发展 - 爱尔康中国与中山大学眼科中心等多家机构签署协议，加速创新产品与技术面向市场 [4] - 公司宣布待监管批准，将在中国开始Wavelight®准分子激光手术设备的本地化生产 [4] - 公司未来将持续投入，依托进博会等平台实现创新成果加速引进及本土化发展，并以本土临床需求反哺全球创新体系 [4]