国家政策支持与医保覆盖 - 2025年新版国家医保药品目录新增13种罕见病用药，累计覆盖90余种罕见病药物[2] - 截至2023年底，中国已有165种罕见病药物上市，涉及92种罕见病，约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖42个罕见疾病种类[4] - 国家为罕见病用药提供优先审评与绿色通道，并借助海南博鳌、北京天竺等先行区加速未上市药品进入中国市场[5] - 2025年国家医保目录调整新增设商保创新药目录，共有121个高值药品通过形式审查[7] 行业现状与挑战 - 全球已知超过7000种罕见病，但仅有5%拥有有效治疗方法[3][9] - 罕见病诊疗面临疾病难以诊断、缺乏特效治疗手段、药物未在国内上市或缺乏医保支付等多重难题[4] - 中国罕见病目录覆盖范围从207种到7000多种仍有巨大扩展空间，诊疗资源分布不均衡问题亟待解决[11] - 罕见病用药价格高昂，患者自付压力大，导致用药断续影响治疗效果[6] 公司举措与进展 - 阿斯利康在中国已上市三款创新罕见病药物舒立瑞、科赛优、伟立瑞，并借助进博会平台加速从“展品”变为“商品”[2] - 公司在青岛设立一家公司专门负责罕见病药品进口业务，并推进儿童罕见病的早期筛查工作[3] - 阿斯利康在每个省份支持设立一到两家罕见病卓越中心，构建多学科会诊机制以助力患者确诊[8] - 公司研发出一款补体抑制剂产品，可用于治疗国家罕见病目录中的四种疾病[9] 保障体系与未来方向 - 罕见病保障体系包括基本医保、大病保险、医疗救助三重保障，以及商业健康保险、社会慈善等多元路径[4][10] - 未来方向包括运用商业保险创新目录，或通过大病保险、医疗救助金等对医保目录内药品进行二次报销以降低患者自付比例[6] - 呼吁借鉴国际经验设立创新药物基金，独立于普通医保体系，为前沿创新药物提供更优惠价格和更高报销比例[7] - 国家建立了覆盖419家医院的罕见病协作网，参与诊疗工作的专家数量显著增加，诊疗体系初具规模[5][11]