核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa药物关键性III期Serenta试验完成首例患者入组 这标志着公司成为该疾病领域首个进入III期临床阶段的药物研发企业 并有望在73亿美元的可寻址市场中占据先发优势 [1][2][3] 临床试验进展 - 首批两名患者由波多黎各圣胡安的泛美肿瘤试验中心完成入组 试验针对FAP患者开展 FAP是一种遗传性疾病 未经治疗几乎必然发展为结直肠癌 目前唯一治疗手段是胃肠道序贯切除术 [2] - Serenta试验（编号NCT06950385）采用双盲安慰剂对照设计 计划招募168名患者 按2:1比例随机分配至药物组或安慰剂组 以评估eRapa的安全性和有效性 [5] - 美国地区20个试验站点由德克萨斯州圣安东尼奥的LumaBridge管理 欧洲地区10个站点由Precision for Medicine负责 所有站点均已确定并处于启动准备阶段 [5] 市场机会与支持 - 基于美国最低患病率1/10,000和欧洲1/37,600的保守估算 结合美国约2.58亿和欧洲约3.58亿的成年人口规模 以及美国非生物孤儿药中位年费用206,176美元的计算标准 eRapa在欧美FAP市场的可寻址规模达73亿美元 [8] - 德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）已为该研究项目提供2,000万美元的资助支持 [3] 产品与技术优势 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物改善雷帕霉素现有剂型存在的生物利用度低、药代动力学波动大及毒性问题 [7] - 该药物针对mTOR（雷帕霉素哺乳动物靶点）信号通路发挥作用 该通路在细胞代谢、生长和增殖中起关键作用 且在FAP息肉中呈现过度表达 [7][11] - eRapa的专利保护期至少持续至2035年 另有 pending 专利可能进一步延长保护期限 [7] 疾病背景与需求 - 家族性腺瘤性息肉病（FAP）是一种罕见遗传性疾病 特征为结肠和/或直肠出现数百至数千个息肉 未经治疗的患者终生罹患结直肠癌的风险接近100% [6] - 目前全球尚无获批的FAP治疗药物 患者仅能选择积极监测和外科手术切除作为标准护理方案 存在显著的未满足临床需求 [4][6]

临床试验进展 - 公司宣布向欧洲药品管理局提交Serenta试验的临床试验申请 用于治疗家族性腺瘤性息肉病[1][2] - 该申请是欧洲开展临床试验所需的正式监管提交 类似于美国的IND申请流程[3] - 若获批 试验将在欧洲进行 初期覆盖丹麦、德国、荷兰和西班牙的临床中心 意大利预计后续加入[3] 试验设计细节 - Serenta试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究 旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性[5] - 美国首个试验中心已开放并积极筛选合格参与者[5] - 按照106天的CTA批准时间表 欧洲中心预计在今年第四季度开始招募患者[5] 疾病背景信息 - 家族性腺瘤性息肉病是一种罕见遗传性疾病 特征为数百至数千个结直肠息肉发展 未经治疗终身患结直肠癌风险近100%[7] - 美国患病率为1/5,000至1/10,000 欧洲为1/11,300至1/37,600[7] - 目前唯一治疗选择是胃肠道顺序切除术 缺乏有效、侵入性更小的疗法[2][7] 药物机制特点 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服制剂 属于mTOR抑制剂[8][12] - mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用 并在肿瘤发生过程中被激活[8][12] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物 eRapa旨在解决现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题[8] - eRapa拥有多项已发行专利 保护期至2035年 其他待批申请可能提供2035年后的进一步保护[8] 公司研发管线 - 公司主要研发项目包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110[11] - tolimidone是口服Lyn激酶选择性抑制剂 通过胰岛素增敏作用显示血糖控制效果[13] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司特的溶解制剂 可通过对流增强输送系统直接递送至肿瘤部位[14] 外部支持与合作 - 公司获得CPRIT 2000万美元赠款支持该项目[4] - CPRIT已向德克萨斯州研究机构授予29亿美元赠款 并产生了超过57亿美元的额外公私投资[9][10] - 该项目还获得了FDA快速通道认定和欧洲孤儿药认定[4]

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布向欧洲药品管理局提交Serenta试验的临床试验申请 用于治疗家族性腺瘤性息肉病 该病是一种罕见遗传性疾病 未经治疗几乎都会发展为结直肠癌[1][2] - 公司获得CPRIT 2000万美元资助支持该项目 欧洲试验站点预计在今年第四季度开始招募患者[4][5] 监管进展 - 提交欧洲临床试验申请 类似于美国的IND申请流程 获批后将在丹麦、德国、荷兰和西班牙开展试验 后续将增加意大利站点[2][3] - 此前已获得FDA快速通道认定和欧洲孤儿药认定 美国首个试验点已开始筛选合格参与者[4][5] 试验设计 - Serenta试验为随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究 旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性[5] - 临床试验编号NCT06950385 CTA审批时间线为106天[5] 疾病背景 - 家族性腺瘤性息肉病是一种罕见遗传性疾病 患者会发展数百至数千个结直肠息肉 未经治疗的终身结直肠癌风险接近100%[7] - 美国患病率为1/5000至1/10000 欧洲为1/11300至1/37600 目前唯一治疗方式是胃肠道序贯切除术[7] 产品特性 - eRapa是雷帕霉素的专有口服制剂 为mTOR抑制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物解决生物利用度低和毒性问题[8][12] - 该产品拥有多项专利保护 有效期至2035年 并有待批申请可能提供更长期保护[8] 资金支持 - 德克萨斯癌症预防与研究研究所已向该项目提供2000万美元资助[4] - CPRIT总计已授予29亿美元资助 并带动了57亿美元的额外公私投资[9][10] 公司管线 - 公司主要研发项目包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于罕见脑癌的MTX110[11] - 公司拥有三种专有药物递送技术 总部和研发基地位于英国卡迪夫[15]

文章核心观点 - Biodexa宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的Serenta试验首个临床研究点启动，该试验正在招募患者，是FAP潜在新治疗方案开发的重要里程碑 [1] 分组1：Serenta试验相关 - Serenta试验（NCT06950385）是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估eRapa对FAP患者的安全性和有效性，美国首个试验点已开放并积极筛选合格参与者 [2] - 公司CEO兼CFO称首个临床点启动是eRapa FAP 3期项目的重要里程碑，该项目获CPRIT 2000万美元赠款支持 [3] 分组2：FAP疾病相关 - FAP是一种罕见的遗传性疾病，患者结直肠会出现数百至数千个息肉，若不治疗患结直肠癌的终生风险接近100%，美国患病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，目前无获批治疗方案 [4] - FAP息肉中mTOR过度表达，凸显了使用eRapa这种强效安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [4][5] 分组3：eRapa药物相关 - eRapa是雷帕霉素的专利口服制剂，雷帕霉素是mTOR抑制剂，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年 [5] 分组4：CPRIT相关 - CPRIT已通过其学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予29亿美元赠款，招募237位杰出研究人员，支持43家公司在德州发展，带动超57亿美元公共和私人投资 [6] - 2019年11月5日，德州选民批准宪法修正案，为CPRIT额外提供30亿美元，使其癌症研究和预防总投资达60亿美元 [6] 分组5：公司相关 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线，主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、研究侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [7] - tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中可通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [9] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [10] - 公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [11]

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布将其治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的eRapa三期临床研究命名为"Serenta" 并推出专属网站www.serentatrial.com用于提供研究信息和患者资源[1][2][3] 临床研究进展 - 公司即将启动eRapa治疗FAP的关键性三期临床研究[1] - 研究品牌名Serenta体现公司对FAP患者群体的承诺[2] - 专属网站提供研究目标 FAP疾病背景及项目进展更新[2] 核心产品技术优势 - eRapa是雷帕霉素(西罗莫司)的专有口服制剂 为mTOR抑制剂[3][5] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物解决现有雷帕霉素制剂生物利用度低 药代动力学变异大和毒性问题[3] - 专利保护期至2035年 另有专利申请可能延长保护期[3] - mTOR在FAP息肉中过度表达 为eRapa治疗提供理论基础[3][5] 研发管线布局 - 主要研发项目包括：eRapa(针对FAP和非肌层浸润性膀胱癌) tolimidone(1型糖尿病) MTX110(罕见/孤儿脑癌适应症)[4] - tolimidone为口服Lyn激酶选择性抑制剂 通过胰岛素增敏作用实现血糖控制[6] - MTX110为组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司特的 solubilized 制剂 通过对流增强输送技术直接靶向肿瘤部位[7] 公司技术平台 - 拥有三项专有药物递送技术 专注于改善药物的生物递送和生物分布[8] - 研发总部位于英国卡迪夫[8]

核心观点 - 欧洲委员会授予eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的孤儿药资格认定 这是继2019年美国FDA授予该药物相同资格后的又一重要进展[1] - 公司即将启动注册性III期临床试验 目标针对73亿美元的可寻址市场[1][5] - eRapa是一种专有口服雷帕霉素制剂 通过抑制mTOR通路发挥治疗作用 在II期研究中显示可降低息肉负担并具有良好的安全性[6][7] 监管进展 - 欧洲孤儿药资格认定基于EMA孤儿药产品委员会(COMP)的积极意见 将提供10年市场独占期及监管费用减免等激励措施[2] - 美国FDA已于2019年授予eRapa治疗FAP的孤儿药资格认定[1] 临床试验计划 - III期研究为双盲安慰剂对照试验 计划纳入168例患者 按2:1随机分组 将在美国和欧洲约30个临床中心开展[3] - 美国部分由德克萨斯州圣安东尼奥的LumaBridge执行 欧洲部分由Precision for Medicine LLC执行[3] - 研究获得德克萨斯州癌症预防研究所(CPRIT)1700万美元资助 公司配套850万美元已全额存入托管账户[3] 市场机会分析 - 基于美国最低患病率1/10,000和欧洲1/37,600 结合美国2.58亿和欧洲3.58亿成年人口规模[5] - 采用美国已批准非生物孤儿药中位年费用206,176美元计算 欧美合计可寻址市场达73亿美元[5] 产品特性 - eRapa是雷帕霉素(西罗莫司)的专有口服制剂 为mTOR抑制剂[6] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物改善生物利用度 解决现有雷帕霉素制剂存在的药代动力学变异性和毒性问题[6] - II期研究显示eRapa安全且耐受性良好 12个月时总息肉负担中位数减少17% 总体无进展率达75%[7] - 队列2患者采用隔周每日给药方案 无进展率达89% 息肉负担中位数减少29% 该方案将用于III期研究[7] 疾病背景 - FAP是一种主要遗传性结肠癌前病变 特征为结肠和/或直肠息肉增生 通常在青少年中期发生[4] - 目前无批准药物治疗方案 标准护理包括主动监测和外科切除 未治疗通常导致结直肠癌[4] - mTOR在FAP息肉中过度表达 为使用mTOR抑制剂提供理论依据[4][6] 公司研发管线 - 主要研发项目包括治疗FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa[9] - 治疗1型糖尿病的tolimidone 以及治疗罕见/孤儿脑癌的MTX110[9] - tolimidone为口服Lyn激酶选择性抑制剂 通过胰岛素增敏作用实现血糖控制[11] - MTX110为组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂帕比司他的可溶制剂 通过对流增强输送(CED)直接递送至肿瘤部位[12]