公司核心人事变动 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布立即晋升Fiona Sharp为首席财务官兼公司秘书并选举其进入董事会[2] - 原首席财务官兼公司秘书Stephen Stamp将卸任相关职务但保留首席执行官职位[4] 新任首席财务官背景 - Fiona Sharp自2019年12月加入公司担任集团财务总监期间已承担许多首席财务官职责[3] - 加入Biodexa前曾担任Hywel Dda大学健康委员会的财务助理总监该机构拥有超10,000名员工及约8亿英镑预算[3] - 更早于1999年至2018年初在Chime Communications Group担任职责不断增加的财务职位该公司营收约5.7亿英镑曾于英国上市[3] 公司业务与研发管线 - Biodexa是一家临床阶段生物制药公司专注于开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线[2][5] - 主要研发项目包括eRapa用于治疗家族性腺瘤性息肉病和非肌层浸润性膀胱癌[5] - 主要研发项目包括tolimidone用于治疗1型糖尿病[5] - 主要研发项目包括MTX110正在研究用于治疗侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症[5] 核心产品技术特点 - eRapa是雷帕霉素的口服胶囊制剂雷帕霉素是一种mTOR抑制剂在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用[6] - tolimidone是一种口服、强效、选择性的Lyn激酶抑制剂在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用展示血糖控制潜力[6] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他的溶解配方可通过对流增强输送以化疗剂量直接递送至肿瘤部位绕过血脑屏障[7] - 公司拥有三项专有药物递送技术专注于改善药物的生物递送和生物分布[8]

公开募股定价详情 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布进行一项最大努力承销的公开募股 募股单位包括157,000个ADS单位及2,891,781个预融资单位 [2] - 每个ADS单位发行价为3.28美元 每个预融资单位发行价为3.2799美元 募股单位中的证券可立即分离并单独发行 [2] - 本次发行预计将为公司带来总额约1000万美元的毛收益 净收益将用于资助研发项目、营运资金及其他一般公司用途 [3] 募股单位构成与条款 - 每个ADS单位包含1份美国存托凭证及2份L系列认股权证 每份ADR代表公司100,000股普通股 [2] - 每个预融资单位包含1份可购买1份ADS的预融资认股权证及2份L系列认股权证 [2] - 每份L系列认股权证在发行后可立即行权 行权价为每份ADS 3.28美元 有效期为发行日起五年 [3] 发行时间与安排 - 本次发行预计于2025年12月19日完成 需满足惯例交割条件 [4] - Maxim Group LLC担任此次发行的独家配售代理 [4] - 本次发行依据已向美国证券交易委员会提交并生效的F-1表格注册声明进行 [5] 公司业务与研发管线 - Biodexa是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发针对未满足医疗需求的创新产品管线 [7] - 公司主要研发项目包括：用于治疗家族性腺瘤性息肉病和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于治疗1型糖尿病的tolimidone 以及用于治疗侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [7] - eRapa是雷帕霉素的口服胶囊制剂 是一种mTOR抑制剂 [8] - Tolimidone是一种口服、强效、选择性的Lyn激酶抑制剂 在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用展示出血糖控制潜力 [9] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他的可溶制剂 该专有制剂可通过对流增强递送技术绕过血脑屏障 将化疗剂量药物直接递送至肿瘤部位 [10][11] - 公司拥有三项专有药物递送技术 致力于改善药物的生物递送和生物分布 总部及研发设施位于英国卡迪夫 [11]

发行信息 - 公司拟公开发售最多4,422,604个单位，每个单位含1股美国存托股份和2份L系列认股权证，公开发行价格为每个单位4.07美元[6][80][81] - 若购买单位会使购买者及其关联方实益拥有公司已发行普通股超过4.99%（或经购买者选择为9.99%），可选择购买最多4,422,604个预融资单位，每个预融资单位含1份预融资认股权证和2份L系列认股权证，预融资单位购买价格为每个单位公开发行价格减0.0001美元，预融资认股权证行使价格为每股存托股份0.0001美元[10][81] - L系列认股权证行使价格为本次发行中每个单位公开发行价格的100%，有效期为发行日期后5年[7][81] - 本次发行将在招股说明书生效后不超过15个工作日内结束[15] - 公司聘请Maxim Group LLC作为独家配售代理，将向其支付现金费用，金额为本次发行筹集的总毛收益的7.0%，并报销某些发行相关费用，还将向其出售认股权证，数量最多为本次发行的单位和预融资单位总数的5.0%[16][17][82] - 假设按招股说明书出售所有单位，公司估计本次发行的净收益约为1550万美元，预计用于资助开发计划、营运资金和其他一般公司用途[83][109] 财务数据 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金及现金等价物279万英镑[60][143] - 截至2025年6月30日，公司实际现金及现金等价物为403.6万英镑，预计形式为430.8万英镑，预计调整后为1588.3万英镑[120] - 截至2025年6月30日，公司实际总股本为1143.6万英镑，预计形式为1170.8万英镑，预计调整后为2328.3万英镑[120] - 截至2025年6月30日，公司净有形账面价值约为579万英镑，即每股存托股份7.94美元[125] - 假设发售价格为每单位4.07美元，公司预计调整后的净有形账面价值约为2376万美元，即每股存托股份4.65美元[127] - 发售价格每单位增加或减少1美元，公司预计调整后的现金及现金等价物、总股本和总资本将相应增加或减少约308万英镑，预计调整后的净有形账面价值每股存托股份将相应增加或减少0.81美元[122][128] 产品研发 - 2024年4月公司从Emtora公司获得eRapa的许可，2025年2月FDA授予eRapa快速通道指定，5月获得300万美元赠款支持eRapa在FAP的3期注册计划，5月12日在欧洲获得孤儿药指定，获批上市后将有10年市场独占期[55][65][135][148] - eRapa在FAP的3期研究是一项双盲安慰剂对照试验，涉及168名患者，按2:1分配药物/安慰剂，在美国和欧洲约30个临床地点进行，预计由德州癌症预防与研究机构1700万美元非稀释性赠款支持[56][136][160] - 公司正在对托利米酮进行2a期剂量确认研究，6月4日宣布招募第一名患者，研究将测量12名患者的C肽水平和糖化血红蛋白水平，计划开展约12名1型糖尿病患者为期三个月治疗的研究[57][137][165] - MTX110正在进行复发性胶质母细胞瘤的1期研究、DMG的两项1期研究和髓母细胞瘤的1期研究者发起的试验，因资源限制已被降为次要优先级[58] 市场数据 - 2022年全球多形性胶质母细胞瘤（GBM）治疗市场估值约24.6亿美元，预计到2030年年增长率为9.7%[166] - FAP在美国发病率为1/5,000 - 1/10,000，在欧洲为1/11,300 - 1/37,600；NMIBC男性发病率为10.1/100,000，女性为2.5/100,000；全球约840万人患T1D，每年新增约500,000例[159][161][164] - 全球每年约1100名、美国约300名患者被诊断为弥漫中线胶质瘤（DMG），中位生存期约10个月[168] - 美国每年约350名患者被诊断为髓母细胞瘤，5年、10年和20年累积生存率分别约为60%、52%和47%[171] 股权结构 - 截至2025年12月1日，公司董事和高级管理人员共持有109635140股普通股，占比不足1%[188] - 截至2025年12月1日，摩根大通银行作为存托人持有67885252427股普通股，占已发行股本约99.6%[191] 其他 - 2023年3月27日公司进行1比20的普通股反向股票分割，4月26日取消普通股在AIM的上市[34] - 2023年6月14日股东批准最多70亿股普通股的分配及相关权利的取消，通过决议将递延股重新指定为A递延股，将面值0.02英镑的普通股细分为面值0.001英镑的普通股和19股面值0.001英镑的B递延股[36] - 2025年6月11日股东通过决议将面值0.00005英镑的普通股细分为面值0.000001英镑的普通股和49股面值0.000001英镑的D递延股[40][63] - 2025年7月31日公司将存托股份代表的普通股数量从每股存托股份10000股普通股变更为100000股普通股[43][62][71][145] - 2025年5月15日，公司与部分认股权证持有人达成协议，持有人行使200,433份认股权证，总收益约62,000美元，行使价降至每股0.31美元[64][147] - 公司预计2025年第三季度开始FAP的多中心注册性3期试验，NMIBC的2期试验正在进行，托米多酮正在开发用于T1D[69]

临床试验进展 - 公司宣布其关键性3期Serenta试验在欧洲的首批三名患者入组，该试验针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）评估eRapa [1][2] - 德国波恩大学医院作为欧洲首个启动的研究中心，其首席研究员表示eRapa有望成为FAP患者的重要治疗选择，目前该疾病除手术切除外治疗选择有限 [3] 试验设计与规划 - Serenta试验（NCT06950385）是一项双盲、安慰剂对照的3期试验，计划入组168名患者，按2:1（药物:安慰剂）随机分组以评估eRapa的安全性和有效性 [4] - 所有研究站点均已确定并正在启动过程中，未来2-3个月内将有荷兰、西班牙、丹麦和意大利的另外9个欧洲站点启动，美国已于2025年8月开始患者入组 [4] - 该试验获得德克萨斯州癌症预防与研究所2000万美元的资助 [4] 疾病背景与市场机会 - FAP是一种罕见的遗传性疾病，特征为结肠和/或直肠出现数百至数千个息肉，若不治疗终生患结直肠癌的风险接近100% [5] - 目前尚无获批的FAP治疗药物，标准护理是主动监测和手术切除，存在显著的未满足医疗需求 [5] - 美国FAP患病率报告为五千分之一至万分之一，欧洲为11,300分之一至37,600分之一 [5] 产品与技术优势 - eRapa是公司专有的雷帕霉素（西罗莫司）口服胶囊制剂，是一种mTOR抑制剂，mTOR在FAP息肉中过度表达，为其治疗提供了理论依据 [6] - 该制剂利用纳米技术和pH敏感聚合物，旨在解决现有雷帕霉素制剂普遍存在的生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [6] - eRapa拥有多项已授权专利，保护期至2035年，其他待批申请可能提供2035年后的进一步保护 [6] 公司研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对未满足医疗需求的创新产品管线 [9] - 主要研发项目包括：针对FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa、针对1型糖尿病的tolimidone、以及针对侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [9] - 公司拥有三项专有药物递送技术，旨在改善药物的生物递送和生物分布 [12]

临床试验进展 - 公司宣布德国波恩大学已开始为评估eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病的3期Serenta试验积极筛选患者[1] - 这是该注册性3期试验在欧洲首个激活的研究中心 标志着公司在为欧洲患者扩展治疗选择方面取得重大进展[1] - 欧洲药品管理局批准其临床试验申请后不久 欧洲首个研究中心即启动 是另一个重要里程碑[2] 试验设计与疾病背景 - Serenta试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验 旨在评估eRapa能否阻止FAP患者的疾病进展[3] - 若不经治疗 FAP患者到50岁时几乎全部会发展为结直肠癌 目前唯一治疗选择是顺序手术切除大部分胃肠道 严重影响生活质量[3] - FAP是一种罕见遗传性疾病 患者会发展出数百至数千个结直肠息肉 未经治疗终生患结直肠癌风险接近100% 在美国患病率为1/5,000至1/10,000 在欧洲为1/11,300至1/37,600[4] 药物机制与知识产权 - eRapa是雷帕霉素的专有口服胶囊制剂 是一种mTOR抑制剂 mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用 并在肿瘤发生中被激活[5] - 重要的是 mTOR在FAP息肉中过度表达 这为使用eRapa等强效安全的mTOR抑制剂治疗FAP提供了理论依据[5] - eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物设计 解决了现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 其专利保护期至少到2035年[5] 公司研发管线与支持 - 公司主要研发管线包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110[7] - 公司获得德克萨斯州癌症预防与研究研究所2000万美元资助 该机构已向德克萨斯州研究机构授予29亿美元资助 并吸引了超过57亿美元的额外公共和私人投资[2][6] - 未来2-3个月内 还将在荷兰、西班牙、丹麦和意大利激活9个欧洲研究中心 该试验已于2025年8月在美国开始招募患者[3]

发售计划 - 公司拟发售最多3,377,110个单位，每个单位含1股美国存托股份和1份L系列认股权证，公开发行价为每个单位5.33美元[6][84] - 公司提供最多3,377,110个预融资单位，购买价格为每个单位公开发行价减去0.0001美元[11] - 投资者对已发行普通股实益所有权超4.99%（最高9.99%）时，可投资由一份预融资认股权证和一份L系列认股权证组成的单位[85] 认股权证情况 - L系列认股权证行使价为本次发售每个单位公开发行价的225%，有效期2.5年[7] - L系列认股权证“零现金行使价”选项下，持有人有权在发行日后90个日历日内，不支付额外现金获得相当于现金行使时可发行存托股份数量2倍的股份[8] - L系列认股权证首次重置日（发行日后第5个交易日下午4:01）和第二次重置日（发行日后第10个交易日下午4:01），行使价将重置为当时行使价与特定价格中较低者[10] - 预融资认股权证行使价为每股存托股份0.0001美元[11] 股权与财务数据 - 截至2025年6月30日，公司有61,952,308,922股普通股流通在外；若本次发售的普通股全部发行并流通，将占已发行和流通普通股总数的约98.9%[12] - 2025年11月14日，公司存托股份在纳斯达克资本市场的最后报告销售价格为每股5.26美元[15] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为279万英镑[64][165] - 2025年6月30日净有形账面价值约为579万英镑，即每股存托股份7.94美元[149] - 假设发行价为每单位5.33美元，发行后调整后净有形账面价值约为2343万美元，即每股存托股份5.86美元[150] 公司历史变更 - 2023年3月27日公司进行1比20的普通股反向股票分割，并将存托股份代表的普通股数量从每存托股份25股普通股变更为5股普通股[37][38] - 2023年4月26日公司普通股在AIM的上市资格取消生效[37] - 2023年6月14日公司股东批准最多70亿股普通股的分配及相关优先认购权的取消[39] - 2023年6月14日公司股东将递延股份重新指定为A类递延股份，并将普通股进行细分[39] - 2023年7月5日公司将存托股份代表的普通股数量从每存托股份5股普通股变更为400股普通股[40] - 2024年10月4日公司将存托股份代表的普通股数量从每存托股份400股普通股变更为10000股普通股[41] - 2024年11月22日公司股东将普通股进行细分并通过新章程[42] - 2025年6月11日公司股东将普通股进行细分并通过新章程[43] - 2025年7月31日公司将存托股份代表的普通股数量从每存托股份10000股普通股变更为100000股普通股[46][66][71][167] 产品研发与进展 - 公司是临床阶段生物制药公司，正在开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线[57] - 2025年5月公司获德州癌症预防与研究机构300万美元赠款，用于支持eRapa在FAP的3期注册项目[58] - eRapa治疗FAP的3期研究是双盲安慰剂对照试验，计划招募168名患者，按2:1随机分配药物/安慰剂组，在美国和欧洲约30个临床点开展[59] - 托利米酮治疗1型糖尿病的2a期剂量确认研究于2025年6月4日招募第一名患者，将在12名患者三个剂量组中测量C肽水平、糖化血红蛋白及高血糖事件数量[60] - 因资源限制，MTX110在三类罕见/孤儿脑癌适应症的研发被降为次要优先级[61] 市场与合作 - 2025年5月12日，eRapa在FAP治疗方面获欧盟孤儿药认定，获批上市后将有10年市场独占期[69] - 公司从Melior获得托利米酮在除中国、韩国和一些亚洲小地区外的独家、全球、可转授许可权[196] - 公司为获得eRapa的许可，向Emtora支付1512份存托股份（占已发行普通股的5%），并负责最高3150万美元的销售里程碑付款，累计净销售额达10亿美元时需支付1000万美元里程碑款项[197] - 公司与Emtora签订的许可协议中，若公司控制权变更，将向Emtora发行可认购6417份存托股份的认股权证[198]

公司重大进展 - 公司宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa三期Serenta试验的临床试验申请（CTA）已获得欧洲药品管理局（EMA）批准[1][2] - CTA是欧洲启动临床试验所需的正式监管申请，类似于美国的试验性新药申请流程，该批准允许试验在欧洲推进，初步覆盖丹麦、德国、荷兰和西班牙的临床中心，意大利预计将适时加入[3] - 公司预计首位欧洲患者将在2025年第四季度入组，这将加速患者招募[1][4] 产品管线与市场潜力 - 公司首席执行官指出，FAP适应症的潜在可寻址欧美市场规模达70亿美元[1][5] - eRapa是公司专有的口服雷帕霉素胶囊制剂，是一种mTOR抑制剂，其专利保护期将持续至2035年，并有待批申请可能提供2035年后的进一步保护[8][9] - 针对FAP目前尚无获批的药物治疗方案，标准疗法是积极监测和手术切除，存在巨大的未满足医疗需求[7] 临床试验设计 - Serenta试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期注册研究，旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性，计划招募168名患者，按2:1的比例随机分配至药物组和安慰剂组[5] - 该试验的美国部分已于2025年8月中旬招募了首位患者[3]

公司近期动态 - 公司将于2025年10月11日在圣路易斯举行的CGA-IGC年度会议上举办一场早餐研讨会 [1][2] - 研讨会主题为“FAP机制与化学预防试验问题”，由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Patrick Lynch博士主讲，随后将有来自芝加哥大学和华盛顿大学的专家参与小组讨论 [3] - 公司首席医疗官表示，此次研讨会反映了其研究方法的协作性质，以及科学界和临床界对推进FAP治疗方案的浓厚兴趣 [4] 核心研发管线进展 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线 [2][5] - 主要研发项目包括用于治疗家族性腺瘤性息肉病和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa、用于治疗1型糖尿病的tolimidone，以及用于治疗侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [5] - 公司正处于其FAP项目的关键时期，正在推进其eRapa的3期Serenta试验，该试验有望解决FAP领域巨大的未满足医疗需求 [4] 产品技术特点 - eRapa是雷帕霉素的专有口服胶囊制剂，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中发挥重要作用 [6] - Tolimidone是一种口服的、强效和选择性Lyn激酶激活剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用展示出血糖控制潜力 [7] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他的可溶制剂，该专有制剂能够通过对流增强输送技术以化疗剂量将药物直接递送至肿瘤部位 [8] - 公司拥有三项专有药物递送技术，专注于改善药物的生物递送和生物分布 [9]

文章核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对未满足医疗需求疾病的创新产品管线 [2] - 公司在2025年上半年取得显著运营进展，核心项目eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病进入注册性III期临床试验阶段，并完成多项关键监管里程碑 [3][4][5][6] 运营亮点 - 美国专利商标局批准了公司从Emtora Biosciences独家授权的口服雷帕霉素纳米颗粒制剂专利申请 [4] - 与FDA成功举行Type C会议，确定了eRapa治疗FAP的注册性III期研究方案 [4] - 欧洲委员会授予eRapa治疗FAP的孤儿药资格 [4] - 为eRapa的III期临床研究选定品牌名"Serenta"并启动专属网站 [4] - 在美国激活首个Serenta试验临床研究中心，并在波多黎各圣胡安纳入首批患者 [4] - 与C/M Capital Master Fund LP签署3500万美元股权信贷额度协议 [4] - 合作伙伴Emtora Biosciences从德克萨斯州癌症预防与研究所获得额外300万美元拨款，使非稀释性拨款总额达到2000万美元 [4] 研发管线进展 eRapa项目 - eRapa是雷帕霉素的专有口服制剂，采用纳米技术和pH敏感聚合物设计，旨在解决现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题 [9] - 拥有多项已授权专利，保护期至2035年，待批申请可能提供2035年后的进一步保护 [9] - II期研究结果显示，eRapa安全且耐受性良好，6个月时总息肉负荷较基线显著减少24%，非进展率为83% [13] - 12个月时，28例患者中21例被视为非进展者，息肉负荷中位数减少17% [13] - III期注册研究采用双盲安慰剂对照设计，计划招募168例高风险FAP患者 [14] Tolimidone项目 - Tolimidone是胰岛素受体信号通路的选择性激活剂，通过增加胰岛素底物-1的磷酸化发挥作用 [18] - 在阿尔伯塔大学糖尿病研究所开展的IIa期研究者发起试验中，于2025年6月招募首例T1D患者 [4][20] - 临床前研究表明，tolimidone可防止β细胞降解并刺激β细胞增殖 [19] MTX110项目 - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他的可溶性制剂，通过对流增强输送直接递送至脑肿瘤部位 [21] - MAGIC-G1 I期研究在rGBM中已完成剂量递增部分，报告中位总生存期为11-12个月 [22] - 在DMG的I期IIT研究中，患者中位总生存期为16.5个月，而316例病例队列的中位生存率为10.0个月 [23] - 由于资源限制，MTX110已被降低优先级，目前没有进行开发活动 [25] 财务状况 损益情况 - 2025年上半年研发成本降至167万英镑，较2024年同期的219万英镑下降24% [10][29][32] - 研发成本占运营成本的比例从52%降至41% [29][32] - 2025年上半年行政成本增至238万英镑，2024年同期为203万英镑 [10][33] - 2025年上半年运营亏损为381万英镑，2024年同期为331万英镑 [39][45] - 2025年上半年净亏损为381万英镑，2024年同期为331万英镑 [45] 现金流与资金 - 2025上半年经营活动现金净流出330万英镑，2024年同期为481万英镑 [10][35] - 2025上半年投资活动现金净流出34万英镑，2024年同期为75万英镑 [36] - 2025上半年筹资活动现金净流入601万英镑，2024年同期为465万英镑 [37] - 截至2025年6月30日，现金余额为404万英镑，2024年同期为505万英镑，2024年底为167万英镑 [10][38] - 通过股权信贷额度筹集毛收入856万美元 [27] - 累计赤字为1.5413亿英镑 [39][55] 融资活动 - 2025年1月签订3500万美元股权信贷额度协议，公司有权在36个月内向C/M出售新发ADS [26] - 截至2025年6月30日，已从ELOC筹集毛收入856万美元 [27] - 2025年5月与某些认股权证持有人签订协议，将行权价降至每股0.31美元，持有人行权合计200,433份认股权证 [27]

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa药物关键性III期Serenta试验完成首例患者入组 这标志着公司成为该疾病领域首个进入III期临床阶段的药物研发企业 并有望在73亿美元的可寻址市场中占据先发优势 [1][2][3] 临床试验进展 - 首批两名患者由波多黎各圣胡安的泛美肿瘤试验中心完成入组 试验针对FAP患者开展 FAP是一种遗传性疾病 未经治疗几乎必然发展为结直肠癌 目前唯一治疗手段是胃肠道序贯切除术 [2] - Serenta试验（编号NCT06950385）采用双盲安慰剂对照设计 计划招募168名患者 按2:1比例随机分配至药物组或安慰剂组 以评估eRapa的安全性和有效性 [5] - 美国地区20个试验站点由德克萨斯州圣安东尼奥的LumaBridge管理 欧洲地区10个站点由Precision for Medicine负责 所有站点均已确定并处于启动准备阶段 [5] 市场机会与支持 - 基于美国最低患病率1/10,000和欧洲1/37,600的保守估算 结合美国约2.58亿和欧洲约3.58亿的成年人口规模 以及美国非生物孤儿药中位年费用206,176美元的计算标准 eRapa在欧美FAP市场的可寻址规模达73亿美元 [8] - 德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）已为该研究项目提供2,000万美元的资助支持 [3] 产品与技术优势 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物改善雷帕霉素现有剂型存在的生物利用度低、药代动力学波动大及毒性问题 [7] - 该药物针对mTOR（雷帕霉素哺乳动物靶点）信号通路发挥作用 该通路在细胞代谢、生长和增殖中起关键作用 且在FAP息肉中呈现过度表达 [7][11] - eRapa的专利保护期至少持续至2035年 另有 pending 专利可能进一步延长保护期限 [7] 疾病背景与需求 - 家族性腺瘤性息肉病（FAP）是一种罕见遗传性疾病 特征为结肠和/或直肠出现数百至数千个息肉 未经治疗的患者终生罹患结直肠癌的风险接近100% [6] - 目前全球尚无获批的FAP治疗药物 患者仅能选择积极监测和外科手术切除作为标准护理方案 存在显著的未满足临床需求 [4][6]