September 12, 2025 Biodexa Pharmaceuticals PLC(“Biodexa” or the “Company”) Interim results for the six months ended June 30, 2025 Biodexa Pharmaceuticals PLC (Nasdaq: BDRX), a clinical stage biopharmaceutical company developing a pipeline of innovative products for the treatment of diseases with unmet medical needs, today announces its unaudited interim results for the six months ended June 30, 2025 which will also be made available on the Company’s website at www.biodexapharma.com. OPERATIONAL HIGHLIGHTS T ...

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa药物关键性III期Serenta试验完成首例患者入组 这标志着公司成为该疾病领域首个进入III期临床阶段的药物研发企业 并有望在73亿美元的可寻址市场中占据先发优势 [1][2][3] 临床试验进展 - 首批两名患者由波多黎各圣胡安的泛美肿瘤试验中心完成入组 试验针对FAP患者开展 FAP是一种遗传性疾病 未经治疗几乎必然发展为结直肠癌 目前唯一治疗手段是胃肠道序贯切除术 [2] - Serenta试验（编号NCT06950385）采用双盲安慰剂对照设计 计划招募168名患者 按2:1比例随机分配至药物组或安慰剂组 以评估eRapa的安全性和有效性 [5] - 美国地区20个试验站点由德克萨斯州圣安东尼奥的LumaBridge管理 欧洲地区10个站点由Precision for Medicine负责 所有站点均已确定并处于启动准备阶段 [5] 市场机会与支持 - 基于美国最低患病率1/10,000和欧洲1/37,600的保守估算 结合美国约2.58亿和欧洲约3.58亿的成年人口规模 以及美国非生物孤儿药中位年费用206,176美元的计算标准 eRapa在欧美FAP市场的可寻址规模达73亿美元 [8] - 德克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）已为该研究项目提供2,000万美元的资助支持 [3] 产品与技术优势 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物改善雷帕霉素现有剂型存在的生物利用度低、药代动力学波动大及毒性问题 [7] - 该药物针对mTOR（雷帕霉素哺乳动物靶点）信号通路发挥作用 该通路在细胞代谢、生长和增殖中起关键作用 且在FAP息肉中呈现过度表达 [7][11] - eRapa的专利保护期至少持续至2035年 另有 pending 专利可能进一步延长保护期限 [7] 疾病背景与需求 - 家族性腺瘤性息肉病（FAP）是一种罕见遗传性疾病 特征为结肠和/或直肠出现数百至数千个息肉 未经治疗的患者终生罹患结直肠癌的风险接近100% [6] - 目前全球尚无获批的FAP治疗药物 患者仅能选择积极监测和外科手术切除作为标准护理方案 存在显著的未满足临床需求 [4][6]

临床试验进展 - 公司宣布向欧洲药品管理局提交Serenta试验的临床试验申请 用于治疗家族性腺瘤性息肉病[1][2] - 该申请是欧洲开展临床试验所需的正式监管提交 类似于美国的IND申请流程[3] - 若获批 试验将在欧洲进行 初期覆盖丹麦、德国、荷兰和西班牙的临床中心 意大利预计后续加入[3] 试验设计细节 - Serenta试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究 旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性[5] - 美国首个试验中心已开放并积极筛选合格参与者[5] - 按照106天的CTA批准时间表 欧洲中心预计在今年第四季度开始招募患者[5] 疾病背景信息 - 家族性腺瘤性息肉病是一种罕见遗传性疾病 特征为数百至数千个结直肠息肉发展 未经治疗终身患结直肠癌风险近100%[7] - 美国患病率为1/5,000至1/10,000 欧洲为1/11,300至1/37,600[7] - 目前唯一治疗选择是胃肠道顺序切除术 缺乏有效、侵入性更小的疗法[2][7] 药物机制特点 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服制剂 属于mTOR抑制剂[8][12] - mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用 并在肿瘤发生过程中被激活[8][12] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物 eRapa旨在解决现有雷帕霉素制剂生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题[8] - eRapa拥有多项已发行专利 保护期至2035年 其他待批申请可能提供2035年后的进一步保护[8] 公司研发管线 - 公司主要研发项目包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110[11] - tolimidone是口服Lyn激酶选择性抑制剂 通过胰岛素增敏作用显示血糖控制效果[13] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司特的溶解制剂 可通过对流增强输送系统直接递送至肿瘤部位[14] 外部支持与合作 - 公司获得CPRIT 2000万美元赠款支持该项目[4] - CPRIT已向德克萨斯州研究机构授予29亿美元赠款 并产生了超过57亿美元的额外公私投资[9][10] - 该项目还获得了FDA快速通道认定和欧洲孤儿药认定[4]

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布向欧洲药品管理局提交Serenta试验的临床试验申请 用于治疗家族性腺瘤性息肉病 该病是一种罕见遗传性疾病 未经治疗几乎都会发展为结直肠癌[1][2] - 公司获得CPRIT 2000万美元资助支持该项目 欧洲试验站点预计在今年第四季度开始招募患者[4][5] 监管进展 - 提交欧洲临床试验申请 类似于美国的IND申请流程 获批后将在丹麦、德国、荷兰和西班牙开展试验 后续将增加意大利站点[2][3] - 此前已获得FDA快速通道认定和欧洲孤儿药认定 美国首个试验点已开始筛选合格参与者[4][5] 试验设计 - Serenta试验为随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究 旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性[5] - 临床试验编号NCT06950385 CTA审批时间线为106天[5] 疾病背景 - 家族性腺瘤性息肉病是一种罕见遗传性疾病 患者会发展数百至数千个结直肠息肉 未经治疗的终身结直肠癌风险接近100%[7] - 美国患病率为1/5000至1/10000 欧洲为1/11300至1/37600 目前唯一治疗方式是胃肠道序贯切除术[7] 产品特性 - eRapa是雷帕霉素的专有口服制剂 为mTOR抑制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物解决生物利用度低和毒性问题[8][12] - 该产品拥有多项专利保护 有效期至2035年 并有待批申请可能提供更长期保护[8] 资金支持 - 德克萨斯癌症预防与研究研究所已向该项目提供2000万美元资助[4] - CPRIT总计已授予29亿美元资助 并带动了57亿美元的额外公私投资[9][10] 公司管线 - 公司主要研发项目包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于罕见脑癌的MTX110[11] - 公司拥有三种专有药物递送技术 总部和研发基地位于英国卡迪夫[15]

文章核心观点 - Biodexa宣布其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的Serenta试验首个临床研究点启动，该试验正在招募患者，是FAP潜在新治疗方案开发的重要里程碑 [1] 分组1：Serenta试验相关 - Serenta试验（NCT06950385）是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估eRapa对FAP患者的安全性和有效性，美国首个试验点已开放并积极筛选合格参与者 [2] - 公司CEO兼CFO称首个临床点启动是eRapa FAP 3期项目的重要里程碑，该项目获CPRIT 2000万美元赠款支持 [3] 分组2：FAP疾病相关 - FAP是一种罕见的遗传性疾病，患者结直肠会出现数百至数千个息肉，若不治疗患结直肠癌的终生风险接近100%，美国患病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，目前无获批治疗方案 [4] - FAP息肉中mTOR过度表达，凸显了使用eRapa这种强效安全的mTOR抑制剂治疗FAP的合理性 [4][5] 分组3：eRapa药物相关 - eRapa是雷帕霉素的专利口服制剂，雷帕霉素是mTOR抑制剂，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年 [5] 分组4：CPRIT相关 - CPRIT已通过其学术研究、预防和产品开发研究项目向德州研究机构和组织授予29亿美元赠款，招募237位杰出研究人员，支持43家公司在德州发展，带动超57亿美元公共和私人投资 [6] - 2019年11月5日，德州选民批准宪法修正案，为CPRIT额外提供30亿美元，使其癌症研究和预防总投资达60亿美元 [6] 分组5：公司相关 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线，主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、研究侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [7] - tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中可通过胰岛素增敏实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节剂 [9] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将产品直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并避免全身毒性 [10] - 公司拥有三项专注于改善药物生物递送和生物分布的专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [11]

核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布将其治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的eRapa三期临床研究命名为"Serenta" 并推出专属网站www.serentatrial.com用于提供研究信息和患者资源[1][2][3] 临床研究进展 - 公司即将启动eRapa治疗FAP的关键性三期临床研究[1] - 研究品牌名Serenta体现公司对FAP患者群体的承诺[2] - 专属网站提供研究目标 FAP疾病背景及项目进展更新[2] 核心产品技术优势 - eRapa是雷帕霉素(西罗莫司)的专有口服制剂 为mTOR抑制剂[3][5] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物解决现有雷帕霉素制剂生物利用度低 药代动力学变异大和毒性问题[3] - 专利保护期至2035年 另有专利申请可能延长保护期[3] - mTOR在FAP息肉中过度表达 为eRapa治疗提供理论基础[3][5] 研发管线布局 - 主要研发项目包括：eRapa(针对FAP和非肌层浸润性膀胱癌) tolimidone(1型糖尿病) MTX110(罕见/孤儿脑癌适应症)[4] - tolimidone为口服Lyn激酶选择性抑制剂 通过胰岛素增敏作用实现血糖控制[6] - MTX110为组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司特的 solubilized 制剂 通过对流增强输送技术直接靶向肿瘤部位[7] 公司技术平台 - 拥有三项专有药物递送技术 专注于改善药物的生物递送和生物分布[8] - 研发总部位于英国卡迪夫[8]

文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa Pharmaceuticals PLC向股东发布最新情况，涵盖财务状况、股份信息、eRapa 3期项目进展、FAP疾病及市场机会、公司产品管线等内容 [2][3] 财务状况 - 截至2025年5月29日，公司银行现金570万美元，eRapa 3期项目托管现金440万美元，未提取的CPRIT赠款1190万美元，债务50万美元，eRapa 3期项目资金充足，公司有足够营运资金维持到2026年第一季度 [3] 股份信息 - 截至2025年5月29日，公司有50,506,308,922股普通股，相当于5,050,630份美国存托股票（ADSs），无库存股，投票权数量与流通普通股数量相同，按当日ADS收盘价1.06美元计算，公司市值540万美元 [4] eRapa Phase 3项目 - eRapa治疗FAP的3期研究处于实施最后阶段，将进行双盲安慰剂对照试验，涉及168名患者，按2:1随机分配药物/安慰剂组，预计在美国和欧洲约30个临床地点开展，美国部分由LumaBridge负责，欧洲部分由Precision for Medicine LLC负责，多数地点已确定，预计未来几周开始招募患者 [5] 关于FAP - FAP特征为结肠和/或直肠息肉增生，多在青少年中期发病，无获批治疗方案，未治疗通常会导致结直肠癌，美国患病率为1/5,000 - 1/10,000，欧洲为1/11,300 - 1/37,600，FAP息肉中mTOR过度表达 [6] FAP市场机会 - 基于美欧最低患病率估计、成年人口数量和美国获批非生物孤儿药的中位年成本，eRapa治疗FAP的美欧潜在市场规模约73亿美元 [7] 关于eRapa - eRapa是雷帕霉素的口服片剂配方，mTOR抑制剂，通过纳米技术和pH敏感聚合物解决现有雷帕霉素剂型的问题，2期研究显示安全且耐受性良好，12个月时总息肉负担中位降低17%，总体无进展率75%，队列2无进展率89%，息肉负担中位降低29%，队列2给药方案将用于3期注册研究 [8] 公司产品管线 - 公司主要开发项目包括用于家族性腺瘤性息肉病和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、研究用于侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [10] 公司技术与设施 - 公司拥有三项专有药物递送技术，总部和研发设施位于英国加的夫 [14]

公司概况 - 临床阶段生物制药公司，在纳斯达克上市，股票代码BDRX，致力于开发创新产品治疗未满足医疗需求的疾病 [2][7] - 总部和研发设施位于英国加的夫，拥有三项专有药物递送技术 [11] 股东大会信息 - 公司宣布将于2025年6月11日下午1点在公司办公室召开股东大会 [2] - 董事会提议四项决议，目的是降低普通股面值并允许公司以高于面值的价格发行普通股，且决议通过后普通股和美国存托股份数量不变 [2][6][7] 普通决议 - 待决议4通过，将公司已发行的每股0.001英镑的普通股细分为每股0.00005英镑的1股普通股和19股C递延股 [2] - 授权公司董事根据《2006年公司法》第551条，在现有未使用授权基础上，行使公司权力分配股份或授予认购权，最高名义价值476,954.10英镑，该授权于2028年年度股东大会结束时到期 [3] 特别决议 - 待决议2通过，授权公司董事根据《2006年公司法》第570条，在现有未使用授权基础上，以现金方式分配股权证券，该权力于2028年年度股东大会结束时到期 [4] - 待决议1通过，批准并采用会议提交、董事长草签、公司网站公布的《新章程》，取代现有公司章程 [5] 主要研发项目 - eRapa：用于家族性腺瘤性息肉病和非肌肉浸润性膀胱癌，是雷帕霉素的口服片剂制剂，雷帕霉素是mTOR抑制剂 [7][8] - tolimidone：用于治疗1型糖尿病，是Lyn激酶的口服强效选择性抑制剂，可通过胰岛素增敏实现血糖控制 [7][9] - MTX110：用于侵袭性罕见/孤儿脑癌，是组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他的增溶制剂，可绕过血脑屏障直接将药物输送到肿瘤部位 [7][10]

核心观点 - 欧洲委员会授予eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的孤儿药资格认定 这是继2019年美国FDA授予该药物相同资格后的又一重要进展[1] - 公司即将启动注册性III期临床试验 目标针对73亿美元的可寻址市场[1][5] - eRapa是一种专有口服雷帕霉素制剂 通过抑制mTOR通路发挥治疗作用 在II期研究中显示可降低息肉负担并具有良好的安全性[6][7] 监管进展 - 欧洲孤儿药资格认定基于EMA孤儿药产品委员会(COMP)的积极意见 将提供10年市场独占期及监管费用减免等激励措施[2] - 美国FDA已于2019年授予eRapa治疗FAP的孤儿药资格认定[1] 临床试验计划 - III期研究为双盲安慰剂对照试验 计划纳入168例患者 按2:1随机分组 将在美国和欧洲约30个临床中心开展[3] - 美国部分由德克萨斯州圣安东尼奥的LumaBridge执行 欧洲部分由Precision for Medicine LLC执行[3] - 研究获得德克萨斯州癌症预防研究所(CPRIT)1700万美元资助 公司配套850万美元已全额存入托管账户[3] 市场机会分析 - 基于美国最低患病率1/10,000和欧洲1/37,600 结合美国2.58亿和欧洲3.58亿成年人口规模[5] - 采用美国已批准非生物孤儿药中位年费用206,176美元计算 欧美合计可寻址市场达73亿美元[5] 产品特性 - eRapa是雷帕霉素(西罗莫司)的专有口服制剂 为mTOR抑制剂[6] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物改善生物利用度 解决现有雷帕霉素制剂存在的药代动力学变异性和毒性问题[6] - II期研究显示eRapa安全且耐受性良好 12个月时总息肉负担中位数减少17% 总体无进展率达75%[7] - 队列2患者采用隔周每日给药方案 无进展率达89% 息肉负担中位数减少29% 该方案将用于III期研究[7] 疾病背景 - FAP是一种主要遗传性结肠癌前病变 特征为结肠和/或直肠息肉增生 通常在青少年中期发生[4] - 目前无批准药物治疗方案 标准护理包括主动监测和外科切除 未治疗通常导致结直肠癌[4] - mTOR在FAP息肉中过度表达 为使用mTOR抑制剂提供理论依据[4][6] 公司研发管线 - 主要研发项目包括治疗FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa[9] - 治疗1型糖尿病的tolimidone 以及治疗罕见/孤儿脑癌的MTX110[9] - tolimidone为口服Lyn激酶选择性抑制剂 通过胰岛素增敏作用实现血糖控制[11] - MTX110为组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂帕比司他的可溶制剂 通过对流增强输送(CED)直接递送至肿瘤部位[12]

文章核心观点 Biodexa是一家临床阶段生物制药公司，2024年在研发管线拓展、临床进展和融资等方面取得进展，但面临净亏损和现金流挑战，未来需融资推进研发计划，2025年有重要临床里程碑 [3][11][54] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，总部和研发中心在英国加的夫，美国存托股份在纳斯达克上市，专注开发创新产品治疗未满足医疗需求疾病 [3][7][10] - 主要研发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110，拥有三项专有药物递送技术 [3][7] 战略与业务模式 战略 - 2024年完成从药物递送公司向治疗公司转型，2025年优先事项包括推进eRapa和tolimidone临床研究、为eRapa争取孤儿药认定、拓展药物研发管线和确保长期融资 [11] 业务模式 - 推进研发项目通过临床阶段，再寻求合作伙伴完成后期研究和产品商业化 [12] 临床阶段资产 eRapa - 是雷帕霉素的专有口服制剂，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）和非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC） [17][19][21] - FAP方面，已获美国孤儿药认定和FDA快速通道指定，计划开展3期注册研究，获1700万美元非稀释性赠款支持 [19][20] - NMIBC方面，正在进行2期研究，预计2025年上半年公布结果，获300万美元非稀释性赠款支持 [21] Tolimidone - 是Lyn激酶的选择性激活剂，原由辉瑞开发，公司2023年12月获得全球开发和商业化权利，用于治疗1型糖尿病（T1D） [22][41] - 计划开展2a期剂量确认研究，后续开展2b期研究 [24][45] MTX110 - 是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，通过对流增强递送（CED）直接将药物递送至肿瘤部位，用于治疗三种罕见/孤儿脑癌 [6][25] - 针对多形性胶质母细胞瘤（GBM）、弥漫性中线胶质瘤（DMG）和髓母细胞瘤开展研究，各有不同临床进展 [26][28][31] 首席执行官回顾 R&D更新 - eRapa：2024年4月获授权，2期临床研究显示安全且耐受性良好，2025年2月获FDA快速通道指定，NMIBC的2期研究预计2025年年中公布结果 [36][37][40] - Tolimidone：2023年12月获得全球权利，有大量临床前数据支持，计划开展2a期和2b期研究 [41][45] - MTX110：多个临床研究有进展，如GBM的1期研究、DMG的1期研究等 [46][47] 融资 - 2024年通过权证诱导、注册直接发行和私募配售、发行本票等方式融资，2025年1月与C/M Capital Master Fund LP签订3500万美元股权信贷额度协议 [50][52][73] 财务回顾 关键指标 - 2024年无总收入，研发支出544万英镑，占运营成本59%，净现金流出430万英镑 [57] 各项目情况 - 收入：2024年无收入，2023年有0.38百万英镑客户收入，源于与Janssen的研发合作协议，该协议于2023年9月终止 [59][60] - 研发支出：2024年为544万英镑，较2023年增加34%，主要因获取临床阶段资产许可 [61] - 行政成本：2024年降至379万英镑，较2023年减少13% [62] - 员工成本：平均员工数降至13人，总成本增加4%至215万英镑 [64] - 税收：2024年和2023年分别确认25万和41万英镑英国研发税收抵免 [65] - 资本支出：2024年购买有形固定资产0.01百万英镑，购买eRapa全球开发和商业化权利花费271万英镑 [66] - 现金流：2024年经营活动净现金流出1226万英镑，投资活动流出60万英镑，融资活动流入856万英镑 [67][68][69] 其他事项 合规与股份变动 - 2024年8月收到纳斯达克退市通知，11月恢复合规 [70] - 2024年10月改变美国存托股份与普通股比例，11月股东批准普通股细分和重新指定 [71][72] 宏观经济与环境影响 - 俄乌冲突和巴以冲突、美国关税政策可能对公司产生影响 [87][88] - 公司环境影响较小，有相关环保政策和程序，报告温室气体排放情况 [90][92]