核心观点 - Biodexa Pharmaceuticals PLC宣布向欧洲药品管理局提交Serenta试验的临床试验申请 用于治疗家族性腺瘤性息肉病 该病是一种罕见遗传性疾病 未经治疗几乎都会发展为结直肠癌[1][2] - 公司获得CPRIT 2000万美元资助支持该项目 欧洲试验站点预计在今年第四季度开始招募患者[4][5] 监管进展 - 提交欧洲临床试验申请 类似于美国的IND申请流程 获批后将在丹麦、德国、荷兰和西班牙开展试验 后续将增加意大利站点[2][3] - 此前已获得FDA快速通道认定和欧洲孤儿药认定 美国首个试验点已开始筛选合格参与者[4][5] 试验设计 - Serenta试验为随机、双盲、安慰剂对照的3期注册研究 旨在评估eRapa在FAP患者中的安全性和有效性[5] - 临床试验编号NCT06950385 CTA审批时间线为106天[5] 疾病背景 - 家族性腺瘤性息肉病是一种罕见遗传性疾病 患者会发展数百至数千个结直肠息肉 未经治疗的终身结直肠癌风险接近100%[7] - 美国患病率为1/5000至1/10000 欧洲为1/11300至1/37600 目前唯一治疗方式是胃肠道序贯切除术[7] 产品特性 - eRapa是雷帕霉素的专有口服制剂 为mTOR抑制剂 通过纳米技术和pH敏感聚合物解决生物利用度低和毒性问题[8][12] - 该产品拥有多项专利保护 有效期至2035年 并有待批申请可能提供更长期保护[8] 资金支持 - 德克萨斯癌症预防与研究研究所已向该项目提供2000万美元资助[4] - CPRIT总计已授予29亿美元资助 并带动了57亿美元的额外公私投资[9][10] 公司管线 - 公司主要研发项目包括用于FAP和非肌层浸润性膀胱癌的eRapa 用于1型糖尿病的tolimidone 以及用于罕见脑癌的MTX110[11] - 公司拥有三种专有药物递送技术 总部和研发基地位于英国卡迪夫[15]