核心观点 - 亚盛医药原创新药奥雷巴替尼（耐立克®）用于治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的全球注册III期临床研究（POLARIS-1）获美国FDA和欧洲EMA同意开展 将加速该药物在欧美市场的上市进程 [1] - 该研究的初步摘要数据显示 在初治Ph+ ALL患者中 耐立克®联合化疗的三周期分子MRD阴性率及分子MRD阴性完全缓解率均可达65%左右 疗效优于国外同类产品且安全性优异 [2] - 耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂 已在中国获批多个慢性髓性白血病适应症并纳入国家医保 公司已与武田制药就奥雷巴替尼的全球（除大中华区外）开发及商业化权益签署独家选择权协议 [3] 临床研究进展 - 奥雷巴替尼联合化疗治疗新诊断Ph+ ALL的全球III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的同意开展 这是该药物在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究 [1] - POLARIS-1研究为国际多中心、随机对照的全球III期临床试验 已于2023年获中国国家药监局药品审评中心（CDE）许可并迅速启动 [1] - 该研究的最新进展和数据将在2025年美国血液学会（ASH）年会上首次公布 [2] 临床数据与疗效 - 已披露的摘要数据显示 耐立克®联合低强度化疗治疗初治Ph+ ALL患者 其三周期分子微小残留病阴性率及分子微小残留病阴性完全缓解率均可达65%左右 [2] - 该疗效数据较国外同类产品在同样条件下的疗效有明显提升 [2] - 该联合方案对携带IKZF1plus基因变异等高危亚型患者也达到了很好的疗效 [2] - 联合方案的安全性表现优异 副作用发生率低且可控制 [2] 疾病背景与市场机会 - 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病在成人ALL患者中约占20%-30% 具有主要在老年中发病、复发率高、无病生存期短、预后差等特点 [2] - 在小分子靶向药物TKI问世前 单纯化疗治疗Ph+ ALL的5年总生存率低于20% [2] - 尽管TKI的应用显著改变了治疗前景 但一代及二代TKI治疗仍存在一定局限性 [2] 产品地位与商业布局 - 奥雷巴替尼是亚盛医药原创的1类新药 为口服第三代TKI 是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂 [3] - 该药物在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物制药共同负责 [3] - 目前耐立克®已在中国获批多个慢性髓性白血病耐药领域治疗的适应症 且所有获批适应症均已被纳入国家医保药品目录 [3] - 在Ph+ ALL治疗领域 该药物已获《CSCO恶性血液病诊疗指南》连续推荐 并获CDE突破性疗法认定 [3] - 2024年6月14日 亚盛医药与跨国制药企业武田就奥雷巴替尼签署了一项独家选择权协议 一旦行使选择权 武田将获得开发及商业化耐立克®的全球权利许可（不包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区） [3]

公司核心进展 - 公司原创1类新药奥雷巴替尼（耐立克）联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的全球注册III期临床研究获美国FDA和欧洲EMA同意开展 这是该药在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究 将加速其全球特别是欧美市场的上市进程 [1] - 该全球III期研究为国际多中心、随机对照、开放性试验 已于2023年获中国CDE临床试验许可并迅速启动 [1] - 该研究的最新进展及数据将在2025年美国血液学会年会上首次公布 [2] 临床数据表现 - 已披露的摘要数据显示 在耐立克联合低强度化疗治疗的初治Ph+ ALL患者中 三周期分子微小残留病阴性率、分子微小残留病阴性完全缓解率均可达65%左右 较国外同类产品在同样条件下的疗效明显提升 [2] - 该联合方案对携带IKZF1plus基因变异等高危亚型患者也达到了很好的疗效 [2] - 该联合方案安全性表现优异 副作用发生率低且可控制 [2] 产品与市场地位 - 耐立克是公司原创1类新药 为口服第三代酪氨酸激酶抑制剂 是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂 [3] - 该药在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物制药共同负责 [3] - 目前耐立克已在中国获批多个慢性髓性白血病耐药领域治疗的适应症 且所有获批适应症均已被纳入国家医保药品目录 [3] - 在Ph+ ALL领域 该药已获《CSCO恶性血液病诊疗指南》连续推荐 并获CDE突破性疗法认定 [3] 行业与疾病背景 - 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病在成人ALL患者中约占20%-30% 具有主要在老年中发病、复发率高、无病生存期短、预后差等特点 [2] - 在小分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂问世之前 单纯化疗治疗Ph+ ALL的5年总生存率低于20% [2] - 酪氨酸激酶抑制剂的应用显著改变了该领域的治疗前景 但一代以及二代酪氨酸激酶抑制剂治疗对于Ph+ ALL患者仍存在一定局限性 [2] 商业合作与全球布局 - 2024年6月14日 亚盛医药与跨国制药企业武田就奥雷巴替尼签署了一项独家选择权事宜 [3] - 一旦行使选择权 武田将获得开发及商业化耐立克的全球权利许可 惟中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾等地区除外 [3]

公司核心产品研发与监管进展 - 公司原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的全球注册III期临床研究获美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局同意开展[1] - 该研究是耐立克®在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究 将在多国家多中心同步入组 旨在加速产品在全球特别是欧美市场的上市进程[1] - 该研究已于2023年获中国国家药品监督管理局药品审评中心临床试验许可并迅速启动[1] 临床研究数据与疗效 - 该研究的最新进展及数据将在2025年美国血液学会年会上首次公布[2] - 已披露的摘要数据显示 在耐立克®联合低强度化疗治疗的初治费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中 三周期分子微小残留病阴性率、分子微小残留病阴性完全缓解率均可达65%左右[2] - 该疗效数据较国外同类产品在同样条件下有明显提升 即使对携带IKZF1plus基因变异等高危亚型患者也达到了很好疗效[2] - 该联合方案安全性表现优异 副作用发生率低且可控制[2] 疾病背景与产品定位 - 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病在成人急性淋巴细胞白血病患者中约占20%-30% 具有主要在老年中发病、复发率高、无病生存期短、预后差等特点[2] - 在小分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂问世前 单纯化疗治疗该疾病的5年总生存率低于20%[2] - 耐立克®是口服第三代酪氨酸激酶抑制剂 也是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂[3] - 该产品在中国的商业化推广由公司与信达生物制药共同负责[3] 产品商业化与全球合作 - 耐立克®已在中国获批多个慢性髓性白血病耐药领域治疗的适应症 且所有获批适应症均已被纳入国家医保药品目录[3] - 该产品在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病领域深度布局 相关治疗已获《CSCO恶性血液病诊疗指南》连续推荐 并获国家药品监督管理局药品审评中心突破性疗法认定[3] - 2024年6月14日 公司与跨国制药企业武田就奥雷巴替尼签署了一项独家选择权事宜 一旦行使选择权 武田将获得开发及商业化耐立克®的全球权利许可 惟中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾等地区除外[3]