公司核心进展 - 公司原创1类新药奥雷巴替尼（耐立克）联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的全球注册III期临床研究获美国FDA和欧洲EMA同意开展 这是该药在欧美监管机构获批的第二个全球注册III期研究 将加速其全球特别是欧美市场的上市进程 [1] - 该全球III期研究为国际多中心、随机对照、开放性试验 已于2023年获中国CDE临床试验许可并迅速启动 [1] - 该研究的最新进展及数据将在2025年美国血液学会年会上首次公布 [2] 临床数据表现 - 已披露的摘要数据显示 在耐立克联合低强度化疗治疗的初治Ph+ ALL患者中 三周期分子微小残留病阴性率、分子微小残留病阴性完全缓解率均可达65%左右 较国外同类产品在同样条件下的疗效明显提升 [2] - 该联合方案对携带IKZF1plus基因变异等高危亚型患者也达到了很好的疗效 [2] - 该联合方案安全性表现优异 副作用发生率低且可控制 [2] 产品与市场地位 - 耐立克是公司原创1类新药 为口服第三代酪氨酸激酶抑制剂 是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂 [3] - 该药在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物制药共同负责 [3] - 目前耐立克已在中国获批多个慢性髓性白血病耐药领域治疗的适应症 且所有获批适应症均已被纳入国家医保药品目录 [3] - 在Ph+ ALL领域 该药已获《CSCO恶性血液病诊疗指南》连续推荐 并获CDE突破性疗法认定 [3] 行业与疾病背景 - 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病在成人ALL患者中约占20%-30% 具有主要在老年中发病、复发率高、无病生存期短、预后差等特点 [2] - 在小分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂问世之前 单纯化疗治疗Ph+ ALL的5年总生存率低于20% [2] - 酪氨酸激酶抑制剂的应用显著改变了该领域的治疗前景 但一代以及二代酪氨酸激酶抑制剂治疗对于Ph+ ALL患者仍存在一定局限性 [2] 商业合作与全球布局 - 2024年6月14日 亚盛医药与跨国制药企业武田就奥雷巴替尼签署了一项独家选择权事宜 [3] - 一旦行使选择权 武田将获得开发及商业化耐立克的全球权利许可 惟中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾等地区除外 [3]